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【专访#ReviR# |国内首家#AI+RNA# 药物研发公司引进创新药专家Paul August,借助#AI# 快速理解RNA,开发精准高效新疗法】

继#人工智能# (AI)技术实现准确预测蛋白质结构的突破后,借助 AI 技术进行 RNA 结构精准预测逐渐成为了相关领域科学家进一步努力的目标。

其主要原因在于,随着#生物技术# 的不断进展,人们已经获知 80% 以上的蛋白质没有可成药靶点,而目前获批的药物也仅与 3% 的人类蛋白质相互作用。面对蛋白质靶点研究的困局,科学家沿着中心法则向上追溯,正在尝试以 RNA 作为靶点研发新的疗法,以扩展潜在的药物靶点库。

2021 年,国内首家专注于 RNA 靶向小分子药物的明星初创 ReviR Therapeutics(溪砾科技,以下简称“ReviR”)落地旧金山湾区和深圳两地。借助国内外差异化的技术与人才资源,ReviR 建立起双核心研发团队,汇集大批来自基因泰克、吉利德、艾伯维、武田制药和赛诺菲等知名企业的制药专家和计算生物学家。

日前,在 ReviR 专有的 AI+RNA 小分子药物发现平台及强大技术团队的吸引下,知名基因组疾病药物研发专家 Paul August 博士加入 ReviR 并担任 CSO。

Paul August 博士先后获得康涅狄格大学的遗传学硕士学位及明尼苏达大学的细胞与分子生物学博士学位,并于 1997 年开始投身于免疫学和癌症生物学、遗传学、分子遗传学、基因表达和蛋白质生产方面的研究工作,目前已在药物研发领域深耕二十余年,涉足多个治疗领域,在基因组疾病方面富于专业知识,曾重点参与药物研发的相关疾病包括 SCD、Thal、PKD、HS、贫血等血液疾病以及有机酸血症(PA 和 MMA)、DMD、 FSHD、ALS、CMT 和庞贝病等肌肉疾病。

加入 ReviR 之前,他曾长期任职于制药巨头赛诺菲,此后又相继就职于渐冻症疗法公司 AcuraStem、抗体药物公司 Ligand (NASDAQ: LGND) 和离子通道靶向药物公司 ICAGEN Pharmaceuticals 以及针对基因组疾病疗法的 Agios Pharmaceuticals (NASDAQ: AGIO) 等企业,主导并推动了多项早期创新药物管线的规划及研发进程,Agios 于 2022 年 2 月获批上市的 Pyrukynd (Mitapivat) 便曾由 Paul August 主导推进临床,这是一款用于治疗丙酮酸激酶缺乏症成人溶血性贫血的 first-in-class 药物,此外,赛诺菲此前上市的抗癌药 Docetaxel (Taxotere) 、MS 治疗药物 Aubagio (Terifluonomide) 也曾是其重点参与并推进的项目。

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