资讯丨FDA 拒绝批准Outlook Therapeutics眼科药物
在FDA拒绝Outlook Therapeutics主要药物ONS-5010[一种治疗年龄相关性黄斑变性（AMD）的药物]的上市申请后，该公司的股票暴跌。美国监管机构向这家总部位于新泽西州的生物技术公司发出了一封完整回复函（CRL），部分原因是在批准前检查期间出现了“几个”制造问题，但也是由于“缺乏充分证据”。ONS-5010是贝伐珠单抗的一种新的眼科制剂，作为一种VEGF抑制剂，它最初由罗氏公司开发，以Avastin/MabThera的名义进行销售，多年来一直作为Bayer/Regeneron的Eylea（aflibercept）和Roche/Novartis的Lucentis（Roche/Novartis）的一种低成本的替代疗法，超说明书用于湿性AMD（致盲的主要原因）的治疗。
去年，在FDA要求提供更多信息后，该公司撤回了ONS-5010的首次上市申请，然后又于去年10月重新提交了上市申请。Outlook Therapeutics表示，FDA承认其关键试验NORSE TWO“达到了其安全性和有效性终点”，其中包括最佳矫正视力（BCVA）较基线提高了15个字母或更多。11个月后，近42%的OPNS-5010患者达到了该阈值，相比之下，匹配组（给药为Lucentis）患者仅有23%达到了该阈值，这是具有统计学意义的差异。然而，FDA似乎已经决定，在考虑批准之前，还需要另一项确证性研究。Outlook Therapeutics已经在 NORSE SEVEN 试验中使用ONS-5010的预充注射器配方，预计将于2024年完成，但到目前为止，还不清楚这是否可以作为确证性研究。该公司已要求与FDA召开会议，试图制定前进的道路，与此同时，ONS-5010仍在接受欧洲监管机构的审查。
根据GlobalData的数据，经过调配药房重新包装的原本用于静脉注射的贝伐珠单抗（该用法未经批准）的年均使用量约占美国所有湿性AMD注射液的50%。然而，一些研究表明，不同的经过重新包装的贝伐单抗样本之间的药物浓度有相当大的差异，这可能导致疗效降低。ONS-5010旨在作为该药物的标准化版本，为这些患者提供基于贝伐珠单抗的可替代且具有一致性的治疗选择。Outlook Therapeutics董事会成员、费城威尔斯眼科医院首席眼科医生Julia Haller说：“视网膜领域需要一种FDA批准的眼用贝伐单抗，为湿性AMD患者提供可替代的靶向治疗。”
在FDA拒绝Outlook Therapeutics主要药物ONS-5010[一种治疗年龄相关性黄斑变性（AMD）的药物]的上市申请后，该公司的股票暴跌。美国监管机构向这家总部位于新泽西州的生物技术公司发出了一封完整回复函（CRL），部分原因是在批准前检查期间出现了“几个”制造问题，但也是由于“缺乏充分证据”。ONS-5010是贝伐珠单抗的一种新的眼科制剂，作为一种VEGF抑制剂，它最初由罗氏公司开发，以Avastin/MabThera的名义进行销售，多年来一直作为Bayer/Regeneron的Eylea（aflibercept）和Roche/Novartis的Lucentis（Roche/Novartis）的一种低成本的替代疗法，超说明书用于湿性AMD（致盲的主要原因）的治疗。
去年，在FDA要求提供更多信息后，该公司撤回了ONS-5010的首次上市申请，然后又于去年10月重新提交了上市申请。Outlook Therapeutics表示，FDA承认其关键试验NORSE TWO“达到了其安全性和有效性终点”，其中包括最佳矫正视力（BCVA）较基线提高了15个字母或更多。11个月后，近42%的OPNS-5010患者达到了该阈值，相比之下，匹配组（给药为Lucentis）患者仅有23%达到了该阈值，这是具有统计学意义的差异。然而，FDA似乎已经决定，在考虑批准之前，还需要另一项确证性研究。Outlook Therapeutics已经在 NORSE SEVEN 试验中使用ONS-5010的预充注射器配方，预计将于2024年完成，但到目前为止，还不清楚这是否可以作为确证性研究。该公司已要求与FDA召开会议，试图制定前进的道路，与此同时，ONS-5010仍在接受欧洲监管机构的审查。
根据GlobalData的数据，经过调配药房重新包装的原本用于静脉注射的贝伐珠单抗（该用法未经批准）的年均使用量约占美国所有湿性AMD注射液的50%。然而，一些研究表明，不同的经过重新包装的贝伐单抗样本之间的药物浓度有相当大的差异，这可能导致疗效降低。ONS-5010旨在作为该药物的标准化版本，为这些患者提供基于贝伐珠单抗的可替代且具有一致性的治疗选择。Outlook Therapeutics董事会成员、费城威尔斯眼科医院首席眼科医生Julia Haller说：“视网膜领域需要一种FDA批准的眼用贝伐单抗，为湿性AMD患者提供可替代的靶向治疗。”
#帕金森病# 【细胞也能“逆龄生长”？Turn Bio公司将转录因子注入皮肤以消除皱纹】
本周，我发表了一篇关于帕金森病研究结果的文章。在这项研究中，一家生物技术公司将可以制造多巴胺的神经元移植到了人们的大脑中。
我之所以关注这个实验，以及其他类似的实验，是因为它们是人们期待已久的、由胚胎干细胞制成的组织移植试验。
在某些方面，干细胞带来了许多次失望。尽管它们很有潜力，但这么长时间以来，科学家们仍然没有从它们身上制造出任何经过批准的医疗方法。
这项帕金森病研究，是由#拜耳# （Bayer）旗下的#生物技术# 公司 BlueRock 进行的，刚刚通过了安全测试的第一阶段。研究人员仍然不知道移植是否有效。
我不确定人类到目前为止在胚胎干细胞领域投入了多少资金，但肯定有数十亿。在许多情况下，细胞移植可能起作用的最初原理证明是几十年前的事了。就像 20 世纪 90 年代的实验表明，如果移植尸体的胰腺细胞，可以治疗糖尿病。
从人类尸体中提取的细胞，或者从流产胚胎组织中提取的细胞，都是很难获得的，不能作为量产产品。如今，干细胞公司的目标是制造规格精确的细胞，提高它们成为真正产品的机会。
这其实并不容易，这也是出现延误的很大一部分原因。“我可以告诉你为什么很难，问题出在制造环节，”马克·科特（Mark Kotter）说。他是初创公司 Bit Bio 的创始人，该公司正在开发使干细胞服从研究人员命令的新方法。
戳链接查看详情：https://t.cn/A6O51kA9
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我之所以关注这个实验，以及其他类似的实验，是因为它们是人们期待已久的、由胚胎干细胞制成的组织移植试验。
在某些方面，干细胞带来了许多次失望。尽管它们很有潜力，但这么长时间以来，科学家们仍然没有从它们身上制造出任何经过批准的医疗方法。
这项帕金森病研究，是由#拜耳# （Bayer）旗下的#生物技术# 公司 BlueRock 进行的，刚刚通过了安全测试的第一阶段。研究人员仍然不知道移植是否有效。
我不确定人类到目前为止在胚胎干细胞领域投入了多少资金，但肯定有数十亿。在许多情况下，细胞移植可能起作用的最初原理证明是几十年前的事了。就像 20 世纪 90 年代的实验表明，如果移植尸体的胰腺细胞，可以治疗糖尿病。
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