#新浪看点##财经##今日看盘##股票##投资##A股##今日关注#

【医保目录动态调整下,罕见病用药缘何一路“高歌猛进”?】

可用的药物种类少、用药贵等问题,一直是罕见病患者诊疗路上最大的障碍。

21世纪经济报道记者 魏笑 深圳报道 “罕见病并不是一个简单的患者个人问题,它是整个社会、民生的问题。”北京五加和基因科技有限公司董事长董小岩博士日前在接受21世纪经济报道采访时指出。

近年来,国家医保药品目录调整备受关注。在2021年末国家医保谈判中的一句“每一个小群体都不应该被放弃”更是引爆舆论,使得罕见病群体的用药需求被大众所知悉。而可用的药物种类少、用药贵等问题,一直是罕见病患者诊疗路上最大的障碍。

9月17日,国家医保局正式公布《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整通过形式审查的申报药品名单》,共343种药品正式通过形式审查。据21世纪经济报道记者梳理,其中涉及2022年6月30日前经国家药监部门批准上市,说明书适应症中包含有卫生健康委《第一批罕见病目录》所收录罕见病的药品共有19个,主要是目录外药品,其中包括治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)药物利司扑兰口服溶液用散、I型戈谢氏病治疗药物注射用伊米苷酶等。

当然,不少罕见病药物属于高值药物,年治疗费用达上百万。而国家医保基金有限并且功能定位为“保基本”,创新多样化支付保障模式对于解决罕见病支付困境将是关键。

对于高值药物进医保问题,国家医保局也表示要尽力而为、量力而行,实事求是地确定保障范围;坚持稳健可持续,将医保基金和参保群众的承受能力作为目录调整工作的基础,通过准入谈判等方式大幅降低独家药品的价格;聚焦群众基本医疗需求和临床技术进步间的平衡,提升可及性,维护公平性。

医保对罕见病用药倾斜

目前,全球已知的罕见病超过7000种。即便是在罕见病产业相对成熟的欧美市场,仍然有90%以上的疾病尚无治疗方案,有药可用的不到10%。

其中,我国有2000多万罕见病患者,每年新增患者超20万。董小岩指出,大多数罕见病是遗传病,患者面临的困境包括,疾病本身带来的痛苦、确诊后无药的绝望、国外有药国内没药的等待,以及药物进来后用不起等问题。

近年来,罕见病患者群体诊疗难题也引起了国家高度重视。2018年5月,国家卫健委等五部门联合制定了《第一批罕见病目录》,公布了121种罕见病,包括21-羟化酶缺乏症、白化病、血友病等。

业内人士指出,该罕见病目录的出台具有里程碑意义,其不仅是官方首次以目录的形式明确了“罕见病”的定义、诊疗规范、治疗药物,还极大推动了日后罕见病领域的公众传播、患者服务、调查研究,以及相关医保政策研究。

随后,自2018年11月开始,我国政府相继发布三批临床急需境外新药名单,其中,罕见病药物达到37个,占比超50%。到2021年,37个罕见病药物品种中,已有21个获批上市。整体来看,目前至少有60种可以治疗中国《第一批罕见病目录》内疾病的药物已经在国内上市。

与此同时,近年来国家医保目录调整也将罕见病药物作为重点之一。到2020年底,已有36种药品被纳入国家医保目录。而2021年国家医保目录中,有7个罕见病用药新增进入医保。

而在日前公布的《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整通过形式审查的申报药品名单》中,目录外药品中有19个相关罕见病用药入围。而《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案》则明确提出“鼓励研发申报罕见病治疗药品”。实际上,早在今年启动医保目录调整工作时,国家医保局就明确,医保目录会向罕见病患者、儿童等特殊人群适当倾斜。

此次,武?入围的两款罕见病药物分别为防遗传性?管性水肿的拉那利尤单抗注射液,1型戈谢病治疗药物注射用维拉苷酶α;赛诺菲有4款产品入围,包括治疗庞贝病的注射用阿糖苷酶α、法布雷病的注射用阿加糖酶β、黏多糖贮积症的注射用拉罗尼酶浓溶液、戈谢病的注射用伊米苷酶等。

此外,协和发酵麒麟(中国)制药有限公司治疗低磷性佝偻病的布罗索尤单抗注射液,诺华治疗多发性硬化的奥法妥木单抗注射液,渤健治疗多发性硬化症的富马酸二甲酯肠溶胶囊也在名单上。

而本土药企也开始力推罕见病药物进医保。如诺爱药业治疗黏多糖贮积症II型的艾度硫酸酯酶?注射液,广州兆科联发医药研发治疗肌萎缩侧索硬化的利鲁唑口服混悬液,汉光药业治疗酪氨酸血症I型的尼替西农胶囊,兆科药业治疗尿素循环障碍的苯丁酸钠颗粒,万邦德制药治疗重症肌无力的石杉碱甲注射液,恒邦药业治疗视神经脊髓炎的伊奈利珠单抗注射液等。

如何突破罕见病药物支付困境?

罕见病药物在医保谈判中一路“高歌猛进”离不开国家的支持与重视。

董小岩指出,国家对罕见病用药的重视,将更好地帮助罕见病患者解决用药、治疗等问题。实际上,目前我国罕见病用药还存在一些待解决的问题,如罕见病种类太多,目前在研的孤儿药品种相对较少;其次是费用太高,对很多患者而言负担不轻。

近年来随着政策支持,罕见病治疗药物,尤其是罕见病基因治疗药物领域迅速发展。但不可否认的是,国内罕见病用药的可及性依然很低。

其中,价格是主要影响因素之一。目前我国罕见病用药市场以外资药物占主导,其价格异常昂贵,例如治疗SMA的基因药Zolgensma的价格是212.5万美元/人的单次治疗费用,合计人民币达1380万,面对如此高昂的药价,普通患者只能望而却步。

在董小岩看来,将罕见病药物纳入医保目录有助于缓解患者用不起药的问题。“根据我国人口工资收入、社会支付能力的分析,理论上,绝大多数患者家庭客观上是需要国家医保支持和承担大部分支付的,患者家庭需要支付的是小头。”

但目前医保基金有限,商业保险等创新支付保障模式对于解决罕见病高值用药支付困境很关键。比如,国家鼓励地方积极探索创新罕见病医疗保障模式,通过建立罕见病专项基金、大病医保、政策性商业保险、医疗救助等方式,化解部分罕见病患者用药贵的困境。同时,地方罕见病医疗保障模式的实践,也为罕见病立法提供了参考。

针对相关罕见病用药支付困境,各地都在探索可行的落地保障模式,目前也已经拥有多个落地经验。

据21世纪经济报道记者了解,在浙江、江苏等地,采取的便是专项基金模式。以江苏省为例,去年7月,戈谢病、庞贝病、法布雷病和黏多糖贮积症IV型等超罕见病病种被纳入了江苏省医保报销范围。符合条件者最高可获得90%的报销比例,大大减轻了患者和家庭的用药负担;此外,山东采取的是大病保险,配合惠民保、商保、企业援助,即1+N多层次保障模式,探索实行了针对罕见病患者的特殊用药保障制度。

中山大学附属第一医院东院院长、神经科黄海威教授对21世纪经济报道记者指出,在支付保障方面,1+N多方的保障模式非常必要。“有些基本医保可以做支撑,但是还要有针对罕见病的专项支付方式,配合社会各种公益组织、个人、商保方面的支持。如果一方支付难以维系,多方模式很重要。”

#2022年河南专升本[超话]# [志愿者]#河南专升本管理学#
【专升本——管理学】2023年考试《管理学重点笔记》(9)

24头脑风暴法的特点:(1)针对解决的问题,相关专家或人员聚在一起,在宽松
的氛围中,敞开思路,畅谈所言,寻求多种决策思路 (2)倡导创新思维。时间一般在
1-2小时,参加人数以5-6人为宜。25名义小组技术遵循的步骤
(1)组织者先召集有关人员,把要解决的问题的关键内容告诉他们,并请他们独立思考要求每个人尽可能地把自己的备选方案和意见写下来
(2)按次让他们一个一个的陈述自己的方法和意见,以便把每个想法都搞清楚
(3)在此基础上,由小组成员对提出的全部预选方案进行投票和排序,赞成人数最多的方
案即为所选方案。管理者最后仍有权决定是接受还是拒绝这一方案
26名义小组技术的优点:在于使群体成员正式开会但不限制每个人对独立思考,而传统的会议方式往往做不到这点
27德尔菲技术步骤
(1)根据问题的特点,选择和邀请做过相关研究或有相关经验的专家
(2)将与问题有关的信息分别提供给专家,请他们各自独立发表自己的意见,并写成书
面材料
(3) 管理者收藏并综合专家们的意见后,将综合意见反馈给各位专家,请他们在此发表
意见
(4) 如此反复多次,最后形成代表专家组意见的方案
28德尔菲技术的特征:
(1) 确定问题,通过一系列仔细设计的问卷,要求成员提供可能的解决方案(2)一个成员名独立地完成第一组问卷
(3) 第一组间卷的结果集中在一起编辑、写和复制(4)一结果制件
(5)看过结果后,再次请成员提出它们的方案或意见。第一轮的结果常常是激发出新的
方案或改变某些人的原有观点
(6)重复上述(3)(4)(5)步直到取得大的意见
29 德尔菲法技术的关键:
(1)选好专家,这主要取决于决策所涉及的问题或机会的性质;(2)决定适当的专家人数,一般10-50人较好:
(3)拟定好意见征询表,因为它的质量直接关系到决策的有效作
30经营单位组合分析法:由波士领咨询公司提出来的。在确定某个单位经营活动方向楚。应考您它的相对竞争地位和业务增长率两个维度。相对竞争地位经常体现在市场占有率上,它决定了企业的销售量、销售额和赢利能力:而业务增长率反映业务增长的速度,影响投资的回收期限。
31企业经营业务的状况可分成四种类型:幼童型、明星型、瘦到型、金牛型(1)瘦列型:经营单位市场份额和业务增长率都较低,只能带来很少的现金和利润,甚至可能亏损--采取收缩甚至放弃的战略
(2)幼童型:经营单位业务地长率较高,目前市场占有率较低,需要大量资金。
①有前途:可投入必要资金,使其向“明星”型转变:②无前途:忍痛割爱,及时放弃该
(3)金型:市场占有率较高,而业务增长率较低,为企业带来较多的利润,同时需要较少的资金投资--产生的大量现金可以满足企业经营的需要
(4)明星型:市场占有率和业务增长事都较高--不失时机地赶入必要的资金,扩大生产规模
注意:利用经营单位组合分析法进行决策,是以“企业的目标是追求增长和利润”这一基本假设为前提的。
31政策指导矩阵:是由黄兰皇家--壳牌公司创立的。该方法从市场前景和相对竞
争能力两个维度分析企业经营单位的现状和特征
(1)区域6和9的经营单位竞争能力强,市场前景也不错。其中,区域9的业务代表大好的机会,应该确保足够的资源,优先发展
(2)3经营单位竞争能力较强,但市场前景不容乐观。这些业务不应继续发展。但不要马上放弃,可以利用其较强的竞争能力为其他业务提供资金。
(3)区域8:经营单位市场前景虽好,但竞争能力不够强。应该分配更多的资源,以提高其竞争能力。
(4)区域5:经营单位市场前景和竞争能力均中等。一般在市场上有24个强有力的竞争对手,要分配给这些单位足够的资源,推动其发展。
(5)区域2经营单位市场吸引力弱竞能力不强:区域4:经营单位市场吸引力不强且竞争能力较调。应该选择时机放育这些业务,以便把回收的资金投入到赢利和能力更强的业务
(6)7经营单位市场前景好,但竞力弱。根据企业资源状况区别对待,最有前途的应该促进其迅速发展,其余的需要逐步海汰
(7)区域1:经营单位竞争能力和市场前景都较弱,应尽快放弃此类业务,以免陷入泥潭。
32定量决策方法:是指建立在数学模型的基础上,运用统计学、运筹学和电子计算机技术来对决策对象进行计算和量化研究解决决策问题的方法。要有确定型决策方法②不确定型决策方法 ③风险型决策方法
33 确定型决策:指决策面对的问题的相关因素是确定的,从面建立的决策模型中的各种参数是确定的。确定性决策常用的方法有:(线性规划法)(2量本利分析法)。
34 线性规划法:是在一些线性等式或不等式的约束条件下,求解线性目标的数最大值或最小值的方法。
35量本利分析法:是根据产量、成本、利润三者之间的相万关系,进行综合分析。预测利润、控制成本的一种数学分析方法,通常也称“盈少平衡分析法”
36 不确定型决策:指如果决策问题涉及的条件中有些是未知的,对一些随机变量。
连它们的概率分布也不知道。主要决策方法有:(1)小中取大法(2)大众取大法(3)最小最大后悔值法
37个人决策风格:指决策者在对问题的认知和解决问题的方式方面所呈现出来的个性特点
38风险型决策:是指决策者能预知各种状况出现的概率,并在此基础上进行计算、
比较和分析,依据判别的标准,选择其中一个合理的方案,验证后作为决策的依据。
39 风险型决策的特点
(1)策标一般是经济性的,可以用货币计量(2)存在多个可行方案:
(3)未环境可能出现多种自然状态:
(4)各种自然状态发生的概可以根据历史资林或经验进行渐(5)决策标准是使期望净收益达到最大或期望损失减至最小。

最后,小赛老师也给大家准备了福利,私信小赛即可获取完整版《管理学重点笔记》

决战之日到来!国乒5项全军覆没,日本冲击2冠,林昀儒争夺3冠

北京时间9月18日凌晨,乒乓球WTT哈萨克斯坦赛结束了第四个正赛日的较量,让人感到非常遗憾的是,国乒25人已经在所有五个项目中输光,最好成绩是混双亚军,这也是自今年6月WTT克罗地亚赛以来的第二次全军覆没战绩。

目前中国台北小将林昀儒三个项目都打进了决赛,并且已经夺得混双冠军,接下来即将冲击三冠王的头衔;而日本选手早田希娜女单晋级最后一轮、女双与搭档平野美宇也入围决赛,即将冲击两项冠军,值得大家关注!

详细战况与最新赛程安排请看下文。

本次哈萨克斯坦赛国乒的参赛人数非常多,男队11人、女队14人,但都是一些排名较低的非主力年轻选手,而之前原本报名的两大猛将陈幸同、周启豪则没有如约而至,这也使得全队的战斗力下降了许多。

经过几番激烈的对决后,国乒在第三个正赛日还剩2男2女参加单打,分别是梁俨苧、陈垣宇、陈熠、吴洋晨,但男双、女双已经全军覆没,混双徐海东/吴洋晨继续前进,杀入决赛冲击冠军,然而接下来大家就迎来了大溃败。

9月17日下午,单打1/4决赛打响,国乒女队输得非常惨,首先是有“小王曼昱”之称18岁新星陈熠0-3不敌已经44岁、使用直拍传统左推右攻打法的葡萄牙华裔选手付玉,紧接着国乒的直拍小将吴洋晨也是0-3不敌摩纳哥华裔长胶选手杨晓欣。

男单1/4决赛,爆冷战胜林钟勋、丹羽孝希的陈垣宇1-3输给了日本选手篠塚大登,而梁俨苧则是3-2险胜韩国队的张禹珍,但紧接着又在半决赛1-4惨败不敌林昀儒,最后一局更是被对方轰了个11-1的悬殊分差,可以说是完全崩溃了。

混双方面,国乒两位直拍选手又和林昀儒碰面,由徐海东/吴洋晨上场迎战林昀儒/陈思羽,双方恶战5局才终于分出胜负,结果徐海东/吴洋晨2-3无缘冠军——值得一提的是,另一对国乒组合陈垣宇/陈熠之前也是0-3不敌林昀儒/陈思羽,真是输惨了!

至于外协会的几场较量也打得比较精彩,大家非常关注的日本名将平野美宇、早田希娜之战以前者1-0领先连丢4局而告终,早田希娜将与战胜杨晓欣的付玉争冠军,但她和平野美宇还会在女双决赛中再次联手,迎战韩国组合申裕斌/崔孝珠。

男单不光国乒全军覆没,日本队也没能笑到最后,篠塚大登在半决赛3-4不敌德国削球手菲鲁斯,后者将与林昀儒争冠军。至于男双的决赛依旧能看到林昀儒的身影,他将与搭档廖振珽一起对决瑞典世界冠军法尔克与其队友卡尔伯格。

怎么说呢,国乒本站比赛的选手阵容摆在这里,想要依靠这些非主力运动员去冲击外协会最一流的高手的确很困难,这个情况在两个月前的WTT克罗地亚赛上已经发生过了一次,如今再次上演也不让人感到特别意外。

希望小将们都能在失利中认真总结教训,争取下次能有更好的发挥:加油!

来源:全言


发布     👍 0 举报 写留言 🖊   
✋热门推荐
  • 哈哈,说完我自己都感动了,我咋这么好呢!我希望我80岁(如果能活到)的时候也是穿的最年轻的哪怕有人说我臭美也好!
  • 让我们一起来看看周末闲暇的时光,如何做可以补充自然能量吧: 01晒晒阳光总是好的 十一月,天气是一场雨过一场凉,去秋冬的原野拾取一些漂亮的叶子,颜色鲜亮的果实,
  • Khi tuyên bố Lời của Thần Khí là sự dữ, các con phạm tội nói lộng ngôn ở mức độ
  • 我从小牙长得就很抽象 我妈妈告诉我你不适合拍照大笑 因为你牙床高 后来再长大点 他们告诉我可能是因为我遗传我爷爷 面相都有种两广福建感 牙稍微有点突出 我还记得
  • 人一旦有了淡泊豁达的情怀,平静安暖的心境,就会看淡透世间薄凉,看轻生命沧桑,看空名缰利锁,看淡荣辱得失,看惯世事无常,心自然会清浅纯粹,日子便有了情调,生活便有
  • 家有女宝快来试试看吧~#泰兰尼斯童鞋##夏日凉鞋第一双#其实还有非常多喜欢的,但从以前到现在填了那么多表格很多死活填不进去【】单独列列![给你小心心] [给你小
  • 舍利弗,若有善男子、善女人,闻是经受持者,及闻诸佛名者,是诸善男子、善女人,皆为一切诸佛之所护念,皆得不退转于阿耨多罗三藐三菩提。 舍利弗,北方世界有焰肩佛、最
  • 听完姐姐的诉说只能感叹她这就是苦中作乐了,如果是你,这点退休工资你觉得够用吗?[憧憬][兔子]“这都叫什么事啊,天知道我这两个小时是怎么过的”慕慕大宝贝这两个小
  • 始终锻炼锻炼的好处1、锻炼本身增强体质、增强抗病力;2、身体运动能够促使大脑兴奋、心理健康,高水平的锻炼本身就强调身心合一,更加有利心理健康;3、持之以恒的锻炼
  • #每日一善[超话]#无法理解 存在的 everything逐渐崩溃 反复循环 无趣的 everyday为什么质疑我 everyoneJust stay norm
  • #中林里茉[超话]# 2023.11.15 | 官方IG更新:첫음방 ❤︎2주동안 감사합니다歌番組集!2週間ありがとうThanks for all of th
  • #6in1必胜[超话]#来担【唯一c位】@TF家族-张极享受被正主带飞的感觉✨【VX指数领跑三代】➕【DY播放量&点数第一】✴️✴️多次拿下【视频飙升榜第一】微
  • 作为天族太子,夜华很清楚自己身上肩负的责任,娶白浅有利于四海八荒的稳定,还能让桑籍和少辛有情人终成眷属,所以他想都没想就答应了,他娶的更多的是白浅的身份,若白浅
  • 10、有一天那个人走进了你的生命,你就会发现,真爱总是值得等待。11、人总要走在路上,才能扶着自己成长12、要好好珍惜自己的名字:记得自己是谁,便知道自己要做什
  • 面对冬季冗长,多多靠近温暖的事吧,要在风中坚强,亦在雪中温柔。目光所及,只有雪的冰清,雪的纯洁,雪的沉寂……“北风其喈,雨雪其霏。
  • 日常文案.˃̶ᴗ ᵒ̴̶̷.拒絕‍♂ ꙳ .⁎⋆♡⃝⋆✶⁎.ᏦᎿᎿᎽ 少女心﹆. ᘐᗢ物日✌︎ ʺ̤. 海底捞一捞.发个圈ヽ˞.꒰ ꒱ 个早餐8️⃣.✎﹏Ⲙⲩ
  • #真正能抗糖的成分在哪里?#这就是bioE登场的时候了✅综上所述:这些“抗糖液”基本都是利用抗氧化剂和炎症镇定剂来实现改善皮肤的,没有,或者很少真正的抗糖化成分
  • 안녕하세요 너 만나서 반가워요 드디어 이 계정에 로그인 있는 것이 생각납니다 최금 한국어 연습뿐만 아니라 영어연습도 시작했는데,여가시간에 배정되
  • ”麦西拉借势扑进他的怀里,“你知道你是小孩,和我睡觉的时候就不是吗,小孩不可以和我睡觉的。不知道古猜怎么想的,但麦西拉是故意的,他爱看古猜急,最爱看古猜像只小猩
  • 从上周五到今天,见完了所有想见的人,离开只有两个字:不舍这几天每当和朋友们一起吃践行饭,都会回忆起在北京的点点滴滴北京很大,地铁很挤,雾霾很重,空气干燥世界各地