『珍藏版』Nature综述 | 从靶点发现到临床药物开发
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药物开发是一项漫长、充满风险且花费高昂的工作。在人体试验的药物中，近乎90%没有获得批准。总结新药推向市场的费用：在过去五年中，排名前15的制药公司为他们推出的329个新药的研发支出了高达5710亿美元，如此低的成功率每年都会带来数百亿美元的社会成本。

2023年8月23日，来自加拿大麦吉尔大学的Vincent Mooser带领团队在Nature杂志以 From target discovery to clinical drug development with human genetics 为题总结了基于分子遗传基础的#药物研发# 的一般过程，以及在此过程中存在的一些问题，为未来药物研发提供了理论指导。

该综述主要包括以下内容：
1、基因驱动疗法
2、矫正单基因疾病
3、模拟功能丧失变体
4、基因驱动的药物再开发
5、高影响变体的信息量
6、常见变体的新功能
7、生物数据库的强大和限制
8、将遗传学整合进入临床药物开发
了解更多详情请戳：https://t.cn/A6O0CoQF

在现代药物开发过程中，通过大数据库筛选鉴定罕见基因变体，并研究其与疾病发生之间调控关系是许多药物开发的关键步骤，因此，扩大基因组数据库，将遗传学整合进入临床药物开发过程等都能促进药物的成功开发和被批准率。

图1 药物开发的一般流程
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9.18周一每日分享——好句分享

生命里偶然的欢喜、悟、心灵的光，就像鸽子麻雀突然来到我们的窗前，当它们飞走的时候，我只要保有那种欢喜就好了。——林清玄

图片：马鑫诺
编辑：王羽轩

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