#医学前沿# 【Nature:单碱基编辑会导致RNA脱靶变异】2016年,来自哈佛大学/Broad研究所的David R. Liu教授团队在《Nature》上发表了一项突破性成果——改造CRISPR-Cas9技术,研发出首个可编辑DNA单个碱基“魔剪”技术CBE(Cytosine Base Editor),可以将C-G碱基对转变成T-A碱基对。时隔一年,该团队再次升级,获得可将A-T碱基对转变成G-C碱基对的碱基编辑器ABE(Adenine Base Editor)。
相比于传统切割DNA双链的CRISPR/Cas9技术相比,单碱基编辑器以脱氨酶来修饰特定的核苷酸,从而可靶向特定DNA(例如将胞嘧啶改变为胸腺嘧啶),其编辑效果更为精准,所以在疾病治疗、缺陷修复上被寄予了更大的希望。
然而现在,一样是发表在《Nature》期刊上的一项新研究却表明,单碱基编辑同样面临“脱靶”风险,会造成RNA突变。这可能会增加基于该技术的疗法的风险和复杂性,并妨碍其他应用。
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