#金昇勋Seunghun[超话]#
B.D.U HunMinJayBit 专辑简介收录

- Seunghun 简介翻译:
: 昇勋
:1999/02/26
: AB
:ESTP
: 像小狗一样的人
: 踢球,看球,为兴-慜加油
: 抖腿、忧虑娃娃
: 五花肉、海带汤

:
'CIX' 'FIX' 'Allrounder' 'Soccer'

: 谢谢你们让我实现这么大的梦想。我期待和这些朋友一起探索新的世界/视角。


: 我希望你将来的生活也能越来越好,你已经很努力了。
: 我真的很想和你一起唱歌,所以我很高兴我们能在一起,请多教教哥哥关于唱歌的知识。
: 忍受哥哥的调侃会很难吗?谢谢你信任我并跟随我。
:我们的队长哥哥,谢谢你带来平衡!

:我能走到今天,是因为无论在何时何地、尽管我做得不够好,你们都选择信任我和支持我。我会用歌曲来回报你们。我爱你们。

Cr.jaycrewi

FDA 批准辉瑞 B 型血友病基因疗法
2024年4月27日讯/香港登越药业Dengyue/--FDA已批准fidanacogene elaparvovec-dzkt(Beqvez)用于治疗中度至重度B型血友病,该药适用于目前使用IX因子(FIX)预防疗法,或目前或既往有危及生命的出血,或有反复、严重的自发性出血发作,且没有腺相关病毒血清型Rh74var(AAVRh74var)外壳中和抗体的成年患者。

B 型血友病是一种罕见的遗传性出血性疾病,会导致凝血因子 IX 产生不足。这种疾病是第二常见的血友病,主要影响男性,全球发病率为每 10 万人中 3.8 例。它可导致复发性关节血肿、脑出血以及 HIV 和 HCV 感染等并发症。在发达国家,出生时患有血友病的患者过上平均寿命和质量的机会要低 64%。

Fidanacogene elaparvovec-dzkt 是一种基于腺相关病毒的基因疗法,可将 FIX 基因的功能拷贝植入转导细胞。与目前需要每周或每月多次静脉注射 FIX 的标准疗法相比,Fidanacogene elaparvovec-dzkt 只需一次治疗,就能让 B 型血友病患者自己产生 FIX。

Fidanacogene elaparvovec-dzkt获得批准的依据是Benegene-2研究(NCT03861273)的数据,在该研究中,基因疗法达到了主要终点,即Beqvez输注后总出血的年出血率(ABR)与作为常规治疗一部分的FIX预防方案相比无劣效性。

Benegene-2是一项正在进行的3期开放标签单臂研究,旨在评估Beqvez对中重度至重度B型血友病成年男性患者的疗效和安全性。该研究队列包括 45 名年龄在 18 岁至 65 岁之间的患者,完成至少 6 个月的常规 FIX 预防治疗。在研究期间,60%的患者在接受fidanacogene elaparvovec-dzkt治疗后不再出血,而接受FIX治疗的患者中只有29%不再出血。

Fidanacogene elaparvovec-dzkt也达到了两个关键的次要终点。该基因疗法治疗后 ABR 下降了 78%,年输液率下降了 92%。该疗法耐受性良好,最常见的不良反应是转氨酶升高。作为临床项目的一部分,辉瑞公司将继续对患者进行 15 年的长期治疗耐久性和安全性监测。

参考来源:‘ U.S. FDA Approves Pfizer’s BEQVEZ (fidanacogene elaparvovec-dzkt), a One-Time Gene Therapy for Adults with Hemophilia B’,新闻稿。Pfizer;2024年4月26日发布。

注:本文旨在介绍药品健康研究分享,不作任何用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。

【事关进步学生的事情,就要支持】“美国教育圈的深度左倾,不是一代人那么简单的事。一大堆哥大教授也走出来,支持自己的学生。”
图1)为哥大的主要建筑哥大图书馆,前面是智慧女神雕像,该老建筑居于灵魂位置。
『精英大学百团大战,把哈巴大旗插满全美』https://mp.weixin.qq.com/s?__biz=MzUzMzU4NzM2NQ==&mid=2247548682&idx=1&sn=b8b0906b0735134141c60c056f10bc59&chksm=faa3cbc0cdd442d6ded8fed24bc203f7e924c2302689e5a627752b72d42f9bfa1824b8e33fb7&mpshare=1&srcid=04235kPkfGF5cdqv3vX0Khdp&sharer_shareinfo=fc7a5137481d9099a8259226c7ffeec2&sharer_shareinfo_first=6fdbfd8126939b191b4a92b6c2d69ab0&from=groupmessage&scene=1&subscene=93&clicktime=1713916775&enterid=1713916775&sessionid=0&ascene=1&fasttmpl_type=0&fasttmpl_fullversion=7169974-zh_CN-zip&fasttmpl_flag=0&realreporttime=1713916775725&devicetype=pad-android-31&version=28003052&nettype=WIFI&lang=zh_CN&countrycode=CN&exportkey=n_ChQIAhIQDhessRgou4LFhloDEa3yahL1AQIE97dBBAEAAAAAAJayMcPXJi4AAAAOpnltbLcz9gKNyK89dVj0u91BThwEMmGJSy%2BgN%2Bs8YiC1ndOVmhSuX7o9wDwQitoAnaAE3GhPYqkkr83SBvCDs7MfNQEl65UXefeV%2Fcj%2FPIuXpK7t86sQpi%2F826rxdLaJ6o2nYi1T7LsG3XeXZFCc%2FZwR%2Bq%2FdGjvGuDjczg1O9FPvHC8gDWgT6sn64rpTVtG6c6l6gpT%2BJ%2FmRip4q4hg8H5FbZei%2BwPDMkl8FMe02kXNKTVWffh%2BxtLF16KM2EtR%2FNxpUGbn5%2FiX9T5fKXhftr5OMYcVc%2BTwGR7UHkBAD&pass_ticket=PlnYTEaq5D6E11zicOY8Jds2ByYh%2BQici5qRIFWk5ZfuHDs8JHGoHzenUADa%2FRdIkvN%2FuvcOPCvqqn9JAQ9YIw%3D%3D&wx_header=3


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