#罕闻药事# 【治疗华氏巨球蛋白血症,磷脂药物偶联疗法CLR 131启动关键研究】#肿瘤#
2020年1月12日,Cellectar Biosciences宣布启动小分子疗法CLR 131的关键研究,用于治疗华氏巨球蛋白血症(Waldenström's macroglobulinaemia,WM)。CLR 131是一种小分子磷脂药物偶联物,旨在将放射性同位素碘-131直接靶向递送至癌细胞,减少对健康细胞的伤害。该疗法已获美国FDA授予的快速通道资格和孤儿药资格,用于治疗复发/难治性WM、多发性骨髓瘤和弥漫性大B细胞淋巴瘤。
#科普一下# 正常情况下,B淋巴细胞会发育为浆细胞,并分泌抗体,协助机体抵御感染。WM是一种罕见的淋巴系统肿瘤,患者B细胞在成熟晚期发生恶变,持续增殖。恶变细胞主要存在于骨髓中,也存在于淋巴结和淋巴系统的其他组织和器官。由于WM细胞同时具有癌变B淋巴细胞和浆细胞的特征,因此WM被归类为淋巴浆细胞性淋巴瘤(LPL),属非霍奇金淋巴瘤。目前,本病尚无标准治疗方案,治疗目标主要集中在控制症状和预防器官损害。
这项关键性试验将作为进行中的2期研究CLOVER-1的全球、非比较(non-comparator)、单臂、扩展队列,计划招募50例一线治疗失败,使用BTK抑制剂治疗无效或病情进展的WM患者。患者将在两个周期中接受4剂CLR 131给药(分别在第1、15、57、71天)。研究的主要终点为缓解率,定义为接受最低全身总剂量为60 mCi的患者中达到部分缓解(IgM降低至少50%)及以上的患者比例,次要终点为无治疗生存期(treatment free survival)、反应持续时间和无进展生存期。
注:本文旨在介绍医药健康研究进展,不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导,请前往正规医院就诊。
参考资料:
[1] Cellectar Initiates Pivotal Trial of CLR 131 in Waldenstrom’s Macroglobulinemia. Retrieved 2021-01-13, from GlobeNewswire
图片来源:123RF
2020年1月12日,Cellectar Biosciences宣布启动小分子疗法CLR 131的关键研究,用于治疗华氏巨球蛋白血症(Waldenström's macroglobulinaemia,WM)。CLR 131是一种小分子磷脂药物偶联物,旨在将放射性同位素碘-131直接靶向递送至癌细胞,减少对健康细胞的伤害。该疗法已获美国FDA授予的快速通道资格和孤儿药资格,用于治疗复发/难治性WM、多发性骨髓瘤和弥漫性大B细胞淋巴瘤。
#科普一下# 正常情况下,B淋巴细胞会发育为浆细胞,并分泌抗体,协助机体抵御感染。WM是一种罕见的淋巴系统肿瘤,患者B细胞在成熟晚期发生恶变,持续增殖。恶变细胞主要存在于骨髓中,也存在于淋巴结和淋巴系统的其他组织和器官。由于WM细胞同时具有癌变B淋巴细胞和浆细胞的特征,因此WM被归类为淋巴浆细胞性淋巴瘤(LPL),属非霍奇金淋巴瘤。目前,本病尚无标准治疗方案,治疗目标主要集中在控制症状和预防器官损害。
这项关键性试验将作为进行中的2期研究CLOVER-1的全球、非比较(non-comparator)、单臂、扩展队列,计划招募50例一线治疗失败,使用BTK抑制剂治疗无效或病情进展的WM患者。患者将在两个周期中接受4剂CLR 131给药(分别在第1、15、57、71天)。研究的主要终点为缓解率,定义为接受最低全身总剂量为60 mCi的患者中达到部分缓解(IgM降低至少50%)及以上的患者比例,次要终点为无治疗生存期(treatment free survival)、反应持续时间和无进展生存期。
注:本文旨在介绍医药健康研究进展,不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导,请前往正规医院就诊。
参考资料:
[1] Cellectar Initiates Pivotal Trial of CLR 131 in Waldenstrom’s Macroglobulinemia. Retrieved 2021-01-13, from GlobeNewswire
图片来源:123RF
日前,诺诚健华在北京举行上市发布会,宣布自主研发的首款创新药宜诺凯(奥布替尼片)上市,并获得国家"重大新药创制”专项支持,并被国家药品监督管理局药品审评中心纳入优先审评。宜诺凯(奥布替尼片)的上市标志着诺诚健华从临床开发进入商业化阶段。
宜诺凯(奥布替尼片)是一款治疗淋巴瘤、安全性高的BTK抑制剂。淋巴瘤是中国死亡率最高的十大恶性肿瘤之一,每年新增约9.3万人被诊断为淋巴瘤,超过5万人死于这种癌症且仍逐年升高。作为中国自主原研的新型BTK抑制剂——奥布替尼有着更精准的靶点选择性,通过对分子结构的优化,使其在已有BTK抑制剂中拥有更卓越的激酶选择性,在对456种激酶的KINOMEscan检测中,奥布替尼仅对BTK有明显的抑制作用,而对其它激酶并无明显抑制作用,这将大大减少可能导致治疗中止的非靶向副作用。剂量水平为≥50mg的情况下,奥布替尼可实现BTK靶点持续24小时近100%的高占有率,并且个体间差异小,有效避免了因个体差异导致的部分患者BTK抑制效果不佳。
数据显示,2019年BTK抑制剂全球销售额已突破80亿美元。预计至2022年,中国BTK抑制剂的市场规模也将达到7亿美元。宜诺凯(奥布替尼片)是诺诚健华产学研医一体化发展模式成果的正式落地。2020年有十多项'重大新药创制专项成果获批,诺诚健华的宜诺凯(奥布替尼片)的获批正是项目的完美收官。
宜诺凯(奥布替尼片)是一款治疗淋巴瘤、安全性高的BTK抑制剂。淋巴瘤是中国死亡率最高的十大恶性肿瘤之一,每年新增约9.3万人被诊断为淋巴瘤,超过5万人死于这种癌症且仍逐年升高。作为中国自主原研的新型BTK抑制剂——奥布替尼有着更精准的靶点选择性,通过对分子结构的优化,使其在已有BTK抑制剂中拥有更卓越的激酶选择性,在对456种激酶的KINOMEscan检测中,奥布替尼仅对BTK有明显的抑制作用,而对其它激酶并无明显抑制作用,这将大大减少可能导致治疗中止的非靶向副作用。剂量水平为≥50mg的情况下,奥布替尼可实现BTK靶点持续24小时近100%的高占有率,并且个体间差异小,有效避免了因个体差异导致的部分患者BTK抑制效果不佳。
数据显示,2019年BTK抑制剂全球销售额已突破80亿美元。预计至2022年,中国BTK抑制剂的市场规模也将达到7亿美元。宜诺凯(奥布替尼片)是诺诚健华产学研医一体化发展模式成果的正式落地。2020年有十多项'重大新药创制专项成果获批,诺诚健华的宜诺凯(奥布替尼片)的获批正是项目的完美收官。
依鲁替尼(伊布替尼)(1460元/盒)是全球第一个上市的BTK抑制剂,由强生和Pharmacyclics合作开发,最早是于2013年获得FDA批准上市。依鲁替尼在中国上市没。
2017年批准依鲁替尼(伊布替尼胶囊),依鲁替尼是每日口服一次的布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂,用于单药治疗既往至少接受过一种治疗的慢性淋巴细胞白血病(CLL)/小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)、套细胞淋巴瘤患者。
依鲁替尼已经在国内上市了,因为有专利这一项原因,在中国上市的原研药价格较高,一盒90颗的售价为48600元。因为患者需要长期服用不能停药,总的来说价格还是十分昂贵的。
2017年批准依鲁替尼(伊布替尼胶囊),依鲁替尼是每日口服一次的布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂,用于单药治疗既往至少接受过一种治疗的慢性淋巴细胞白血病(CLL)/小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)、套细胞淋巴瘤患者。
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