#天阳D32儿童节爱心公益周##公益[超话]# 开始啦！本次公益周由拱宸桥拱宸街道桥西社区、微笑明天慈善基金会、浙江千训爱心慈善基金会、蔻德罕见病中心、传善公益咨询等5家公益机构与天阳D32联合推出。微笑明天慈善基金会带着精美周边产品和“心动中国”项目亮相爱心公益驿站，获得了来往居民的青睐。公益周活动将从5月28日持续到6月5日，欢迎大小朋友来义卖驿站走走玩玩，感受公益活动带来的正能量！#摄影[超话]##公益# #摄影v计划# #摄影# https://t.cn/A6UUGlks

【早衰症患儿吃上药了，国内首次！】4月22日下午，“为生命接力——早衰症患儿公益救治计划”项目启动仪式在浙江大学医学院附属儿童医院湖滨院区举行。随着项目的启动，两名在浙大儿院住院的早衰症患儿康康（化名）和健健（化名），在浙大儿院成功服下洛那法尼（lonafarnib）药物，成为该公益项目的首批获益者，也成为国内首批用上该药物的早衰症患儿，具有里程碑意义。

项目由浙江省药品监督管理局、浙江省卫生健康委员会、浙江省妇女联合会指导，浙大儿院、浙江省妇女儿童基金会、蔻德罕见病中心共同发起。旨在通过医慈多方协同合作，向早衰症患儿免费提供早衰症治疗药物和救助关爱服务，帮助延长生命、改善症状。

历经两年时间，洛那法尼早衰症治疗药物终于在多方的努力下成功引入国内。仪式现场，该药物由早衰症研究基金会(PRF)和Eiger BioPharmaceuticals公司捐赠给浙江省妇女儿童基金会，定向用于在浙大儿院治疗的早衰症患儿，药物价值折合人民币约711.99万元。

【2021年中国#罕见病# 患者参与临床试验的现状调查报告发布 | 行业报告】中国的罕见病患者长期缺乏有效药物治疗，罕见病临床试验开展困难是其中一个重要原因。2021年12月31日，国家药监局药品审评中心发布了《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》。国内罕见病药物临床开发可望加速。

重庆医科大学药学院药品政策与评价研究中心联合蔻德罕见病中心发起了一项关于中国罕见病患者/家属对罕见病临床试验的认知、态度与实践情况的调查研究。目的是基于以罕见病患者为中心的理念，了解罕见病患者对临床试验认知度和参与度，以及罕见病患者参与临床试验的关切与障碍，为提高罕见病患者临床试验素养与参与度，促进罕见病治疗药物的临床开发，满足罕见病患者临床需求提供政策建议与决策参考。

本调查从2021年11月1到2021年11月30日，以罕见病患者或家属为调查对象，通过各罕见病组织定向发布以及罕见病患者滚雪球发布相结合的方式，共收集到问卷1573份，纳入有效问卷1498份。1498份有效问卷中，62.5%由他人代答，37.5%由患者本人填写。（阅读原文，请点击https://t.cn/A66pEdjV）