#艾伯维 ABBV[股票]# #偏头痛[超话]# 【艾伯维偏头痛新药有望近期在欧盟上市】
6月23日，艾伯维宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）建议批准atogepant用于每月有4天及以上偏头痛发作的成人偏头痛患者的预防性治疗。如果获得批准，atogepant将成为欧盟首个用于该疾病的每日口服一次CGRP受体拮抗剂。
偏头痛是一种复杂的、常见的神经系统疾病，临床上主要表现为发作性中重度、搏动样头痛，多为偏侧。全球超过10亿人群受到偏头痛影响，其中包括欧洲近11.4%的人口。
Atogepant是一种口服的CGRP受体拮抗剂，CGRP及其受体在与偏头痛病理生理学相关的神经系统区域中表达。研究表明，在偏头痛发作期间，CGRP水平升高，选择性CGRP受体拮抗剂可为偏头痛带来临床益处。
该申请主要基于III期ADVANCE和PROGRESS研究的数据支持，这两项研究分别评估了atogepant在发作性偏头痛和慢性偏头痛患者中的安全性、有效性和耐受性。
其中，ADVANCE临床研究共招募910例患者，这些患者每月偏头痛发作4-14天，被随机分至4个治疗组，每天服用10mg、30mg、60mg的atogepant或安慰剂。结果显示，与安慰剂相比，所有剂量组均达到了主要终点，每月平均偏头痛天数分别减少了3.69/3.86/4.2天。此外，剂量从低到高分别有55.6%/58.7%/60.8%的患者实现了每月平均偏头痛发作天数减少50%以上，而该数据在安慰组中只占29.0%（p≤0.0001）。
PROGRESS研究招募患者包括确诊为慢性偏头痛至少一年的患者以及在随机分组前28天内头痛天数≥15天的患者，其中偏头痛天数为8天。试验的主要终点是评估在12周治疗期间，两种剂量60mg（每天1次）和30mg（每天两次）的平均月偏头痛发作天数较基线的变化。结果显示，其主要终点和所有次要终点均达到了统计学意义的改善。
在这两项III期PROGRESS和III期ADVANCE研究中，所有剂量的耐受性都很好，总体安全性与以往预防发作性偏头痛和慢性偏头痛人群的研究结果一致。最常见的不良事件是便秘和恶心。
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免责申明：本微信文章中的信息仅供一般参考之用，不可直接作为决策内容，医药魔方不对任何主体因使用本文内容而导致的任何损失承担责任。
6月23日，艾伯维宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）建议批准atogepant用于每月有4天及以上偏头痛发作的成人偏头痛患者的预防性治疗。如果获得批准，atogepant将成为欧盟首个用于该疾病的每日口服一次CGRP受体拮抗剂。
偏头痛是一种复杂的、常见的神经系统疾病，临床上主要表现为发作性中重度、搏动样头痛，多为偏侧。全球超过10亿人群受到偏头痛影响，其中包括欧洲近11.4%的人口。
Atogepant是一种口服的CGRP受体拮抗剂，CGRP及其受体在与偏头痛病理生理学相关的神经系统区域中表达。研究表明，在偏头痛发作期间，CGRP水平升高，选择性CGRP受体拮抗剂可为偏头痛带来临床益处。
该申请主要基于III期ADVANCE和PROGRESS研究的数据支持，这两项研究分别评估了atogepant在发作性偏头痛和慢性偏头痛患者中的安全性、有效性和耐受性。
其中，ADVANCE临床研究共招募910例患者，这些患者每月偏头痛发作4-14天，被随机分至4个治疗组，每天服用10mg、30mg、60mg的atogepant或安慰剂。结果显示，与安慰剂相比，所有剂量组均达到了主要终点，每月平均偏头痛天数分别减少了3.69/3.86/4.2天。此外，剂量从低到高分别有55.6%/58.7%/60.8%的患者实现了每月平均偏头痛发作天数减少50%以上，而该数据在安慰组中只占29.0%（p≤0.0001）。
PROGRESS研究招募患者包括确诊为慢性偏头痛至少一年的患者以及在随机分组前28天内头痛天数≥15天的患者，其中偏头痛天数为8天。试验的主要终点是评估在12周治疗期间，两种剂量60mg（每天1次）和30mg（每天两次）的平均月偏头痛发作天数较基线的变化。结果显示，其主要终点和所有次要终点均达到了统计学意义的改善。
在这两项III期PROGRESS和III期ADVANCE研究中，所有剂量的耐受性都很好，总体安全性与以往预防发作性偏头痛和慢性偏头痛人群的研究结果一致。最常见的不良事件是便秘和恶心。
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【定价320万美元！首款DMD基因疗法获FDA加速批准】
6月22日，Sarepta Therapeutics宣布其基因疗法SRP-9001（delandistrogene moxeparvovec，Elevidys）获FDA加速批准上市，适用于4-5岁携带抗肌萎缩蛋白基因突变的非卧床儿科杜氏肌营养不良症（DMD）患者。Sarepta表示，Elevidys的定价为320万美元。
FDA此次批准是基于II期SRP-9001-102研究和I期SRP-9001-103研究队列1的有效性数据和I/II期SRP-9001-101研究、II期SRP-9001-102研究和I期SRP-9001-103研究队列1的安全性数据。
在II期SRP-9001-102研究（n=41）中，4-5岁DMD患儿的运动能力未显著改善，但6-7岁DMD患儿的运动能力显著改善。
在I期SRP-9001-103研究队列1（n=20）中，4岁及以上8岁以下DMD患儿的运动能力相比基线有所改善。
目前，Sarepta正在开展SRP-9001的验证性III期临床试验（SRP-9001-301/EMBARK，n=120）。该研究已完成患者入组，将于今年年底揭晓结果。
SRP-9001是一款基于腺相关病毒（AAV）载体的基因疗法，通过基因工程办法将编码微抗肌萎缩蛋白的靶基因递送到骨骼和心肌肌肉组织，以弥补抗肌萎缩蛋白缺失。 2019年12月，罗氏与Sarepta达成协议，以可能高达28.5亿美元（11.5亿首付款+17亿里程碑付款）的总交易额获得SRP-9001在美国以外地区的商业化权利，并分摊SRP-9001的全球临床开发成本。Sarepta则负责SRP-9001的临床开发和生产。
DMD是一种由于抗肌萎缩蛋白基因突变所致的肌源性损伤，属于因X染色体基因缺陷所导致的渐进式神经肌肉疾病。患者多数为男性。临床表现为患者全身肌肉渐进式退化和运动功能减退，同时也会影响心脏功能与呼吸系统。大多数患者在十几岁时就需要依靠轮椅生活，后期时其心肺功能也会逐渐衰竭，最终死亡。
据统计，DMD男婴发病率为1/5000~1/3500。全球大约有13.6万例DMD患者。中国是DMD患者人数最多的国家之一，每年有400-500例DMD患儿出生，累计患者多达7-8万人。
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FDA此次批准是基于II期SRP-9001-102研究和I期SRP-9001-103研究队列1的有效性数据和I/II期SRP-9001-101研究、II期SRP-9001-102研究和I期SRP-9001-103研究队列1的安全性数据。
在II期SRP-9001-102研究（n=41）中，4-5岁DMD患儿的运动能力未显著改善，但6-7岁DMD患儿的运动能力显著改善。
在I期SRP-9001-103研究队列1（n=20）中，4岁及以上8岁以下DMD患儿的运动能力相比基线有所改善。
目前，Sarepta正在开展SRP-9001的验证性III期临床试验（SRP-9001-301/EMBARK，n=120）。该研究已完成患者入组，将于今年年底揭晓结果。
SRP-9001是一款基于腺相关病毒（AAV）载体的基因疗法，通过基因工程办法将编码微抗肌萎缩蛋白的靶基因递送到骨骼和心肌肌肉组织，以弥补抗肌萎缩蛋白缺失。 2019年12月，罗氏与Sarepta达成协议，以可能高达28.5亿美元（11.5亿首付款+17亿里程碑付款）的总交易额获得SRP-9001在美国以外地区的商业化权利，并分摊SRP-9001的全球临床开发成本。Sarepta则负责SRP-9001的临床开发和生产。
DMD是一种由于抗肌萎缩蛋白基因突变所致的肌源性损伤，属于因X染色体基因缺陷所导致的渐进式神经肌肉疾病。患者多数为男性。临床表现为患者全身肌肉渐进式退化和运动功能减退，同时也会影响心脏功能与呼吸系统。大多数患者在十几岁时就需要依靠轮椅生活，后期时其心肺功能也会逐渐衰竭，最终死亡。
据统计，DMD男婴发病率为1/5000~1/3500。全球大约有13.6万例DMD患者。中国是DMD患者人数最多的国家之一，每年有400-500例DMD患儿出生，累计患者多达7-8万人。
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#阿斯利康 AZN[股票]# 【阿斯利康终止IL-4Rα拮抗剂开发，原研公司股价下跌71%】
6月21日，Pieris Pharmaceuticals宣布收到阿斯利康向其传达的终止elarekibep开发的决定。该决定基于一项为期13周的非临床GLP毒理学研究，与正在进行的临床研究无关，但研究结果不支持elarekibep的长期使用以及临床后期开发。受此消息影响，Pieris股价下跌近71%。
Elarekibep 是一种正在开发用于治疗哮喘的吸入性IL-4受体α抑制剂。阿斯利康开展的这项为期13周的非人类灵长类动物研究包括三个活性剂量组，在所有剂量下都没有观察到临床结果，但存在与剂量无关的炎症介导引起的肺组织损伤。
目前，全球仅度普利尤单抗一款IL-4Rα单抗获批上市，广泛用于哮喘、特应性皮炎等症的治疗，2022年销售额近83亿欧元。国内，康诺亚和康乃德分别开发的产品均进入临床III期。近期，康诺亚表示，按临床方案规定，将持续推进并收集III期临床研究的长期疗效及安全性数据，但无需就有关数据收集招募更多额外患者。康诺亚称，将与国家药监局药品审评中心进行持续沟通，积极推动CM310用于成年人中重度特应性皮炎治疗的上市申请。
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Elarekibep 是一种正在开发用于治疗哮喘的吸入性IL-4受体α抑制剂。阿斯利康开展的这项为期13周的非人类灵长类动物研究包括三个活性剂量组，在所有剂量下都没有观察到临床结果，但存在与剂量无关的炎症介导引起的肺组织损伤。
目前，全球仅度普利尤单抗一款IL-4Rα单抗获批上市，广泛用于哮喘、特应性皮炎等症的治疗，2022年销售额近83亿欧元。国内，康诺亚和康乃德分别开发的产品均进入临床III期。近期，康诺亚表示，按临床方案规定，将持续推进并收集III期临床研究的长期疗效及安全性数据，但无需就有关数据收集招募更多额外患者。康诺亚称，将与国家药监局药品审评中心进行持续沟通，积极推动CM310用于成年人中重度特应性皮炎治疗的上市申请。
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