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【静待由“守”转“攻” 成长方向是机构“心头好”】
9月26日，上证指数、深证成指双双走低，上证指数3100点关口再次得而复失。多位业内人士判断，A股或已步入“底部区间”，市场进一步下探的概率较低，对中期前景不宜悲观。从配置上看，四季度A股市场或演绎“价值搭台，成长唱戏”行情，看好成长风格的后市表现。
对中期前景不宜悲观
9月中旬以来的快速调整使市场交投情绪进一步降温。不过，多位券商首席分析师表示，当前市场底部特征越发明显，无论从基本面角度还是估值水平来看，市场进一步下探的概率较低。
“相对4月底，当前基本面更有支撑，尽管情绪仍偏弱，但难再深调。”东北证券首席策略分析师邓利军认为，5月底至今，虽然盈利处于下行期，但中长期贷款增速已经调头向上，从基本面框架角度看，这对估值会有支撑，并能对冲盈利下行压力。
从市场估值水平来看，中信证券首席策略分析师秦培景指出，以持仓市值加权计算，截至9月23日，公募基金前100大重仓股与北向资金前100大重仓股的估值，均已低于今年4月26日的市场前期低点;30个中信证券一级行业中，20个行业的估值分位低于30%，超过50%分位的行业仅4个;综合比较A股市场估值与国债收益率后，相对估值指标显示，当前股债配置中股票的性价比高，股票配置相对优势接近2016年以来的最优水平。
结合对年初至4月底市场回调的分析，海通证券首席策略分析师荀玉根表示，历史经验表明，在指数二次探底的过程中，从股指的点位、估值及风险溢价角度看，前期形成的底部区域较为扎实，二次探底并不会明显突破前期低点。目前A股估值和风险溢价已接近4月底，且基本面指标比当时好，底部区域有效。
中金公司首席策略分析师王汉锋认为，目前，市场处于历史偏低位置，但由“守”转“攻”的时机，需要重点关注政策信号以及基本面信号。“当前市场震荡偏弱的特征或将延续一段时间，但对中期前景不宜悲观。”
价值搭台 成长唱戏
当下应该如何布局?中国证券报记者梳理发现，尽管近期价值风格再度跑赢成长风格，但不少业内人士仍然看好成长风格的后市表现。
荀玉根认为，未来市场企稳的路径可能是“价值搭台，成长唱戏”，即在经济温和复苏的背景下，价值板块有望稳住。成长板块景气度更高，有望优于价值板块。行业层面上，看好高景气成长方向，如新能源、数字经济。
“内需正在筑底，‘大安全’是重要中期投资线索，包括产业链安全、国防安全、科技信息安全、能源安全、粮食安全等。”中信建投证券首席策略官陈果称。
中银证券首席策略分析师王君表示，看好复合高增长可持续的新能源、半导体、精密制造等硬科技方向。积极投资者可以重拾今年4月的配置思路，逢回调可适当加仓被错杀的行业和个股;保守投资者可以适当忽视当前估值挤压导致的市场下跌，继续持有盈利修复、估值合理的行业和个股。
【静待由“守”转“攻” 成长方向是机构“心头好”】
9月26日，上证指数、深证成指双双走低，上证指数3100点关口再次得而复失。多位业内人士判断，A股或已步入“底部区间”，市场进一步下探的概率较低，对中期前景不宜悲观。从配置上看，四季度A股市场或演绎“价值搭台，成长唱戏”行情，看好成长风格的后市表现。
对中期前景不宜悲观
9月中旬以来的快速调整使市场交投情绪进一步降温。不过，多位券商首席分析师表示，当前市场底部特征越发明显，无论从基本面角度还是估值水平来看，市场进一步下探的概率较低。
“相对4月底，当前基本面更有支撑，尽管情绪仍偏弱，但难再深调。”东北证券首席策略分析师邓利军认为，5月底至今，虽然盈利处于下行期，但中长期贷款增速已经调头向上，从基本面框架角度看，这对估值会有支撑，并能对冲盈利下行压力。
从市场估值水平来看，中信证券首席策略分析师秦培景指出，以持仓市值加权计算，截至9月23日，公募基金前100大重仓股与北向资金前100大重仓股的估值，均已低于今年4月26日的市场前期低点;30个中信证券一级行业中，20个行业的估值分位低于30%，超过50%分位的行业仅4个;综合比较A股市场估值与国债收益率后，相对估值指标显示，当前股债配置中股票的性价比高，股票配置相对优势接近2016年以来的最优水平。
结合对年初至4月底市场回调的分析，海通证券首席策略分析师荀玉根表示，历史经验表明，在指数二次探底的过程中，从股指的点位、估值及风险溢价角度看，前期形成的底部区域较为扎实，二次探底并不会明显突破前期低点。目前A股估值和风险溢价已接近4月底，且基本面指标比当时好，底部区域有效。
中金公司首席策略分析师王汉锋认为，目前，市场处于历史偏低位置，但由“守”转“攻”的时机，需要重点关注政策信号以及基本面信号。“当前市场震荡偏弱的特征或将延续一段时间，但对中期前景不宜悲观。”
价值搭台 成长唱戏
当下应该如何布局?中国证券报记者梳理发现，尽管近期价值风格再度跑赢成长风格，但不少业内人士仍然看好成长风格的后市表现。
荀玉根认为，未来市场企稳的路径可能是“价值搭台，成长唱戏”，即在经济温和复苏的背景下，价值板块有望稳住。成长板块景气度更高，有望优于价值板块。行业层面上，看好高景气成长方向，如新能源、数字经济。
“内需正在筑底，‘大安全’是重要中期投资线索，包括产业链安全、国防安全、科技信息安全、能源安全、粮食安全等。”中信建投证券首席策略官陈果称。
中银证券首席策略分析师王君表示，看好复合高增长可持续的新能源、半导体、精密制造等硬科技方向。积极投资者可以重拾今年4月的配置思路，逢回调可适当加仓被错杀的行业和个股;保守投资者可以适当忽视当前估值挤压导致的市场下跌，继续持有盈利修复、估值合理的行业和个股。
真就是「连夜说服高管」，做出了一个违背祖训的决定！
就在刚才，仅仅在G9上市的第二天，小鹏汽车官方迅速公布了一个全新的车型配置调整，应该是在上市后收到了多方的反馈，收集意见后对G9的车型的SKU配置做了迅速的调整，打眼一看，对消费者有利的变化还是非常大的，可以说非常有力度。我也对此做一个迅速的解读，帮助大家理解：
- SKU层面：全系车型从之前的G版本/E版本/X版本的分类，全系调整为Plus/Pro/Max版本（有什么区别后面详解），续航配置未变化，仍然为CLTC后驱标准续航570km，后驱长续航702km和四驱长续航650km，同时保留了两个特别版车型（原后驱最低配570G和最高配650上市纪念版）；
- 车型层面：570Plus（原570G后驱标准续航版本）作为全系最低配售价不变，仍然为30.99万，但是相比之前增加了智能辅助驾驶功能（应该是跟Pro版一样的单Orin+视觉方案），650四驱上市纪念版作为全系最高配，售价不变依然是46.99万，配置也没有变化（满配+特殊绿色）；
最重点的来了！Pro和Max版本的变化之大，值得解读的信息量非常大，我们一个一个来。
- 先说最重要的，前期宣传的核心卖点之一，5D音乐座舱在上市初需要花费2.2万选装，现在，Pro版本和Max版本，都特么标配了！直接标配！说一下赠送的2.2万选装包都有啥吧，慢慢看，太多了：28声学单元的5D座舱带座椅律动/杜比全景声/丹拿Confidence系列音响系统/全车Nappa真皮包/主副驾电动腿托及座椅按摩/香氛系统/方向盘加热，现在都！标！配！
- 买过XP3.0和XP3.5的用户，再次购买XNGP版本，可以有7折优惠；
- Pro和Max版本有啥区别呢？简单来说，Pro和Max各自都包含两种动力三个续航版本，570后驱/650四驱/702后驱，主要的配置区别就在于辅助驾驶，Pro版本使用单Orin+视觉方案，标配目前的XP3.0系统功能；Max版本使用双Orin+激光雷达+视觉方案，标配现在的XNGP（含P2P的辅助驾驶升级功能）；这样是不是一下子就清晰多了？
再来看看最重要的价格变化，调整也非常有力度，利好消费者，我们按照新的SKU逻辑一个个解读：
- 后驱标准续航570版本，原570G版现570Plus，全系最低配，价格无变化还是30.99，新增Xpilot系统；
- Pro车系：全系标配5D音乐座舱，多了一大堆舒适功能（看上文），辅助驾驶采用单Orin+视觉方案，标配目前的XP3.0系统功能
原570E现570Pro，价格无变化还是32.99，多了5D音乐座舱；
原702E现702Pro，价格无变化还是34.99，多了5D音乐座舱；
原650E现650Pro，价格无变化还是39.99，多了5D音乐座舱，标配了四驱和双腔空悬；
总结：Pro版本各之间的配置差别主要集中在动力形式和续航版本，都标配5D座舱和XP3.0，702比570贵两万主要是续航提升，650比702贵5万主要是动力、四驱和空悬；
- Max车系：在Pro车型的配置基础上，辅助驾驶方案升级为双Orin+激光雷达+视觉方案，标配现在的XNGP（含P2P的辅助驾驶升级功能）
570Max车型，这个是新增车型之前没有这配置，价格为34.99万，之前没有这个车型斑斑；
702Max版本，价格为36.99万，之前702E选装5D音乐座舱+XNGP的39.99万；
650Max版本，价格为41.99万，之前的650X性能版的44.99万；
总结：Max版本新增一个570Max车型。全系车型在Pro基础配置上，整体价差为2万，升级辅助驾驶方案为双Orin+激光雷达+视觉方案，相当于花2万选装了XNGP，比之前的2.8万选装更加实在了，2万块买这些当真不贵；另外，702Max和650Max这两个全系实际意义上的顶配车型，价格相比上市时候降低3万，给力啊！
这次，G9车型整体上用梯度配置的逻辑取代了原来的选配逻辑，辅助驾驶、续航、动力等核心信息一目了然，清晰多了！同时除了最低配特别车型，全系标配了5D音乐座舱，XNGP的实际成本降低为2万块，两款Max车型（702和650）的价格下调3万。性价比挠的一下就上来了，熟悉的鹏味儿。
最后列一下我的购买建议：
1. 预算卡的非常死但是很喜欢G9的，买570续航最低配，没有5D座舱的享受，但是有800V平台和成熟的3.0驾驶辅助，空间动力啥的都没差；
2. 如果预算没那么紧张，强烈推荐32.99万的570Pro，有99%场景下都够用的XP3.0，有5D音乐座舱的各种舒适性配置，有800V+3C电池的良好充电体验，2万的支出换来这些体验还是值得的；对续航有需求的，再加2万提升一下续航到702km；这两款应该是核心走量车型，如果30.99的最低配也能预定的话，这三款车会贡献主要的销量来源；
3. 650Pro是比较鸡肋的车型，相比702Pro多花5万只换来动力和底盘提升，意义不大，而且花40万买车的消费者不介意再多花2万直接上个顶配650Max；同理，570Max的买家也会更加倾向于选择702Max，就像买iPhone 13 Pro Max的人，不会有太多人选择128G内存的吧？预计最后整个四驱版本的Mix比例不会太高。
不管怎么说，小鹏调整的速度可以说是非常地快了，用户大量反馈后，2天内就给出了解决方案，这在传统车企模式下，是永远不可能会发生的事情，这个行业啊，越来越有意思了！#上市2天小鹏G9调整价格配置#
就在刚才，仅仅在G9上市的第二天，小鹏汽车官方迅速公布了一个全新的车型配置调整，应该是在上市后收到了多方的反馈，收集意见后对G9的车型的SKU配置做了迅速的调整，打眼一看，对消费者有利的变化还是非常大的，可以说非常有力度。我也对此做一个迅速的解读，帮助大家理解：
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最重点的来了！Pro和Max版本的变化之大，值得解读的信息量非常大，我们一个一个来。
- 先说最重要的，前期宣传的核心卖点之一，5D音乐座舱在上市初需要花费2.2万选装，现在，Pro版本和Max版本，都特么标配了！直接标配！说一下赠送的2.2万选装包都有啥吧，慢慢看，太多了：28声学单元的5D座舱带座椅律动/杜比全景声/丹拿Confidence系列音响系统/全车Nappa真皮包/主副驾电动腿托及座椅按摩/香氛系统/方向盘加热，现在都！标！配！
- 买过XP3.0和XP3.5的用户，再次购买XNGP版本，可以有7折优惠；
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再来看看最重要的价格变化，调整也非常有力度，利好消费者，我们按照新的SKU逻辑一个个解读：
- 后驱标准续航570版本，原570G版现570Plus，全系最低配，价格无变化还是30.99，新增Xpilot系统；
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原570E现570Pro，价格无变化还是32.99，多了5D音乐座舱；
原702E现702Pro，价格无变化还是34.99，多了5D音乐座舱；
原650E现650Pro，价格无变化还是39.99，多了5D音乐座舱，标配了四驱和双腔空悬；
总结：Pro版本各之间的配置差别主要集中在动力形式和续航版本，都标配5D座舱和XP3.0，702比570贵两万主要是续航提升，650比702贵5万主要是动力、四驱和空悬；
- Max车系：在Pro车型的配置基础上，辅助驾驶方案升级为双Orin+激光雷达+视觉方案，标配现在的XNGP（含P2P的辅助驾驶升级功能）
570Max车型，这个是新增车型之前没有这配置，价格为34.99万，之前没有这个车型斑斑；
702Max版本，价格为36.99万，之前702E选装5D音乐座舱+XNGP的39.99万；
650Max版本，价格为41.99万，之前的650X性能版的44.99万；
总结：Max版本新增一个570Max车型。全系车型在Pro基础配置上，整体价差为2万，升级辅助驾驶方案为双Orin+激光雷达+视觉方案，相当于花2万选装了XNGP，比之前的2.8万选装更加实在了，2万块买这些当真不贵；另外，702Max和650Max这两个全系实际意义上的顶配车型，价格相比上市时候降低3万，给力啊！
这次，G9车型整体上用梯度配置的逻辑取代了原来的选配逻辑，辅助驾驶、续航、动力等核心信息一目了然，清晰多了！同时除了最低配特别车型，全系标配了5D音乐座舱，XNGP的实际成本降低为2万块，两款Max车型（702和650）的价格下调3万。性价比挠的一下就上来了，熟悉的鹏味儿。
最后列一下我的购买建议：
1. 预算卡的非常死但是很喜欢G9的，买570续航最低配，没有5D座舱的享受，但是有800V平台和成熟的3.0驾驶辅助，空间动力啥的都没差；
2. 如果预算没那么紧张，强烈推荐32.99万的570Pro，有99%场景下都够用的XP3.0，有5D音乐座舱的各种舒适性配置，有800V+3C电池的良好充电体验，2万的支出换来这些体验还是值得的；对续航有需求的，再加2万提升一下续航到702km；这两款应该是核心走量车型，如果30.99的最低配也能预定的话，这三款车会贡献主要的销量来源；
3. 650Pro是比较鸡肋的车型，相比702Pro多花5万只换来动力和底盘提升，意义不大，而且花40万买车的消费者不介意再多花2万直接上个顶配650Max；同理，570Max的买家也会更加倾向于选择702Max，就像买iPhone 13 Pro Max的人，不会有太多人选择128G内存的吧？预计最后整个四驱版本的Mix比例不会太高。
不管怎么说，小鹏调整的速度可以说是非常地快了，用户大量反馈后，2天内就给出了解决方案，这在传统车企模式下，是永远不可能会发生的事情，这个行业啊，越来越有意思了！#上市2天小鹏G9调整价格配置#
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【医保目录动态调整下，罕见病用药缘何一路“高歌猛进”？】
可用的药物种类少、用药贵等问题，一直是罕见病患者诊疗路上最大的障碍。
21世纪经济报道记者 魏笑 深圳报道 “罕见病并不是一个简单的患者个人问题，它是整个社会、民生的问题。”北京五加和基因科技有限公司董事长董小岩博士日前在接受21世纪经济报道采访时指出。
近年来，国家医保药品目录调整备受关注。在2021年末国家医保谈判中的一句“每一个小群体都不应该被放弃”更是引爆舆论，使得罕见病群体的用药需求被大众所知悉。而可用的药物种类少、用药贵等问题，一直是罕见病患者诊疗路上最大的障碍。
9月17日，国家医保局正式公布《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整通过形式审查的申报药品名单》，共343种药品正式通过形式审查。据21世纪经济报道记者梳理，其中涉及2022年6月30日前经国家药监部门批准上市，说明书适应症中包含有卫生健康委《第一批罕见病目录》所收录罕见病的药品共有19个，主要是目录外药品，其中包括治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)药物利司扑兰口服溶液用散、I型戈谢氏病治疗药物注射用伊米苷酶等。
当然，不少罕见病药物属于高值药物，年治疗费用达上百万。而国家医保基金有限并且功能定位为“保基本”，创新多样化支付保障模式对于解决罕见病支付困境将是关键。
对于高值药物进医保问题，国家医保局也表示要尽力而为、量力而行，实事求是地确定保障范围;坚持稳健可持续，将医保基金和参保群众的承受能力作为目录调整工作的基础，通过准入谈判等方式大幅降低独家药品的价格;聚焦群众基本医疗需求和临床技术进步间的平衡，提升可及性，维护公平性。
医保对罕见病用药倾斜
目前，全球已知的罕见病超过7000种。即便是在罕见病产业相对成熟的欧美市场，仍然有90%以上的疾病尚无治疗方案，有药可用的不到10%。
其中，我国有2000多万罕见病患者，每年新增患者超20万。董小岩指出，大多数罕见病是遗传病，患者面临的困境包括，疾病本身带来的痛苦、确诊后无药的绝望、国外有药国内没药的等待，以及药物进来后用不起等问题。
近年来，罕见病患者群体诊疗难题也引起了国家高度重视。2018年5月，国家卫健委等五部门联合制定了《第一批罕见病目录》，公布了121种罕见病，包括21-羟化酶缺乏症、白化病、血友病等。
业内人士指出，该罕见病目录的出台具有里程碑意义，其不仅是官方首次以目录的形式明确了“罕见病”的定义、诊疗规范、治疗药物，还极大推动了日后罕见病领域的公众传播、患者服务、调查研究，以及相关医保政策研究。
随后，自2018年11月开始，我国政府相继发布三批临床急需境外新药名单，其中，罕见病药物达到37个，占比超50%。到2021年，37个罕见病药物品种中，已有21个获批上市。整体来看，目前至少有60种可以治疗中国《第一批罕见病目录》内疾病的药物已经在国内上市。
与此同时，近年来国家医保目录调整也将罕见病药物作为重点之一。到2020年底，已有36种药品被纳入国家医保目录。而2021年国家医保目录中，有7个罕见病用药新增进入医保。
而在日前公布的《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整通过形式审查的申报药品名单》中，目录外药品中有19个相关罕见病用药入围。而《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案》则明确提出“鼓励研发申报罕见病治疗药品”。实际上，早在今年启动医保目录调整工作时，国家医保局就明确，医保目录会向罕见病患者、儿童等特殊人群适当倾斜。
此次，武?入围的两款罕见病药物分别为防遗传性?管性水肿的拉那利尤单抗注射液，1型戈谢病治疗药物注射用维拉苷酶α;赛诺菲有4款产品入围，包括治疗庞贝病的注射用阿糖苷酶α、法布雷病的注射用阿加糖酶β、黏多糖贮积症的注射用拉罗尼酶浓溶液、戈谢病的注射用伊米苷酶等。
此外，协和发酵麒麟(中国)制药有限公司治疗低磷性佝偻病的布罗索尤单抗注射液，诺华治疗多发性硬化的奥法妥木单抗注射液，渤健治疗多发性硬化症的富马酸二甲酯肠溶胶囊也在名单上。
而本土药企也开始力推罕见病药物进医保。如诺爱药业治疗黏多糖贮积症II型的艾度硫酸酯酶?注射液，广州兆科联发医药研发治疗肌萎缩侧索硬化的利鲁唑口服混悬液，汉光药业治疗酪氨酸血症I型的尼替西农胶囊，兆科药业治疗尿素循环障碍的苯丁酸钠颗粒，万邦德制药治疗重症肌无力的石杉碱甲注射液，恒邦药业治疗视神经脊髓炎的伊奈利珠单抗注射液等。
如何突破罕见病药物支付困境?
罕见病药物在医保谈判中一路“高歌猛进”离不开国家的支持与重视。
董小岩指出，国家对罕见病用药的重视，将更好地帮助罕见病患者解决用药、治疗等问题。实际上，目前我国罕见病用药还存在一些待解决的问题，如罕见病种类太多，目前在研的孤儿药品种相对较少;其次是费用太高，对很多患者而言负担不轻。
近年来随着政策支持，罕见病治疗药物，尤其是罕见病基因治疗药物领域迅速发展。但不可否认的是，国内罕见病用药的可及性依然很低。
其中，价格是主要影响因素之一。目前我国罕见病用药市场以外资药物占主导，其价格异常昂贵，例如治疗SMA的基因药Zolgensma的价格是212.5万美元/人的单次治疗费用，合计人民币达1380万，面对如此高昂的药价，普通患者只能望而却步。
在董小岩看来，将罕见病药物纳入医保目录有助于缓解患者用不起药的问题。“根据我国人口工资收入、社会支付能力的分析，理论上，绝大多数患者家庭客观上是需要国家医保支持和承担大部分支付的，患者家庭需要支付的是小头。”
但目前医保基金有限，商业保险等创新支付保障模式对于解决罕见病高值用药支付困境很关键。比如，国家鼓励地方积极探索创新罕见病医疗保障模式，通过建立罕见病专项基金、大病医保、政策性商业保险、医疗救助等方式，化解部分罕见病患者用药贵的困境。同时，地方罕见病医疗保障模式的实践，也为罕见病立法提供了参考。
针对相关罕见病用药支付困境，各地都在探索可行的落地保障模式，目前也已经拥有多个落地经验。
据21世纪经济报道记者了解，在浙江、江苏等地，采取的便是专项基金模式。以江苏省为例，去年7月，戈谢病、庞贝病、法布雷病和黏多糖贮积症IV型等超罕见病病种被纳入了江苏省医保报销范围。符合条件者最高可获得90%的报销比例，大大减轻了患者和家庭的用药负担;此外，山东采取的是大病保险，配合惠民保、商保、企业援助，即1+N多层次保障模式，探索实行了针对罕见病患者的特殊用药保障制度。
中山大学附属第一医院东院院长、神经科黄海威教授对21世纪经济报道记者指出，在支付保障方面，1+N多方的保障模式非常必要。“有些基本医保可以做支撑，但是还要有针对罕见病的专项支付方式，配合社会各种公益组织、个人、商保方面的支持。如果一方支付难以维系，多方模式很重要。”
【医保目录动态调整下，罕见病用药缘何一路“高歌猛进”？】
可用的药物种类少、用药贵等问题，一直是罕见病患者诊疗路上最大的障碍。
21世纪经济报道记者 魏笑 深圳报道 “罕见病并不是一个简单的患者个人问题，它是整个社会、民生的问题。”北京五加和基因科技有限公司董事长董小岩博士日前在接受21世纪经济报道采访时指出。
近年来，国家医保药品目录调整备受关注。在2021年末国家医保谈判中的一句“每一个小群体都不应该被放弃”更是引爆舆论，使得罕见病群体的用药需求被大众所知悉。而可用的药物种类少、用药贵等问题，一直是罕见病患者诊疗路上最大的障碍。
9月17日，国家医保局正式公布《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整通过形式审查的申报药品名单》，共343种药品正式通过形式审查。据21世纪经济报道记者梳理，其中涉及2022年6月30日前经国家药监部门批准上市，说明书适应症中包含有卫生健康委《第一批罕见病目录》所收录罕见病的药品共有19个，主要是目录外药品，其中包括治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)药物利司扑兰口服溶液用散、I型戈谢氏病治疗药物注射用伊米苷酶等。
当然，不少罕见病药物属于高值药物，年治疗费用达上百万。而国家医保基金有限并且功能定位为“保基本”，创新多样化支付保障模式对于解决罕见病支付困境将是关键。
对于高值药物进医保问题，国家医保局也表示要尽力而为、量力而行，实事求是地确定保障范围;坚持稳健可持续，将医保基金和参保群众的承受能力作为目录调整工作的基础，通过准入谈判等方式大幅降低独家药品的价格;聚焦群众基本医疗需求和临床技术进步间的平衡，提升可及性，维护公平性。
医保对罕见病用药倾斜
目前，全球已知的罕见病超过7000种。即便是在罕见病产业相对成熟的欧美市场，仍然有90%以上的疾病尚无治疗方案，有药可用的不到10%。
其中，我国有2000多万罕见病患者，每年新增患者超20万。董小岩指出，大多数罕见病是遗传病，患者面临的困境包括，疾病本身带来的痛苦、确诊后无药的绝望、国外有药国内没药的等待，以及药物进来后用不起等问题。
近年来，罕见病患者群体诊疗难题也引起了国家高度重视。2018年5月，国家卫健委等五部门联合制定了《第一批罕见病目录》，公布了121种罕见病，包括21-羟化酶缺乏症、白化病、血友病等。
业内人士指出，该罕见病目录的出台具有里程碑意义，其不仅是官方首次以目录的形式明确了“罕见病”的定义、诊疗规范、治疗药物，还极大推动了日后罕见病领域的公众传播、患者服务、调查研究，以及相关医保政策研究。
随后，自2018年11月开始，我国政府相继发布三批临床急需境外新药名单，其中，罕见病药物达到37个，占比超50%。到2021年，37个罕见病药物品种中，已有21个获批上市。整体来看，目前至少有60种可以治疗中国《第一批罕见病目录》内疾病的药物已经在国内上市。
与此同时，近年来国家医保目录调整也将罕见病药物作为重点之一。到2020年底，已有36种药品被纳入国家医保目录。而2021年国家医保目录中，有7个罕见病用药新增进入医保。
而在日前公布的《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整通过形式审查的申报药品名单》中，目录外药品中有19个相关罕见病用药入围。而《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案》则明确提出“鼓励研发申报罕见病治疗药品”。实际上，早在今年启动医保目录调整工作时，国家医保局就明确，医保目录会向罕见病患者、儿童等特殊人群适当倾斜。
此次，武?入围的两款罕见病药物分别为防遗传性?管性水肿的拉那利尤单抗注射液，1型戈谢病治疗药物注射用维拉苷酶α;赛诺菲有4款产品入围，包括治疗庞贝病的注射用阿糖苷酶α、法布雷病的注射用阿加糖酶β、黏多糖贮积症的注射用拉罗尼酶浓溶液、戈谢病的注射用伊米苷酶等。
此外，协和发酵麒麟(中国)制药有限公司治疗低磷性佝偻病的布罗索尤单抗注射液，诺华治疗多发性硬化的奥法妥木单抗注射液，渤健治疗多发性硬化症的富马酸二甲酯肠溶胶囊也在名单上。
而本土药企也开始力推罕见病药物进医保。如诺爱药业治疗黏多糖贮积症II型的艾度硫酸酯酶?注射液，广州兆科联发医药研发治疗肌萎缩侧索硬化的利鲁唑口服混悬液，汉光药业治疗酪氨酸血症I型的尼替西农胶囊，兆科药业治疗尿素循环障碍的苯丁酸钠颗粒，万邦德制药治疗重症肌无力的石杉碱甲注射液，恒邦药业治疗视神经脊髓炎的伊奈利珠单抗注射液等。
如何突破罕见病药物支付困境?
罕见病药物在医保谈判中一路“高歌猛进”离不开国家的支持与重视。
董小岩指出，国家对罕见病用药的重视，将更好地帮助罕见病患者解决用药、治疗等问题。实际上，目前我国罕见病用药还存在一些待解决的问题，如罕见病种类太多，目前在研的孤儿药品种相对较少;其次是费用太高，对很多患者而言负担不轻。
近年来随着政策支持，罕见病治疗药物，尤其是罕见病基因治疗药物领域迅速发展。但不可否认的是，国内罕见病用药的可及性依然很低。
其中，价格是主要影响因素之一。目前我国罕见病用药市场以外资药物占主导，其价格异常昂贵，例如治疗SMA的基因药Zolgensma的价格是212.5万美元/人的单次治疗费用，合计人民币达1380万，面对如此高昂的药价，普通患者只能望而却步。
在董小岩看来，将罕见病药物纳入医保目录有助于缓解患者用不起药的问题。“根据我国人口工资收入、社会支付能力的分析，理论上，绝大多数患者家庭客观上是需要国家医保支持和承担大部分支付的，患者家庭需要支付的是小头。”
但目前医保基金有限，商业保险等创新支付保障模式对于解决罕见病高值用药支付困境很关键。比如，国家鼓励地方积极探索创新罕见病医疗保障模式，通过建立罕见病专项基金、大病医保、政策性商业保险、医疗救助等方式，化解部分罕见病患者用药贵的困境。同时，地方罕见病医疗保障模式的实践，也为罕见病立法提供了参考。
针对相关罕见病用药支付困境，各地都在探索可行的落地保障模式，目前也已经拥有多个落地经验。
据21世纪经济报道记者了解，在浙江、江苏等地，采取的便是专项基金模式。以江苏省为例，去年7月，戈谢病、庞贝病、法布雷病和黏多糖贮积症IV型等超罕见病病种被纳入了江苏省医保报销范围。符合条件者最高可获得90%的报销比例，大大减轻了患者和家庭的用药负担;此外，山东采取的是大病保险，配合惠民保、商保、企业援助，即1+N多层次保障模式，探索实行了针对罕见病患者的特殊用药保障制度。
中山大学附属第一医院东院院长、神经科黄海威教授对21世纪经济报道记者指出，在支付保障方面，1+N多方的保障模式非常必要。“有些基本医保可以做支撑，但是还要有针对罕见病的专项支付方式，配合社会各种公益组织、个人、商保方面的支持。如果一方支付难以维系，多方模式很重要。”
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