#罕闻药事# 【治疗华氏巨球蛋白血症，磷脂药物偶联疗法CLR 131启动关键研究】#肿瘤#

2020年1月12日，Cellectar Biosciences宣布启动小分子疗法CLR 131的关键研究，用于治疗华氏巨球蛋白血症（Waldenström's macroglobulinaemia，WM）。CLR 131是一种小分子磷脂药物偶联物，旨在将放射性同位素碘-131直接靶向递送至癌细胞，减少对健康细胞的伤害。该疗法已获美国FDA授予的快速通道资格和孤儿药资格，用于治疗复发/难治性WM、多发性骨髓瘤和弥漫性大B细胞淋巴瘤。

#科普一下# 正常情况下，B淋巴细胞会发育为浆细胞，并分泌抗体，协助机体抵御感染。WM是一种罕见的淋巴系统肿瘤，患者B细胞在成熟晚期发生恶变，持续增殖。恶变细胞主要存在于骨髓中，也存在于淋巴结和淋巴系统的其他组织和器官。由于WM细胞同时具有癌变B淋巴细胞和浆细胞的特征，因此WM被归类为淋巴浆细胞性淋巴瘤（LPL），属非霍奇金淋巴瘤。目前，本病尚无标准治疗方案，治疗目标主要集中在控制症状和预防器官损害。

这项关键性试验将作为进行中的2期研究CLOVER-1的全球、非比较（non-comparator）、单臂、扩展队列，计划招募50例一线治疗失败，使用BTK抑制剂治疗无效或病情进展的WM患者。患者将在两个周期中接受4剂CLR 131给药（分别在第1、15、57、71天）。研究的主要终点为缓解率，定义为接受最低全身总剂量为60 mCi的患者中达到部分缓解（IgM降低至少50％）及以上的患者比例，次要终点为无治疗生存期（treatment free survival）、反应持续时间和无进展生存期。

注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

参考资料:

[1] Cellectar Initiates Pivotal Trial of CLR 131 in Waldenstrom’s Macroglobulinemia. Retrieved 2021-01-13, from GlobeNewswire

图片来源：123RF

日前，诺诚健华在北京举行上市发布会，宣布自主研发的首款创新药宜诺凯（奥布替尼片)上市，并获得国家"重大新药创制”专项支持，并被国家药品监督管理局药品审评中心纳入优先审评。宜诺凯(奥布替尼片)的上市标志着诺诚健华从临床开发进入商业化阶段。

宜诺凯（奥布替尼片)是一款治疗淋巴瘤、安全性高的BTK抑制剂。淋巴瘤是中国死亡率最高的十大恶性肿瘤之一，每年新增约9.3万人被诊断为淋巴瘤,超过5万人死于这种癌症且仍逐年升高。作为中国自主原研的新型BTK抑制剂——奥布替尼有着更精准的靶点选择性，通过对分子结构的优化，使其在已有BTK抑制剂中拥有更卓越的激酶选择性，在对456种激酶的KINOMEscan检测中，奥布替尼仅对BTK有明显的抑制作用，而对其它激酶并无明显抑制作用，这将大大减少可能导致治疗中止的非靶向副作用。剂量水平为≥50mg的情况下，奥布替尼可实现BTK靶点持续24小时近100%的高占有率，并且个体间差异小，有效避免了因个体差异导致的部分患者BTK抑制效果不佳。

数据显示，2019年BTK抑制剂全球销售额已突破80亿美元。预计至2022年，中国BTK抑制剂的市场规模也将达到7亿美元。宜诺凯（奥布替尼片)是诺诚健华产学研医一体化发展模式成果的正式落地。2020年有十多项'重大新药创制专项成果获批，诺诚健华的宜诺凯（奥布替尼片)的获批正是项目的完美收官。

依鲁替尼（伊布替尼）（1460元/盒）是全球第一个上市的BTK抑制剂，由强生和Pharmacyclics合作开发，最早是于2013年获得FDA批准上市。依鲁替尼在中国上市没。
2017年批准依鲁替尼（伊布替尼胶囊），依鲁替尼是每日口服一次的布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，用于单药治疗既往至少接受过一种治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）、套细胞淋巴瘤患者。

依鲁替尼已经在国内上市了，因为有专利这一项原因，在中国上市的原研药价格较高，一盒90颗的售价为48600元。因为患者需要长期服用不能停药，总的来说价格还是十分昂贵的。