【台湾“高端”新冠疫苗在巴拉圭III期临床试验结果良好】近日，台湾“高端”新冠疫苗（MVC-COV1901）在巴拉圭III期临床试验结束，取得了良好结果。
巴拉圭通讯社7月16日报道，台湾“高端”新冠疫苗由高端疫苗生物制剂股份有限公司（Medigen Vaccine Biologics Corp）研发，适用于18岁以上的成人接种。巴拉圭是该公司选择进行疫苗有效性最终试验的国家之一。目前，该疫苗的III期临床试验已在亚松森国立大学医学科学系（FCM-UNA）的临床医院完成，并取得了良好结果。
FCM-UNA系主任奥斯马尔·昆卡（Osmar Cuenca）表示，这是巴拉圭首次开展如此大规模的新冠疫苗科研活动，对于参与活动的UNA科研团队来说意义非凡。该疫苗的III期临床试验结论将在FCM-UNA临床医院发表。
本次临床试验的主要研究员胡里奥·托拉莱斯（Julio Torales）介绍，得益于VaxTrials公司的支持，试验的质量得到了保障。本次试验项目由70多名接受过临床实践培训的专业人员参与，包括研究人员、医护人员和技术人员等。
巴拉圭国家卫生监督局（DNVS）表示将继续监测台湾“高端”新冠疫苗在巴拉圭使用的安全性，确保该疫苗符合国内和国际的安全和效力标准。
据悉，2021年7月19日，台湾“高端”新冠疫苗获得台湾食品药品监督管理局的“紧急使用权”，目前在台湾被当做新冠加强针使用。
巴拉圭通讯社7月16日报道，台湾“高端”新冠疫苗由高端疫苗生物制剂股份有限公司（Medigen Vaccine Biologics Corp）研发，适用于18岁以上的成人接种。巴拉圭是该公司选择进行疫苗有效性最终试验的国家之一。目前，该疫苗的III期临床试验已在亚松森国立大学医学科学系（FCM-UNA）的临床医院完成，并取得了良好结果。
FCM-UNA系主任奥斯马尔·昆卡（Osmar Cuenca）表示，这是巴拉圭首次开展如此大规模的新冠疫苗科研活动，对于参与活动的UNA科研团队来说意义非凡。该疫苗的III期临床试验结论将在FCM-UNA临床医院发表。
本次临床试验的主要研究员胡里奥·托拉莱斯（Julio Torales）介绍，得益于VaxTrials公司的支持，试验的质量得到了保障。本次试验项目由70多名接受过临床实践培训的专业人员参与，包括研究人员、医护人员和技术人员等。
巴拉圭国家卫生监督局（DNVS）表示将继续监测台湾“高端”新冠疫苗在巴拉圭使用的安全性，确保该疫苗符合国内和国际的安全和效力标准。
据悉，2021年7月19日，台湾“高端”新冠疫苗获得台湾食品药品监督管理局的“紧急使用权”，目前在台湾被当做新冠加强针使用。
【资本快讯】爱科百发今天宣布完成D轮融资。本轮融资由正心谷资本领投；建发新兴投资、龙大食品共同参与跟投；现有股东元禾控股、启明创投、上海自贸区基金及其临港新片区科创基金、东方富海管理的中小企业发展基金（成都）继续投资。
爱科百发创始人兼首席执行官邬征博士表示：“爱科百发一直以来在儿童和呼吸疾病领域深耕精进，核心产品爱司韦™已完成III期临床试验。感谢各位新老投资人对爱科的认可和大力支持，公司同仁的不懈努力，爱科百发将继续前行，为中国和全球患者开发出更多具有临床价值的创新药。”
正心谷资本副总裁汤超准表示：“爱科百发深耕于儿科与呼吸疾病领域，并取得了许多具有里程碑意义的成就。爱司韦™的III期临床试验结果喜人，并有望成为全球首款治疗RSV创新药。我们很高兴能支持爱科百发在未来进一步推进其药物的商业化和研发工作，并期待公司能为全球的儿科及呼吸疾病患者带来更多的创新药物。”
爱科百发是一家专注于儿童和呼吸疾病领域未被满足的重大医疗需求的创新生物医药公司。自2014年成立以来，公司在具有全新作用机制的创新药物研发领域拥有多项核心技术和全球专利，通过自主研发和外部引进相结合的研发模式，开发出坚实且具有高度差异化的产品管线。核心产品爱司韦™是全球领先的抗RSV治疗药物，近期已完成全球首个III期注册临床试验并取得积极结果，也是首个纳入国家突破性治疗品种的非肿瘤新药；注意缺陷多动障碍（ADHD）产品AZSTARYS是一款最新获得美国FDA批准上市的ADHD新药；公司还拥有数个具有同类最佳潜力的药物产品正处于临床试验阶段。
爱科百发与罗氏、基因泰克等跨国药企、美国顶尖学术机构Scripps研究所、中国科学院微生物研究所，国内外生物技术公司及跨国医疗投资机构等建立了产品授权和长期战略合作关系。公司旨在成为全球领先的在儿童和呼吸疾病领域集新药研发、生产及商业化的一体化生物医药技术平台企业。
爱科百发创始人兼首席执行官邬征博士表示：“爱科百发一直以来在儿童和呼吸疾病领域深耕精进，核心产品爱司韦™已完成III期临床试验。感谢各位新老投资人对爱科的认可和大力支持，公司同仁的不懈努力，爱科百发将继续前行，为中国和全球患者开发出更多具有临床价值的创新药。”
正心谷资本副总裁汤超准表示：“爱科百发深耕于儿科与呼吸疾病领域，并取得了许多具有里程碑意义的成就。爱司韦™的III期临床试验结果喜人，并有望成为全球首款治疗RSV创新药。我们很高兴能支持爱科百发在未来进一步推进其药物的商业化和研发工作，并期待公司能为全球的儿科及呼吸疾病患者带来更多的创新药物。”
爱科百发是一家专注于儿童和呼吸疾病领域未被满足的重大医疗需求的创新生物医药公司。自2014年成立以来，公司在具有全新作用机制的创新药物研发领域拥有多项核心技术和全球专利，通过自主研发和外部引进相结合的研发模式，开发出坚实且具有高度差异化的产品管线。核心产品爱司韦™是全球领先的抗RSV治疗药物，近期已完成全球首个III期注册临床试验并取得积极结果，也是首个纳入国家突破性治疗品种的非肿瘤新药；注意缺陷多动障碍（ADHD）产品AZSTARYS是一款最新获得美国FDA批准上市的ADHD新药；公司还拥有数个具有同类最佳潜力的药物产品正处于临床试验阶段。
爱科百发与罗氏、基因泰克等跨国药企、美国顶尖学术机构Scripps研究所、中国科学院微生物研究所，国内外生物技术公司及跨国医疗投资机构等建立了产品授权和长期战略合作关系。公司旨在成为全球领先的在儿童和呼吸疾病领域集新药研发、生产及商业化的一体化生物医药技术平台企业。
【MIT联合#东京大学# 工程化改造CRISPR效应子，有望实现瞬时可逆的基因疗法，并带来新的转录组筛选工具】
“这项研究在拓展人们对 CRISPR 系统多样性的认知以及解决 CRISPR 效应子体内应用难题两方面，具有相当重要的意义。我们首次阐明 III-E 型 CRISPR 效应子结构和功能之间的联系，并进一步明确了它独特的进化地位，同时还为 Cas7-11 的工程化改造提供了重要信息，令其截短体能够在体内以 AAV（adeno-associated virus，腺相关病毒）为载体发挥功能。”来自麻省理工学院（MIT）麦戈文脑研究所阿布达耶-古滕贝格（Abuddayeh-Gootenberg）实验室的博士后研究员周文渊表示。
近日，MIT 阿布达耶-古滕贝格团队联合东京大学西增实验室解析了 Cas7-11 与 crRNA 及其靶 RNA 复合物的结构，并以此为基础开发了一种紧凑型 Cas7-11 变体（Cas7-11S），不仅解决了之前 Cas7-11 因为编码序列过长而难以实现体内递送的难题，而且可被用于人类细胞转录本敲低的单载体 AAV 包装，以实现更精确的 RNA 编辑，从而帮助治疗一些暂时性的疾病。
相关论文以《III-E 型 CRISPR-Cas7-11 效应器复合物的结构和工程》（Structure and engineering of the type III-E CRISPR-Cas7-11 effector complex）为题在 Cell 上发表，周文渊博士为共同第一作者，东京大学高级科学技术研究中心结构生物学系教授 Hiroshi Nishimasu 担任共同通讯作者。审稿人认为，这项工作对于拓展人们对于 CRISPR/Cas 家族蛋白的结构和功能的认识具有重要意义。
据了解，Cas7-11是有双重 RNase（Ribonuclease，核糖核酸酶）活性的III-E 型 CRISPR-Cas 效应子，由 Cas7.1–Cas7.4、Cas11、INS 和 CTE 七个域和四个域间链路组成，可用于细菌和哺乳动物中的 Pre‑crRNA（前体 CRISPR RNA）加工以及 crRNA 指导的 RNA 裂解。详细来说，Cas7-11 是由多个 Class 1 CRISPR 效应子在漫长的进化过程中相互融合，最终形成的一个单蛋白效应子。
该团队于 2021 年首次发现 Cas7-11，当时他们就 Cas7-11 具有融合多个 Class 1 效应子的独特进化地位，采用生物信息学手段对其各个亚基发挥功能的方式进行了以下推测：这些亚基是否仍然保留原始的功能？它们在组合形成融合蛋白后又将以什么样的方式来实现对靶标 RNA 的精准切割？这些亚基在结构和功能上的联系是否会对 Cas7-11 的工程化有所助益？
为揭开这些问题的答案，研究人员尝试对其展开进一步的结构生物学和生物化学研究，并决定同专长于冷冻电镜技术且对 CRISPR 系统有长期研究积累的东京大学西增实验室开启合作。经过与西增实验室的密切合作，最终他们得以在一年内顺利完成了该研究。
戳链接查看详情：https://t.cn/A6aIGk4r
“这项研究在拓展人们对 CRISPR 系统多样性的认知以及解决 CRISPR 效应子体内应用难题两方面，具有相当重要的意义。我们首次阐明 III-E 型 CRISPR 效应子结构和功能之间的联系，并进一步明确了它独特的进化地位，同时还为 Cas7-11 的工程化改造提供了重要信息，令其截短体能够在体内以 AAV（adeno-associated virus，腺相关病毒）为载体发挥功能。”来自麻省理工学院（MIT）麦戈文脑研究所阿布达耶-古滕贝格（Abuddayeh-Gootenberg）实验室的博士后研究员周文渊表示。
近日，MIT 阿布达耶-古滕贝格团队联合东京大学西增实验室解析了 Cas7-11 与 crRNA 及其靶 RNA 复合物的结构，并以此为基础开发了一种紧凑型 Cas7-11 变体（Cas7-11S），不仅解决了之前 Cas7-11 因为编码序列过长而难以实现体内递送的难题，而且可被用于人类细胞转录本敲低的单载体 AAV 包装，以实现更精确的 RNA 编辑，从而帮助治疗一些暂时性的疾病。
相关论文以《III-E 型 CRISPR-Cas7-11 效应器复合物的结构和工程》（Structure and engineering of the type III-E CRISPR-Cas7-11 effector complex）为题在 Cell 上发表，周文渊博士为共同第一作者，东京大学高级科学技术研究中心结构生物学系教授 Hiroshi Nishimasu 担任共同通讯作者。审稿人认为，这项工作对于拓展人们对于 CRISPR/Cas 家族蛋白的结构和功能的认识具有重要意义。
据了解，Cas7-11是有双重 RNase（Ribonuclease，核糖核酸酶）活性的III-E 型 CRISPR-Cas 效应子，由 Cas7.1–Cas7.4、Cas11、INS 和 CTE 七个域和四个域间链路组成，可用于细菌和哺乳动物中的 Pre‑crRNA（前体 CRISPR RNA）加工以及 crRNA 指导的 RNA 裂解。详细来说，Cas7-11 是由多个 Class 1 CRISPR 效应子在漫长的进化过程中相互融合，最终形成的一个单蛋白效应子。
该团队于 2021 年首次发现 Cas7-11，当时他们就 Cas7-11 具有融合多个 Class 1 效应子的独特进化地位，采用生物信息学手段对其各个亚基发挥功能的方式进行了以下推测：这些亚基是否仍然保留原始的功能？它们在组合形成融合蛋白后又将以什么样的方式来实现对靶标 RNA 的精准切割？这些亚基在结构和功能上的联系是否会对 Cas7-11 的工程化有所助益？
为揭开这些问题的答案，研究人员尝试对其展开进一步的结构生物学和生物化学研究，并决定同专长于冷冻电镜技术且对 CRISPR 系统有长期研究积累的东京大学西增实验室开启合作。经过与西增实验室的密切合作，最终他们得以在一年内顺利完成了该研究。
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