Weibo asks me what’s on my mind? Nothing ! And that’s exactly why you see nothing of me at the moment, BUT back to university the 1st of next month, so guys, I will have plenty to say and share soon. Until then, enjoy the last leg of your holiday! Speak soon. [太开心][爱你][太开心] Anybody as bored as I am in 2021? [污][笑cry] And this is how my daughter have class at her university currently (pic2) [笑cry][污][酷] (the other daughter[偷笑])
【first in class 创新疗法获FDA优先审评资格,治疗丙酮酸激酶缺乏症】
8月17日,Agios宣布,美国FDA已受理mitapivat用于治疗成人丙酮酸激酶(PK)缺乏症的新药申请(NDA),并授予优先审评资格。审评时长从10个月缩短为6个月,FDA将于2022年2月17日做出审批决定。
丙酮酸激酶(PK)缺乏症是一种罕见遗传性疾病,表现为慢性溶血性贫血。丙酮酸激酶-R(PKR)基因遗传突变导致红细胞内能量不足,PK酶活性降低、三磷酸腺苷 (ATP) 水平下降和上游代谢物2,3-二磷酸甘油酸(2,3-DPG)积累,使得红细胞被加速破坏,从而引起溶血。
PK缺乏可导致严重并发症,包括胆结石、肺动脉高压、髓外造血、骨质疏松和铁超载及其后遗症。PK缺乏症目前管理策略包括输注红细胞和脾切除术,均有短期和长期风险。患者一生的经济成本超过300万美元。目前还没有批准的PK缺乏症疗法。
Mitapivat是一款first in class新型、口服PKR激活剂,对野生型(正常型)和突变型PKR均有激活作用。可以改善血红细胞的能量供应,提高血红细胞的健康水平。
此项NDA申请是基于两项关键III期研究ACTIVATE和ACTIVATE-T的结果,两项研究分别在不定期输血和定期输血的PK缺乏症成人中进行。
ACTIVATE试验中,在不定期输血的PK缺乏症患者中,mitapivat显示了持续的、有统计学意义的血红蛋白升高,达到主要终点。40%(n=16)接受mitapivat治疗患者出现血红蛋白反应(定义为在试验第2部分的第16、20和24周进行两次或两次以上预定评估时,血红蛋白浓度较基线升高1.5 g/dL),而安慰剂组这一比例为0%。与安慰剂相比,mitapivat组在所有预先指定的关键次要终点,包括溶血标志物、无效红细胞生成,以及PRO(患者报告结局)也具有统计学显著改善。
ACTIVATE-T研究中,在需要定期输血的PK缺乏症患者中,mitapivat显著降低了患者的输血负担,具有统计学和临床意义显著改善,达到主要终点。在接受固定剂量治疗24周期时,与历史输血负担相比,37%(n=10)患者输血负担降低≥33%,22%患者无需输血。
参与过ACTIVATE和ACTIVATE-T研究的受试者正在参与一项扩展研究,以评估mitapivat的长期安全性、耐受性和有效性。Agios已于2021年6月向欧洲药品管理局(EMA)提交了mitapivat治疗PK缺乏症的上市许可申请(MAA),目前已获得受理。
此外,Agios已经将mitapivat的临床应用扩展到地中海贫血和镰状细胞病,mitapivat已在治疗地中海贫血的II期研究中取得积极结果。
8月17日,Agios宣布,美国FDA已受理mitapivat用于治疗成人丙酮酸激酶(PK)缺乏症的新药申请(NDA),并授予优先审评资格。审评时长从10个月缩短为6个月,FDA将于2022年2月17日做出审批决定。
丙酮酸激酶(PK)缺乏症是一种罕见遗传性疾病,表现为慢性溶血性贫血。丙酮酸激酶-R(PKR)基因遗传突变导致红细胞内能量不足,PK酶活性降低、三磷酸腺苷 (ATP) 水平下降和上游代谢物2,3-二磷酸甘油酸(2,3-DPG)积累,使得红细胞被加速破坏,从而引起溶血。
PK缺乏可导致严重并发症,包括胆结石、肺动脉高压、髓外造血、骨质疏松和铁超载及其后遗症。PK缺乏症目前管理策略包括输注红细胞和脾切除术,均有短期和长期风险。患者一生的经济成本超过300万美元。目前还没有批准的PK缺乏症疗法。
Mitapivat是一款first in class新型、口服PKR激活剂,对野生型(正常型)和突变型PKR均有激活作用。可以改善血红细胞的能量供应,提高血红细胞的健康水平。
此项NDA申请是基于两项关键III期研究ACTIVATE和ACTIVATE-T的结果,两项研究分别在不定期输血和定期输血的PK缺乏症成人中进行。
ACTIVATE试验中,在不定期输血的PK缺乏症患者中,mitapivat显示了持续的、有统计学意义的血红蛋白升高,达到主要终点。40%(n=16)接受mitapivat治疗患者出现血红蛋白反应(定义为在试验第2部分的第16、20和24周进行两次或两次以上预定评估时,血红蛋白浓度较基线升高1.5 g/dL),而安慰剂组这一比例为0%。与安慰剂相比,mitapivat组在所有预先指定的关键次要终点,包括溶血标志物、无效红细胞生成,以及PRO(患者报告结局)也具有统计学显著改善。
ACTIVATE-T研究中,在需要定期输血的PK缺乏症患者中,mitapivat显著降低了患者的输血负担,具有统计学和临床意义显著改善,达到主要终点。在接受固定剂量治疗24周期时,与历史输血负担相比,37%(n=10)患者输血负担降低≥33%,22%患者无需输血。
参与过ACTIVATE和ACTIVATE-T研究的受试者正在参与一项扩展研究,以评估mitapivat的长期安全性、耐受性和有效性。Agios已于2021年6月向欧洲药品管理局(EMA)提交了mitapivat治疗PK缺乏症的上市许可申请(MAA),目前已获得受理。
此外,Agios已经将mitapivat的临床应用扩展到地中海贫血和镰状细胞病,mitapivat已在治疗地中海贫血的II期研究中取得积极结果。
#李佳恩kaeun[超话]##afterschool[超话]#
【Kaeun NEWS】
佳恩出演的tvN电视剧《High Class(하이클래스)》将于https://t.cn/A6IKLfem ,共第16集,播出时间为每星期一、二晚上9:30。
由李佳恩饰演的Rachel Jo,是HSC国际学校G1教师,主要角色李灿(音译)的班主任
她是一位千禧代教师,外表美丽,性格独立。是一个想要维持工作与生活的平衡的人,她认为她的工作只是一份工作,她一下班就关掉她的工作电话,这样她就可以继续她的休闲活动了。她年少时移民到加拿大。她的韩语说得很流利,但她通常不使用它。她在学校唯一感兴趣的人是Danny老师。
【Kaeun NEWS】
佳恩出演的tvN电视剧《High Class(하이클래스)》将于https://t.cn/A6IKLfem ,共第16集,播出时间为每星期一、二晚上9:30。
由李佳恩饰演的Rachel Jo,是HSC国际学校G1教师,主要角色李灿(音译)的班主任
她是一位千禧代教师,外表美丽,性格独立。是一个想要维持工作与生活的平衡的人,她认为她的工作只是一份工作,她一下班就关掉她的工作电话,这样她就可以继续她的休闲活动了。她年少时移民到加拿大。她的韩语说得很流利,但她通常不使用它。她在学校唯一感兴趣的人是Danny老师。
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