#血液病进展# #血液病# 评估AZA+VEN联合方案对比AZA+安慰剂(PBO)在不适合强化治疗的初治AML患者中的疗效。

一项3期、随机、双盲、多中心、安慰剂对照研究(NCT02993523)纳入了因存在合并症和/或年龄>75岁而不适合接受强化诱导治疗的AML确诊患者。患者以2:1被随机分配接受阿扎饱苷(AZA)+维奈托克(VEN)(试验组)和阿扎饱苷+安慰剂组(PBO)(对照组)治疗。以28天为一个治疗周期,试验组组患者在第1-7天接受75mg/m2 AZA皮下注射或静脉注射,同时第1-28天每日一次口服400mg VEN(第1周期中3日剂量递增);对照组组患者在第1-7天口服AZA 75mg/m2,同时第1-28天每日一次口服PBO。
研究结果:截至2020年1月4日,共有431位患者被随机分为试验组组286例和对照组145例组。中位随访时间为20.5个月,试验组和对照组的中位OS分别为14.7个月9.6个月。
试验组组和对照组组的患者分别接受了中位数为7个周期(1-30)和4.5个周期(1-26)的治疗。两组的CR+CRi率分别为66%和28%(p<0.001),达到首次CR或CRi缓解的中位时间(95% CI)分别为 1.3 个月(0.6-9.9个月)和2.8个月(0.8-13.2个月),CR+CRi的持续时间分别为17.5个月和13.4个月。
两组中,细胞遗传学风险低危和中危的患者的缓解率分别为53%/23%和74%/32%。两组中初诊和继发AML患者的缓解率分别为66%/30%和67%/23%。

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