今天，由诺华制药（中国）主办的第一届中国 #多发性硬化# （MS）高峰论坛在北京召开。中国罕见病联盟赵琳副秘书长，以及全国神经免疫专科的200多位专家齐聚一堂，聚焦多发性硬化诊疗现状、跨学科协作、全病程管理、新药研发及审批进展等热点话题，结合我国MS患者最迫切的需求，探讨 “以患者为中心”的一体化诊疗和疾病管理模式。
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【聚焦基因治疗药物研发 中美瑞康三个新药项目进入临床前研究】近日，位于生命健康产业园的中美瑞康医药科技（南通）有限公司顺利签约，完成了1.2亿元A轮融资。这家致力于以“RNA激活”技术为核心，研发创新型药物与疾病治疗方法的企业，通过持续不断的研发，在短短4年时间里快速成长，目前已有3个新药项目进入临床前研究，预计明年推向临床。

“RNA激活”技术是目前唯一能够实现内源性基因激活并已进入临床验证的颠覆性技术，它通过重新开启内源性基因的表达、恢复蛋白质的天然功能来治疗疾病，克服现有靶向治疗药物只能抑制靶基因靶蛋白表达的不足，因此有望成为革命性的治疗方法，为大量疾病的治疗带来曙光。

2017年，“RNA激活”领域的开拓者——中国医学科学院北京协和医院研究员、美国加州大学旧金山分校终身教授李龙承，带领其原实验室团队成员在生命健康产业园创立了中美瑞康公司。目前，公司初步建立了先进的小核酸药物研发体系，成功打造了两大核心平台技术和12个新药项目管线，涵盖基因遗传病、肿瘤疾病以及血液系统疾病等。

“我们是面向全球的新药研发企业，团队规模有25个人，一系列核心技术具有自主知识产权，最前沿的3个项目已进入临床前研究。”公司创始人、董事长李龙承介绍，这3个新药是用于治疗SMA 脊髓性肌萎缩症、膀胱癌和眼科疾病的，预计明年申报临床实验，另外还有8个项目已完成先导药物发现并进入开发阶段。

据了解，本轮融资有助于中美瑞康快速向临床推进多个新药项目，加速公司的市场化进程。李龙承告诉记者，预计未来3年内，至少有4个新药推进临床阶段，研究试剂年销售额达5000万元，知识产权年交易额超亿元。

#科学城中事#【2021中关村论坛首场系列活动 中关村科学城生命科技创新论坛圆满举办】3月18日，2021中关村论坛首场系列活动—中关村科学城生命科技创新论坛在中关村国家自主创新示范区展示中心会议中心成功举办。论坛聚焦“新药创新走进首创时代”，围绕“寻找首创新药”，针对医药产业创新生态与监管、新药基础研究与应用转化、国内外新药发展路径比较、医药企业融资等热点问题，邀请近20位中外生命科技领域科学家、企业家、投资人，开展“人工智能驱动新药研发”、“核酸疗法”、“合成生物学”到“生物医药投融资回顾及未来展望”等多个主题演讲，为你描绘一个关于未来的创新蓝图！https://t.cn/A6tr6sfQ