滚雪球:足够厚的雪,足够长的坡!
希望这是人生第二笔价投!
第一次参加大会,实际走访了分支机构,看到了与会人员的专业,希望这是自己迈向专业的第一步,学会独立思考和判断!
实控人是一家企业的核心,朴华无实的气质还是蛮得人心,低调的会场,更是看到真正做实业的品质 。(虽然很失落没能感受到电视剧的超豪华阵容)
最感慨的是,原来成功的投资者都是低调质朴而又亲和!#宝宝的少女心#

【和罕见病抗争的第13年:黏多糖贮积症II型患者家属的期盼】“孩子今年已经17岁了,我看着他从4岁时聪明可爱,爱跑爱动的小男孩,逐渐变成今天这样不能说话也不能走路的样子,唯一没变的是全家都从没想过放弃他。”2月28日是国际罕见病日,江苏罕见病黏多糖贮积症II型家属李萍(化名)告诉健康时报记者,13年的坚守,终于等来了黏多糖贮积症II型药物在国内上市,可是每年超过百万的费用,让她心中又升起惆怅。

[话筒]确诊难:辗转半年,4岁男童确诊黏多糖贮积症II型

2004年,健康的男婴乐乐(化名)降临在李萍的身边。李萍现在还记得,孩子出生时眼睛就很大,眼睫毛长长的,在4岁之前,乐乐和其他的孩子没有什么不同。可是2008年底,还在读双语幼儿园的乐乐小手指不正常的弯曲,尽管没有其他症状,还是引起了家人们的警惕。

随后,李萍和家人带着孩子在各大医院就诊,抽血寄样本,等结果,半年后,乐乐在上海新华医院确诊为黏多糖贮积症II型。“新华医院当时对这个病做了全国的编号,我们是第88号。”

黏多糖贮积症II型(MPSⅡ)是一种罕见的渐进性致残、致死的疾病,患者由于基因突变缺失或缺乏溶酶体酶艾度糖 -2- 硫酸酯酶(IDS),导致代谢出现问题,糖胺聚糖(GAGs)在体内积累,造成多个器官系统异常。该病目前已被列入国家《第一批罕见病目录》,排名第73号。

南京医科大学附属儿童医院内分泌科主任医师顾威教授告诉健康时报记者,骨骼异常是黏多糖贮积症II型的重要表现之一,有些患者还会出现呼吸道症状,骨科、呼吸科、五官科、康复科、神经科都是这类患者初次可能会就诊的科室。然而由于罕见,医生们对疾病的认识并不敏感。

顾威教授还记得在罕见病的一场学术交流会上,一位将近50多岁的医生在听完黏多糖贮积症II型的分享后惊讶地表示,自己从来没听过这个病。“由于患病人数较少,很多医生对此根本没有意识,有的人甚至从未遇到过这类病人,因此确诊是这类患者的第一个难关。”

[话筒]治疗难:13年坚守,从无药可治等到新药上市

确诊之后,更加艰难的是治疗之路。

回忆起被告知这个病国内没有药治疗,李萍当时感觉“像天塌下来一样。”可是哭过之后,一家人决定要对孩子负责,不论怎样都要好好尽全力治疗。

自此之后,跑医院成为了李萍家里的常事,中耳炎、反复肺炎、脑积水……因为没有治疗药物,治疗只能是“头疼医头,脚疼医脚”,所有的治疗都只能是延缓乐乐疾病的进展。

然而,体内排不出去,逐渐积聚的“糖”让乐乐的身体每况愈下,智力、外貌、走路都受到了影响,如今17岁的乐乐身高只有1.4米,体重80斤。

10岁时,乐乐的语言能力开始退化,逐渐无法交流。去年,由于脑积水并发症,乐乐失去了走路的能力,坐起了轮椅。随之而来的还有各种手术,李萍说,“2017年做了睾丸扭转手术,2018年是疝气手术,2019年,想要做脑积水分流术的时候,由于疾病进展的严重程度,麻醉风险太高,医院也不让做了。”

对此,顾威教授告诉健康时报记者,黏多糖贮积症II型有效治疗方式是酶替代疗法(ERT),药物提供的酶可以帮助患者把堆积在体内的物质排出去。相反,疾病导致的器官损伤是不可逆的。

对于患者来说,如果能尽早进行药物治疗,将减少对于脏器、骨骼和神经的损伤,扭转孩子的生命历程。例如2岁前能诊断及时干预治疗,孩子或许可以避免神经系统损伤。长期规范的酶替代疗法,可以阻止和延缓疾病进程,同时也可以避免严重并发症的出现,改善多器官系统受累和生长发育。

“你能理解那种心情吗?他不是从出生就是现在这样的,而是我看着他逐渐从会说会笑会走会跳,慢慢丧失语言和行动能力,不认识爸爸妈妈外公外婆……这13年里,我看着我的孩子一点一点退化,可是我没有办法。”李萍告诉记者,如果早一点用上药,乐乐的症状不会恶化到今天这样。

[话筒]费用高:一年超百万费用,患者难以承受

2020年10月25日,在2020年中国罕见病大会上,中国首个且唯一的黏多糖贮积症Ⅱ型(MPSⅡ)酶替代疗法海芮思(艾度硫酸酯酶β注射液)宣布上市。该药拥有FDA孤儿药资格认证,且获得国家药品监督管理局的优先审评资格,填补了我国MPSⅡ酶替代治疗的临床空白。

这对于李萍来说,见到了治疗的曙光。可是同多数罕见病治疗一样,高昂的费用让李萍面对新药,只能看得到摸不到。“艾度硫酸酯酶β注射液是按照孩子的体重来判断用量的,乐乐80斤一年的费用要超过百万,而且这是需要终身用药的,这笔钱真的负担不起。”

在顾威教授的门诊里,这是黏多糖贮积症Ⅱ型患者家庭共同的困扰。“以前没有,家长们告诉自己死心,现在看到了希望,大家都很迫切。”

2020年10月13日,国家医疗保障局在官网发布《对十三届全国人大三次会议第6365号建议的答复》。针对全国人大代表提出“关于加强我国罕见病医疗保障政策的建议”的建议,国家医疗保障局答复称,国家医保局高度重视罕见病患者医疗保障工作,不断探索建立罕见病用药保障机制。

对此,各地也出台了一系列地方法规,帮助罕见病患者家庭。江苏以及邻居浙江都在积极推动医疗保障覆盖罕见病患者。浙江也成为全国率先也是目前唯一落地罕见病专项基金保障模式的地区,目前3个罕见病药物已经被纳入浙江省级罕见病专项基金保障。这也让在身处江苏的李萍对于省医保推进相似政策充满期望。

同时为了积极解决罕见病患者的诊疗问题,以顾威教授所在的南京儿童医院为代表的江苏省内医院,也成立了罕见病诊疗的协作模式,将江苏的专家资源缔结成网络,在早期能够接触患者的时候,迅速诊断患者,并将患者随着诊疗网络转诊到可以进行诊疗的专家手里,能够让患者在省内解决疾病诊疗的问题。

2020年12月,李萍带着乐乐参加了南京儿童医院的黏多糖贮积症II型医患交流活动,看着十几家“黏宝宝”们聚在一起,她突然觉得乐乐并不孤独,可是17周岁的乐乐,已经成为了为数不多的大龄“黏宝宝”,李萍不知道可以再陪乐乐走多久,但是她希望终点的这一天,来得慢一点,用上药的那一天,能来得早一些。(健康时报记者孙欢)(图1为还未发病时乐乐和家人去春游)(图2为乐乐在家中过生日)

【扶贫活水浇灌金川花】
  2月25日,全国脱贫攻坚总结表彰大会在北京人民大会堂举行,中共绍兴市柯桥区委员会被评为全国脱贫攻坚先进集体。
  据了解,2018年,按照中央东西部扶贫协作部署,相隔2000多公里的柯桥区与四川阿坝州金川县建立结对帮扶关系。三年多来,柯桥区积极发挥产业、医疗、教育、人才等资源优势,整合当地资源,开展产业援助、基础设施援建、智力帮扶,帮助当地群众脱贫奔小康。
产业援助 激活“造血”功能
  近日,在金川县勒乌镇新开村白芨育苗基地,培育的白芨苗销售一空。而在附近的白芨种植大棚里,一陇陇土堆露出一段段雪白的白芨根茎。“2020年我们靠卖苗,村集体收入从原来的五六万元增加到了40多万元,等几年后白芨产量上来了,可以达到两三百万元!”新开村第一书记陈玉涛笑着说。
  东西部结对帮扶开展以来,针对金川产业现状,柯桥区合作共建白芨种植项目,通过“白芨育苗产业扶贫返还式模式+就业扶贫模式”,不但每年为当地村集体增加经济收入30万元以上,还带动83名贫困人口增收,人均月收入3000元左右。
  针对金川当地农产品附加值低现状,在对口援建的杨家湾农业园区,柯桥区帮助园区内企业建成了雪梨膏加工、高原酸菜加工、野生菌烘干等生产线,企业由原来的粗放式、作坊式生产模式转变为规模化、机械化的生产方式,生产效率和产品档次都有了质的飞跃。
  针对金川产业承接能力以及人才、土地等资源要素较弱的现状,柯桥区又探索“飞地扶贫”新模式,通过在柯桥区工业经济较为发达的镇(街道)建立“柯桥—金川飞地产业园”招引企业落户投资,并将“飞地”企业产生的税收地方留存部分的80%,作为产业园税收分成每年拨付给金川县,直接用于反哺金川县“一花、一叶、一果”产业振兴 。
  这些产业创新模式实现了对口帮扶向合作共赢的转变提升,把短线的“输血”变为可持续的“造血”。数据显示,2018年以来柯桥区与金川县共达成帮扶协作项目43个,带动就业3000余人,其中建档立卡贫困人员1000余人,每人每年增收6000元以上,带动全县群众增收4000多万元。
助医助学 “输血”“造血”并举
  “真的太感谢柯桥来的医生了,这次做了左侧膝关节手术,下次还要来做右侧膝关节手术,这样我就可以重新走路了!”日前,家住四川省阿坝州金川县马尔邦乡的77岁老人邓淑英为了感谢柯桥援川医生冯海,特意将一面锦旗送到冯海所援助的金川县人民医院。
  像这种“全膝关节置换手术”,当地医院因麻醉医师技术水平不足一直难以开展。绍兴市中心医院医生冯海去年5月援川后,充分发挥自己的优良技术,先后用先进的麻醉技术重点解决气道困难问题、用超声引导下神经阻滞和气管插管全身麻醉救治有合并基础疾病的“老年人的髋关节置换”等病例,填补了当地医疗卫生领域多项空白。
  “授人以鱼,不如授人以渔”,援川医生通过组织讲座、实操培训等形式,手把手传授,提高了当地医生的诊疗技术水平,为当地医院留下了一支“带不走的医疗队”。柯桥区卫健局相关负责人介绍,到目前为止,柯桥区援川医生已累计达到了45人次,并与当地的19家医院进行了结对。
  教育扶贫作为脱贫攻坚的重要力量,更是托起“中国梦”的希望。近年来,柯桥区一共有14名教师参与了支教活动。
  数据显示,东西部扶贫协作结对以来,柯桥区与金川县不断探索深化扶贫协作关系,拓展帮扶协作覆盖面,两地先后达成学校结对关系20对、医院结对关系19对、村企结对关系77对,援派专业技术人才83人,极大地促进了金川县教育、卫生、农技、民间交往交流等各项事业的发展。
走出去请进来 多渠道铺就脱贫奔小康路
  张志海是金川县卡撒乡马厂村的一名建档立卡贫困人员,2019年初和妻子刘芳通过援川企业招聘来到柯桥,在海丰花卉承包着13个大棚约12亩地,去年靠种植菊花赚了近10万元。为了更好地帮助金川县人民就业创业脱贫奔小康,近年来,柯桥区人社局积极组织海丰花卉、精工绿筑、东盛印染、点金照明等企业,多次赴金川举办“川越携手 共赴小康”东西部扶贫劳务协作现场招聘会活动,为建档立卡的贫困人员提供爱心岗位。截至目前,已安置建档立卡贫困户36人,劳务输出在柯桥开出幸福之花。
  扶人扶上马、扶贫先扶智。针对金川县人才缺口,柯桥区每年援派大量业务能力强、专业对口的优秀专业技术人才到金川县帮助开展干部培训、专业技术人才培训、农村种养殖培训、果树病虫害防治培训、致富带头人培育等工作,通过提高帮扶对象自身技能水平推动脱贫致富。同时,柯桥区落实“五进五专”消费扶贫行动,发动区内各级工会组织、机关食堂,积极采购结对地农副产品。东西部结对帮扶工作开展以来,柯桥区帮助结对地区消费扶贫已超1亿元。
  期间柯桥区对口办还带着爱心企业人士走近了凉山州布拖县结对村,一路没过小膝的泥泞路、急需修缮的房屋和衣履破旧的村民,大家深深感受到了当地对脱贫的期待,当看到小朋友穿上我们带去的新衣服露出的笑脸时,大家爱心涌动了。柯桥区浙江天圣股份有限公司和浙江吉麻良丝股份有限公司2家爱心企业先后援建公益性岗位50个,为省外就业的130人提供了爱心帮扶。为扩大扶贫成效,区慈善总会、红十字会、企业家协会等组织先后援助资金、物资超600万元。浙江吉麻良丝股份有限公司董事长季国苗更是决定开展爱心助学消除隔代贫困的行动,通过村委会与贫困学子签订帮扶协议,目前已有7名初、高中、大学的贫困学子收到了来之“吉麻良丝”的全额助学金。


发布     👍 0 举报 写留言 🖊   
✋热门推荐
  • 一辈子你走的路不会特别远,能死心塌地去喜欢的人也不多,错过一个少一个, 你说等你恰好成熟,恰好优秀,黄花菜早凉了,你不觉得,恋爱之所以可爱,就是因为两个人幼稚单
  • 近期奇遇的自然人类;1,毫无医疗经验的病患 警告并要求从业20多年的主治医师完全要按照他的方案治疗自己的病情 不按照他要求办就要大闹医院的高智商患者2,购物使用
  • 船儿妈看着兴奋的captain没好气的道:是不是急着去给white打电话啊,真是的,也不看看几点了? captain看着船儿妈坚定的点了点头道:我们有,只要
  • 宝明妙性:这四个字是解释我们真心本来面目两个非常殊胜的特征:宝明,我们可以观照为寂而常照——我们这个真心本来面目它是无形无相;它无形无相,但它可以显现出一切的万
  • A:前几年盐湖的技术不够成熟,现在逐渐成熟,以及锂盐价格的上升,现在开发盐湖的积极性也是非常高的,是好事儿,对国内锂资源安全性方面有很大帮助。 2. Q:第一个
  • #鸣聊体育##直新闻和你睁眼看世界# 【睁眼看世界 I 瑞典已完成北溪泄漏事故现场调查 “蓄意破坏”嫌疑增加 2022.10.08】精选:· 中国共产党第十九届
  • 李女士总是怕我出门在外被骗,因此经常在网上看一些防诈骗技巧,刚打视频跟我分享::我在抖音上看现在有老奶奶骗小姑娘说没钱吃饭,专骗你们这种年轻小姑娘的善良,然后给
  • 选对脱毛仪能让你整个夏季拓客都变得挺简单,老客户满意度更高,转介绍自然是水到渠成的了.808和810半导体激光脱毛仪:是根据选择性光热学原理,通过808和810
  • (甚至抱着——cpn发言)糖点五:蜜丝婷大胆发言 明明可以用品牌的丝却用了ls的思!招财色:银、乳白、白色系克者为财,一分付出一分收获,努力就会有成果。
  • 但是,他们都忽略了一个问题,这个问题很快就被阿宝的叔叔指出了:区区一个戏子属于下等贱民,而阿宝是商女,属于“四民”。巧的是,当时的上海县令正是广东籍人,而且一向
  • 太阳 有点烧不知是否我太上脑心跳 往上冒阻止不了的在舞蹈不小心步入你的温柔圈套不知道 不明了 还能否逃跑碰巧不需要你过多的打扰我只要 你一个微笑就好你在我指间
  • · 有在尽力少抠了,总是忍不住咬[允悲]#TEAMPAI电子竞技俱乐部[超话]##和平精英职业联赛[超话]# 【派派播报】✏️本场淘汰:4✏️本场积分:5✏️本
  • 生活中的他们并不是真的天天如此幸福,只不过大多数的幸福足以让人忽视那些PS:我一直很期待这本书来个续集什么的,然而几年过去了啥也没有[允悲][允悲][允悲]乔一
  • 祝国庆快乐!#博学修身·强国有我##我与国旗合个影##青春告白祖国#@福建江夏学院学生团委#印能法师[超话]#不是心中有了界线而是心中有了沉淀不是心中无有了念而
  • [19]君子则有大焉者矣,蹇之难,承以兑之说,荡荡者处困亦亨;豫之顺,受之以谦之光,荡荡者视履皆吉。君子则有深焉者矣,变也而持直以常,荡荡者无改其度;动也而守之
  • 安利一部新动漫电影《朝花夕誓》女主真好学会了如何做一个母亲,经历了人间生死离别。我相信神是存在的20190629[浮云]——————— ♥︎ ———————
  • 有些人的理由是《楞严经》中描述了一些仙人,他们认为仙人是道教独有的。有些人的理由是《楞严经》中描述了一些仙人,他们认为仙人是道教独有的。
  • #足球# 据报道,如果西汉姆联未来几场联赛没有起色,莫耶斯的帅位可能将会不保。毕尔巴鄂竞技的高层希望尽快与尼科-威廉姆斯的经纪人会面,以了解球员是否愿意继续留在
  • “四化”发展指引方向,全力打造的最优营商环境保驾护航,太康县主导产业加速度发展:全县纺织规模达到180万锭,喷气、喷水、圆盘织布机规模达到1.2万台,服装年加
  • 虽然如此,“而吾一性之真,自然与天地同存,亘浩劫不坏矣”在这样的过程里,人们天然具有的超越欲望和不实的本来“一真之性”仍然是与天地自然同在的,亘古以来丝毫不会损