#诺奖得主公司1型糖尿病疗法即将步入临床糖尿病疗法还有哪些#
11月16日，CRISPR Therapeutics与ViaCyte宣布加拿大卫生部已批准VCTX210的临床试验申请，预计在年底前开始患者登记。I期临床试验将评估VCTX210在1型糖尿病患者中的安全性、耐受性和免疫逃避。
CRISPR Therapeutics是2020年诺贝尔化学奖得主Emmanuelle Charpentier创办的公司，2016年已上市。ViaCyte成立于1999年，专注于糖尿病再生医学治疗。
1型糖尿病是一种自身免疫性疾病，由于免疫系统错误地攻击胰岛β细胞，导致胰岛素分泌不足，机体无法维持正常的血糖水平。对于1型糖尿病患者而言，长期注射胰岛素并配合血糖监控是必须的治疗手段。然而，每天注射不仅会给患者带来极大的痛苦，还可能会导致低血糖、癫痫和昏迷等并发症，严重的可能还会导致死亡。
在众多候选治疗策略中，替代被自身免疫破坏的β细胞被认为是最接近“治愈”1型糖尿病的方法。通过移植来自供体的整个胰腺或胰岛可以实现β细胞的替代。但是，胰腺移植虽然具有良好的长期功能效果，但是围手术期并发症的发病率较高，而且胰岛移植存在着植入率低和移植物功能减退的问题。
ViaCyte和CRISPR开发的VCTX210是干细胞衍生的β细胞替代产品，有潜力应用于所有需要胰岛素的1型和2型糖尿病。CyT49多能干细胞能分化为胰腺内胚层细胞，将被置于“口袋“样设备中，并随设备植入患者皮下，而且血管可以进入“口袋“直接与植入的细胞相互作用。
CyT49多能人类干细胞系通过CRISPR技术设计和改造后具有免疫逃避性，能免于被患者免疫系统所破坏。因此，这一产品无需同时进行免疫抑制。
近年来，各类糖尿病创新疗法、新技术层出不穷。
2020年6月，Science Translational Medicine报道了一种新型糖尿病细胞疗法，研究人员通过基因编辑改造患者自身的T细胞，改造后的T细胞表型和细胞因子特征与天然的Treg非常相似，具有强大的免疫抑制功能。这些改造后的细胞在被回输到患者体内后，有望进入胰腺帮助抑制过度激活的免疫反应，维持和保护β细胞的功能。这项技术已授权GentiBio进行开发，GentiBio已于今年8月获得了1.57亿美元的A轮融资。
今年5月，Nexturn Bio获得了RosVivo Therapeutics 50％的股权，RosVivo开发的2型糖尿病RNA疗法也随之浮出水面。RosVivo利用具有天然抗糖尿病和抗肥胖的miRNA作用于胰腺细胞、脂肪细胞和胃肠道细胞，改变基因表达、细胞表型和功能，从而逆转2型糖尿病病理。
根据RosVivo的研究报告，与利拉鲁肽/司美格鲁肽相比，RSVI-301的各项表现优秀，而且副作用显著降低。
此外，在胰岛细胞皮下移植技术/设备开发方面也有很多的进步，这里不再一一赘述。（文章来源：医药魔方Pro）
11月16日，CRISPR Therapeutics与ViaCyte宣布加拿大卫生部已批准VCTX210的临床试验申请，预计在年底前开始患者登记。I期临床试验将评估VCTX210在1型糖尿病患者中的安全性、耐受性和免疫逃避。
CRISPR Therapeutics是2020年诺贝尔化学奖得主Emmanuelle Charpentier创办的公司，2016年已上市。ViaCyte成立于1999年，专注于糖尿病再生医学治疗。
1型糖尿病是一种自身免疫性疾病，由于免疫系统错误地攻击胰岛β细胞，导致胰岛素分泌不足，机体无法维持正常的血糖水平。对于1型糖尿病患者而言，长期注射胰岛素并配合血糖监控是必须的治疗手段。然而，每天注射不仅会给患者带来极大的痛苦，还可能会导致低血糖、癫痫和昏迷等并发症，严重的可能还会导致死亡。
在众多候选治疗策略中，替代被自身免疫破坏的β细胞被认为是最接近“治愈”1型糖尿病的方法。通过移植来自供体的整个胰腺或胰岛可以实现β细胞的替代。但是，胰腺移植虽然具有良好的长期功能效果，但是围手术期并发症的发病率较高，而且胰岛移植存在着植入率低和移植物功能减退的问题。
ViaCyte和CRISPR开发的VCTX210是干细胞衍生的β细胞替代产品，有潜力应用于所有需要胰岛素的1型和2型糖尿病。CyT49多能干细胞能分化为胰腺内胚层细胞，将被置于“口袋“样设备中，并随设备植入患者皮下，而且血管可以进入“口袋“直接与植入的细胞相互作用。
CyT49多能人类干细胞系通过CRISPR技术设计和改造后具有免疫逃避性，能免于被患者免疫系统所破坏。因此，这一产品无需同时进行免疫抑制。
近年来，各类糖尿病创新疗法、新技术层出不穷。
2020年6月，Science Translational Medicine报道了一种新型糖尿病细胞疗法，研究人员通过基因编辑改造患者自身的T细胞，改造后的T细胞表型和细胞因子特征与天然的Treg非常相似，具有强大的免疫抑制功能。这些改造后的细胞在被回输到患者体内后，有望进入胰腺帮助抑制过度激活的免疫反应，维持和保护β细胞的功能。这项技术已授权GentiBio进行开发，GentiBio已于今年8月获得了1.57亿美元的A轮融资。
今年5月，Nexturn Bio获得了RosVivo Therapeutics 50％的股权，RosVivo开发的2型糖尿病RNA疗法也随之浮出水面。RosVivo利用具有天然抗糖尿病和抗肥胖的miRNA作用于胰腺细胞、脂肪细胞和胃肠道细胞，改变基因表达、细胞表型和功能，从而逆转2型糖尿病病理。
根据RosVivo的研究报告，与利拉鲁肽/司美格鲁肽相比，RSVI-301的各项表现优秀，而且副作用显著降低。
此外，在胰岛细胞皮下移植技术/设备开发方面也有很多的进步，这里不再一一赘述。（文章来源：医药魔方Pro）
#我在北美看疫情# 【美疾控最新指南：这类人可能需要接种第四针新冠疫苗】据美国中文网27日报道，日前，美国疾病控制与预防中心(CDC)发布最新指南称，某些中度或严重免疫功能低下的人，可能需接种第四针新冠疫苗。
据报道，研究表明，加强剂量可增强某些免疫功能低下人群的抗体反应。第四针的注射应在完成第三针疫苗接种六个月后进行。
报道称，CDC目前暂没有关于第四针的建议。但CDC表示，人们应该与医生交谈，以确定是否有必要接种。
据介绍，中度至重度免疫功能低下的人，包括正在接受血液癌症或肿瘤治疗者、某些器官移植和干细胞接受者、患有晚期或未经治疗的艾滋病患者以及服用高剂量皮质类固醇或其他药物的人。
CDC估计，在全美，这一类人的人数约为900万，约占总人口的2%。（中国新闻网）
据报道，研究表明，加强剂量可增强某些免疫功能低下人群的抗体反应。第四针的注射应在完成第三针疫苗接种六个月后进行。
报道称，CDC目前暂没有关于第四针的建议。但CDC表示，人们应该与医生交谈，以确定是否有必要接种。
据介绍，中度至重度免疫功能低下的人，包括正在接受血液癌症或肿瘤治疗者、某些器官移植和干细胞接受者、患有晚期或未经治疗的艾滋病患者以及服用高剂量皮质类固醇或其他药物的人。
CDC估计，在全美，这一类人的人数约为900万，约占总人口的2%。（中国新闻网）
什么是牙髓干细胞？
牙髓组织位于牙齿内部的牙髓腔内，是牙体组织中唯一的软组织。2000年Gronthos 等通过对人牙髓细胞的研究，发现了一种与骨髓间充质干细胞有着极其相似的免疫表型及形成矿化结节能力的细胞，细胞中形态呈梭形，可自我更新和多向分化，有着较强的克隆能力。这些由牙髓组织中分离出的成纤维状细胞就称为牙髓干细胞。是从乳牙的牙髓中分离出来的一类可以无限自我更新和具备分化成神经细胞，脂肪细胞，软骨细胞，肌肉细胞，等多项分化潜能的多能干细胞。
牙髓组织位于牙齿内部的牙髓腔内，是牙体组织中唯一的软组织。2000年Gronthos 等通过对人牙髓细胞的研究，发现了一种与骨髓间充质干细胞有着极其相似的免疫表型及形成矿化结节能力的细胞，细胞中形态呈梭形，可自我更新和多向分化，有着较强的克隆能力。这些由牙髓组织中分离出的成纤维状细胞就称为牙髓干细胞。是从乳牙的牙髓中分离出来的一类可以无限自我更新和具备分化成神经细胞，脂肪细胞，软骨细胞，肌肉细胞，等多项分化潜能的多能干细胞。
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