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【45种罕见病用药被纳入国家医保目录 罕见病用药保障能力持续提升】

导读:我国对罕见病药物的支付标准作出了一定倾斜,但倾斜的程度取决于医保“盘子”的大小。

“自2018年以来,我国已累计批准56个罕见病药品上市。”近日,国家药品监督管理局副局长黄果在2022年中国罕见病大会上表示,“未来需持续推进罕见病药物研发创新,鼓励国外的创新药在中国境内同步研发、同步临床、同步申报,争取同步上市,使我国罕见病患者更快用上药,用上更好的药。”

随着越来越多的罕见病药品上市,“有药用”的问题在逐步解决,与此同时,如何“用得起药”也是患者关注的重点。因为患者人群少、研发费用高等问题,很多罕见病药价较高。

在上述大会上,国家医疗保障局医药管理司司长黄华波指出,国家医保局自成立以来,高度重视罕见病患者的医疗保障问题,在坚持保基本功能定位的基础上,紧盯罕见病用药保障水平。“目前,已有40多种罕见病药物被纳入国家医保目录,覆盖了20多种罕见病。其中,共有19款罕见病药物通过医保谈判的方式进入医保,平均降价52.6%。国家医保局也将继续支持罕见病药物进入医保目录,持续完善相关准入机制。”

不过,国家医保局也明确表示,“特别昂贵的罕见病药品暂无法纳入医保”。与此同时,在上述大会上,全国政协经济委员会副主任、中国国际经济交流中心常务副理事长毕井泉也坦言,罕见病药物研发存在患者招募难、开发风险大、市场规模小等一系列困难,基本上不具备经济可行性。对此,须研究制定符合罕见疾病规律的特殊政策。鼓励企业研发罕见病治疗药物,是解决罕见病“有药可用”的关键。

保障能力持续提升

据了解,目前全球已知的罕见病超过7000种,约占人类疾病总数的10%。其中,80%为遗传性疾病,但已有批准治疗药物或方案的病种不足10%,另有数据显示,仅有不到5%的罕见病能被有效干预或治疗。

罕见病发病率低,但疾病负担却很重。根据美国食品和药物管理局(FDA)测算,全球罕见病患者已超过2.5亿人。《中国罕见病定义研究报告2021》显示,中国罕见病患者约2000万人。

面对日益庞大的罕见病患者群体,用药保障成为关注焦点。国家医保局自成立以来,高度重视罕见病患者的医疗保障问题。黄华波指出,国家医保局通过优化目录调整程序,对罕见病用药进入目录予以支持,尤其在2022年国家医保药品目录调整中,对罕见病用药开通单独申报渠道,支持其优先进入医保目录。目前已有45种罕见病用药被纳入医保药品目录,覆盖26种罕见病。

另一方面,国家医保局通过准入谈判,降低了罕见病用药价格。2018年以来,通过谈判新增了19种罕见病用药进入目录,平均降价52.6%。

黄华波表示,部分医药企业利用医保购买,通过制定和完善符合中国特色的市场策略,最终实现了商业获利、患者获益、医保可负担的多方共赢,实现了以价换量的良性循环。

以2021年参加医保谈判的诺西那生钠注射液为例,该药由渤健公司生产,用于治疗脊髓性肌萎缩症,在谈判之前,价格高达70万元一针。而通过价格谈判,其降价超9成,在以不到3.3万元一针的价格进入国家医保目录后,今年迎来了销量的爆发式增长。2022年,诺西那生钠注射液的使用人数和销售针数分别超过了去年同期的10倍和40倍,销售收入是去年同期的3倍。

在做好住院治疗费用保障的基础上,指导地方将部分治疗周期长、医疗费用高的病种纳入门诊特殊病保障范围,参照住院进行支付。符合大病保险和医疗救助支付条件的罕见病患者,还可以继续享受大病保险和医疗救助待遇。据统计,2019年至2021年,协议期内罕见病用药累计报销97.1万人次,实际报销比例超70%。综合谈判降价和医保报销,与谈判前价格相比,患者个人负担降低了92.8%。

多重保障功能

值得注意的是,罕见病因为患者人群少,药物研发费用高,使得很多罕见病药物成为“天价药”。而对于这种高价药,国家医保局在对十三届全国人大五次会议第1426号关于探索罕见病用药保障机制建议的答复中明确表示,“特别昂贵的罕见病药品暂无法纳入医保”。

据了解,医保基金的承载能力是罕见病药物能否纳入国家医保目录的核心因素。对此,医保谈判药物经济学专家、北京大学全球健康发展研究院院长刘国恩表示,我国对罕见病药物的支付标准作出了一定倾斜,但倾斜的程度取决于医保“盘子”的大小。

黄华波也指出,考虑到包括罕见病用药在内的一些谈判药品价格较高、使用频率较低、医院配备确有一定困难,建立“双通道”机制,让医院暂时没有配备的谈判药品先进药店,实行与医院相同的报销政策,缓解患者用药“燃眉之急”。

同时,按月在国家医保公共服务平台(APP)和官方网站公布谈判药品全国配备机构信息。截至2022年9月底,协议期内罕见病用药累计在全国4695家定点医药机构配备,其中定点医院2283家,定点零售药店2412家。

黄华波表示,下一步,国家医保局将继续采取一系列措施,推动罕见病患者的用药保障工作。首先,持续推进医保药品目录调整,按程序将符合条件的罕见病用药纳入保障范围;同时,完善谈判药品配备机制,完善“双通道”政策并对罕见病用药予以倾斜,提升罕见病患者用药的可及性,同时也降低企业的销售成本;此外,进一步巩固完善多重制度保障体系,加强政策衔接,发挥基本医保、大病保险、医疗救助的多重保障功能等。

毕井泉也指出,要多方面采取措施减轻患者负担,对价格过于昂贵的药物,建议研究医保支付最高限额,限额以内部分由医保按规定支付,限额以外部分由患者、商业保险、社会慈善、基金补助及政府救助共同承担。同时,建议及时更新、定期公布罕见疾病目录,指导医务人员提高早发现、早治疗能力,指导科研人员研发诊断试剂和治疗药物。

在研发方面,毕井泉认为,首先需要高度重视罕见病药物研发,建立罕见疾病药物研发基金。建议各级政府设立罕见疾病治疗药物研发基金,对于罕见疾病研发项目给予补助。鼓励社会资本设立罕见疾病基金,资助罕见疾病治疗药物开发;也要努力降低企业研发成本,在基于科学性的基础上,适当减少罕见疾病临床试验受试者数量;对境外已批准的治疗儿童罕见疾病药物,可使用境外申报临床数据在中国上市;缺乏种族差异数据的,可在进行少量样本的临床试验后,加速批准上市等。

与此同时,因为罕见病药物基本上不具备经济可行性,企业研发费用尤其高,所以也要在一定程度上保障企业的利益。毕井泉指出,要延长罕见疾病药物市场独占时间。目前含新型化学成分的药物数据保护时间为六年,建议参照日本、欧盟做法,把罕见疾病药物数据保护时间延长至十年;另外,要免收企业罕见疾病药物销售收入的所得税,财政部门已经对罕见疾病药物增值税按3%征收、研发费用抵免所得税等政策优惠,要进一步研究对罕见疾病治疗药物,销售收入免收企业所得税。

#江阴发布# 【遇见新机遇 预见新未来】
最是橙黄橘绿时,暨阳大地结硕果。在11月3日召开的2022江阴经贸合作洽谈会上,无锡市委常委、江阴市委书记许峰向与会嘉宾发出了“砥砺新征程、科创向未来”的号召。来自海内外的各界友人走进江阴、了解江阴,抢抓机遇、深化合作,凝聚起支持江阴发展、参与江阴建设、开创江阴美好未来的共识,为江阴全力建设社会主义现代化县域示范汇聚更强合力。

创新为先 打造科技与产业融合新典范
江阴北枕长江、南蕴河湖,依山傍水的优越地理位置孕育了一大批杰出人才,吸引了五湖四海的各界人士来澄投资兴业。大家对江阴这座鼓励创新、开放包容的现代化滨江花园城市留下了更加深刻的印象。

“近几年,江阴在科技创新方面持续发力,建设了一批重量级的科创载体,引进了国内高层次人才,也正在产出一批科技创新成果。”长三角国家创新中心主任、江苏省产业技术研究院院长刘庆介绍,基于江阴新能源产业集群优势和太阳能光伏技术转型升级的需要,去年12月,长三角国家创新中心、江苏省产业技术研究院与江阴共同建设了长三角太阳能光伏技术创新中心,旨在打造面向未来能源系统的产业技术创新体系和产业创新生态。光伏技术创新中心自建设以来,迅速组建了国际级的核心团队,明确了重点发展方向。

长三角国家创新中心主任、江苏省产业技术研究院院长刘庆:未来,我们希望和江阴在研发载体共建、重大项目实施、企业联合创新中心建设、人才联合培养等方面加强合作,助力江阴不断提升科创能力,打造产业核心竞争力,成为长三角一体化高质量发展的先锋样板城市。

畅谈乡情友谊,共谋合作发展。
安永大中华区主管合伙人顾卿华回到家乡倍感亲切与振奋。安永大中华区主管合伙人顾卿华:多年来,江阴市委、市政府始终将战略目标聚焦在产业的转型升级,坚持“实体为本、制造为根”,全力打造高端制造业,鼓励和推动创新和数字赋能,按照“产业数字化、数字产业化”方向,不断深化传统企业的信息化建设、数字化转型和智能化生产。我非常期待未来有机会参与并且伴随江阴的产业升级、城市更新、科技创新、人才建设,能够一路见证江阴的发展和腾飞。

此次来参加江阴经贸合作洽谈会,北京昕感科技有限责任公司董事长王哲对江阴优质的产业基础和一流的营商环境赞赏有加,他表示将积极推动昕感科技项目建设,为江阴集成电路产业补链、延链、拓链贡献昕感力量。

北京昕感科技有限责任公司董事长王哲:从第一次来江阴到现在,不到一年时间,我对江阴高新区的营商环境非常满意,当地政府的招商水平很高,提供的政策支持也相当给力,与我们项目的各方面需求契合度很高。

红杉资本投资合伙人左林这些年经常来江阴,他对江阴的发展和变化竖起了大拇指。

红杉资本投资合伙人左林:江阴是一个非常重商、有创业底蕴的地方,也是国内民营经济发展的排头兵。我发现,无论是老一辈企业家还是年轻一代企业家,他们身上都保持着非常强劲的创新活力。

在他看来,江阴企业在“碳中和”背景下的转型升级必然会有更大的作为,红杉资本也将持续关注江阴企业,在江阴发掘更多优质的创业项目、更好的投资机会。

回首在江阴7年多的发展历程,江苏中力叉车有限公司总经理周凤彬充满感激。

江苏中力叉车有限公司总经理周凤彬:当前,江阴—靖江工业园区正全力建设高质量跨江融合发展示范区,作为园区企业,中力叉车享受了江阴、靖江两地的惠企政策。基于良好的营商环境,公司将继续加大在江阴的投资,深深扎根江阴—靖江工业园区。

落户江阴以来,中力叉车形成了年产锂电叉车1万台、内燃叉车5000台的生产能力,目前二期项目也已启动建设。

项目为王 激发高质量发展新动能
共叙友情、共谋发展、共话未来。此次来访江阴的海内外宾朋,言语之间谈到的最频繁的词语便是合作,大家共同期待在江阴这片发展沃土上创新创业、成就梦想。

无锡汇凌生物有限公司总经理孙辉是由江阴高新区创业园引进的一名国家海外高层次人才,此次他在高新区签约落地了一个生物医药科技人才项目,将为江阴生物医药产业发展注入新活力。

无锡汇凌生物有限公司总经理孙辉:我们项目主要是依托自主研发的单克隆抗体研发平台MABT技术,开发靶向肿瘤治疗的抗体药物以及部分高质量的科研抗体。

孙辉介绍,江阴高新区地处长三角枢纽地带,对于企业后期的产品推广以及高层次人才的聚集都将十分有利,汇凌生物计划在5年内完成临床实验开展以及销售额突破1000万元的目标,最终实现科创板上市。

作为一家总部在瑞士苏黎世的跨国集团,安姆科迄今为止在中国已拥有13个生产基地,其中有3个工厂设在江阴,2021年江阴3家工厂总销售额超过20亿元。安姆科(中国)大中华区总裁、董事长佘昕表示,参加此次经贸合作洽谈会,他为见证江阴经济发展的显著成就而倍感荣幸。

安姆科(中国)大中华区总裁、董事长佘昕:接下来,安姆科将在江阴打造“亚太现代包装产业园三总部三基地”,其中,三总部除已投用的安姆科亚太研发总部外,还包括大中华区财务共享中心、新材料包装事业部亚太总部,三基地包括新材料包装生产基地、大食品包装生产基地、医疗健康包装生产基地,预计项目总投资2亿美元,建成后将成为安姆科集团在亚太地区集区域总部、研发、服务生产于一体的制造中心。

中国工程院院士、澳门科技大学荣誉校长刘良表示,接下来,他和他的研究团队将与江阴紧密合作。

中国工程院院士、澳门科技大学荣誉校长刘良:江阴是闻名全国的中医之乡,中医药文化源远流长。我们将充分整合资源,发挥各方优势,开展中医药领域科研合作,在中医药科技成果转化、研究中心成果孵化及产业发展等方面取得新突破,为江阴生物医药产业高质量发展注入澎湃动能。

浙江大学先进技术研究院副院长吴大转告诉记者,两年前,研究院与江阴—靖江工业园区企业江苏骥鑫船舶设备有限公司开展船用风机技术的科研合作,目前已经合作完成10余款产品开发,申请3项发明专利,多款风机已取得专用类船舶订单。

浙江大学先进技术研究院副院长吴大转:此次,我们双方在前期取得良好合作成效的基础上,进一步拓展合作空间,共建以船用低噪声风机和泵为特色的特种流体机械研究中心,希望做精创新产品研发,建成一个在国内细分领域领先的研发平台,为当地船舶行业和国家先进船舶装备领域提供更优的产品与技术服务。

敢为善为 构筑新时代改革开放新高地
活动现场,一批优秀外贸企业、优秀外资企业、卓越跨国公司、招商突出贡献机构获表彰。大家纷纷表示,将再接再厉,积极助推江阴开放型经济提质增效。

贝卡尔特集团高级副总裁俞志高表示,得益于政府提供的暖心助企政策,贝卡尔特充分发挥国际集团的平台优势和中国制造的成本和质量优势,取得了较好的业绩。接下来,贝卡尔特将继续保持战略定力,提速创新转型,加快新技术和新产品的推广应用,为市场客户创造更大的价值。同时加快数字化赋能,不断优化管理流程、提高制造流程效率,进一步提升产品核心竞争力。

贝卡尔特集团高级副总裁俞志高:今年以来,我们主要产品的出口量占整个产值的40%以上,和去年同期相比增加了10%左右。

阿法拉伐(江阴)设备制造有限公司是阿法拉伐集团在中国的第一家生产运营基地,已在徐霞客镇落户近30年。

阿法拉伐(江阴)设备制造有限公司负责人王为民:这些年在政府的支持与帮助下,公司业务始终平稳发展,近三年年均销售额12.7亿元。此前,政府为我们代建厂房,使项目加快建设,得以按期完工、顺利投产。江阴政府的高效服务给我留下了深刻的印象,阿法拉伐将继续在优良的营商环境下,加大投资力度,把更多优质项目落户到江阴。

作为全球领先的地产顾问公司,第一太平戴维斯在选址咨询、战略规划等方面积累了丰富经验。

第一太平戴维斯高级董事缪博文:我们和江阴很早就结缘了,有非常多的成功案例。今年,我们帮助高瓴资本投资的贝莱特医药冷链项目落户江阴高新区。

第一太平戴维斯高级董事缪博文介绍,江阴优越的地理位置、较高的产业集聚度和专业的招商服务团队,是投资商选择江阴、青睐江阴的重要原因。接下来,第一太平戴维斯将发挥好桥梁纽带作用,助推更多好项目在江阴落地生根。

【郑州:病毒开的是“宝马”,流调人员坐的是“拖拉机”】
11月3日下午,河南省郑州市召开新冠肺炎疫情防控第三十三场(2022年第八场)新闻发布会。发布会提到,经专家分析研判,郑州市新增病例主要集中在中原区、二七区和高新区三区的重点人群中,其他区县市社会面持续有零星散发病例,均在管可控。为此,郑州市自11月1日起,进一步调整优化防控措施,进入局部封控有序放开的并存阶段。

郑州本轮疫情病毒隐匿性强、传播速度快
很多人反映郑州这一轮的疫情呈现出来的是一个此起彼伏的特点,那么在这轮疫情中,它的特点具体是什么?我们又采取了哪一些的防控手段?

河南省疾病预防控制中心主任医师张国龙先生介绍,本轮疫情确实比较复杂严峻,它的传播速度很快,在流调过程中,我们发现两个人同时上厕所擦肩而过的一刹那,就传染上了。就举个形象的比喻,病毒开的是宝马,我们坐的是拖拉机,就是说我们的速度现在赶不上病例的传播速度,这造成了这一次疫情难以控制。

我们这一次病毒传播速度快,而且隐匿性强,传染性强,免疫逃逸能力也比较强,发现时,它其实已经传染了一段时间了,所以给快速扑灭疫情造成大的困难。

目前郑州市全市6000多个居民小区已解封3899个
发布会上通报,近段时间我们分区域研判疫情态势,统筹推进靶点清面,有序解封,夯实基础等各项工作。

1, 精准医疗救治,统筹调度省市医疗资源,集中力量救治病患,组建省市呼吸感染、儿科等多学科专家团队,所有患者一人一策一方案精准施治,中医药干预率达到100%。目前没有重型和危重型病例,所有患者病情平稳。同时压实医院、访院感、责任链,严控诊疗、护理、防护、消毒医废处置等环节。

2, 全面起底筛查,有序推进主城区核酸检测大起底,确保8小时内出具结果,扎实开展扫街扫楼专项行动。第一时间发现并隔离转运阳性人员,严防形成新的社会传染源。依据大起底检测结果。在确保安全的前提下,对连续7天核酸检测无异常的小区,自11月1日起有序逐步放开。

3, 规范转运隔离,坚持尽应隔,日清日结,所有隔离点专班,严格实施闭环管理,及时足量供应,防疫中药、常备药、急救药、消杀药、生活用品等四药一品,居家隔离人员,严格落实三必须一参照,即必须封门落锁,必须单人单间戴口罩,必须上门采样,封控区人员参照居家隔离管理。

4, 严管风险区域,对病例较多的小区或流动,严格实行足不出户服务上门。每三天有专人将含有蔬菜,一要防疫用品的物资包送货到家,对老弱病残孕等特殊群体实行台账管理,专班服务。同时根据疫情态势,动态调整重点疫区的防外溢临时管控区,争取该放的全部放开,该管的管住看牢。

5, 有序、解封、解封,专门成立20个督导组,督导检查小区解封,采样小屋开放,值班值守等工作情况,切实保障群众能够正常出行,安全返家。

目前全市6000多个居民小区已解封3899个。

成立20个督导组对符合解封条件而未解封表面解封的小区进行调查,严肃处理相关责任人
发布会介绍,郑州市坚持重点区域分级防控,重点人员分类施策,重点场所严格管控的措施,该管的坚决管住,该放的有序放开。根据152号通告,凡已明确解封的小区,必须解封,并落实出入小区三个条件,即24小时核酸检测阴性证明,扫码佩戴口罩,不得层层加码。市委市纪委已联合成立20个督导组,对各区县市小区解封情况进行专项督导,对符合解封条件而未解封表面解封的小区进行调查,严肃处理相关责任人。

在此欢迎市民群众积极提供线索。通过12345政务服务热线,正在办正在抗疫平台,官方微信公众号等渠道举报,郑州市将认真核查,及时反馈,绝不辜负市民群众的期待。

截至11月2日,郑州规上工业企业90%正常生产
记者从现场获悉,郑州有序复工复产。全面落实双线嵌合运行机制,截至昨天,全市规上工业企业有2558家,正常生产的企业有2298家,占比90%;“四保”白名单工业企业1906家,正常生产的企业有1810家,占比95%;工业白名单企业从业人员34.2万人,在岗员工32万人,在岗率93.4%。

郑州探索建立“12小时追阳机制”#郑州建立12小时追阳机制#
问:为打赢疫情防控时间战,最大限度地保护市民健康,郑州探索建立了“12小时追阳机制”,请介绍一下。

答:鉴于当前奥密克戎变异株BA.5.2传染性越来越强、越来越快的特点,在国家建立的“24小时追阳机制”基础上,我市近期探索建立了“12小时追阳机制”,下面我将这个机制情况简单介绍一下。

“12小时追阳机制”就是充分利用信息化技术手段和强大的队伍力量,打通工作环节、组成工作转班,把采、送、检、核、报、转融为一体,高质高效开展混采阳性人员的核酸检测、病例转运和隔离管控等工作,跑在病毒前面,确保实现“追阳日清零,转运日清零,管控日清零、疫情零扩散”的“四零”工作目标,争取以最快行动扑灭此轮疫情。

具体来说,“12小时追阳机制”就是从我们接收到“混阳管”信息后,对混采阳性管进行快速解码,同步向混采阳性属地单位推送信息,指定专门的追阳检测机构,随到采样、管控、复核同步开展,确保6小时内完成混采追阳检测工作,也第一时间将结果反馈至个人。

我们也安排了流调队伍对混采阳性人员进行初步流调,对追到的阳性人员开展深入流调,做到2小时现场到位、4小时报送核心流调信息、24小时完成初步流调报告,排查出密接、次密接人员及风险人群,并提出相应的管控意见。同时,我们也为追阳小组调配上门采样、消杀人员,落实安排阳性病例的转运工作。

低风险区域人员持两码一证可有序流通
记者从现场获悉,郑州市域内人员出行,要做好个人防护,不前往涉疫地区,出示24小时核酸阴性证明、健康码绿码即可,不再需要社区证明。市域外来返郑人员需要提前三天进行报备,如实提供行程,查验健康码,行程码和24小时内核酸检测阴性证明,其中省外来访人员来郑后还需要第一时间在交通场站、机场、火车站、汽车站、公路服务站等进行免费的落地检。即检即走,不用等核酸检测结果。来郑后需严格遵守各项疫情防控规定,外地涉疫风险区域来郑人员,必须按照相应的管控措施,落实集中隔离、居家健康监测、核酸检测等措施,建议返郑前通过12345热线提前咨询相关政策。

来源:大河健康报综合


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