——烽火戏诸侯《剑来》
“少年的肩膀，就该这样才对嘛，什么家国仇恨，浩然正气的，都不要急，先挑起清风明月、杨柳依依和草长莺飞，少年郎的肩头，本就应当满是美好的事物啊。”
——烽火戏诸侯《剑来》
簪子上有八个字，便是仅算粗通文墨的少女，也觉得极为动人。
言念君子，温其如玉。
——烽火戏诸侯《剑来》
胸中一点浩然气，天地千里快哉风
——烽火戏诸侯《剑来》
是你的就好好抓住，不是你的就不要多想。
天底下没谁是欠你的，但是你欠了别人，就别不当回事。
——烽火戏诸侯《剑来》
我登楼观百川，入海即入我怀
——烽火戏诸侯《剑来》
君子坐而论道，少年起而行之。
——烽火戏诸侯《剑来》
总有些人，一眼看到就会心生好感，道理都讲不通。
——烽火戏诸侯《剑来》
不被喜欢的姑娘喜欢，是一件很伤心的事情，可天没有塌下来，该怎么活，还得怎么活。
——烽火戏诸侯《剑来》
某些人和事，哪怕是路边的风景，可是只要看一眼，依然会让人觉得很美好。
——烽火戏诸侯《剑来》
我想变成一棵树
开心时
在秋天开花；
伤心时
在春天落叶。
——烽火戏诸侯《剑来》
一个姑娘，如果有被人喜欢，而且那个人喜欢得干干净净，怎么都是一件美好的事情。
——烽火戏诸侯《剑来》
中秋明月，豪门有，贫家也有。
极慰人心。
——烽火戏诸侯《剑来》
有心为善虽善不赏，无心为恶虽恶不罚。人力有穷尽之时，尽力又尽心了，就不用太愧疚。
——烽火戏诸侯《剑来》
大千世界，无奇不有。
我陈平安，唯有一剑，可搬山，倒海，降妖，镇魔，敕神，摘星，断江，摧城，开天！
——烽火戏诸侯《剑来》
真正的强者，愿意以弱者的自由为边界
——烽火戏诸侯《剑来》
该是你的，就拿好别丢。不该是你的，想都别想。
——烽火戏诸侯《剑来》
认定一件事，即使拿十分力气都无法完成，也要拿出十二分力气去努力
——烽火戏诸侯《剑来》
看似与人为善、心肠柔软之人，必然有一块坚硬如铁的心境土壤，在苦难人生中，死死支撑着那份看似愚蠢的善意。
——烽火戏诸侯《剑来》
有聚终有散，人生就是一场场折柳。
岁月长河里，仿佛存在着一座座杨柳依依的渡口，每一段光阴逆旅当中，会有人离船而去，有人登船作伴，然后在下一座渡口又有新的聚散离别。
——烽火戏诸侯《剑来》
溪水渐浅，井水渐冷，老槐更老，铁锁生锈，大云低垂。
今年桃叶见不到桃花。
——烽火戏诸侯《剑来》
读过多少书，就敢说这个世道‘就是这样的’，见过多少人，就敢说男人女人‘都是这般德行’？你亲眼见过多少太平和苦难，就敢断言他人的善恶？
——烽火戏诸侯《剑来》
酒能红双颊，愁能雪白头
——烽火戏诸侯《剑来》
陈平安转过头，走向台阶自己原先坐着的位置，开始碎碎念叨，说那些来不及说出口的言语。
宁姑娘，最近还好吗？
宁姑娘，我这趟出门，见识多很多有趣的事情，说给你听吧？
宁姑娘，你一定想不到吧，我当初答应你练拳一百万遍，现在只差两万拳了。
宁姑娘，你知不知道，当时在泥瓶巷祖宅，你笑的时候，我就会觉得自己是天底下最有钱的人。
宁姚，我见到了阿良，可是齐先生走了。
宁姚，我去过了黄庭国，大隋，彩衣国，梳水国，老龙城，去过了很多的地方。见过了很多的姑娘，可是她们都不如你好看。
宁姑娘，你以前问我喜不喜欢你，我说没有，你好像没有不开心，可是如今我有这么喜欢你了，你好像不太开心，对不起。
宁姑娘，遇见你，我很高兴
——烽火戏诸侯《剑来》
混吃等死，小富即安，飞黄腾达，是因为各有各的缘法，未必有高下之分。
——烽火戏诸侯《剑来》
有些事情，死了也要做。但有些事情，是死也不能做的。
——烽火戏诸侯《剑来》
喜欢谁，我自己又管不住自己的，你觉得轻浮就你觉得，我也不管你。
——烽火戏诸侯《剑来》
有庙无僧风扫地，有香无火月点灯
——烽火戏诸侯《剑来》
既然拿得起，就没有放得下的道理。
——烽火戏诸侯《剑来》
只是两个人相处，那么喜欢一个人，可能会觉得她所有都好，但是以后在一起了，就要学会喜欢她的不好
——烽火戏诸侯《剑来》
有时候，喜欢两个字，哪怕嘴上不说，也会在眼睛里写着——《剑来》
不是男人为女子做了很多事情，女子便要喜欢他，天底下没有这样的道理——《剑来》
有些人之间，注定只要相逢，就是对的，如果还能重逢，就是最好的——《剑来》
一些美好事物，如果是从别人身上流露出来的，羡慕过后，那就去学，至于学不学得来，努力之后再说。——《剑来》
我喜欢的姑娘，她已经是最好看了。可是比最好看更好看的她，是我在看她的时候，她假装不知道的时候，侧着脸，睫毛微颤的模样——《剑来》
世间情动，不过盛夏白瓷梅子汤，碎冰碰壁当啷响——《剑来》
天地是大，所站不过方寸地，人生苦短，才百年三万六千五百日，糊糊涂涂过了一辈子，就很好。——《雪中悍刀行》
人生当苦无妨，良人当归即好——《雪中悍刀行》
“少年的肩膀，就该这样才对嘛，什么家国仇恨，浩然正气的，都不要急，先挑起清风明月、杨柳依依和草长莺飞，少年郎的肩头，本就应当满是美好的事物啊。”
——烽火戏诸侯《剑来》
簪子上有八个字，便是仅算粗通文墨的少女，也觉得极为动人。
言念君子，温其如玉。
——烽火戏诸侯《剑来》
胸中一点浩然气，天地千里快哉风
——烽火戏诸侯《剑来》
是你的就好好抓住，不是你的就不要多想。
天底下没谁是欠你的，但是你欠了别人，就别不当回事。
——烽火戏诸侯《剑来》
我登楼观百川，入海即入我怀
——烽火戏诸侯《剑来》
君子坐而论道，少年起而行之。
——烽火戏诸侯《剑来》
总有些人，一眼看到就会心生好感，道理都讲不通。
——烽火戏诸侯《剑来》
不被喜欢的姑娘喜欢，是一件很伤心的事情，可天没有塌下来，该怎么活，还得怎么活。
——烽火戏诸侯《剑来》
某些人和事，哪怕是路边的风景，可是只要看一眼，依然会让人觉得很美好。
——烽火戏诸侯《剑来》
我想变成一棵树
开心时
在秋天开花；
伤心时
在春天落叶。
——烽火戏诸侯《剑来》
一个姑娘，如果有被人喜欢，而且那个人喜欢得干干净净，怎么都是一件美好的事情。
——烽火戏诸侯《剑来》
中秋明月，豪门有，贫家也有。
极慰人心。
——烽火戏诸侯《剑来》
有心为善虽善不赏，无心为恶虽恶不罚。人力有穷尽之时，尽力又尽心了，就不用太愧疚。
——烽火戏诸侯《剑来》
大千世界，无奇不有。
我陈平安，唯有一剑，可搬山，倒海，降妖，镇魔，敕神，摘星，断江，摧城，开天！
——烽火戏诸侯《剑来》
真正的强者，愿意以弱者的自由为边界
——烽火戏诸侯《剑来》
该是你的，就拿好别丢。不该是你的，想都别想。
——烽火戏诸侯《剑来》
认定一件事，即使拿十分力气都无法完成，也要拿出十二分力气去努力
——烽火戏诸侯《剑来》
看似与人为善、心肠柔软之人，必然有一块坚硬如铁的心境土壤，在苦难人生中，死死支撑着那份看似愚蠢的善意。
——烽火戏诸侯《剑来》
有聚终有散，人生就是一场场折柳。
岁月长河里，仿佛存在着一座座杨柳依依的渡口，每一段光阴逆旅当中，会有人离船而去，有人登船作伴，然后在下一座渡口又有新的聚散离别。
——烽火戏诸侯《剑来》
溪水渐浅，井水渐冷，老槐更老，铁锁生锈，大云低垂。
今年桃叶见不到桃花。
——烽火戏诸侯《剑来》
读过多少书，就敢说这个世道‘就是这样的’，见过多少人，就敢说男人女人‘都是这般德行’？你亲眼见过多少太平和苦难，就敢断言他人的善恶？
——烽火戏诸侯《剑来》
酒能红双颊，愁能雪白头
——烽火戏诸侯《剑来》
陈平安转过头，走向台阶自己原先坐着的位置，开始碎碎念叨，说那些来不及说出口的言语。
宁姑娘，最近还好吗？
宁姑娘，我这趟出门，见识多很多有趣的事情，说给你听吧？
宁姑娘，你一定想不到吧，我当初答应你练拳一百万遍，现在只差两万拳了。
宁姑娘，你知不知道，当时在泥瓶巷祖宅，你笑的时候，我就会觉得自己是天底下最有钱的人。
宁姚，我见到了阿良，可是齐先生走了。
宁姚，我去过了黄庭国，大隋，彩衣国，梳水国，老龙城，去过了很多的地方。见过了很多的姑娘，可是她们都不如你好看。
宁姑娘，你以前问我喜不喜欢你，我说没有，你好像没有不开心，可是如今我有这么喜欢你了，你好像不太开心，对不起。
宁姑娘，遇见你，我很高兴
——烽火戏诸侯《剑来》
混吃等死，小富即安，飞黄腾达，是因为各有各的缘法，未必有高下之分。
——烽火戏诸侯《剑来》
有些事情，死了也要做。但有些事情，是死也不能做的。
——烽火戏诸侯《剑来》
喜欢谁，我自己又管不住自己的，你觉得轻浮就你觉得，我也不管你。
——烽火戏诸侯《剑来》
有庙无僧风扫地，有香无火月点灯
——烽火戏诸侯《剑来》
既然拿得起，就没有放得下的道理。
——烽火戏诸侯《剑来》
只是两个人相处，那么喜欢一个人，可能会觉得她所有都好，但是以后在一起了，就要学会喜欢她的不好
——烽火戏诸侯《剑来》
有时候，喜欢两个字，哪怕嘴上不说，也会在眼睛里写着——《剑来》
不是男人为女子做了很多事情，女子便要喜欢他，天底下没有这样的道理——《剑来》
有些人之间，注定只要相逢，就是对的，如果还能重逢，就是最好的——《剑来》
一些美好事物，如果是从别人身上流露出来的，羡慕过后，那就去学，至于学不学得来，努力之后再说。——《剑来》
我喜欢的姑娘，她已经是最好看了。可是比最好看更好看的她，是我在看她的时候，她假装不知道的时候，侧着脸，睫毛微颤的模样——《剑来》
世间情动，不过盛夏白瓷梅子汤，碎冰碰壁当啷响——《剑来》
天地是大，所站不过方寸地，人生苦短，才百年三万六千五百日，糊糊涂涂过了一辈子，就很好。——《雪中悍刀行》
人生当苦无妨，良人当归即好——《雪中悍刀行》
#罗云熙[超话]#
重发了一下、发现刚刚发错版本了、存了好几稿、果不其然发错了～ʕ๑•ɷ•๑ʔ❀
【魔熙先森.努力学扎染の小哥】
#魔熙先生#
看到超话里姐妹们P的美图、忍不住就想画～(⸝⸝•‧̫•⸝⸝)
小兔叽那似有似无若隐若现的小眼睛也给摸上了啦啦～
（Os:我为什么还不去画毕设、在这里摸小罗呀……我的毕设……_(:* ｣∠)_)
重发了一下、发现刚刚发错版本了、存了好几稿、果不其然发错了～ʕ๑•ɷ•๑ʔ❀
【魔熙先森.努力学扎染の小哥】
#魔熙先生#
看到超话里姐妹们P的美图、忍不住就想画～(⸝⸝•‧̫•⸝⸝)
小兔叽那似有似无若隐若现的小眼睛也给摸上了啦啦～
（Os:我为什么还不去画毕设、在这里摸小罗呀……我的毕设……_(:* ｣∠)_)
【基因编辑再设限，基因疗法会受影响吗？】近日，一个国际委员会发布报告强调称，因安全性和有效性还未达标，基因编辑技术不能用来编辑人类胚胎，至少不能将编辑过的胚胎植入子宫用于生育目的——
“基因编辑对人类而言是一项革命性的技术，未来人类通过这项技术，可以攻克很多现在难以治愈的疾病，甚至这种基因编辑技术将改变我们的星球。”南开大学药物化学生物学国家重点实验室特聘研究员、博士生导师帅领感慨地说。
不过近日，一个国际委员会发布报告称，可遗传人类基因组编辑（HHGE）当前还达不到安全、有效地应用于人类的相关标准，各国在决定是否批准这类技术进入临床应用前，应展开广泛的讨论并进行严格监督。据《科学》杂志报道，该报告强调的是，基因编辑不能用来编辑人类胚胎，至少不能将编辑过的胚胎用于生育目的。
此报告发布后，引起了广泛关注，目前全世界很多生物技术公司都在进行基因疗法的研发，有些甚至已经进入临床，这个报告是否会影响基因疗法的发展？
基因编辑是基因疗法关键一环
“基因编辑技术已经有半个多世纪的历史，但真正发展起来，是伴随着被称为‘基因魔剪’的CRISPR基因编辑技术的出现。”帅领介绍，以前的基因编辑是需要DNA双链的同源重组，需要物理化学的办法让DNA双链断裂，这种断裂的概率很低，同源重组的概率也就很低。
CRISPR是原核生物基因组内的一段重复序列，是生命进化历史上细菌和病毒进行斗争产生的免疫武器。帅领解释说，病毒能把自己的基因整合到细菌，利用细菌的细胞工具，为自己的基因复制服务。但细菌为了防止病毒的侵入，清除入侵病毒的外来基因，自身会进化出DNA的切割机制，也就是CRISPR-Cas9系统，利用这个系统，细菌可以不动声色地把外源病毒基因从自己的基因组上切除。
“利用Cas9蛋白，人类改良了基因编辑技术，能把一段作为引导工具的小RNA切入DNA，从而能对基因进行定点切断或改变。这就大大提高了基因编辑的准确度和效率。”帅领说，之前的基因编辑都是通过基因诱变，最终的产物无法把握，而应用CRISPR就可以做精准的基因修饰。
“基因编辑听起来或许比较‘高冷’，但其实平时我们从医生那里听到的基因疗法就是应用了基因编辑技术。”帅领说，目前，基因编辑技术被广泛地应用于医疗领域，其中最先应用的领域就是治疗血液病。
“不过基因编辑并不等于基因疗法。基因疗法是一种通过修饰人类基因来治疗或治愈疾病的技术，需要很多生物技术共同完成，比如细胞培养、免疫疗法、基因载体等，但是基因编辑是基因疗法中的一个不可或缺的关键一环。”帅领解释道。
编辑体细胞不涉及伦理争议
报告里反复强调，“人类胚胎的基因组一旦被编辑，除非有确切证据显示精准改变基因组能带来可靠结果，且不会导致意想不到的变化，否则不应该用于生育。”“这种‘设计婴儿’涉及伦理和多种技术问题——编辑人类胚胎的主要危险在于会出现意想不到的‘脱靶效应’，且这些DNA变化在胚胎植入母体前无法检测到。”
“之所以目前不能编辑人类胚胎的基因组，主要是伦理问题。”帅领说，人的胚胎受精后，14天就会发育出神经细胞，理论上就是一个人了，原则上就不能进行改造处理。在临床上曾经有针对异常胚胎进行基因编辑的实验研究，严格说也是打了个擦边球。
“还有就是脱靶效应，比如我们想删除A基因，但是最终删除的是B基因，这个问题目前还无法很好地解决。”帅领介绍。
“此外，所有生命现象都是多基因、多网络的复杂调控过程，以目前人类对基因的研究，还不能完全准确地了解每个基因的用途。”目前对人类胚胎的基因编辑主要用于研究目的，比如2017年，美国俄勒冈健康与科学大学（OHSU）研究人员利用CRISPR技术，对大批单细胞胚胎的DNA进行了基因编辑，编辑后的胚胎没有植入子宫，只是通过实验证明，在纠正导致遗传性疾病的缺陷基因过程中，CRISPR技术既安全又高效。
“任何技术应用于临床，都应先进行很好的安全性评估。”帅领说，目前的基因疗法针对人的体细胞进行基因编辑，比如人体组织、脏器等，不是用来产生一个人，就不会涉及到伦理问题。
“其实基因编辑并不可怕，可怕的是拿人类胚胎进行基因编辑。”帅领认为。
基因载体和免疫排斥仍是未解难题
在过去半个世纪里，基因疗法吸纳了几乎所有生物技术的成果，它为肿瘤和遗传病等疾病的临床治疗带来了新的选择。
“脱靶效应只是基因编辑目前无法解决的难题，基因疗法涉及到更多的技术，各个环节都有一些困难需要解决。”帅领介绍。
比如，基因疗法往往需要载体的帮助才能将治疗性基因输送到特定的组织和器官中，因此理想的载体也是基因疗法的关键。“常用的基因治疗载体分为病毒载体和非病毒载体两大类。”帅领介绍，其中，病毒载体运用得比较广泛，主要包括逆转录病毒（RV）、慢病毒（LV）、腺病毒（ADV）以及腺相关病毒（AAV）等。据统计，已经上市的基因疗法产品中，有13款是基于病毒载体的，只有3款是基于非病毒载体的。
病毒载体还存在着诸如插入诱变、致癌，免疫反应和炎症加剧等风险。此外，病毒载体的大规模生产存在较高的技术壁垒。而非病毒载体虽然具有低免疫原型、低成本、易规模化等优点，有更好的临床应用前景，但还存在较多未解决的问题，如转染效率低、细胞毒性大、靶向性不高等。
“在完全实现基因编辑临床治疗之前，需要解决包括如何实现高递送效率，如何实现高容量载体并且实现高效递送，以及如何提供瞬时高表达的载体等一系列问题。”帅领说。
此外，免疫反应也是基因疗法的一大难题。任何时候进入人体的异物，都会遭到免疫系统的攻击，被基因疗法修正的细胞也不例外，这使得疗效降低。寻找一个适当的病毒注射量，既能躲过免疫系统攻击，又能产生治疗效果，也成为科学家们努力的方向。
尽管目前难度还很大，但是基因疗法前景广阔。帅领举例表示，比如有些先天性耳聋是基因导致的，可以通过基因修饰治疗这种疾病，目前在小鼠身上已经取得成功。此外由于肿瘤存在特异性，很难通过某种药物治疗。目前主要是以外科手术为主，但是很难切除干净，容易复发。如果通过基因疗法，从根本上清除导致癌变的基因，就能实现治愈的目的。
“如果说20世纪是药物治疗的时代，那21世纪是细胞和基因疗法共存的时代。”帅领表示，虽然编辑人类胚胎存在各种限制，但对于基因疗法的发展，我们应充满信心。#学术论文# #汉斯出版社# #毕业论文# #学术论文# #论文# #期刊论文# #论文投稿# #学术论文,期刊发表# #最新研究# #最新热点#
文章来源：https://t.cn/A64QKPoX
“基因编辑对人类而言是一项革命性的技术，未来人类通过这项技术，可以攻克很多现在难以治愈的疾病，甚至这种基因编辑技术将改变我们的星球。”南开大学药物化学生物学国家重点实验室特聘研究员、博士生导师帅领感慨地说。
不过近日，一个国际委员会发布报告称，可遗传人类基因组编辑（HHGE）当前还达不到安全、有效地应用于人类的相关标准，各国在决定是否批准这类技术进入临床应用前，应展开广泛的讨论并进行严格监督。据《科学》杂志报道，该报告强调的是，基因编辑不能用来编辑人类胚胎，至少不能将编辑过的胚胎用于生育目的。
此报告发布后，引起了广泛关注，目前全世界很多生物技术公司都在进行基因疗法的研发，有些甚至已经进入临床，这个报告是否会影响基因疗法的发展？
基因编辑是基因疗法关键一环
“基因编辑技术已经有半个多世纪的历史，但真正发展起来，是伴随着被称为‘基因魔剪’的CRISPR基因编辑技术的出现。”帅领介绍，以前的基因编辑是需要DNA双链的同源重组，需要物理化学的办法让DNA双链断裂，这种断裂的概率很低，同源重组的概率也就很低。
CRISPR是原核生物基因组内的一段重复序列，是生命进化历史上细菌和病毒进行斗争产生的免疫武器。帅领解释说，病毒能把自己的基因整合到细菌，利用细菌的细胞工具，为自己的基因复制服务。但细菌为了防止病毒的侵入，清除入侵病毒的外来基因，自身会进化出DNA的切割机制，也就是CRISPR-Cas9系统，利用这个系统，细菌可以不动声色地把外源病毒基因从自己的基因组上切除。
“利用Cas9蛋白，人类改良了基因编辑技术，能把一段作为引导工具的小RNA切入DNA，从而能对基因进行定点切断或改变。这就大大提高了基因编辑的准确度和效率。”帅领说，之前的基因编辑都是通过基因诱变，最终的产物无法把握，而应用CRISPR就可以做精准的基因修饰。
“基因编辑听起来或许比较‘高冷’，但其实平时我们从医生那里听到的基因疗法就是应用了基因编辑技术。”帅领说，目前，基因编辑技术被广泛地应用于医疗领域，其中最先应用的领域就是治疗血液病。
“不过基因编辑并不等于基因疗法。基因疗法是一种通过修饰人类基因来治疗或治愈疾病的技术，需要很多生物技术共同完成，比如细胞培养、免疫疗法、基因载体等，但是基因编辑是基因疗法中的一个不可或缺的关键一环。”帅领解释道。
编辑体细胞不涉及伦理争议
报告里反复强调，“人类胚胎的基因组一旦被编辑，除非有确切证据显示精准改变基因组能带来可靠结果，且不会导致意想不到的变化，否则不应该用于生育。”“这种‘设计婴儿’涉及伦理和多种技术问题——编辑人类胚胎的主要危险在于会出现意想不到的‘脱靶效应’，且这些DNA变化在胚胎植入母体前无法检测到。”
“之所以目前不能编辑人类胚胎的基因组，主要是伦理问题。”帅领说，人的胚胎受精后，14天就会发育出神经细胞，理论上就是一个人了，原则上就不能进行改造处理。在临床上曾经有针对异常胚胎进行基因编辑的实验研究，严格说也是打了个擦边球。
“还有就是脱靶效应，比如我们想删除A基因，但是最终删除的是B基因，这个问题目前还无法很好地解决。”帅领介绍。
“此外，所有生命现象都是多基因、多网络的复杂调控过程，以目前人类对基因的研究，还不能完全准确地了解每个基因的用途。”目前对人类胚胎的基因编辑主要用于研究目的，比如2017年，美国俄勒冈健康与科学大学（OHSU）研究人员利用CRISPR技术，对大批单细胞胚胎的DNA进行了基因编辑，编辑后的胚胎没有植入子宫，只是通过实验证明，在纠正导致遗传性疾病的缺陷基因过程中，CRISPR技术既安全又高效。
“任何技术应用于临床，都应先进行很好的安全性评估。”帅领说，目前的基因疗法针对人的体细胞进行基因编辑，比如人体组织、脏器等，不是用来产生一个人，就不会涉及到伦理问题。
“其实基因编辑并不可怕，可怕的是拿人类胚胎进行基因编辑。”帅领认为。
基因载体和免疫排斥仍是未解难题
在过去半个世纪里，基因疗法吸纳了几乎所有生物技术的成果，它为肿瘤和遗传病等疾病的临床治疗带来了新的选择。
“脱靶效应只是基因编辑目前无法解决的难题，基因疗法涉及到更多的技术，各个环节都有一些困难需要解决。”帅领介绍。
比如，基因疗法往往需要载体的帮助才能将治疗性基因输送到特定的组织和器官中，因此理想的载体也是基因疗法的关键。“常用的基因治疗载体分为病毒载体和非病毒载体两大类。”帅领介绍，其中，病毒载体运用得比较广泛，主要包括逆转录病毒（RV）、慢病毒（LV）、腺病毒（ADV）以及腺相关病毒（AAV）等。据统计，已经上市的基因疗法产品中，有13款是基于病毒载体的，只有3款是基于非病毒载体的。
病毒载体还存在着诸如插入诱变、致癌，免疫反应和炎症加剧等风险。此外，病毒载体的大规模生产存在较高的技术壁垒。而非病毒载体虽然具有低免疫原型、低成本、易规模化等优点，有更好的临床应用前景，但还存在较多未解决的问题，如转染效率低、细胞毒性大、靶向性不高等。
“在完全实现基因编辑临床治疗之前，需要解决包括如何实现高递送效率，如何实现高容量载体并且实现高效递送，以及如何提供瞬时高表达的载体等一系列问题。”帅领说。
此外，免疫反应也是基因疗法的一大难题。任何时候进入人体的异物，都会遭到免疫系统的攻击，被基因疗法修正的细胞也不例外，这使得疗效降低。寻找一个适当的病毒注射量，既能躲过免疫系统攻击，又能产生治疗效果，也成为科学家们努力的方向。
尽管目前难度还很大，但是基因疗法前景广阔。帅领举例表示，比如有些先天性耳聋是基因导致的，可以通过基因修饰治疗这种疾病，目前在小鼠身上已经取得成功。此外由于肿瘤存在特异性，很难通过某种药物治疗。目前主要是以外科手术为主，但是很难切除干净，容易复发。如果通过基因疗法，从根本上清除导致癌变的基因，就能实现治愈的目的。
“如果说20世纪是药物治疗的时代，那21世纪是细胞和基因疗法共存的时代。”帅领表示，虽然编辑人类胚胎存在各种限制，但对于基因疗法的发展，我们应充满信心。#学术论文# #汉斯出版社# #毕业论文# #学术论文# #论文# #期刊论文# #论文投稿# #学术论文,期刊发表# #最新研究# #最新热点#
文章来源：https://t.cn/A64QKPoX
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