【支付方该如何看待真实世界证据用于罕见病?| 资讯】

药品研发、申请、审评、获批、上市后监管、报销,构成一个连续统一体。药品的最终消费者,是患者;患者使用药品,离不开支付方(payer),当罕见病、支付方、真实世界证据(real world evidence, RWE)这几个热点聚焦在一起时,孤儿药研发中,有什么成功的RWE用例?面临什么样的机遇和困难,不妨看看对欧、美国家支付方的调研结果。

三个热词:罕见病、支付方、真实世界证据

Syneos Health最近发布题为《真实世界价值:推进支付方对罕见病真实世界证据的了解》(Real World Value: Advancing Payer Understanding of RWE in Rare Disease)报告。根据Syneos Health的最新报告,对于在设计、测试和审查罕见病疗法中采用应用真实世界证据RWE,尽管越来越受到关注,但支付方在做出报销和处方决定时,情况如何?

Syneos Health以通讯调研的方式,调研美国、欧洲的支付方、药品开发商、监管专家,以及患者权益组织,研究了有关生成和使用RWE的问题。

报告表明,美国的受访者,似乎对RWE有更多了解。尽管55%的美国支付方表示,熟悉RWE条款,但他们表示,相关机构并未广泛使用相关术语。37%受访的欧洲支付方,表示并未广泛应用RWE术语。此外,尽管60%的美国受访者表示,RWE可以在现实情况下提供稳健可靠的数据(robust data);但只有42%的欧洲受访者表示RWE反映了现实情况。受访的所有美国支付方都指出,不同电子病历之间,缺乏标准化和互操作性。超过一半的受访者表示,缺乏标准化与互操作性,是采用RWE面临的最大限制因素。相比之下,欧洲受访者中,只有34%认为,最大问题是缺乏标准化。对RWE的接受程度,在不同的欧洲国家,差异很大。在意大利和西班牙,RWE可以影响国家层面与地方层面的支付方决策。但在德国,对于来自于医药商的RWE的有效性,支付方表示质疑。

该报告强调,在支付方、监管机构和医药商的关注重点方面,存在脱节。部分原因在于,在支付者的预算问题上,罕见疾病排名靠后。此外,受访的美国支付方,大多将RWE视为在标签扩展,或是上市后监督中采用的工具;相关受访者并不认为,RWE与真实世界数据(real world data)可用于确定新产品安全性和有效性。

Syneos Health首席执行官Alistair Macdonald先生在一份声明中表示,相关研究表明,支付方愿意使用RWE,但是必须弥合RWE有效性和价值方面的知识鸿沟,改善罕见病患者的药物可及性。“来自于利益攸关方的反馈表明,支付方需要协作,结构合理的演练和标准制定,以便能够与其它的行业利益攸关同步前行。关键在于对话,现在正当其时”。 “尽管在罕见病领域,围绕RWE参与度,支付方与行业和监管机构不同,但只要监管机构和行业团体关注支付方的担忧,进一步加深了解,就不会有任何障碍。”

药品监管机构的态度

现实情况却是,监管机构越来越鼓励使用RWE。FDA已发布正式指南,阐明和回答了有关数据源、数据生成、有效性、实用性等的问题。FDA前任局长Scott Gottlieb医生,一直倡导RWE。近日,在《美国管理医疗杂志》(National Journal of Managed Care)组织的以患者为中心的肿瘤医疗照护(Oncology Care)会议上,Gottlieb医生认为,在药品审批中运用RWE,将呈现更快的加速态势。包括来自于电子病历和医疗保险索赔数据的RWE,能够让监管机构“填补空白”。Gottlieb医生表示,当用于评价罕见病症或其它未竟医疗需求时,通过采用RWE,甚至可以去除严格随机化的要求。

去年12月,时任FDA局长的Gottlieb医生,在FDA公布的《FDA真实世界证据计划框架》文件中,深入阐述了RWE。这份文件,说明了FDA将如何依据《21世纪治愈法案》(21st Century Cures Act)规定,执行国会指令。国会授权FDA,对一个至少覆盖1千万名患者的数据库,投入5000万美元;这意味着,FDA必须证明使用这笔投入的合理性。Gottlieb医生认为,对于RWE的运用来讲,这是一个真正的转折点,意味着,FDA有义务弄清楚,如何使用这些实际数据去回答监管问题。

对于RWE,尽管FDA尚不完全清楚,但Gottlieb医生表示,伊马替尼(格列卫)较新的适应症获批,就是基于目前被称为RWE的证据。他表示,变化已经发生,当申办方提交采用电子病历或保险索赔数据的申请时,监管机构将负责将证据整合到决策过程的方法。“大家推开一道门,就会改变态势。”

实用性临床试验(pragmatic trial)、单臂研究、合成对照臂试验(synthetic trial)等创新的研究方法,有望改变生物药物研究,尤其是在罕见病中。欧美的药物开发人员和监管机构,正在扩大这些研究模型的使用。这些研究模型,依赖于源于自然历史、登记册、患者病历,处方,以及保险索赔数据库等的RWE。

面临的困难

然而,尽管研究在不断扩展、推进,但涉及到罕见病的市场准入仍然不多,即便是美国和欧洲的患者,也常常会遭遇到延迟和其它障碍。美国的支付方,仍然坚持要求几乎所有罕见病适应症已获批的治疗药物。而在欧洲,即便在一项突破性治疗药品获批之后,审议是否予以报销,往往会需要数年时间。

Syneos Health的调研结果表明,支付方在做出报销和制定处方集决策时,并没有完全认识或重视RWE。这样的调研结果,可能有助于解释罕见病患者和家庭面临的一些进入障碍。

调研结果显示,在涉及罕见病时,很多支付方不愿意接受基于RWE的陈述或卫生经济学预测,申办方在卷宗中提供了这些陈述与预测。造成这种情况的部分原因,是因为这些支付方专注于癌症、糖尿病和心血管疾病等治疗领域,这些治疗领域的花费,占了药房和医疗预算的很大一部分。

另一方面,即便支付方一直在自己的索赔数据库中采用RWE,支付方也往往不会密切关注RWE的监管运用如何发展变化。结果造成,支付方的药房和治疗学委员会所遵循的内部流程,其发展变化轨迹,并未与RWE在药品监管运用方面的变化发展合拍。

受访的大多数美国支付方,将诸如“RWD”和“RWE”之类的术语,与上市后监督监测,或是卫生经济学产出研究(health economics outcomes research,HEOR)相关联;或者在某些情况下,与标签扩展申请提交相关联。这些支付方并不认为,RWE可以回答有关上市新药安全性和有效性的问题。尽管欧洲的支付方对RWE术语更为熟悉,但也提出了许多问题和疑虑。

缩小对RWE的理解鸿沟

医药商能够做些什么,帮助缩小认识上的差距?而且,医药行业是否有办法解决支付方对RWE的担忧,使得市场准入能够与研究创新和监管变化保持同步? 通过采取下述步骤,药品研发者可能可以缩小对RWE的理解差距,并有助于改善罕见病的患者和家庭的市场准入。

明确RWE词汇表

在Syneos Health的调研中,支付方的答复显示,与RWE之间,只是存在模糊的关联,几乎没有使用RWE的紧迫感。药品开发者应通过全行业范围的努力,使RWE词汇标准化,并使支付方熟悉其效用和优点。此外,FDA医疗保健经济学信息(healthcare economic information, HCEI)指南,允许医药商与支付方之间,就RWE等主题,进行更广泛的对话。为了充分利用这些新机会,医药商必须提高自己对HCEI指南的深入理解。

改善观察性临床试验透明度

依据RWE行业联合工作组的规定,从事前瞻性和回顾性观察试验的研究者,在进行分析之前,应在公开网站发布相关的公开网站,并证明如何确保结果与原始方案相符。研究者还应该为其他研究人员复制研究成果创造机会,并公开回应、解决所提出的任何批评。

定义单臂试验中使用的注册表

在美国设计罕见病治疗药物的单臂开标临床研究时,关键在于使用历史对照臂。应明确定义历史对照臂的资质标准,包括产品注册与疾病,或有条件注册与医疗服务注册。注册管理机构不仅帮助积累数据,还应该证明申办人对患者权益团体的长期承诺。

了解扩展使用计划的优点

通常情况下,医生处方给患者的药品,必须是在完成临床试验后,已经得到药品监管机构批准的药品。患者可以通过扩展使用计划(Expanded Access Program),或者通过同情性使用,获得药品使用权;涉及的药品是处于1期、2期、3临床试验中,或者完成3期临床试验,但还没有得到FDA批准的药品。通过扩展使用计划、同情性使用计划,除了支持患者权益团体之外,还可以生成支付方可能感兴趣的纵向数据。FDA最近发布的RWE指南,特别列出了一些实例,包括来自于图表审查,扩展使用,或是其它具体做法的历史响应率数据构成的支持性RWE。

对于绝大多数临床试验申办人,在开展临床试验前,寻求药品监管机构的科学建议和支持,早已成为常态。在开发流程的早期,也应该将这种协作精神,发扬光大到参与支付方的活动中。

来源:药明康德

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【资讯】“双11”过后 快递纸箱、胶带和填充料去了哪儿?
  新华社记者杜康

  刚刚经历了“双11”,快递这两天陆陆续续送到了家。满心欢喜拆开层层包裹的商品时,很多人也忧心,这些快递包装垃圾最后都去了哪里?快递行业“绿”到什么程度了?

  快递包装垃圾处理仍是难题

  菜鸟网络科技有限公司最新数据显示,“双11”当天,仅天猫的订单就达12.92亿件。事实上,从2012年的56.9亿件,到2018年的超500亿件,近些年我国快递单量快速增长。业内人士预测,2019年快递单量更将突破600亿件。快速增长的快递单量背后,是快递包装垃圾的爆发性增加。

  快递包装主要以瓦楞纸箱和塑料袋为主。根据中华环保联合会等机构近日联合发布的关于中国快递包装废弃物产生特征与管理现状的报告,通过从业者估算以及抽样称重,纸箱类包装废弃物只有不到5%被重复使用,更多的纸箱是被回收,约占80%。

  然而从环境角度,业内人士更建议纸箱重复利用,而非回收。回收的话,纸箱的处置链条会变长,纸箱粉碎成纸浆重新生产的过程中,仍然会带来大量的碳排放。

  快递的塑料包装垃圾,目前来看,主要是塑料薄膜、填充料和透明胶带。根据上述报告,分别约占塑料包装的60%、18%和9%。这些塑料包装价值低、回收难度大,更多是作为生活垃圾被焚烧或者填埋。然而无论是消费者,还是各类电商平台卖家,都存在过度包装的倾向。

  此外,中华环保联合会国际合作部副部长倪垚认为,一些快递包装中使用的塑料薄膜质量堪忧。“这些薄膜约70%是由再生料直接再生,呈现灰色或黑色;约25%由再生料和少量原生料混合生产,一般呈现黄绿色。由于包装材料多由商家自主进货,他们倾向于选购价格较低的包材,再生料来源不明,生产过程中可能造成环境污染,也可能对接触该类材料的消费者和快递员的健康产生影响。”

  快递行业全面“变绿”不容易

  事实上,随着快递物流行业的“绿色化”引起社会关注,目前包装、配送、回收等各环节都已经有了一些举措。

  如“四通一达”等快递企业在快递收发点设置了回收箱,鼓励居民将完好的纸箱送回,促进循环使用;两联电子面单正在替代原有的四联手写单,中国快递协会副秘书长杨骏介绍,目前行业内电子面单普及率超过90%,用纸比原来节省至少40%;给胶带“瘦身”,缩减胶带宽度;以大颗粒气体填充物代替小颗粒填充物;推出“可降解”包装袋等。

  但在具体实施过程中,却仍存在一定难度,还需要快递企业、电商平台与商家、消费者等多方共同参与。

  ——用户配合意愿低。以纸箱的循环使用为例,深圳大学在快递的收存点设置了回收箱,鼓励学生现场拆快递,但出于方便或隐私等方面考虑,高峰期一小时内取件人数约170人,仅有7个现场拆解。

  ——快递网点回收存储不便。有快递公司表示,快递站点空间窄小,没办法储存大量回收再利用的纸箱;此外,电商平台及快递公司对纸箱回收再利用尚无明确的激励政策,站点缺乏回收动力。

  塑料类的快递包装,则面临更大的循环使用难题。据菜鸟介绍,目前“一些末端网点也对填充物进行回收”,但这些填充物更占空间,无疑增加了存储难度。此外,由于塑料的回收价值低,绝大多数包装塑料无法进入回收通道,与其他生活垃圾一起,被焚烧或者填埋。

  ——过度包装常见。商家和消费者多有“多层包装才能保证产品的安全无损”的心理。目前来看,快递公司、电商平台对商家的包装方式均无特定的要求。

  ——可降解塑料袋成本高,降解效果待验证。菜鸟绿色行动负责人牛智敬表示,环保快递袋的市场价格,约为普通快递袋价格的1.5倍到2倍。上海市绿化市容局环卫处处长徐志平则认为,市面上的可降解塑料质量参差不齐,工艺颇多,能否完全降解存疑。

  盼“强制性标准”“新业态探索”双管齐下

  针对这些快递行业“变绿”的瓶颈,业内人士建议细化行业标准的同时,利用市场化手段探索快递的新业态。

  倪垚认为,目前国内针对减少过度包装、提高回收和再利用率等政策法规,“均以倡导为主,缺乏相应强制或激励性政策,造成电商平台、快递公司包装绿色化革新动力不足。”

  快递公司也认为推广绿色包装,需要在全行业同时强制推进,“目前国内快递行业竞争激烈,利润摊薄,使用绿色包装意味着企业成本增加。除非整个行业统一推进,单独某家企业难以承受市场压力。”牛智敬说。

  倪垚认为,“当前阶段我们暂无快递行业包装环保标准,不少快递袋来源不明,生产过程污染严重。”没有无用的垃圾,只有放错地方的资源,清华大学循环经济产业研究中心主任温宗国认为,“包装材料明确行业标准,将有效降低收集整理的难度和成本。”

  有业内人士建议,将绿色包装作为快递企业从事快递经营的准入条件之一,推动绿色信息披露和消费端绿色选择。

  此外,清华美院社会创新与可持续设计实验室协调人钟芳建议,建立包装材料回收机制和循环使用体系,鼓励探索新的快递业态。钟芳介绍,国外一些企业已经有了一些尝试,如宝洁、雀巢、百事等快消品牌与循环电子商务平台Loop合作,除了上门送货,Loop还上门回收用完的包装瓶,经专门的清洁后实现容器循环。

(文章来源于“新华网” 图片来源于网络)


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