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【科学家用基因疗法治疗雷伯氏症，单眼注射却意外双眼改善】
从癌症、糖尿病、肥胖到脊髓受损，基因疗法具有治疗各种健康状况的应用潜力，但其中仍有许多机制我们尚不清楚，最近欧美团队在针对遗传性视力损失疾病的基因治疗试验中，意外发现对单眼的注射让患者双眼视力都有所改善，未来或将改变类似临床研究模式。

剑桥大学、匹兹堡大学和巴黎视力研究所科学家针对遗传性视力疾病「雷伯氏视神经萎缩症」（LHON）进行研究，这种遗传性疾病会破坏视网膜神经节细胞，导致患者视神经受损，一旦发病患者可能在几周内恶化至被视为合法盲人的程度，只有不到 20% 能有恢复情况出现。

据统计，英国每 3 万人中就有 1 人罹患雷伯氏视神经萎缩症，患者发病年龄多在 20-30 岁之间，由于多数患者都带有 MT-ND4 基因突变，研究人员尝试透过靶向突变来尝试改善 LHON 患者的治疗结果。

作为研究的一部分，研究团队进行了基因疗法的临床试验，找来 37 名在 6-12 个月内视力丧失的患者，将带有修饰过互补 DNA的病毒载体注入一只眼睛后方的玻璃体中，另一只眼睛则接受假手术进行比对。

研究作者 Yu-Wai-Man 表示，团队原本只是希望基因治疗的那只眼睛视力有所好转，但出乎意料的是，在两年的随访中，有约 78% 患者双眼视力都获得改善。只是患者视力有所改善，但由于效果并不够明显，至研究结束时，多数受试者仍处于法定失明状态。

为了确认基因疗法对双眼影响的背后原因，研究小组在视觉系统与人类相似的猕猴身上尝试了同样的基因疗法，深入分析病毒载体的传播方式，结果也确实找到「眼内扩散」的证据，病毒载体在未经治疗眼睛的视网膜、视神经和前眼房中升高。

虽然以最初的目的来说，研究结果并不能算是非常成功，但仍提出了有趣的问题，即病毒 DNA 载体在眼内扩散的潜在机制究竟为何。

Yu-Wai-Man 推测，病毒载体或许能发生跨神经元扩散，或是注入单眼后会导致某种形式的局部炎症，从而诱发粒线体生合成反应，也可能是单眼的视力改善促使大脑重新解读来自眼睛的讯号增强整体视力。

确切原因及潜在机制还得进一步研究才能证实，但可以确定的是，这项发现将对未来类似眼部的基因治疗研究产生影响。

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