塞替派/赛替派(TEPADINA)可改善白血病患者的无病生存期？
急性髓系白血病异基因干细胞移植患者在清髓治疗（Flu、Bu）中加入塞替派TT的关键点，包括复发率、无病生存率和毒性。灭髓剂量的白消安（Bu）和氟达拉滨（Flu）的毒性降低，但复发率增加限制了毒性。一项试验旨在通过增加塞替派（TT）（10mg/kg）来改善Flu-Bu方案的结果。对89例AML患者、44例接受Flu-Bu治疗的患者（第1组）和45例接受TT治疗的患者进行了回顾性分析。主要目标是毒性和结果。
印孟常用药物系列：找我V（kk600338）
主要毒性具有可比性：粘膜炎（p=1.0）、败血症（p=.7）、严重肝静脉闭塞性疾病（VOD）（p=1.0）和无复发死亡率（NRM）（22 vs 22%），与第1组相比，第2组的五年无病生存率明显更好（62%对38%）。第2组的五年总生存率（OS）显示出获益趋势（62%对42%）。第2组较低的复发率（14%对46%）有助于更好的结果。与Flu-Bu相比，强化方案具有更好的无病生存率（DFS）（主要是由于复发率降低）和类似的毒性。
该试验说明加入塞替派可提高无病生存率，并通过减少复发而无额外毒性，显示总体生存率的趋势。
试验报道了11例Griscelli综合征2型（GS2）患儿的造血干细胞移植（HSCT）结果。包括35名患者，27名（77%）患者接受了包括白消安、环磷酰胺和足叶乙甙在内的调理方案。8（23%）人服用了白消安、氟达拉滨。两名患者将塞替派添加到白消安和氟达拉滨方案中；一个接受单倍体骨髓和一个不相关的脐带血。
试验结果显示，移植后临床事件包括静脉闭塞性疾病（7人）、急性（8人）或慢性（1人）移植物抗宿主病II-IV，死亡率为37.1%（13人），幸存者的中位随访时间为87.7个月，患者队列的5年累计总生存率（OS）为62.7%（±8.2%）。HSCT前未发生噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（HLH）的患者5年OS的累积概率明显更好（100%vs.53.3±9.5%）。16例HSCT前神经系统受累患者中，8例存活，3例出现后遗症。中枢神经系统受累和未受累患者的5年OS分别为50±12.5%和73.3±10.2%。
总之，GS2患者的HSCT具有长期无病生存的潜在疗效。加速期发展之前的早期HSCT与更好的结果相关。如有需要 印孟常用药物系列：找我V（kk600166）
肺癌: 易瑞沙(吉非替尼片)， 特罗凯(厄洛替尼片)， 阿法替尼 9291(奥希替尼) 克唑替尼， 色瑞替尼， 艾乐替尼， 劳拉替尼，
肝癌肾癌：多吉美(索拉非尼片)， 依维莫司， 阿西替尼 ，舒尼替尼， 乐伐替尼
白血病：格列卫 尼洛替尼 达沙替尼
乳腺癌：泰立沙 卡培他滨 赫赛汀
乙肝：替诺福韦(TDF) 替诺二代(TAF)
丙肝：索非布韦 达卡他韦 吉二代 吉三代
骨髓癌：来那度胺 帕马度胺 万珂(硼替佐米)
肾移植：他克莫司
肺结核：利奈唑胺 环丝氨酸
乳腺癌 卵巢癌：拉帕替尼 奥拉帕尼
结肠癌，直肠癌：西地尼布（AZD2171） 瑞戈非尼
卵巢癌：司美替尼（AZD6244）奥拉帕尼
前列腺癌：阿比特龙 恩杂鲁胺 醋酸戈舍瑞林
胶质细胞癌：替莫唑胺
肺高压：波生坦 安立生坦
痛风：非布司他 安康信(依托考昔
瑞派替尼（ripretinib）Amg510 索托拉西[sotorasib]
梅沙替尼 来那替尼 阿帕鲁胺 维奈托克 恩杂鲁胺 卡玛替尼 吉瑞替尼 米朵妥林 他唑帕尼 普呐替尼 莫博替尼 拉洛替尼 瑞格列克 布加替尼 仑伐替尼 尼拉帕利 卡博替尼 奥西替尼 培米替尼 索托拉西布AGM 510 卡马替尼 培米替尼 阿帕鲁胺 普呐替尼45 莫博替尼 梅沙替尼 塞尔拍292 塞利尼索 恩曲替尼 伊沙佐米
急性髓系白血病异基因干细胞移植患者在清髓治疗（Flu、Bu）中加入塞替派TT的关键点，包括复发率、无病生存率和毒性。灭髓剂量的白消安（Bu）和氟达拉滨（Flu）的毒性降低，但复发率增加限制了毒性。一项试验旨在通过增加塞替派（TT）（10mg/kg）来改善Flu-Bu方案的结果。对89例AML患者、44例接受Flu-Bu治疗的患者（第1组）和45例接受TT治疗的患者进行了回顾性分析。主要目标是毒性和结果。
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主要毒性具有可比性：粘膜炎（p=1.0）、败血症（p=.7）、严重肝静脉闭塞性疾病（VOD）（p=1.0）和无复发死亡率（NRM）（22 vs 22%），与第1组相比，第2组的五年无病生存率明显更好（62%对38%）。第2组的五年总生存率（OS）显示出获益趋势（62%对42%）。第2组较低的复发率（14%对46%）有助于更好的结果。与Flu-Bu相比，强化方案具有更好的无病生存率（DFS）（主要是由于复发率降低）和类似的毒性。
该试验说明加入塞替派可提高无病生存率，并通过减少复发而无额外毒性，显示总体生存率的趋势。
试验报道了11例Griscelli综合征2型（GS2）患儿的造血干细胞移植（HSCT）结果。包括35名患者，27名（77%）患者接受了包括白消安、环磷酰胺和足叶乙甙在内的调理方案。8（23%）人服用了白消安、氟达拉滨。两名患者将塞替派添加到白消安和氟达拉滨方案中；一个接受单倍体骨髓和一个不相关的脐带血。
试验结果显示，移植后临床事件包括静脉闭塞性疾病（7人）、急性（8人）或慢性（1人）移植物抗宿主病II-IV，死亡率为37.1%（13人），幸存者的中位随访时间为87.7个月，患者队列的5年累计总生存率（OS）为62.7%（±8.2%）。HSCT前未发生噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（HLH）的患者5年OS的累积概率明显更好（100%vs.53.3±9.5%）。16例HSCT前神经系统受累患者中，8例存活，3例出现后遗症。中枢神经系统受累和未受累患者的5年OS分别为50±12.5%和73.3±10.2%。
总之，GS2患者的HSCT具有长期无病生存的潜在疗效。加速期发展之前的早期HSCT与更好的结果相关。如有需要 印孟常用药物系列：找我V（kk600166）
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