【八成医疗开支需要自费 罕见病患者陷“医保困局” | 关注】
27岁的成骨不全症患者欢颜还保持着一个六七岁小女孩的身高。18岁之前，她平均每年骨折两次。“在路上走着走着突然就骨折了，小时候只能在家躺着，一个房间一台电视机就是我的世界。”欢颜告诉《华夏时报》记者。
据了解，成骨不全症是一种遗传性结缔组织病，也称“瓷娃娃”病，可以视为从幼年开始的骨质疏松。患者往往身材矮小，伴有肌肉力量弱、牙齿发育不全、蓝巩膜、脊柱侧弯等症状。
另一位轮椅上的9岁小孩叫子扬，他患有进行性肌营养不良（DMD）。子扬妈妈告诉《华夏时报》记者，在6岁的时候，子扬开始频繁摔跟头，经常摔的鼻青脸肿，后来就不能行走了。
DMD临床表现为缓慢进行性的肌肉萎缩、肌无力，以及不同程度的运动障碍。患有DMD的孩子一般在八九岁还和正常孩子一样，但是发病之后，很快就会失去行动能力。“这种病让一个健康的孩子一点点地失去健康，慢慢发展到坐轮椅，带给家长和孩子的痛苦很大。”子扬妈妈说。
欢颜与子扬，他们都有一个共同的名字——罕见病患者。罕见病指的是发病率很低的一类疾病，这些疾病往往严重致残致畸，甚至危及生命，是人类医学面临的最大挑战之一。
罕见病其实并不“罕见”。虽然每个病种的患病人数并不多，汇聚在一起却成为一个庞大的群体。他们的诊断与治疗成为难题，普遍面临着频繁误诊、无特效药可用、无法承担治疗费用的困境。复旦大学出生缺陷研究中心数据显示，2016年，我国罕见病群体已达到1680万人，其中能得到明确诊断的患者不足40%，平均确诊时间超5年，确诊费用高达5万元。
2018年，国家相关部委联合制定并发布了《第一批罕见病目录》，以“发病率相对较高、疾病负担较重、可治性较强”为优先标准，收录了白化病、ALS、戈谢氏病、卡尔曼综合征、马凡综合征、法布雷病、血友病等121种疾病。瓷娃娃罕见病关爱中心、病痛挑战基金会项目总监孙荣甲向《华夏时报》记者表示：“这是具有标志性的一个里程碑，中国的罕见病被正名。在那之前，中国对罕见病没有明确的定义。”
如今，随着罕见病群体引发关注，逐渐有多方力量参与推动诊疗、药物、就业等问题的解决，越来越多在美上市的特效药物进入中国。但是，国家医保局尚未出台针对罕见病的统一政策，罕见病患者身处“用不起药”的困境之中。2018年，病痛挑战基金会对全国2040个病友的调研显示，对于成年罕见病患者来说，76.4%的医疗开支需要自费，对于未成年的罕见病患者，这个数字上升到了80.37%。
>>>药监局加快审批
罕见病药物又称“孤儿药”，由于患者数量少，研发难度高，少有药企愿意涉足，因此，治疗罕见病的药物普遍稀少且昂贵。数据显示，仅有不到5%的罕见病能够找到特效药物。
此前，这些药物基本都在美国上市，国内买不到。这也导致很多罕见病“药神”的出现，他们非法为患者家庭带来欧美的原研药、印度的仿制药，并赚取一定的差价。
这种状况正在改变。“现在药监局对于罕见病药物的审批已经是神速了，在全球都是最快的。此前在美国等海外地区上市的药物正在加速进入中国。”孙荣甲说。
2018年10月30日，国家药监局网站发布消息称，为加快临床急需的境外上市新药审评审批，国家药品监督管理局会同国家卫生健康委员会组织起草了《临床急需境外新药审评审批工作程序》及申报资料要求。文件规定，对罕见病治疗药品，药审中心在受理后3个月内完成技术审评；对其他境外新药，药审中心在受理后6个月内完成技术审评。国家药品监督管理局在接到药审中心报送的审核材料后10个工作日作出审批决定。
当这些药物越来越快地进入中国，罕见病患者能够“买得到药”时，另一个问题也在浮现，即罕见病药物能否进入医保目录，让患者能够“用得起药”。
孙荣甲告诉《华夏时报》记者，目前罕见病治疗药物有近200种（以治疗药物数量化学分子式计算），大约60种在国内上市，其中只有约40多种纳入国家医保药品目录，一些地区，比如山东青岛、广东佛山、浙江省、陕西省，也陆续出台了针对罕见病的医疗保障政策，但是每个地域所纳入的病种并不一样，保障范围不广，还有一部分只能患者自费。“整体上来看，现在国家医保局还没有针对罕见病的统一医保政策。”孙荣甲说。
据本报记者了解，政策迟迟未出，究其原因可能有两点，一是适应症，二是价格。
>>>老药新用，未获批适应症
“瓷娃娃”患者需要长期通过静脉注射双膦酸盐类的药物来增加骨密度。欢颜告诉记者，主要有两种药，一是帕米膦酸，二是唑来膦酸，效果相差不大。帕米膦酸为国产，三个月用一次，每次的价格在1500元左右；唑来膦酸为进口，一年或者半年用一次，每次的价格在4000元左右。
对于欢颜来说，注射这两种药物均需要自费，每年需要支付大概6000元。因为双膦酸盐类的药物主要用来治疗骨癌，“瓷娃娃”病并未纳入适应症，患者无法凭借医保报销。
而像子扬这样的DMD患者，需要长期服用激素类的药物。子扬妈妈表示，他现在服用的是醋酸泼尼松龙，每瓶的价格大概在10元左右，价格不高，但是山东买不到，往往需要到北京去开药。激素会带来发胖、情绪暴躁、毛发多等副作用，因此还需要服用一些辅助用药。
另外一种药物是进口的地夫可特，它更温和、副作用小，但也相对昂贵，每年平均花费11万元。
以上这两款激素类药物均没有进入医保，因为它们并没有获批DMD的适应症。孙荣甲告诉记者，使用适应症之外的药物治疗罕见病，这种情况属于“老药新用”，十分常见。另一个典型的例子是肺动脉高压患者可以服用“伟哥”续命。
如果想让这些药物获批罕见病的适应症，需要药企去做临床试验，这是一笔不小的开销。罕见病单病种患者人数少，很多药企考虑到收支平衡问题，并不会去主动申报临床。这导致了这些罕见病患者普遍使用的常见药物，难以被医保覆盖。
>>>会加大医保压力吗？
另一方面，除了适应症未获批，部分罕见病特效药昂贵的价格，也让医保局“望而却步”。
以溶酶体贮积症类的罕见病为例，其中的庞贝氏病、戈谢氏病、法布雷病、粘多糖贮积症这4个病种，患者共同的特点是体内缺酸性水解酶，只要补上这种酶，患者就可以与正常人无异，一旦停止供应就有可能死亡。但是补充酸性水解酶的药物非常贵，按照体重计算，3—4岁患有庞贝氏病的孩子，一年大概要花费80万—100万。目前，溶酶体贮积症类的罕见病只进入了部分省市医保，比如山西省、浙江省，全国统一政策待建立。
据记者了解，浙江省的“罕见病用药保障机制”已于2020年1月1日正式实行，文件显示“罕见病用药保障按照自然年度结算，参保人员在一个结算年度内发生药品费用，实行费用累加计算分段报销，个人负担封顶。0—30万元，报销比例为80%；30万—70万元，报销比例为90%；70万元以上费用，全额予以报销”。这称得上是送给省域内罕见病患者“最好的新年礼物”。
“这部分罕见病特效药，患者的呼声比较高，它们亟须进入医保目录。我跟很多的病友有接触，所以特别能感受到这个药有没有进医保，对他们意味着什么。”孙荣甲说。
还有一个极端的例子是2019年5月在美国上市的新药Zolgensma，它用于治疗罕见病脊髓性肌肉萎缩症（SMA），每支药物的价格大约为1400万元。在媒体报道中，它被称为“史上最贵新药”，引起了社会的关注与讨论。
但是，在孙荣甲看来，所谓治疗罕见病的药物昂贵、医保无法承担，很大程度上是一种误读，因为罕见病单病种人数非常少。“1400万元的新药被媒体放的比较大，让大家都觉得罕见病很费钱，但是这支药具有一定的特殊性，比如适应人群、用药条件都比较严格，能用药的人数并没有想象中那么多。”他说。
值得注意的是，孙荣甲指出，大部分的罕见病诊疗支出没有公众想象得那么昂贵。“那些昂贵的药物属于这个病种的特效药、孤儿药，但是95%的罕见病是没有明确治疗方案的，几乎是没药的。像肺动脉高压患者服用伟哥这种‘老药新用’，虽然没有通过特效药完全治愈，但是也可以保证患者的生活质量。”他说，据病痛挑战基金会罕见病医疗援助工程项目数据显示，通过1万—5万的罕见病医疗援助，就几乎能够覆盖患者每年30%—50%的医疗支出。
2018年，病痛挑战基金会对全国2040个病友的调研显示，平均罕见病的医疗支出占家庭年收入的58.6%，未成年的罕见病患者的医疗支出约占家庭年收入的70%。
这种状况需要慢慢改变，在改变的过程中，罕见病患者的声音需要被听到。自去年起，病痛挑战基金会举办了首届罕见病合作交流会，把药企、政府、患者组织多方聚集在一起，以求达成一些合作。“在去年的罕见病合作交流会上，患者第一次参与了国家罕见病目录的讨论，这也是患者首次参与国家政策的制定。2019年10月首届中国罕见病大会上，国家卫健委、国家医保局、国家药监局三个部门对罕见病问题进行了积极回应，让我们看到国家正为罕见病群体的社会保障问题持续努力！”孙荣甲说。
来源：华夏时报
27岁的成骨不全症患者欢颜还保持着一个六七岁小女孩的身高。18岁之前，她平均每年骨折两次。“在路上走着走着突然就骨折了，小时候只能在家躺着，一个房间一台电视机就是我的世界。”欢颜告诉《华夏时报》记者。
据了解，成骨不全症是一种遗传性结缔组织病，也称“瓷娃娃”病，可以视为从幼年开始的骨质疏松。患者往往身材矮小，伴有肌肉力量弱、牙齿发育不全、蓝巩膜、脊柱侧弯等症状。
另一位轮椅上的9岁小孩叫子扬，他患有进行性肌营养不良（DMD）。子扬妈妈告诉《华夏时报》记者，在6岁的时候，子扬开始频繁摔跟头，经常摔的鼻青脸肿，后来就不能行走了。
DMD临床表现为缓慢进行性的肌肉萎缩、肌无力，以及不同程度的运动障碍。患有DMD的孩子一般在八九岁还和正常孩子一样，但是发病之后，很快就会失去行动能力。“这种病让一个健康的孩子一点点地失去健康，慢慢发展到坐轮椅，带给家长和孩子的痛苦很大。”子扬妈妈说。
欢颜与子扬，他们都有一个共同的名字——罕见病患者。罕见病指的是发病率很低的一类疾病，这些疾病往往严重致残致畸，甚至危及生命，是人类医学面临的最大挑战之一。
罕见病其实并不“罕见”。虽然每个病种的患病人数并不多，汇聚在一起却成为一个庞大的群体。他们的诊断与治疗成为难题，普遍面临着频繁误诊、无特效药可用、无法承担治疗费用的困境。复旦大学出生缺陷研究中心数据显示，2016年，我国罕见病群体已达到1680万人，其中能得到明确诊断的患者不足40%，平均确诊时间超5年，确诊费用高达5万元。
2018年，国家相关部委联合制定并发布了《第一批罕见病目录》，以“发病率相对较高、疾病负担较重、可治性较强”为优先标准，收录了白化病、ALS、戈谢氏病、卡尔曼综合征、马凡综合征、法布雷病、血友病等121种疾病。瓷娃娃罕见病关爱中心、病痛挑战基金会项目总监孙荣甲向《华夏时报》记者表示：“这是具有标志性的一个里程碑，中国的罕见病被正名。在那之前，中国对罕见病没有明确的定义。”
如今，随着罕见病群体引发关注，逐渐有多方力量参与推动诊疗、药物、就业等问题的解决，越来越多在美上市的特效药物进入中国。但是，国家医保局尚未出台针对罕见病的统一政策，罕见病患者身处“用不起药”的困境之中。2018年，病痛挑战基金会对全国2040个病友的调研显示，对于成年罕见病患者来说，76.4%的医疗开支需要自费，对于未成年的罕见病患者，这个数字上升到了80.37%。
>>>药监局加快审批
罕见病药物又称“孤儿药”，由于患者数量少，研发难度高，少有药企愿意涉足，因此，治疗罕见病的药物普遍稀少且昂贵。数据显示，仅有不到5%的罕见病能够找到特效药物。
此前，这些药物基本都在美国上市，国内买不到。这也导致很多罕见病“药神”的出现，他们非法为患者家庭带来欧美的原研药、印度的仿制药，并赚取一定的差价。
这种状况正在改变。“现在药监局对于罕见病药物的审批已经是神速了，在全球都是最快的。此前在美国等海外地区上市的药物正在加速进入中国。”孙荣甲说。
2018年10月30日，国家药监局网站发布消息称，为加快临床急需的境外上市新药审评审批，国家药品监督管理局会同国家卫生健康委员会组织起草了《临床急需境外新药审评审批工作程序》及申报资料要求。文件规定，对罕见病治疗药品，药审中心在受理后3个月内完成技术审评；对其他境外新药，药审中心在受理后6个月内完成技术审评。国家药品监督管理局在接到药审中心报送的审核材料后10个工作日作出审批决定。
当这些药物越来越快地进入中国，罕见病患者能够“买得到药”时，另一个问题也在浮现，即罕见病药物能否进入医保目录，让患者能够“用得起药”。
孙荣甲告诉《华夏时报》记者，目前罕见病治疗药物有近200种（以治疗药物数量化学分子式计算），大约60种在国内上市，其中只有约40多种纳入国家医保药品目录，一些地区，比如山东青岛、广东佛山、浙江省、陕西省，也陆续出台了针对罕见病的医疗保障政策，但是每个地域所纳入的病种并不一样，保障范围不广，还有一部分只能患者自费。“整体上来看，现在国家医保局还没有针对罕见病的统一医保政策。”孙荣甲说。
据本报记者了解，政策迟迟未出，究其原因可能有两点，一是适应症，二是价格。
>>>老药新用，未获批适应症
“瓷娃娃”患者需要长期通过静脉注射双膦酸盐类的药物来增加骨密度。欢颜告诉记者，主要有两种药，一是帕米膦酸，二是唑来膦酸，效果相差不大。帕米膦酸为国产，三个月用一次，每次的价格在1500元左右；唑来膦酸为进口，一年或者半年用一次，每次的价格在4000元左右。
对于欢颜来说，注射这两种药物均需要自费，每年需要支付大概6000元。因为双膦酸盐类的药物主要用来治疗骨癌，“瓷娃娃”病并未纳入适应症，患者无法凭借医保报销。
而像子扬这样的DMD患者，需要长期服用激素类的药物。子扬妈妈表示，他现在服用的是醋酸泼尼松龙，每瓶的价格大概在10元左右，价格不高，但是山东买不到，往往需要到北京去开药。激素会带来发胖、情绪暴躁、毛发多等副作用，因此还需要服用一些辅助用药。
另外一种药物是进口的地夫可特，它更温和、副作用小，但也相对昂贵，每年平均花费11万元。
以上这两款激素类药物均没有进入医保，因为它们并没有获批DMD的适应症。孙荣甲告诉记者，使用适应症之外的药物治疗罕见病，这种情况属于“老药新用”，十分常见。另一个典型的例子是肺动脉高压患者可以服用“伟哥”续命。
如果想让这些药物获批罕见病的适应症，需要药企去做临床试验，这是一笔不小的开销。罕见病单病种患者人数少，很多药企考虑到收支平衡问题，并不会去主动申报临床。这导致了这些罕见病患者普遍使用的常见药物，难以被医保覆盖。
>>>会加大医保压力吗？
另一方面，除了适应症未获批，部分罕见病特效药昂贵的价格，也让医保局“望而却步”。
以溶酶体贮积症类的罕见病为例，其中的庞贝氏病、戈谢氏病、法布雷病、粘多糖贮积症这4个病种，患者共同的特点是体内缺酸性水解酶，只要补上这种酶，患者就可以与正常人无异，一旦停止供应就有可能死亡。但是补充酸性水解酶的药物非常贵，按照体重计算，3—4岁患有庞贝氏病的孩子，一年大概要花费80万—100万。目前，溶酶体贮积症类的罕见病只进入了部分省市医保，比如山西省、浙江省，全国统一政策待建立。
据记者了解，浙江省的“罕见病用药保障机制”已于2020年1月1日正式实行，文件显示“罕见病用药保障按照自然年度结算，参保人员在一个结算年度内发生药品费用，实行费用累加计算分段报销，个人负担封顶。0—30万元，报销比例为80%；30万—70万元，报销比例为90%；70万元以上费用，全额予以报销”。这称得上是送给省域内罕见病患者“最好的新年礼物”。
“这部分罕见病特效药，患者的呼声比较高，它们亟须进入医保目录。我跟很多的病友有接触，所以特别能感受到这个药有没有进医保，对他们意味着什么。”孙荣甲说。
还有一个极端的例子是2019年5月在美国上市的新药Zolgensma，它用于治疗罕见病脊髓性肌肉萎缩症（SMA），每支药物的价格大约为1400万元。在媒体报道中，它被称为“史上最贵新药”，引起了社会的关注与讨论。
但是，在孙荣甲看来，所谓治疗罕见病的药物昂贵、医保无法承担，很大程度上是一种误读，因为罕见病单病种人数非常少。“1400万元的新药被媒体放的比较大，让大家都觉得罕见病很费钱，但是这支药具有一定的特殊性，比如适应人群、用药条件都比较严格，能用药的人数并没有想象中那么多。”他说。
值得注意的是，孙荣甲指出，大部分的罕见病诊疗支出没有公众想象得那么昂贵。“那些昂贵的药物属于这个病种的特效药、孤儿药，但是95%的罕见病是没有明确治疗方案的，几乎是没药的。像肺动脉高压患者服用伟哥这种‘老药新用’，虽然没有通过特效药完全治愈，但是也可以保证患者的生活质量。”他说，据病痛挑战基金会罕见病医疗援助工程项目数据显示，通过1万—5万的罕见病医疗援助，就几乎能够覆盖患者每年30%—50%的医疗支出。
2018年，病痛挑战基金会对全国2040个病友的调研显示，平均罕见病的医疗支出占家庭年收入的58.6%，未成年的罕见病患者的医疗支出约占家庭年收入的70%。
这种状况需要慢慢改变，在改变的过程中，罕见病患者的声音需要被听到。自去年起，病痛挑战基金会举办了首届罕见病合作交流会，把药企、政府、患者组织多方聚集在一起，以求达成一些合作。“在去年的罕见病合作交流会上，患者第一次参与了国家罕见病目录的讨论，这也是患者首次参与国家政策的制定。2019年10月首届中国罕见病大会上，国家卫健委、国家医保局、国家药监局三个部门对罕见病问题进行了积极回应，让我们看到国家正为罕见病群体的社会保障问题持续努力！”孙荣甲说。
来源：华夏时报
#儿童乳牙护理# 你知道吗？当儿童乳牙过早脱落或由于龋齿拔除时，就到了间隙保持器发挥作用的时候。间隙保持器的目的正是为了保持一个间隙使得后续的恒牙有足够的空间萌出。另外，儿童长牙换牙是一个连续进行且需要密切关注的过程，家长要重视孩子的牙齿状况，定期带孩子去看牙医，就像关注孩子全身健康一样关注孩子的牙齿，预防口腔疾病。
我们家大概牙齿基因就不好，牙釉质差，牙龈也比较浅薄。在我印象里，爷爷和爸爸都是50多岁就开始镶了假牙。
我记得小时候一刷牙，总是会牙龈出血，再加上喜欢吃酸冷的食物，使得牙齿状况有点返祖，现在想起来真是悔之晚矣。
出于亡羊补牢的想法，这些年我对健齿产品非常关注，我家里除了网上铺天盖地的电动牙刷，牙线、漱口水、外加从日本带回来的宽头牙刷，都有。
对于电动牙刷，我还是有挺强的好感，毕竟相比手动它清洁力更强，也能保证刷牙时间。
但实际上，光靠这些东西，清洁也还是不够的。这些产品，都只能照顾到牙齿表面而已，牙内侧的牙垢依然去除不净，稍微刷得狠了，牙龈依旧出血。
而最近，我拿到一款冲牙器，使用了一段日子后，发现对去除牙齿内侧的牙垢很有效果，特别是配合刷牙后的残渣收尾，极其便捷。
我跟你们说，这的确是一则广告，但也属实是在我试用了多款电动牙刷和牙齿保健品后才决定安利给大家的一款产品，属实有效。
和品牌方接触的过程中，他们也给了我一些资料，希望能给大家科普一些口腔知识。
毕竟我们都不是铁齿铜牙，如果不在牙齿保健上多投资养护，将来哪怕有一颗牙齿出了问题给您添堵，那可不仅仅时吃东西不方便的问题，整个生活质量都会下降的。您说是不是？
我记得小时候一刷牙，总是会牙龈出血，再加上喜欢吃酸冷的食物，使得牙齿状况有点返祖，现在想起来真是悔之晚矣。
出于亡羊补牢的想法，这些年我对健齿产品非常关注，我家里除了网上铺天盖地的电动牙刷，牙线、漱口水、外加从日本带回来的宽头牙刷，都有。
对于电动牙刷，我还是有挺强的好感，毕竟相比手动它清洁力更强，也能保证刷牙时间。
但实际上，光靠这些东西，清洁也还是不够的。这些产品，都只能照顾到牙齿表面而已，牙内侧的牙垢依然去除不净，稍微刷得狠了，牙龈依旧出血。
而最近，我拿到一款冲牙器，使用了一段日子后，发现对去除牙齿内侧的牙垢很有效果，特别是配合刷牙后的残渣收尾，极其便捷。
我跟你们说，这的确是一则广告，但也属实是在我试用了多款电动牙刷和牙齿保健品后才决定安利给大家的一款产品，属实有效。
和品牌方接触的过程中，他们也给了我一些资料，希望能给大家科普一些口腔知识。
毕竟我们都不是铁齿铜牙，如果不在牙齿保健上多投资养护，将来哪怕有一颗牙齿出了问题给您添堵，那可不仅仅时吃东西不方便的问题，整个生活质量都会下降的。您说是不是？
✋热门推荐