美媒报道:帕金森患者接受干细胞治疗后病情好转
(美国HealthDay News)#干细胞##治疗##帕金森##抗衰老#
科学家利用患者自身的皮肤细胞在体外培养产生了诱导性多能干细胞(iPSC),随后将诱导多能干细胞分化成具有中脑黑质致密部神经元特性(产生并释放多巴胺)的祖细胞,分两次间隔6个月将其植入到帕金森患者体内,经正电子发射断层扫描显示,这些细胞稳定存活在病人体内。移植治疗18-24个月后,患者的帕金森临床症状趋于稳定或改善。(权威医学杂志《新英格兰医学杂志》)
马萨诸塞州贝尔蒙特市哈佛附属麦克莱恩医院的金光洙主任说“虽然病情改善是中等程度,但是病人在没有接受干细胞移植之前,他的病情恶化很快,而接受治疗后病情不再恶化。”
中国科学院周琪院士课题组2007年即与郑州大学第一附属医院合作,应用胚胎干细胞治疗帕金森病的志愿者。他们将大约400万个人类胚胎干细胞分化为神经前体细胞注入进帕金森患者大脑并进行长期的临床随访,结果显示干细胞治疗是安全有效的。
国内另一项临床研究纳入了26例帕金森病患者,经导管将脐带间充质干细胞移植到患者大脑后动脉及小脑上动脉。结果发现,移植后患者疾病评分明显下降,对肝肾功能无不良影响,也无发热等不良反应。这项临床研究肯定了间充质干细胞的作用。与其他类型干细胞相比,间充质干细胞拥有可塑性强,易于获取,便于操作,几乎没有免疫排斥反应等优点,可通过直接分化、分泌细胞因子、生长因子及外泌体等方式重建病变组织与器官。
帕金森病的病理特征是中脑多巴胺神经元大量死亡,导致纹状体中多巴胺含量显著减少,最终表现为静止性震颤、运动徐缓、肌肉僵直和姿势步态障碍等运动症状和睡眠剥夺、痴呆等精神症状。帕金森的发病率仅次于阿尔兹海默症,是第二大神经退行性疾病,65岁以上老年人的发病率大于2%。全世界帕金森患者有1000多万,其中我国多达300万,而且每年有10万新发病例,疾病负担极为沉重。
目前,国际上已开展使用间充质干细胞、神经干细胞和胚胎干细胞等治疗帕金森病的临床项目,其中间充质干细胞应用最多。间充质干细胞具有免疫调节功能,可抑制小胶质细胞的活化,降低促炎细胞因子水平,促进α-突触核蛋白的自噬清除,减少细胞的氧化应激,这种抗炎效应能有效保护因炎症而受损的多巴胺能神经元。

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2022年4月26日,国家药监局正式批准国内首款#iPSC(诱导多能干细胞)#来源细胞药物获得临床默示许可(IND),适应症为:拟用于治疗大动脉粥样硬化型急性缺血性卒中。
iPSC是通过对成熟体细胞“重新编程”培育出的干细胞,拥有与胚胎干细胞相似的分化潜力,能够分化成多种组织和器官。同时,与胚胎干细胞相比,iPSC的来源相对广泛,且避开了一些伦理问题,因此有巨大的医疗价值。


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