【新希望,使用基因治疗B型血友病被证明安全有效】2022年7月21日,英国伦敦大学学院Pratima Chowdary等人在国际知名医学期刊新英格兰医学杂志NEJM(IF=176)在线发表题为“Phase 1–2 Trial of AAVS3 Gene Therapy in Patients with Hemophilia B”的研究论文,在这项多中心、开放标签、1-2 期试验中,评估了不同剂量 FLT180a 在重度或中重度 B 型血友病患者中的安全性和有效性。所有患者均接受糖皮质激素联合或不联合他克莫司进行免疫抑制,以降低载体相关免疫反应的风险。26 周后,患者被纳入一项长期随访研究。主要终点是安全性和有效性,在第 26 周通过因子 IX 水平进行评估。更多详情请戳:https://t.cn/A6amBjEs
这周有台听神经瘤手术,患者是老远赴京过来的关系户,为了他主刀特意从机场院区调回设备条件更好的本院,即便如此,还是会发生各种意料外的情况,不算开颅关颅处理时间,往常1小时的战线延长了近四小时,怎么都找不到错失的那根面神经,术后一起看回放时有些遗憾,不知后续能够恢复的如何;转做外科以来,一直觉得手术是个解压的过程,看了太多成功案例后突然见到了反面,复盘时多了一些责任感和更深的使命感,也使我学着摆脱情绪,更从容和平静的面对各种困难✍
芦可替尼/鲁索替尼乳膏是一种Janus激酶(JAK)抑制剂,可选择性抑制JAK1/JAK2。美国FDA已批准鲁索替尼乳膏上市,用于短期和非连续长期治疗12岁以上轻中度特应性皮炎(AD)患者。
白癜风数据来自两项3期试验,TRuE-V1和TruE-V2,每项试验招募了300多名患有白癜风的青少年和成人患者。白癜风是一种由色素细胞损失定义的皮肤病,Incyte表示,就第24周面部白癜风改善75%或更多的患者比例而言,芦可替尼优于安慰剂。有试验显示,每天两次1.5 的芦可替尼乳膏,21%的患者在第24周时改善了75%。
白癜风数据来自两项3期试验,TRuE-V1和TruE-V2,每项试验招募了300多名患有白癜风的青少年和成人患者。白癜风是一种由色素细胞损失定义的皮肤病,Incyte表示,就第24周面部白癜风改善75%或更多的患者比例而言,芦可替尼优于安慰剂。有试验显示,每天两次1.5 的芦可替尼乳膏,21%的患者在第24周时改善了75%。
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