境转心不转
在世间来修行，不离世间觉。
所以有的人说修行，总是去闭关，找个清净的地方，但是你看看，真的闭关有几个成功的？所以过去有句话叫“不是菩萨不坐山，没有开悟不闭关”。你真正开悟的人你才能去闭关；你还没有开悟，你就是坐在山上，叫苦思冥想。闭关是要有大根基的人才能做的事情，不是谁都能够闭关的。所以师父跟大家讲，有些人不懂得佛法在世间。只有在世间，你才能觉悟，很多人对佛法根本搞不清楚，不知道智慧来源于烦恼。你用这种思维去闭关，你是越来越自闭，你不愿意跟别人接触，你不能够理解世间的觉，你最后就是把自己自闭了。烦恼一来，你智慧找不到，所以有些人闭关了，一会儿想家了，一会儿想朋友了，一会儿想热闹了，结果闭不了几天关就结束了。但有些人要面子，讲好闭几天，“我一定要有勇气，撑着”，结果闭关到后来，很多人走偏，弄出病出来。还有的人闭关时间长了，到了最后变成百不思百不想的人，说“我要空，我要空”，什么都不想了，你整个变成一个没思维的人了，你哪来的菩萨智慧？
闭关是一个大的智慧，要多看看自己，看看自己做过的事情，看看自己在人间所碰到的事情，运用它们来对照——不照己，照心。什么叫不照己？就不要去照自己的身体，要照见你的心是空的，照见五蕴皆空。所以佛法实际上就是佛陀传给我们的顿教之法。世间：“世”实际上就是世间佛法，实际上就是流传的意思；“间”就是界限。就是流传在这个世间。佛法在世间里，它是不需要离开世间去求取正觉的，所以儒家说“道不远人，人之为道而远人，不可以为道”：道不远人（道就在我们人的身边），人之为道而远人（人为了求道而离开了更多的众生），不可以为道（就是不能成功，求不到道的）。所以真正要能成佛的人，必须在众生当中，而不是离开众生，离开世间，自己在山里修行，应该负的责任不负，应该的仁义礼智信没有了，说“我要寻找觉悟，觅佛道”，就是好比要在全世界找到兔子上有两个角一样。实际上，你就是远离了真正自己的自性。
所以世间一切诸法，佛在《法华经》当中曾经为我们做过解释。佛经上讲：相如是，性如是，体如是，力如是，作如是，因如是，缘如是，果如是，报如是，本末究竟如是。这是最后一句，就是开始和结束一定是这样的。所以菩萨实际上就是让我们知道，本性本来就有的，你所有见的一切，因、果、缘分、你受的报，一切本来都有的。你想想看，这就是随缘。所以要学会十大要领，你就能见到百界千如，也就是我们说到任何的法界都有各种各样的我们说一千种的如是，其实都是一样。其实你们看看，我们要到哪个国家去旅游，看来看去，不是看山就是看水，不是看海滩就是看海边——如是，对不对啊？一切皆为如是。
所以真正的世间觉，成就的是一相三昧、一行三昧，就是一千个也是一样，一个如。你不管学佛学什么法门，到最后都是一相三昧、一行三昧。今天因为时间关系，师父下次跟大家讲三昧，和一行三昧，和一相三昧，详细跟大家再做一个解释。
好，最后师父跟大家讲一个故事。人生无常，让人想到了生命的真谛，人的生命的真谛就是确实是无常。你看看我们很多人，这一关过了，他就活了；这一关死了，也就死了。有多少人就是这么离开了这个世界，哪有什么可以去留恋的，生不带来，死不带去。关于生命就会让我们想到死亡，所以你看我们在人间，没有一个人肯讲自己今后将来怎么办、死了怎么办。虽然死亡是一种无可抗拒的规律，但是它的发生却让人们无法拒绝和接受它，所以人很痛苦。
有一位比丘，他修行，他的心常为外境所牵动，就像我们现在修行，经常被外面的名、利、色所牵动。佛陀就告诉他修行的方法，佛陀说：“比丘啊，你在修行的时候心易散乱，都把‘死’没有放在心头。假使你能知道人生无常，一切声色外境都不能诱惑你了。”其实佛陀的意思就是告诉他：“你一个人如果把死放在心中，你就不会接受社会上各种对你的诱惑了。”我现在跟你们讲，你们可能还不理解，听师父慢慢给你们道来。
佛陀的话恰巧给一位国王听到了，这国王心想：“只要让佛陀的弟子记住一个‘死’字，他就不会被外境所动了，他的心就定下来了，有这么简单吗？”他就想来试试。正巧他们国家当中有一个人诽谤比丘，那个人说：“比丘也是人，虽身出家，难道他们的心就不贪恋五欲之乐吗？”他诽谤，国王就派人：“来人啊，把他抓起来。定罪为侮辱圣者，要处以死刑。如果你想免除死刑，现在你拿一钵满满的蜂蜜周游街市一圈，如果你一滴都不滴出来，我就赦免你，否则死罪难饶。”
国王事先在这个罪犯要路过的街市旁边，布置了很多的音乐、歌舞，悦耳的琴声、很多的如云的美女，让别人看了心都会动的。这时候这个罪人拿了一钵蜜，因为他心中只想到了一个“死”字：“如果我今天一滴蜜滴到外面来，我就死定了。”他就这样一直想着：“哎呀，不要死啊，不要死。”他就走完了整个这条街。
国王问道：“你走完了，蜜没有滴出来，免你死罪。但是本王想问你，你在街上听到什么声音吗？”
“皇上，没有。”
“你看见有什么人吗？”
“没有。”
“那街上的音乐和歌舞伎，你难道没有听到、没有看见吗？”
“启禀大王，我手中拿了那满满的一钵的蜜，如果滴一滴出来就要死，所以我一直把死记在心中，我就不知道外面发生什么了。”
国王对罪人说道：“佛陀说得不错，把‘死’放在心中，知道人生无常，那么一切声色都不能诱惑别人。你说比丘是人，这个固然不错，但因为他们心中知道世事虚幻，生必有死，哪里会贪恋五欲呢？那你为什么要诽谤圣者呢？”那个人听国王一讲，深深地觉悟，从此不再谤佛。
我们人的一生，不会都处在同样的环境和心境下，所以人生坎坷，不是有这样的事就是有那样的事，常常不得安宁。所以就是让我们要懂得人生无常，人不可以把很多的痛苦放在心中，外境在变化，你的内心不要变，这就是修行。因为没有一件事情比死更痛苦的，所以当你自己经不起诱惑的时候，你想一想，这比死还难过吗？你可能就越过了你的一个劫。所以不要在人间把单纯的事情看得非常地严重，因为这样你会很痛苦地活在这个世界上。你每天可以看见很多众生的过失和是非，那你就会帮他背业，你就会感觉到自己很痛苦。如果这样，你赶紧去忏悔，这就是修行。所以人活在世界上，快乐和清净，甘于寂寞，最主要的都是一种感觉。远离是非自无过，耳根清净拒闲话，常念佛号堵口舌，大道无言心自然。所以不要去随便地讲，不要随便地去评论，那就是有智慧。今天我们学佛的人，就要克服种种的烦恼，离苦得乐的人那才叫智者。智者为上，愚者为下。好好地学佛，让我们共攀四圣，谢谢大家。
在世间来修行，不离世间觉。
所以有的人说修行，总是去闭关，找个清净的地方，但是你看看，真的闭关有几个成功的？所以过去有句话叫“不是菩萨不坐山，没有开悟不闭关”。你真正开悟的人你才能去闭关；你还没有开悟，你就是坐在山上，叫苦思冥想。闭关是要有大根基的人才能做的事情，不是谁都能够闭关的。所以师父跟大家讲，有些人不懂得佛法在世间。只有在世间，你才能觉悟，很多人对佛法根本搞不清楚，不知道智慧来源于烦恼。你用这种思维去闭关，你是越来越自闭，你不愿意跟别人接触，你不能够理解世间的觉，你最后就是把自己自闭了。烦恼一来，你智慧找不到，所以有些人闭关了，一会儿想家了，一会儿想朋友了，一会儿想热闹了，结果闭不了几天关就结束了。但有些人要面子，讲好闭几天，“我一定要有勇气，撑着”，结果闭关到后来，很多人走偏，弄出病出来。还有的人闭关时间长了，到了最后变成百不思百不想的人，说“我要空，我要空”，什么都不想了，你整个变成一个没思维的人了，你哪来的菩萨智慧？
闭关是一个大的智慧，要多看看自己，看看自己做过的事情，看看自己在人间所碰到的事情，运用它们来对照——不照己，照心。什么叫不照己？就不要去照自己的身体，要照见你的心是空的，照见五蕴皆空。所以佛法实际上就是佛陀传给我们的顿教之法。世间：“世”实际上就是世间佛法，实际上就是流传的意思；“间”就是界限。就是流传在这个世间。佛法在世间里，它是不需要离开世间去求取正觉的，所以儒家说“道不远人，人之为道而远人，不可以为道”：道不远人（道就在我们人的身边），人之为道而远人（人为了求道而离开了更多的众生），不可以为道（就是不能成功，求不到道的）。所以真正要能成佛的人，必须在众生当中，而不是离开众生，离开世间，自己在山里修行，应该负的责任不负，应该的仁义礼智信没有了，说“我要寻找觉悟，觅佛道”，就是好比要在全世界找到兔子上有两个角一样。实际上，你就是远离了真正自己的自性。
所以世间一切诸法，佛在《法华经》当中曾经为我们做过解释。佛经上讲：相如是，性如是，体如是，力如是，作如是，因如是，缘如是，果如是，报如是，本末究竟如是。这是最后一句，就是开始和结束一定是这样的。所以菩萨实际上就是让我们知道，本性本来就有的，你所有见的一切，因、果、缘分、你受的报，一切本来都有的。你想想看，这就是随缘。所以要学会十大要领，你就能见到百界千如，也就是我们说到任何的法界都有各种各样的我们说一千种的如是，其实都是一样。其实你们看看，我们要到哪个国家去旅游，看来看去，不是看山就是看水，不是看海滩就是看海边——如是，对不对啊？一切皆为如是。
所以真正的世间觉，成就的是一相三昧、一行三昧，就是一千个也是一样，一个如。你不管学佛学什么法门，到最后都是一相三昧、一行三昧。今天因为时间关系，师父下次跟大家讲三昧，和一行三昧，和一相三昧，详细跟大家再做一个解释。
好，最后师父跟大家讲一个故事。人生无常，让人想到了生命的真谛，人的生命的真谛就是确实是无常。你看看我们很多人，这一关过了，他就活了；这一关死了，也就死了。有多少人就是这么离开了这个世界，哪有什么可以去留恋的，生不带来，死不带去。关于生命就会让我们想到死亡，所以你看我们在人间，没有一个人肯讲自己今后将来怎么办、死了怎么办。虽然死亡是一种无可抗拒的规律，但是它的发生却让人们无法拒绝和接受它，所以人很痛苦。
有一位比丘，他修行，他的心常为外境所牵动，就像我们现在修行，经常被外面的名、利、色所牵动。佛陀就告诉他修行的方法，佛陀说：“比丘啊，你在修行的时候心易散乱，都把‘死’没有放在心头。假使你能知道人生无常，一切声色外境都不能诱惑你了。”其实佛陀的意思就是告诉他：“你一个人如果把死放在心中，你就不会接受社会上各种对你的诱惑了。”我现在跟你们讲，你们可能还不理解，听师父慢慢给你们道来。
佛陀的话恰巧给一位国王听到了，这国王心想：“只要让佛陀的弟子记住一个‘死’字，他就不会被外境所动了，他的心就定下来了，有这么简单吗？”他就想来试试。正巧他们国家当中有一个人诽谤比丘，那个人说：“比丘也是人，虽身出家，难道他们的心就不贪恋五欲之乐吗？”他诽谤，国王就派人：“来人啊，把他抓起来。定罪为侮辱圣者，要处以死刑。如果你想免除死刑，现在你拿一钵满满的蜂蜜周游街市一圈，如果你一滴都不滴出来，我就赦免你，否则死罪难饶。”
国王事先在这个罪犯要路过的街市旁边，布置了很多的音乐、歌舞，悦耳的琴声、很多的如云的美女，让别人看了心都会动的。这时候这个罪人拿了一钵蜜，因为他心中只想到了一个“死”字：“如果我今天一滴蜜滴到外面来，我就死定了。”他就这样一直想着：“哎呀，不要死啊，不要死。”他就走完了整个这条街。
国王问道：“你走完了，蜜没有滴出来，免你死罪。但是本王想问你，你在街上听到什么声音吗？”
“皇上，没有。”
“你看见有什么人吗？”
“没有。”
“那街上的音乐和歌舞伎，你难道没有听到、没有看见吗？”
“启禀大王，我手中拿了那满满的一钵的蜜，如果滴一滴出来就要死，所以我一直把死记在心中，我就不知道外面发生什么了。”
国王对罪人说道：“佛陀说得不错，把‘死’放在心中，知道人生无常，那么一切声色都不能诱惑别人。你说比丘是人，这个固然不错，但因为他们心中知道世事虚幻，生必有死，哪里会贪恋五欲呢？那你为什么要诽谤圣者呢？”那个人听国王一讲，深深地觉悟，从此不再谤佛。
我们人的一生，不会都处在同样的环境和心境下，所以人生坎坷，不是有这样的事就是有那样的事，常常不得安宁。所以就是让我们要懂得人生无常，人不可以把很多的痛苦放在心中，外境在变化，你的内心不要变，这就是修行。因为没有一件事情比死更痛苦的，所以当你自己经不起诱惑的时候，你想一想，这比死还难过吗？你可能就越过了你的一个劫。所以不要在人间把单纯的事情看得非常地严重，因为这样你会很痛苦地活在这个世界上。你每天可以看见很多众生的过失和是非，那你就会帮他背业，你就会感觉到自己很痛苦。如果这样，你赶紧去忏悔，这就是修行。所以人活在世界上，快乐和清净，甘于寂寞，最主要的都是一种感觉。远离是非自无过，耳根清净拒闲话，常念佛号堵口舌，大道无言心自然。所以不要去随便地讲，不要随便地去评论，那就是有智慧。今天我们学佛的人，就要克服种种的烦恼，离苦得乐的人那才叫智者。智者为上，愚者为下。好好地学佛，让我们共攀四圣，谢谢大家。
【和罕见病抗争的第13年：黏多糖贮积症II型患者家属的期盼】“孩子今年已经17岁了，我看着他从4岁时聪明可爱，爱跑爱动的小男孩，逐渐变成今天这样不能说话也不能走路的样子，唯一没变的是全家都从没想过放弃他。”2月28日是国际罕见病日，江苏罕见病黏多糖贮积症II型家属李萍（化名）告诉健康时报记者，13年的坚守，终于等来了黏多糖贮积症II型药物在国内上市，可是每年超过百万的费用，让她心中又升起惆怅。
[话筒]确诊难：辗转半年，4岁男童确诊黏多糖贮积症II型
2004年，健康的男婴乐乐（化名）降临在李萍的身边。李萍现在还记得，孩子出生时眼睛就很大，眼睫毛长长的，在4岁之前，乐乐和其他的孩子没有什么不同。可是2008年底，还在读双语幼儿园的乐乐小手指不正常的弯曲，尽管没有其他症状，还是引起了家人们的警惕。
随后，李萍和家人带着孩子在各大医院就诊，抽血寄样本，等结果，半年后，乐乐在上海新华医院确诊为黏多糖贮积症II型。“新华医院当时对这个病做了全国的编号，我们是第88号。”
黏多糖贮积症II型（MPSⅡ）是一种罕见的渐进性致残、致死的疾病，患者由于基因突变缺失或缺乏溶酶体酶艾度糖 -2- 硫酸酯酶(IDS)，导致代谢出现问题，糖胺聚糖(GAGs)在体内积累，造成多个器官系统异常。该病目前已被列入国家《第一批罕见病目录》，排名第73号。
南京医科大学附属儿童医院内分泌科主任医师顾威教授告诉健康时报记者，骨骼异常是黏多糖贮积症II型的重要表现之一，有些患者还会出现呼吸道症状，骨科、呼吸科、五官科、康复科、神经科都是这类患者初次可能会就诊的科室。然而由于罕见，医生们对疾病的认识并不敏感。
顾威教授还记得在罕见病的一场学术交流会上，一位将近50多岁的医生在听完黏多糖贮积症II型的分享后惊讶地表示，自己从来没听过这个病。“由于患病人数较少，很多医生对此根本没有意识，有的人甚至从未遇到过这类病人，因此确诊是这类患者的第一个难关。”
[话筒]治疗难：13年坚守，从无药可治等到新药上市
确诊之后，更加艰难的是治疗之路。
回忆起被告知这个病国内没有药治疗，李萍当时感觉“像天塌下来一样。”可是哭过之后，一家人决定要对孩子负责，不论怎样都要好好尽全力治疗。
自此之后，跑医院成为了李萍家里的常事，中耳炎、反复肺炎、脑积水……因为没有治疗药物，治疗只能是“头疼医头，脚疼医脚”，所有的治疗都只能是延缓乐乐疾病的进展。
然而，体内排不出去，逐渐积聚的“糖”让乐乐的身体每况愈下，智力、外貌、走路都受到了影响，如今17岁的乐乐身高只有1.4米，体重80斤。
10岁时，乐乐的语言能力开始退化，逐渐无法交流。去年，由于脑积水并发症，乐乐失去了走路的能力，坐起了轮椅。随之而来的还有各种手术，李萍说，“2017年做了睾丸扭转手术，2018年是疝气手术，2019年，想要做脑积水分流术的时候，由于疾病进展的严重程度，麻醉风险太高，医院也不让做了。”
对此，顾威教授告诉健康时报记者，黏多糖贮积症II型有效治疗方式是酶替代疗法（ERT），药物提供的酶可以帮助患者把堆积在体内的物质排出去。相反，疾病导致的器官损伤是不可逆的。
对于患者来说，如果能尽早进行药物治疗，将减少对于脏器、骨骼和神经的损伤，扭转孩子的生命历程。例如2岁前能诊断及时干预治疗，孩子或许可以避免神经系统损伤。长期规范的酶替代疗法，可以阻止和延缓疾病进程，同时也可以避免严重并发症的出现，改善多器官系统受累和生长发育。
“你能理解那种心情吗？他不是从出生就是现在这样的，而是我看着他逐渐从会说会笑会走会跳，慢慢丧失语言和行动能力，不认识爸爸妈妈外公外婆……这13年里，我看着我的孩子一点一点退化，可是我没有办法。”李萍告诉记者，如果早一点用上药，乐乐的症状不会恶化到今天这样。
[话筒]费用高：一年超百万费用，患者难以承受
2020年10月25日，在2020年中国罕见病大会上，中国首个且唯一的黏多糖贮积症Ⅱ型（MPSⅡ）酶替代疗法海芮思（艾度硫酸酯酶β注射液）宣布上市。该药拥有FDA孤儿药资格认证，且获得国家药品监督管理局的优先审评资格，填补了我国MPSⅡ酶替代治疗的临床空白。
这对于李萍来说，见到了治疗的曙光。可是同多数罕见病治疗一样，高昂的费用让李萍面对新药，只能看得到摸不到。“艾度硫酸酯酶β注射液是按照孩子的体重来判断用量的，乐乐80斤一年的费用要超过百万，而且这是需要终身用药的，这笔钱真的负担不起。”
在顾威教授的门诊里，这是黏多糖贮积症Ⅱ型患者家庭共同的困扰。“以前没有，家长们告诉自己死心，现在看到了希望，大家都很迫切。”
2020年10月13日，国家医疗保障局在官网发布《对十三届全国人大三次会议第6365号建议的答复》。针对全国人大代表提出“关于加强我国罕见病医疗保障政策的建议”的建议，国家医疗保障局答复称，国家医保局高度重视罕见病患者医疗保障工作，不断探索建立罕见病用药保障机制。
对此，各地也出台了一系列地方法规，帮助罕见病患者家庭。江苏以及邻居浙江都在积极推动医疗保障覆盖罕见病患者。浙江也成为全国率先也是目前唯一落地罕见病专项基金保障模式的地区，目前3个罕见病药物已经被纳入浙江省级罕见病专项基金保障。这也让在身处江苏的李萍对于省医保推进相似政策充满期望。
同时为了积极解决罕见病患者的诊疗问题，以顾威教授所在的南京儿童医院为代表的江苏省内医院，也成立了罕见病诊疗的协作模式，将江苏的专家资源缔结成网络，在早期能够接触患者的时候，迅速诊断患者，并将患者随着诊疗网络转诊到可以进行诊疗的专家手里，能够让患者在省内解决疾病诊疗的问题。
2020年12月，李萍带着乐乐参加了南京儿童医院的黏多糖贮积症II型医患交流活动，看着十几家“黏宝宝”们聚在一起，她突然觉得乐乐并不孤独，可是17周岁的乐乐，已经成为了为数不多的大龄“黏宝宝”，李萍不知道可以再陪乐乐走多久，但是她希望终点的这一天，来得慢一点，用上药的那一天，能来得早一些。（健康时报记者孙欢）（图1为还未发病时乐乐和家人去春游）（图2为乐乐在家中过生日）
[话筒]确诊难：辗转半年，4岁男童确诊黏多糖贮积症II型
2004年，健康的男婴乐乐（化名）降临在李萍的身边。李萍现在还记得，孩子出生时眼睛就很大，眼睫毛长长的，在4岁之前，乐乐和其他的孩子没有什么不同。可是2008年底，还在读双语幼儿园的乐乐小手指不正常的弯曲，尽管没有其他症状，还是引起了家人们的警惕。
随后，李萍和家人带着孩子在各大医院就诊，抽血寄样本，等结果，半年后，乐乐在上海新华医院确诊为黏多糖贮积症II型。“新华医院当时对这个病做了全国的编号，我们是第88号。”
黏多糖贮积症II型（MPSⅡ）是一种罕见的渐进性致残、致死的疾病，患者由于基因突变缺失或缺乏溶酶体酶艾度糖 -2- 硫酸酯酶(IDS)，导致代谢出现问题，糖胺聚糖(GAGs)在体内积累，造成多个器官系统异常。该病目前已被列入国家《第一批罕见病目录》，排名第73号。
南京医科大学附属儿童医院内分泌科主任医师顾威教授告诉健康时报记者，骨骼异常是黏多糖贮积症II型的重要表现之一，有些患者还会出现呼吸道症状，骨科、呼吸科、五官科、康复科、神经科都是这类患者初次可能会就诊的科室。然而由于罕见，医生们对疾病的认识并不敏感。
顾威教授还记得在罕见病的一场学术交流会上，一位将近50多岁的医生在听完黏多糖贮积症II型的分享后惊讶地表示，自己从来没听过这个病。“由于患病人数较少，很多医生对此根本没有意识，有的人甚至从未遇到过这类病人，因此确诊是这类患者的第一个难关。”
[话筒]治疗难：13年坚守，从无药可治等到新药上市
确诊之后，更加艰难的是治疗之路。
回忆起被告知这个病国内没有药治疗，李萍当时感觉“像天塌下来一样。”可是哭过之后，一家人决定要对孩子负责，不论怎样都要好好尽全力治疗。
自此之后，跑医院成为了李萍家里的常事，中耳炎、反复肺炎、脑积水……因为没有治疗药物，治疗只能是“头疼医头，脚疼医脚”，所有的治疗都只能是延缓乐乐疾病的进展。
然而，体内排不出去，逐渐积聚的“糖”让乐乐的身体每况愈下，智力、外貌、走路都受到了影响，如今17岁的乐乐身高只有1.4米，体重80斤。
10岁时，乐乐的语言能力开始退化，逐渐无法交流。去年，由于脑积水并发症，乐乐失去了走路的能力，坐起了轮椅。随之而来的还有各种手术，李萍说，“2017年做了睾丸扭转手术，2018年是疝气手术，2019年，想要做脑积水分流术的时候，由于疾病进展的严重程度，麻醉风险太高，医院也不让做了。”
对此，顾威教授告诉健康时报记者，黏多糖贮积症II型有效治疗方式是酶替代疗法（ERT），药物提供的酶可以帮助患者把堆积在体内的物质排出去。相反，疾病导致的器官损伤是不可逆的。
对于患者来说，如果能尽早进行药物治疗，将减少对于脏器、骨骼和神经的损伤，扭转孩子的生命历程。例如2岁前能诊断及时干预治疗，孩子或许可以避免神经系统损伤。长期规范的酶替代疗法，可以阻止和延缓疾病进程，同时也可以避免严重并发症的出现，改善多器官系统受累和生长发育。
“你能理解那种心情吗？他不是从出生就是现在这样的，而是我看着他逐渐从会说会笑会走会跳，慢慢丧失语言和行动能力，不认识爸爸妈妈外公外婆……这13年里，我看着我的孩子一点一点退化，可是我没有办法。”李萍告诉记者，如果早一点用上药，乐乐的症状不会恶化到今天这样。
[话筒]费用高：一年超百万费用，患者难以承受
2020年10月25日，在2020年中国罕见病大会上，中国首个且唯一的黏多糖贮积症Ⅱ型（MPSⅡ）酶替代疗法海芮思（艾度硫酸酯酶β注射液）宣布上市。该药拥有FDA孤儿药资格认证，且获得国家药品监督管理局的优先审评资格，填补了我国MPSⅡ酶替代治疗的临床空白。
这对于李萍来说，见到了治疗的曙光。可是同多数罕见病治疗一样，高昂的费用让李萍面对新药，只能看得到摸不到。“艾度硫酸酯酶β注射液是按照孩子的体重来判断用量的，乐乐80斤一年的费用要超过百万，而且这是需要终身用药的，这笔钱真的负担不起。”
在顾威教授的门诊里，这是黏多糖贮积症Ⅱ型患者家庭共同的困扰。“以前没有，家长们告诉自己死心，现在看到了希望，大家都很迫切。”
2020年10月13日，国家医疗保障局在官网发布《对十三届全国人大三次会议第6365号建议的答复》。针对全国人大代表提出“关于加强我国罕见病医疗保障政策的建议”的建议，国家医疗保障局答复称，国家医保局高度重视罕见病患者医疗保障工作，不断探索建立罕见病用药保障机制。
对此，各地也出台了一系列地方法规，帮助罕见病患者家庭。江苏以及邻居浙江都在积极推动医疗保障覆盖罕见病患者。浙江也成为全国率先也是目前唯一落地罕见病专项基金保障模式的地区，目前3个罕见病药物已经被纳入浙江省级罕见病专项基金保障。这也让在身处江苏的李萍对于省医保推进相似政策充满期望。
同时为了积极解决罕见病患者的诊疗问题，以顾威教授所在的南京儿童医院为代表的江苏省内医院，也成立了罕见病诊疗的协作模式，将江苏的专家资源缔结成网络，在早期能够接触患者的时候，迅速诊断患者，并将患者随着诊疗网络转诊到可以进行诊疗的专家手里，能够让患者在省内解决疾病诊疗的问题。
2020年12月，李萍带着乐乐参加了南京儿童医院的黏多糖贮积症II型医患交流活动，看着十几家“黏宝宝”们聚在一起，她突然觉得乐乐并不孤独，可是17周岁的乐乐，已经成为了为数不多的大龄“黏宝宝”，李萍不知道可以再陪乐乐走多久，但是她希望终点的这一天，来得慢一点，用上药的那一天，能来得早一些。（健康时报记者孙欢）（图1为还未发病时乐乐和家人去春游）（图2为乐乐在家中过生日）
非常感谢柯柯！太感谢他了！谢谢他潜移默化的帮我变成现在的我！尽管，他不属于我！
尽管，有一天，我会有我的“柯柯”
还是要说谢谢！
谢谢你！念你的好！念你的所思所想所作所为！
也许有一天，我会慢慢淡忘你，也许那个时候我差不多成功的变成自己的柯柯！那我做你的柯柯！
我们比肩而立！并肩同行！#牛年新春不一般# [心]
尽管，有一天，我会有我的“柯柯”
还是要说谢谢！
谢谢你！念你的好！念你的所思所想所作所为！
也许有一天，我会慢慢淡忘你，也许那个时候我差不多成功的变成自己的柯柯！那我做你的柯柯！
我们比肩而立！并肩同行！#牛年新春不一般# [心]
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