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【医保目录动态调整下,罕见病用药缘何一路“高歌猛进”?】

可用的药物种类少、用药贵等问题,一直是罕见病患者诊疗路上最大的障碍。

21世纪经济报道记者 魏笑 深圳报道 “罕见病并不是一个简单的患者个人问题,它是整个社会、民生的问题。”北京五加和基因科技有限公司董事长董小岩博士日前在接受21世纪经济报道采访时指出。

近年来,国家医保药品目录调整备受关注。在2021年末国家医保谈判中的一句“每一个小群体都不应该被放弃”更是引爆舆论,使得罕见病群体的用药需求被大众所知悉。而可用的药物种类少、用药贵等问题,一直是罕见病患者诊疗路上最大的障碍。

9月17日,国家医保局正式公布《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整通过形式审查的申报药品名单》,共343种药品正式通过形式审查。据21世纪经济报道记者梳理,其中涉及2022年6月30日前经国家药监部门批准上市,说明书适应症中包含有卫生健康委《第一批罕见病目录》所收录罕见病的药品共有19个,主要是目录外药品,其中包括治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)药物利司扑兰口服溶液用散、I型戈谢氏病治疗药物注射用伊米苷酶等。

当然,不少罕见病药物属于高值药物,年治疗费用达上百万。而国家医保基金有限并且功能定位为“保基本”,创新多样化支付保障模式对于解决罕见病支付困境将是关键。

对于高值药物进医保问题,国家医保局也表示要尽力而为、量力而行,实事求是地确定保障范围;坚持稳健可持续,将医保基金和参保群众的承受能力作为目录调整工作的基础,通过准入谈判等方式大幅降低独家药品的价格;聚焦群众基本医疗需求和临床技术进步间的平衡,提升可及性,维护公平性。

医保对罕见病用药倾斜

目前,全球已知的罕见病超过7000种。即便是在罕见病产业相对成熟的欧美市场,仍然有90%以上的疾病尚无治疗方案,有药可用的不到10%。

其中,我国有2000多万罕见病患者,每年新增患者超20万。董小岩指出,大多数罕见病是遗传病,患者面临的困境包括,疾病本身带来的痛苦、确诊后无药的绝望、国外有药国内没药的等待,以及药物进来后用不起等问题。

近年来,罕见病患者群体诊疗难题也引起了国家高度重视。2018年5月,国家卫健委等五部门联合制定了《第一批罕见病目录》,公布了121种罕见病,包括21-羟化酶缺乏症、白化病、血友病等。

业内人士指出,该罕见病目录的出台具有里程碑意义,其不仅是官方首次以目录的形式明确了“罕见病”的定义、诊疗规范、治疗药物,还极大推动了日后罕见病领域的公众传播、患者服务、调查研究,以及相关医保政策研究。

随后,自2018年11月开始,我国政府相继发布三批临床急需境外新药名单,其中,罕见病药物达到37个,占比超50%。到2021年,37个罕见病药物品种中,已有21个获批上市。整体来看,目前至少有60种可以治疗中国《第一批罕见病目录》内疾病的药物已经在国内上市。

与此同时,近年来国家医保目录调整也将罕见病药物作为重点之一。到2020年底,已有36种药品被纳入国家医保目录。而2021年国家医保目录中,有7个罕见病用药新增进入医保。

而在日前公布的《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整通过形式审查的申报药品名单》中,目录外药品中有19个相关罕见病用药入围。而《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案》则明确提出“鼓励研发申报罕见病治疗药品”。实际上,早在今年启动医保目录调整工作时,国家医保局就明确,医保目录会向罕见病患者、儿童等特殊人群适当倾斜。

此次,武?入围的两款罕见病药物分别为防遗传性?管性水肿的拉那利尤单抗注射液,1型戈谢病治疗药物注射用维拉苷酶α;赛诺菲有4款产品入围,包括治疗庞贝病的注射用阿糖苷酶α、法布雷病的注射用阿加糖酶β、黏多糖贮积症的注射用拉罗尼酶浓溶液、戈谢病的注射用伊米苷酶等。

此外,协和发酵麒麟(中国)制药有限公司治疗低磷性佝偻病的布罗索尤单抗注射液,诺华治疗多发性硬化的奥法妥木单抗注射液,渤健治疗多发性硬化症的富马酸二甲酯肠溶胶囊也在名单上。

而本土药企也开始力推罕见病药物进医保。如诺爱药业治疗黏多糖贮积症II型的艾度硫酸酯酶?注射液,广州兆科联发医药研发治疗肌萎缩侧索硬化的利鲁唑口服混悬液,汉光药业治疗酪氨酸血症I型的尼替西农胶囊,兆科药业治疗尿素循环障碍的苯丁酸钠颗粒,万邦德制药治疗重症肌无力的石杉碱甲注射液,恒邦药业治疗视神经脊髓炎的伊奈利珠单抗注射液等。

如何突破罕见病药物支付困境?

罕见病药物在医保谈判中一路“高歌猛进”离不开国家的支持与重视。

董小岩指出,国家对罕见病用药的重视,将更好地帮助罕见病患者解决用药、治疗等问题。实际上,目前我国罕见病用药还存在一些待解决的问题,如罕见病种类太多,目前在研的孤儿药品种相对较少;其次是费用太高,对很多患者而言负担不轻。

近年来随着政策支持,罕见病治疗药物,尤其是罕见病基因治疗药物领域迅速发展。但不可否认的是,国内罕见病用药的可及性依然很低。

其中,价格是主要影响因素之一。目前我国罕见病用药市场以外资药物占主导,其价格异常昂贵,例如治疗SMA的基因药Zolgensma的价格是212.5万美元/人的单次治疗费用,合计人民币达1380万,面对如此高昂的药价,普通患者只能望而却步。

在董小岩看来,将罕见病药物纳入医保目录有助于缓解患者用不起药的问题。“根据我国人口工资收入、社会支付能力的分析,理论上,绝大多数患者家庭客观上是需要国家医保支持和承担大部分支付的,患者家庭需要支付的是小头。”

但目前医保基金有限,商业保险等创新支付保障模式对于解决罕见病高值用药支付困境很关键。比如,国家鼓励地方积极探索创新罕见病医疗保障模式,通过建立罕见病专项基金、大病医保、政策性商业保险、医疗救助等方式,化解部分罕见病患者用药贵的困境。同时,地方罕见病医疗保障模式的实践,也为罕见病立法提供了参考。

针对相关罕见病用药支付困境,各地都在探索可行的落地保障模式,目前也已经拥有多个落地经验。

据21世纪经济报道记者了解,在浙江、江苏等地,采取的便是专项基金模式。以江苏省为例,去年7月,戈谢病、庞贝病、法布雷病和黏多糖贮积症IV型等超罕见病病种被纳入了江苏省医保报销范围。符合条件者最高可获得90%的报销比例,大大减轻了患者和家庭的用药负担;此外,山东采取的是大病保险,配合惠民保、商保、企业援助,即1+N多层次保障模式,探索实行了针对罕见病患者的特殊用药保障制度。

中山大学附属第一医院东院院长、神经科黄海威教授对21世纪经济报道记者指出,在支付保障方面,1+N多方的保障模式非常必要。“有些基本医保可以做支撑,但是还要有针对罕见病的专项支付方式,配合社会各种公益组织、个人、商保方面的支持。如果一方支付难以维系,多方模式很重要。”

今天中午社牛了一次
在食堂吃饭,刚翻新的食堂有了点歌功能
于是和同学麻溜跑到点歌机那里研究
(对不起刚军训完去吃饭的新生,真的没想到搞了那么久,把座位占了让他们没地方吃饭QAQ)
想点I DO宝的,但这个点歌机真的有点子落后,于是点了依赖宝
观察了一圈,很多人抬头在看庆怜的帅脸(尤其是最后撕开照片拼起来,庆怜抬头笑那里,一个男生盯着看完了全程hhh)
以及!有个女生要出食堂了,后来又返回来了拍了一张照片hhhh

让我想想明天去哪个食堂继续投放庆怜的歌[馋嘴]

❤️‍Crispy脆乐团 I will be there 新歌小小偷听会 9.15❤️‍
很久很久没有看到Crispy完整编制的整场演出了!!
而且是新歌小小偷 听欸~无敌期待的新专辑!有直播票劵我当然是冲爆

❤️‍每首都认真觉得很好听的新歌们!(而且每首都很有记忆点!!喜欢——
▪️追追追
「周围怎么又黑漆漆 你不要再离我远去」
丁撕开板板上的贴纸 歌名是追追追的时候我真的笑着喊了声别闹了XD(当然是因为想到打绿的堆堆堆哈哈哈 接着「追!追!追!」的音效太好笑了
刚开始听的第一反应其实是这首歌好特别好不像Crispy的歌!但听着听着觉得很棒!
歌词和概念都好喜欢 两个字两个字的歌词结构 加上丁丁唱歌时候的肢体动作(和「笑笑笑~」时候手指在脸上勾那一下 我被迷住❤️ 真的太喜欢啦!!!
▪️背上悲伤北上
「你还在用力对抗这个世界 不论对错或公不公平」
哭哭的歌 大人的哭哭 觉得是可以给人安慰再鼓励向前的歌 呜呜呜
猜歌名的时候请了台下脆粉上来比手画脚
剩下观众们猜出时此起彼伏的声音在ㄅㄕㄅㄕㄅㄕ真的超爆笑
▪️相爱就是说了100次对不起
「好险这个坏掉的世界里有你抓紧我」
从前几句听到「你喜欢清晨的顶楼」非常确定写的就是Skippy本人之后 非常认真地在听每句歌词(哈哈哈?!
然后发现什么把我变成你什么和你牵着手这首歌完全写的是脆脆的日常吧觉得好甜
第一次电台首播时听到歌曲中有一个空拍 当时就觉得好妙 也觉得这首欢快的旋律现场演出会超棒
果然很喜欢演出时唱这首的感觉~也好期待之后唱带鼓手的版本!
▪️爱是我们必经的辛苦
「如果迷惘是最奢侈的自由 那就让我们和你一起挥霍」
是已经上架的第一波主打歌!真的超好听啊啊啊❤️
在激烈的第二遍副歌有感受到台上的脆给出一切地唱的感觉最后两句清唱丁转过去和鸡皮对视着唱 真的特别美好动人
被脆抱住

当然依旧非常非常好听的旧歌们!(有多少光就有多少黑里面的歌也唱太多首喇!感觉好像是一种和上一张专辑现场版的告别喔QAQ——
▪️Deja Vu
想起算是有多少光就有多少黑整个宣传期的密集演出里 不管我会不会到现场的我都特别关注每一场有没有唱Deja Vu
喜欢Rap的Skippy!!这次久违的皮仔也一样很帅❤️and摔mic架好凶
▪️若无其事
好久没听的若无其事 作为我的最爱风景的关联歌 当然也是我的爱歌
真的好好听喔啦啦~啦啦~啦啦~啦啦~
在唱完这首后Skippy说「常常看到大家留言说我们的歌接住了大家的情绪 但其实真的是一个很双向的关系 我们从来都不觉得我们自己是纯粹的给予者 我们都是在台上接收着大家给我们的这些能量」
虽然有很多听众对脆的歌有类似的感受~但听到自己的留言完全一样地被史鸡皮讲出来还是一下起了鸡皮疙瘩谢谢脆一直都能接住我的情绪 也好希望能在台下让你们实体感受到喔❤️
▪️为我好
接在背上悲伤北上后面 偶连哭两首馁
▪️虚线
作为长期在虚线(限时动态)follow脆现场的脆粉
我这刻才发现虚线完全是我最熟悉的一首脆歌
丁表演时的每个动作每个语气节拍落点我都好清楚
而且唱虚线时候的丁丁真的好自在!我超爱的!!(刚发上一张的时候是丁唱现场最紧张的一首歌耶——!
▪️黑暗的尽头
唱之前 Skippy∶「这首歌请大家大声一起唱」丁∶「从头到尾都一起唱」Skippy∶「对对随时都不想要唱」
我直接在直播前大喊「卢羿安!!!!!不可以!!!!!」笑死(欸欸黑暗的尽头不想唱新专辑又叫爱是我们必经的辛苦 别人真的会以为我们脆两个人怎么了欸~(乱讲!
然后在丁的keyboard前奏声中Skippy直接把麦伸给观众欸 超有梗哈哈哈哈哈哈 大家也配合从头到尾一起唱!
913两年了 黑暗的尽头依旧是我的鸡皮疙瘩顶峰 爱爆❤️❤️❤️

可以算是小专场的完整演出真的超级讚
讲很多话的talking 讲新歌心得、讲旧歌故事、讲婚后日常(? 还有搞怪和不正经
和我熟悉的之前演出的脆一样 各种动作表情丁超可爱Skippy很活泼
(Skippy讲到情侣/夫妻话题时丁丁也还是一样在那边害羞XD
有趣的「辛苦的路/幸福的路」偷听会进度板板 温暖的小地方场地布置 舞台中央的腕龙
台下的脆粉们和直播前的我都一直笑啊笑 合唱好大声也好好听 一切都好疗愈❤️
(等待直播时自己有小小担心Skippy的表演状态(因为刚刚康复鸡皮也有讲自己血条变短了些 结果状态很棒呀还有些ㄎㄧㄤㄎㄧㄤ(摔麦架一次 差点被导线绊倒两次 不小心弄出效果器声响几次的部分)不过后面一部分有听出来声音有一点疲累有点哑 还是要多多休息呀鸡皮~~~[可怜][可怜][抱抱]

演出最后抢先公布了明年1月8号Crispy这张新专辑的大专场办在ZEPP的大消息!好大!我真的超超超超想——[可怜][可怜][可怜][可怜][可怜][可怜][可怜][可怜][可怜]
珍惜有直播的脆脆演出!谢谢直播!!❤️
也谢谢借我账号才能看直播的脆友妹妹~(每次都麻烦她QAQ 直播结束后转告了她大消息 立马得到的回復是「那你明年可以来嗎!!」呜呜呜呜呜呜想

❤️‍9.19零点aka今晚24点aka三个多小时后Crispy脆乐团的新专辑<爱是我们必经的辛苦>就要数位上架喇!!去听!!我期待超级超级久的~~~[羞嗒嗒]
然后快要来的实体专辑也好期待!!相信会很美!!
祝脆脆发片一切顺利!!❤️
能听到脆脆是很幸福很幸福的事!最爱脆脆~


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