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【医保目录动态调整下,罕见病用药缘何一路“高歌猛进”?】

可用的药物种类少、用药贵等问题,一直是罕见病患者诊疗路上最大的障碍。

21世纪经济报道记者 魏笑 深圳报道 “罕见病并不是一个简单的患者个人问题,它是整个社会、民生的问题。”北京五加和基因科技有限公司董事长董小岩博士日前在接受21世纪经济报道采访时指出。

近年来,国家医保药品目录调整备受关注。在2021年末国家医保谈判中的一句“每一个小群体都不应该被放弃”更是引爆舆论,使得罕见病群体的用药需求被大众所知悉。而可用的药物种类少、用药贵等问题,一直是罕见病患者诊疗路上最大的障碍。

9月17日,国家医保局正式公布《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整通过形式审查的申报药品名单》,共343种药品正式通过形式审查。据21世纪经济报道记者梳理,其中涉及2022年6月30日前经国家药监部门批准上市,说明书适应症中包含有卫生健康委《第一批罕见病目录》所收录罕见病的药品共有19个,主要是目录外药品,其中包括治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)药物利司扑兰口服溶液用散、I型戈谢氏病治疗药物注射用伊米苷酶等。

当然,不少罕见病药物属于高值药物,年治疗费用达上百万。而国家医保基金有限并且功能定位为“保基本”,创新多样化支付保障模式对于解决罕见病支付困境将是关键。

对于高值药物进医保问题,国家医保局也表示要尽力而为、量力而行,实事求是地确定保障范围;坚持稳健可持续,将医保基金和参保群众的承受能力作为目录调整工作的基础,通过准入谈判等方式大幅降低独家药品的价格;聚焦群众基本医疗需求和临床技术进步间的平衡,提升可及性,维护公平性。

医保对罕见病用药倾斜

目前,全球已知的罕见病超过7000种。即便是在罕见病产业相对成熟的欧美市场,仍然有90%以上的疾病尚无治疗方案,有药可用的不到10%。

其中,我国有2000多万罕见病患者,每年新增患者超20万。董小岩指出,大多数罕见病是遗传病,患者面临的困境包括,疾病本身带来的痛苦、确诊后无药的绝望、国外有药国内没药的等待,以及药物进来后用不起等问题。

近年来,罕见病患者群体诊疗难题也引起了国家高度重视。2018年5月,国家卫健委等五部门联合制定了《第一批罕见病目录》,公布了121种罕见病,包括21-羟化酶缺乏症、白化病、血友病等。

业内人士指出,该罕见病目录的出台具有里程碑意义,其不仅是官方首次以目录的形式明确了“罕见病”的定义、诊疗规范、治疗药物,还极大推动了日后罕见病领域的公众传播、患者服务、调查研究,以及相关医保政策研究。

随后,自2018年11月开始,我国政府相继发布三批临床急需境外新药名单,其中,罕见病药物达到37个,占比超50%。到2021年,37个罕见病药物品种中,已有21个获批上市。整体来看,目前至少有60种可以治疗中国《第一批罕见病目录》内疾病的药物已经在国内上市。

与此同时,近年来国家医保目录调整也将罕见病药物作为重点之一。到2020年底,已有36种药品被纳入国家医保目录。而2021年国家医保目录中,有7个罕见病用药新增进入医保。

而在日前公布的《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整通过形式审查的申报药品名单》中,目录外药品中有19个相关罕见病用药入围。而《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案》则明确提出“鼓励研发申报罕见病治疗药品”。实际上,早在今年启动医保目录调整工作时,国家医保局就明确,医保目录会向罕见病患者、儿童等特殊人群适当倾斜。

此次,武?入围的两款罕见病药物分别为防遗传性?管性水肿的拉那利尤单抗注射液,1型戈谢病治疗药物注射用维拉苷酶α;赛诺菲有4款产品入围,包括治疗庞贝病的注射用阿糖苷酶α、法布雷病的注射用阿加糖酶β、黏多糖贮积症的注射用拉罗尼酶浓溶液、戈谢病的注射用伊米苷酶等。

此外,协和发酵麒麟(中国)制药有限公司治疗低磷性佝偻病的布罗索尤单抗注射液,诺华治疗多发性硬化的奥法妥木单抗注射液,渤健治疗多发性硬化症的富马酸二甲酯肠溶胶囊也在名单上。

而本土药企也开始力推罕见病药物进医保。如诺爱药业治疗黏多糖贮积症II型的艾度硫酸酯酶?注射液,广州兆科联发医药研发治疗肌萎缩侧索硬化的利鲁唑口服混悬液,汉光药业治疗酪氨酸血症I型的尼替西农胶囊,兆科药业治疗尿素循环障碍的苯丁酸钠颗粒,万邦德制药治疗重症肌无力的石杉碱甲注射液,恒邦药业治疗视神经脊髓炎的伊奈利珠单抗注射液等。

如何突破罕见病药物支付困境?

罕见病药物在医保谈判中一路“高歌猛进”离不开国家的支持与重视。

董小岩指出,国家对罕见病用药的重视,将更好地帮助罕见病患者解决用药、治疗等问题。实际上,目前我国罕见病用药还存在一些待解决的问题,如罕见病种类太多,目前在研的孤儿药品种相对较少;其次是费用太高,对很多患者而言负担不轻。

近年来随着政策支持,罕见病治疗药物,尤其是罕见病基因治疗药物领域迅速发展。但不可否认的是,国内罕见病用药的可及性依然很低。

其中,价格是主要影响因素之一。目前我国罕见病用药市场以外资药物占主导,其价格异常昂贵,例如治疗SMA的基因药Zolgensma的价格是212.5万美元/人的单次治疗费用,合计人民币达1380万,面对如此高昂的药价,普通患者只能望而却步。

在董小岩看来,将罕见病药物纳入医保目录有助于缓解患者用不起药的问题。“根据我国人口工资收入、社会支付能力的分析,理论上,绝大多数患者家庭客观上是需要国家医保支持和承担大部分支付的,患者家庭需要支付的是小头。”

但目前医保基金有限,商业保险等创新支付保障模式对于解决罕见病高值用药支付困境很关键。比如,国家鼓励地方积极探索创新罕见病医疗保障模式,通过建立罕见病专项基金、大病医保、政策性商业保险、医疗救助等方式,化解部分罕见病患者用药贵的困境。同时,地方罕见病医疗保障模式的实践,也为罕见病立法提供了参考。

针对相关罕见病用药支付困境,各地都在探索可行的落地保障模式,目前也已经拥有多个落地经验。

据21世纪经济报道记者了解,在浙江、江苏等地,采取的便是专项基金模式。以江苏省为例,去年7月,戈谢病、庞贝病、法布雷病和黏多糖贮积症IV型等超罕见病病种被纳入了江苏省医保报销范围。符合条件者最高可获得90%的报销比例,大大减轻了患者和家庭的用药负担;此外,山东采取的是大病保险,配合惠民保、商保、企业援助,即1+N多层次保障模式,探索实行了针对罕见病患者的特殊用药保障制度。

中山大学附属第一医院东院院长、神经科黄海威教授对21世纪经济报道记者指出,在支付保障方面,1+N多方的保障模式非常必要。“有些基本医保可以做支撑,但是还要有针对罕见病的专项支付方式,配合社会各种公益组织、个人、商保方面的支持。如果一方支付难以维系,多方模式很重要。”

【为什么我说新能源车最鸡肋的配置之一,就是车载大屏?】为什么我说新能源车最鸡肋的配置之一,就是车载大屏?

行业公认,自2012年特斯拉Model S上市以来,座舱里那块约43厘米的液晶显示屏便成为后续不少新能源车效仿的对象。
据公开数据显示,2022年一季度末,中国市场乘用车新车中控多媒体系统搭载10英寸及以上液晶屏上险量达到246.9万辆,占全部中控液晶屏比重首次突破50%大关,达到58.24%。

车载大屏,蔚然成风。这一现象正常吗?理论上讲,当然正常。
随着智能AI等人车交互概念兴起,中控台也从最开始的控制汽车空调、音响等装置的地方,逐渐转变为集社交、娱乐、导航等功能为一体的智能中枢。而那块中控大屏就是人车交付的焦点所在。
智能化是趋势,作为智能化重要载体的车载智慧大屏当仁不让也是趋势?
然而,事情往往不是1+1=2这么直接、简单。
离奇
说起来,这么一块师出有名的车载大屏却饱受争议。一切只因为车载大屏——大包大揽,徒生烦恼。

屏幕尺寸越大,功能越齐全,驾驶员注意力被分散的可能性就越大,这无形中就造成了安全隐患。且将所有功能包揽一体的中控屏,如遇卡顿、死机等问题,所有功能将全部无法控制。而这些操作也增加了用户的记忆成本,若出现误触,会造成麻烦。
另外,车主操作物理按键或旋钮时,一般可以通过旋转角度、触压力度或者开关的反馈动作来判断是否操作到位,但这样的反馈效果目前触摸屏还无法达到,车主很多时候需要看屏幕才能判断是否操作完成,不能“盲操作”是中控大屏一个非常明显的弊端。
好嘛,既然这么多麻烦,即使不取消大屏,至少尺寸变小,另外人性化的适当保留必要的物理按键不是都解决问题了吗?
然而,屏是科技的产物 ,大屏是内卷的产物。

从比亚迪小海豚的33厘米自适应悬浮屏,到福特EVOS110厘米横跨主副驾的贯通大屏;从拜腾M-Byte概念车首创车内122厘米共享全面屏;到奔驰EQS,141厘米的超视屏几乎代替了整个中控……
从搭载单屏才起步,到理想汽车的三联屏,再到别克GL8的5块大屏……
不可否认,车载大屏正在野蛮生长。然而,我们真的就离不开那一块车载大屏吗?
事实上,据中国汽车消费者使用体验与偏好调查结果显示,车载大屏的搭载率与它的使用率比起来,完全不成比例。车主对车机的应用中,50%的时间是在听歌、听电台。显然,没有人在听声音的时候需要一块30寸以上的大屏。
除了导航之外,特别是大多数车载信息娱乐系统功能的使用频率并不高。
一个离奇的现象就出现了:我们一边骂 一边买;一边嘴上说不要,一边心里很受用;一边想用不用,一边必须要有。
这就是车载大屏在当下一个特别真实的现状。作为用户的我们,几乎没有一个人是无辜的。

车载智慧屏以大为美,以多为美,这个美就是科技之美,智能化时代来临最具时代特征的美。对时代之美的追求,是用户们对车载大屏的需求。值得强调一点,至少在当下,它的心理需求远大于实际使用需求。
车载大屏的市场运行逻辑成立了。
资源疯狂地追逐市场需求,巨量的需求又让资源的付出满载而归。获利之后的资源变本加厉,你追我赶,循环加量投入。这就是市场的逐利性原则 。
用户们的需求才是车载大屏野蛮生长的原罪,我们怎么啦?是被什么蛊惑了吗?
缘起
我们当然是被蛊惑了。
而蛊惑的基本套路就在于,车载大屏的野蛮生长是车企们在产业向着电动化,网联化,智能化转型过程中夹带私货的行为。
换句话说,我们需要网联化,智能化转型的新型汽车,但并不意味着我们就一定需要一块利弊两说的大屏。

而且,车企们在车载大屏内卷的过程中,不断完成了消费者教育。统一了我们的认知,屏越大科技越高。
这是一个行业一致认可行为,它们为什么要这么做?
短期行为目的很好理解,一块大屏炫酷至极,产品有亮点,产品就有卖点,更利于销售。
长期行为目的更值得探究。
去年12月, 特斯拉向其新款Model S用户开放了在前排屏幕玩游戏的功能。今年再有声音传出,Steam游戏平台即将登陆特斯拉车机。
不单特斯拉,比亚迪DMP车型的车机上,也出现了一个“游戏中心”的APP,理想L9的游戏来源于外接的Switch,当用户关上车窗,调好音响后,理想L9瞬间就变成一间无人打扰的“游戏厅”。

受限于屏幕卡顿,芯片算力,系统兼容性问题的影响,想在车内“畅玩游戏”是不是车企们“一厢情愿”的事情,我们暂不深论。但趋势的苗头已经起来了,强化沉浸式车舱概念,把汽车作为单纯交通工具的属性改变为多场景可以长时间停留的私享空间的框架已经搭建完成。
只是必须提醒用户,游戏也罢,各类生活APP也罢,今天可以免费,明天是不是免费很难说,长期看来,一定是要收费的。而收费的前提不得首先有一块使用感受不错的车载大屏吗?
另外,还有更直接地在等着大家。
2021 年,蔚来、哈弗、长安等部分品牌,试水车机广告业务,引起了社会广泛关注。车机广告是否会越来越多、车机广告时代是否会到来等话题被广泛讨论。
彼时,用户对车机广告的接受度仅有16.34%,处于非常低的水平,和非常排斥的状态。

但既然开始了,就一定会做下去。因为车载大屏广告投放的优势太明显了。
一辆10万元汽车对标的大屏广告投放内容,一定和一辆50万元汽车对标的内容肯定会截然不同。
这种可实现的精准投放正是广告商们的最爱。车企和广告商们联合起来,一定会找到让用户心甘情愿接受广告投放的办法。
比如,可以从女性用户入手,女性用户对车机广告的接受度为22.83%,大幅高于男性用户的14.34%,这与女性有更强烈的购物欲望、更大的包容性等密切相关。
这一切,不也得需要一块车载大屏吗?而且,屏越大,广告效果越好。
所以,长期来看,一块大屏将成为未来车企们可以从中持续获利的硬件平台。今天,它们要做的就是提高普及率,为将来做好准备。

感觉我们在车载大屏这件事上,稀里糊涂吃了一个小亏似的。自己花了钱,替别人在作嫁衣。
其实不然,因为我们要明白,当我们坐在车里连通世界的时候,世界也走进了我们的生活。智能化是未来,或许车载大屏来得稍早了些,或许内卷得厉害了一些,但至少犯下的都不是原则性错误,我们试着慢慢接受吧,谁让我们生活在这个新旧更替的时代呢?

我们的一生都在为自己的认知买单

昨天和几位擅长做生产方的朋友聊天

其实无论是擅长任何领域,我们对世界的认知往往会受限于自己的认知力,这和我们的学识、经历和经验有关

而我们的一生实际都在为认知买单,创业也是如此,因此谁拥有高水平的认知力,谁就能脱颖而出

创业需要持续前进,只有知道自己在认知上的不足,才能去做弥补,从而看到更广阔的世界
 
可认知力很容易向下兼容,却很难向上兼容

这需要我们有一定的认知力做支撑,我们必须知道得更多,视角才会更宽广,接触到的边界才会更大

其次,需要对外界足够敏感,最后,需要一种“空杯心态”,知道自己在认知上的不足,始终对未知领域保持敬畏和好奇

无论创业者还是普通人,认知迭代都是在自我否定与肯定之间艰难前行、螺旋上升,这个过程必然伴随着阵痛

但要相信,阳光总在风雨后,总有一天我们会发现,它已经与外部更高维度的世界发生了强烈而迷人的共鸣。#媛博士的创业笔记# #创业[超话]##女性创业[超话]# #兼职副业创业赚钱暴富[超话]#


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