#美中药源原创#【小分子DMD药物上市申请遭拒】今天FDA拒绝了PTC Therapeutic的小分子杜氏营养肌不良症（DMD）药物ataluren（商品名Translarna）的上市申请。FDA要求PTC至少提供一个设计合理的阳性临床试验结果，并提出一些CMC疑问。这个申请是根据两个失败临床的亚组分析，今年9月专家组以10：1拒绝支持ataluren上市申请，唯一赞成票来自一个病人代表。由于未知因素今天股票反而上扬7%。

【新闻事件】：DMD是一种罕见的遗传疾病，由于肌营养蛋白基因变异所致。大概每3600个男孩会有一例这种疾病。女孩虽然可以有这个基因变异但不会有疾病症状。Ataluren针对的是一类特殊的DMD，即无义突变型，约占DMD病人的13%。Ataluren是个结构简单的小分子，号称是核糖体调控剂，可以帮助跳过无义突变而完成RNA转录，合成肌营养蛋白。Ataluren已经在欧盟有条件上市，并在去年获得英国药品价值把关机构NICE的认可。PTC前总经理说她不能肯定ataluren确实有效，但是亚组分析结果一致和全新机理这两个优势应该至少给ataluren一个评审机会。

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最早尝试翼装飞行运动的是一位33岁法国裁缝师Franz Reichelt，1912年2月4日，他携带试制的、类似翼装的降落伞装备前往埃菲尔铁塔进行测试。这种翼装飞行服结合了降落伞与人造翅膜。他告知警卫将要进行一次假人试验并成功蒙蔽了警卫。经过相当长时间的犹豫，他终于跳下了埃菲尔铁塔，最终着陆失败，他的头部首先撞击地面，在冰冻的人行道地面撞出了一个相当大的窟窿，然而验尸报告显示，他在着陆之前死于心脏麻痹。附图为Franz Reichelt展示其设计的翼装飞行服。

昨天老公因为试验失误要写报告，但因为不知道失败原因而苦恼不知道怎样写，在家等他的我也是焦急难耐，想到我同事有认识的朋友或许可以帮忙，后来要到她朋友的电话发给老公，终于十点钟老公回来，抱着我深情的说：老婆，谢谢你找同事帮我，虽然没帮上忙…当时感觉好幸福，他很少主动喊我老婆的，都是叫我妞仔，今天想起来，都幸福的冒泡[可爱]