【完善罕见病医保体系 提升孤儿药可及性——访复旦大学公共卫生学院卫生经济学教授胡善联| | 关注】

　　近年来，我国强化健康保障，正在建设防止因病致贫、因病返贫的医疗精准保障机制，特别是在针对贫困人口大病医疗费用报销方面，将大病、重病住院医疗费用报销比例提高到90%左右。然而，在患者人数少、医疗负担沉重的罕见病领域，我国医保政策尚未完善，患者在药物的可及性、可支付性方面承受着巨大的压力。为此，记者近日采访了复旦大学公共卫生学院卫生经济学教授胡善联，深入解读我国罕见病医疗保障的发展路径。

　　罕见病诊疗率低、误诊率高，药物可及性仍待提高

　　目前，我国罕见病患者预计超过2000万人，患者基数庞大，但仍面临着疾病难以诊断、疾病诊断后无药可治、治疗药物未在中国上市，或者无罕见病适应症、治疗药物虽已上市但价格高昂没有纳入医保等诸多难题，患者疾病负担沉重，行业现状面临众多挑战。

　　2018年5月，国家卫生健康委员会、科学技术部、工业和信息化部、国家药品监督管理局和国家中医药管理局联合发布了《关于公布第一批罕见病目录的通知》，其中包括121种罕见疾病，距离国际上公认的7000多种数量仍差距较大。

　　由于对罕见病的定义不清晰，造成疾病认知度低，我国罕见病患者面临着治疗率低、误诊率高、确诊时间长的困境。胡善联教授指出，罕见病往往是多病种、多学科交叉的，覆盖如遗传、儿科、血液等各科，为罕见病诊疗带来一定困难。

　　在药物可及性方面，目前部分罕见病我国尚未引进合适的治疗药物，罕见病患者面对缺医少药的困境。同时，由于罕见病药物价格偏高且多数需要长期治疗，在缺乏完善的医疗保障情况下，患者长期承担极重的经济压力，我国罕见病患者疾病负担沉重，因病致残、因病致贫、因病返贫等情况严重。

　　目前，在《第一批罕见病目录》中，有13种罕见病涉及的所有治疗药品未被纳入我国医保目录。即便有药可医，然而在没有医保基金支付的情况下，许多罕见病患者难以维持长期、足量、足疗程的治疗。胡善联教授向记者讲了一个亲身经历，他在青岛调研时，遇到一名戈谢病患者，他是一名日语专业的大学生，在完成学业后，他原本可以作为翻译进入劳动市场，但其学生时代的治疗用药依赖于患者援助项目，而这项支持即将随着他大学毕业不复存在，其往后的长期用药将不可避免地为他和他的家庭带来沉重的负担。

　　借鉴国际先进经验，加强优化国内罕见病领域医疗保障

　　面对此类情况，我国政府对罕见病领域倍加关注，罕见病防治已提高到了健康权和重要的民生问题层面。近年来，国家出台了多项利好政策，鼓励加快罕见病药物的审评审批，出台了多项政策，优化药品注册流程，并在生产、科研、税收等方面给予优惠。

　　据胡善联教授介绍，从全球来看，各国政府都很重视从立法、政策角度保障罕见病诊疗的发展。美国在创新驱动的氛围下，以罕见病药物研发为主要推手，促进罕见病的诊疗突破。欧洲各国、澳大利亚、日本和中国台湾地区，通过多年的摸索，已经形成了从医保准入、价格谈判、支付模式等多维度适用于罕见病药物的医疗保障管理模式。

　　罕见病医保政策的制定和落实均有其特殊性，应该根据孤儿药的特殊情况，借鉴国际的先进经验，发挥多方力量，优化和加强我国罕见病领域的医疗保障。同时，对国外经验不能完全照搬，要结合我国国情“因地制宜”进行合理复制与规划。

　　对此，胡善联教授呼吁：“要把国际上罕见病好的医保政策经验汇总、引入。经济学评价只是一部分，更为重要的是，要从伦理、社会影响、社会价值等方面，多做一些新的探索研究，将整个药物经济发展引入到一个新的方向，这是值得我们研究和考虑的。提升罕见病药物的可及性、可支付性，是一个长期的过程。平衡罕见病领域医保体系、克服公共卫生支付困境，不仅需要从药物经济学方面进行研究，还需要探讨社会效应和伦理问题。

　　胡善联教授在采访中还表示，目前，我国各地医保政策落实不均问题亟须平衡，“同一个病种，在不同地区的报销比例是不均衡的；不同地区、同种疾病的患者所面对的医保公平性是有差异的。是否可以先从医保体制方面入手，将参保患者的报销率调整得比较接近，使地区之间的差异不要太大。这一点，医保部门是可以做到的。”

　　推进规范治疗，减轻社会与罕见病患者家庭的经济负担

　　很多罕见病患者由于受到经济条件和求医思路的限制，缺少规范治疗的理念，导致在疾病症状缓解和社会劳动力恢复上都面临困难。胡善联教授认为，从医药经济学的角度来看，推动罕见病药物的可及性与可支付性，一方面可以减轻患者及家庭的经济负担，帮助罕见病患者实现人生价值。另一方面，也可以减轻社会负担。

　　以血友病为例，2017年，天津大学医药政策与经济研究中心和中国血友病协作组发起了中国血友病疾病负担模型分析。项目研究发现，血友病患者在深圳预防治疗的比例达到49%，而在郑州只有2%。由此可见，医保政策越好的城市，血友病患者接受规范化预防治疗普及率越高，从而有效降低了参保患者的出血次数和致残率，改善了患者生活质量，具有长期成本效益。

　　目前，部分省市对罕见病药物保障提供了支持，如上海、山东、浙江、青岛等地区，已在探索利用大病医疗保险和补充保险制度，以政府投入为主，采取医疗保障制度、医疗救助、慈善捐赠等多种形式，建立了专病救助基金和患者援助计划。“结合国际经验来看，罕见病药物纳入医保时，须同步采取多项措施。”胡善联教授强调，例如，可以根据疾病的严重程度和患病人数，优先引入一些严重程度较高、患者较少且价格可控的药物进入医保，确保资金相对可控制。

　　胡善联教授认为，国家对某一种罕见病列入医保，也要归功于该患者群体的作用。因此，政府部门对罕见病患者的组织要予以支持，要搭建沟通的渠道，吸收患者的意见。由于罕见病患者分布在全国各地，从他们的角度看，可能当地还有一些政策不到位，可以把各个省份的情况汇总上来，对患者的意见进行一个收集和疏导。

　　此外，为用好医保基金，目前全国罕见病诊疗能力较强、诊疗病例较多的324家医院已被纳入全国罕见病诊疗协作网，旨在建立畅通完善的协作机制，对罕见病患者进行相对集中诊疗和双向转诊，提高我国罕见病综合诊断能力，从而进一步提高药物及创新解决方案的可及性，有效改善我国罕见病患者的生活质量。

　来源：中国劳动保障报

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#羽生结弦[超话]#
【30天推羽生挑战】
Day 17
因为羽生说过的话，我都喜欢，所以发一个语录贴，来源网络，欢迎补充和纠正……[心]
▪努力会说谎，但努力不会白费。
▪我并不讨厌逆境，我坚信越过它看到的景

色会更美好。
▪我想赢，这是我的动力来源。不管怎么郁

闷纠结或者找借口，结果都不会改变。新

的敌人是自己。
▪明明能做到的事情等到失败了才说可惜，

那不是很无聊吗?那就应该是没有用尽全力

去做，不管怎样的情况都全力以赴，这就

是作为花滑选手的我。
▪不要让“有时间”使拖拉变得理所应当。要

有紧迫感，要学会珍惜时间，珍惜自己的

机会。
▪过去的自己就是为了被超越存在的。
▪正因为有弱小的地方，人才能变得更强

大；正因为有弱小的地方，才会为了告别

这些弱小而拼命努力训练。
▪我就是个挑战者，要从一开始重新起步，

凭自己的力量，哪怕用指尖抠着障壁也要

爬上去。
▪想要如果明天的自己看到今天的自己也可

以抬头挺胸，像现在这样持续下去。
▪做不到的话，就做到能做到为止；做到

后，就继续做到完美为止；做到完美之

后，就继续做到无论做几次都能完美为止
▪以优胜作为起点，也要以优胜作为终点。
▪能找到（心中的）答案的，只有自己。从

今以后必须在自己的心里创造战斗。某种

程度上，是孤独的。
▪置身于更严酷的环境，接受试炼才能成长。
▪一生悬命。
▪与其说还剩三年，不如说只有三年了。
▪不输给自己。
▪我觉得最重要的不是要不要放弃，而是搞

清楚应该做什么。光是不言放弃，贸然蛮

干也改变不了什么。自己现在必须要做什

么才行，这个该在决定放弃不放弃之前想

清楚。
▪逆境能够开辟新的道路，挑战中有着能够

引导自身的力量，努力的前方并不只胜

利，面向顶点，永远向前。
▪要是完成所有要素都能够加分的节目的

话，谁都没办法赢过我，作为现任奥运冠

军的我。为了连霸奥运会，必须做到压倒

性的强大。
▪目标应该是变化的。
▪动力不是尊严、自尊什么的，而是我还能

成为挑战者。
▪奥运冠军也好，总决赛冠军也好，对我来

说都没有关系，我是作为一个挑战者而来

到这里的。
▪选择继续参加比赛，因为我是现役滑冰运

动员。除此之外没有其它的原因了。没有

任何不能理解的地方，因为被选为日本

代表，就有滑下去继续战斗的义务。另

外，受伤的事也好，在中国杯上的撞击事

故也好，很多事情都是因为自己的不注

意和自我的管理不足引起的，不好好反省

是不行的。
▪只要能做到的事就不会败给任何人，我有

这种自负。
▪既然弱就有变强的可能性。虽然现在我的

处境非常严峻，但是我相信跨越难关之后

的景色一定非常优美。
▪因为有弱小的地方，也就是能够变得更强

大的地方。能说出自己很弱的话，也就等

于自己想要变得更强。
▪所谓的不利因素，绝对一直都是不利因

素。从现在的状况来看虽然是不利因素，

但以前跳不了四周时，如果是这样的情况

就已经很开心了。因此能不能跳出四周这

件事情，现在虽然被当成不利因素，但仔

细考虑这一不利因素的存在反而证明自己

有在成长。另外，正因为有这一不利因素

的存在，与下一次的不利因素共同影响也

许就会成为积极因素。正是因为这样的

磨练，自己才能不断成长吧。
▪希望观众们能注重当时的所感所想，并且

将其留下在心里，哪怕只有片刻。
▪我想要成为跳跃成功率高、落冰干净、滑

行也一流的选手。目标是在奥运会拿冠

军。既然要滑就以顶点为目标而努力吧。
▪能感受到不安和恐惧，就说明你已经在鼓

起勇气了。
▪努力会说谎，但努力不会是白费。
▪我为挑战而活，如果失败了，就由此变得

更强。
▪真正强大的人不论周围是怎样的环境，都

可以不顾及地表现出自己，没有办法做到

的话大概是因为软弱。
▪我觉得100％是不存在的，如果一直一直

以100％为目标前行，那个100％就只会往

更远处去的。
▪想要赢过现在的自己，我一定不能忘却进

取之心。
▪杂念很多，想这想那地想太多了。滑得一

塌糊涂，获得了不甘这一极大的收获。在

追逐着强大的自己的同时，希望能够超

越（那样的自己）。
▪拼尽全力就是鼓起勇气的方式。
▪向理想的前方迈进。
▪我知道若能尽我所能做到最好，我就能赢。
▪自己的极限，理想的前方。
▪我也想要获得压倒性的胜利！
▪绝对赢给你看。
▪没有不拂晓的夜晚。
▪一鼓作气地去做高难度的事情，就是我最

大的动力。
▪活到现在，我终于获得了在自己人生中值

得自豪的头衔， 该怎么用这个头衔，还

得看以后的人生，取决于我自己，我想要

好好地用。作为一个人，如果自己没有活

出精彩，也不会招来好的东西，我要带着

这份骄傲，不给这块金牌丢脸地活好以后

的人生。