You got to get your shit together.
So yesterday, you let yourself fall in love a little bit and you got your heart broken. Serves you right for having feelings.
Starting now, you are a hard, heartless career gal.
Go to work, be awesome at it, and don't waste time on foolish flights of fancy.
From now on, you are a robot.
Beep bop Boop blurp bleep
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#朱一龙[超话]# #朱一龙# #朱一龙2021爱你如一# #朱一龙2021朱事皆宜#
Non! Rien de rien ...
Non! Je ne regrette rien...
Ni le bien, qu'on m'a fait
Ni le mal, tout ça m'est bien égal!
Non! Rien de rien ...
Non! Je ne regrette rien ...
Car ma vie, car mes joies
Aujourd'hui, ça commence avec toi!
Edith Piaf
Non, Je Ne Regrette Rien
Non! Rien de rien ...
Non! Je ne regrette rien...
Ni le bien, qu'on m'a fait
Ni le mal, tout ça m'est bien égal!
Non! Rien de rien ...
Non! Je ne regrette rien ...
Car ma vie, car mes joies
Aujourd'hui, ça commence avec toi!
Edith Piaf
Non, Je Ne Regrette Rien
#罕闻药事# 【显著改善肾功能，法布里病疗法pegunigalsidase alfa的3期研究最终结果公布】
2020年12月30日，Protalix BioTherapeutics和Chiesi Global Rare Diseases公布pegunigalsidase α（PRX-102）治疗法布里病（Fabry disease）3期研究BRIDGE的最终结果，显示患者肾功能显著改善。
BRIDGE研究是一项开放标签转换研究，主要结果已于2020年5月公布。本次公布的最终结果数据显示，由阿糖苷酶α转换为PRX-102治疗后，发生肾病进展或快速进展的患者减少，大多数患者在疗法转换后达到稳定状态。以平均年估计肾小球滤过率（eGFR斜率）测定，患者肾功能获得显著改善（转换前：-5.90 mL/min/1.73m2/year；转换后：-1.19 mL/min/1.73m2/year）。研究中，患者对PRX-102的耐受性良好，所有不良事件均为一过性，无后遗症。22例患者中有20例完成了12个月的持续治疗，其中18例患者选择入组长期扩展研究，并继续接受PRX-102治疗。
法布里病是一种罕见的X连锁遗传性疾病，由X染色体长臂中段编码α-半乳糖苷酶A（α-Gal A）基因突变致α-半乳糖苷酶A结构和功能异常，导致代谢底物三已糖神经酰胺（GL-3）及相关鞘糖脂在多个器官内（如心、肾、肺等）大量堆积而引发多系统受累。法布里病的确切发病率尚不清楚，国外报道在男性新生儿中发病率约为1/40,000～1/110,000。
PRX-102是一款由植物细胞表达的重组聚乙二醇化交联α-半乳糖苷酶A候选产品，临床研究中观察到PRX-102的循环半衰期约为80小时。新闻稿指出，该疗法有潜力解决法布里病患者持续未满足的临床需求。
注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
参考资料:
[1] Protalix BioTherapeutics and Chiesi Global Rare Diseases Announce Final Results of BRIDGE Phase III Open-Label, Switch-Over Clinical Trial Evaluating Pegunigalsidase Alfa for the Treatment of Fabry Disease. Retrieved 2020-12-30, from PR Newswire
图片来源：123RF
2020年12月30日，Protalix BioTherapeutics和Chiesi Global Rare Diseases公布pegunigalsidase α（PRX-102）治疗法布里病（Fabry disease）3期研究BRIDGE的最终结果，显示患者肾功能显著改善。
BRIDGE研究是一项开放标签转换研究，主要结果已于2020年5月公布。本次公布的最终结果数据显示，由阿糖苷酶α转换为PRX-102治疗后，发生肾病进展或快速进展的患者减少，大多数患者在疗法转换后达到稳定状态。以平均年估计肾小球滤过率（eGFR斜率）测定，患者肾功能获得显著改善（转换前：-5.90 mL/min/1.73m2/year；转换后：-1.19 mL/min/1.73m2/year）。研究中，患者对PRX-102的耐受性良好，所有不良事件均为一过性，无后遗症。22例患者中有20例完成了12个月的持续治疗，其中18例患者选择入组长期扩展研究，并继续接受PRX-102治疗。
法布里病是一种罕见的X连锁遗传性疾病，由X染色体长臂中段编码α-半乳糖苷酶A（α-Gal A）基因突变致α-半乳糖苷酶A结构和功能异常，导致代谢底物三已糖神经酰胺（GL-3）及相关鞘糖脂在多个器官内（如心、肾、肺等）大量堆积而引发多系统受累。法布里病的确切发病率尚不清楚，国外报道在男性新生儿中发病率约为1/40,000～1/110,000。
PRX-102是一款由植物细胞表达的重组聚乙二醇化交联α-半乳糖苷酶A候选产品，临床研究中观察到PRX-102的循环半衰期约为80小时。新闻稿指出，该疗法有潜力解决法布里病患者持续未满足的临床需求。
注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
参考资料:
[1] Protalix BioTherapeutics and Chiesi Global Rare Diseases Announce Final Results of BRIDGE Phase III Open-Label, Switch-Over Clinical Trial Evaluating Pegunigalsidase Alfa for the Treatment of Fabry Disease. Retrieved 2020-12-30, from PR Newswire
图片来源：123RF
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