【天价罕用药首次进入基本医保】12月3日，备受关注的2021年国家医保目录调整结果于上午公布。早在谈判期就已积聚高热度的天价罕用药实现在基本医保准入零的突破。渤健的诺西那生钠注射液和武田的瑞普佳（通用名：阿加糖酶α；Replagal）谈判成功，分别成为国内首个进入医保目录的脊髓性肌萎缩症（SMA）和法布雷（Fabry）治疗药物，另有5种罕见病药品成功进入药品目录。

有熟悉情况的罕见病企业人士称，谈判完成后，渤健诺西纳生钠注射液的每瓶价格为3万多元。瑞普佳每支3000多元，按50kg的体重算，年费用约为21万元。两个药品价格都落入谈判的隐形红线——年费用30万元的门槛内，与此前的费用水平相比，实现了大幅下降。https://t.cn/A6xNVLUF

“特效药55万元一针”呼唤罕见病治疗共担机制 可见，“收割病人”“乱收费、多收费”等情况并不属实。相关信息显示，这名女孩被确诊为脊髓性肌萎缩症，系罕见的遗传性疾病，而“诺西那生钠”正是全球首个精准靶向治疗该症的特效药，该药2019年2月引进国内，当时的价格为70万元一针，今年1月降为55万元一针。在国外，其价格同样昂贵。 https://t.cn/A6IdodSZ

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