9月7日早晨8点22分，32岁的杭州“袖珍男孩”陈彬离开人世。1989年出生的陈彬患有先天性的“黏多糖贮积症”，这是已知7000种罕见病中的一种。另一个1岁女孩因患一种叫SMA（脊髓性肌萎缩症）的罕见病，于今年8月住院4天，花费55万多元。其中床位费620元，化验费930元，护理费80元，检查费1555元，诊查费120元，西药费550177.2元。事实上，像SMA这种有药可治的罕见病还是罕见病中的“幸运“病种。在已知的7000多种罕见病中，仅有不到5%的罕见病存在有效治疗方法。中国第一批罕见病目录涵盖的121种罕见病中，也仅有约60%“有药可治”。#多数罕见病当前治疗存在空白# https://t.cn/A6M4VSOT

【内地首例！黏多糖贮积症VI型患儿在乐城顺利使用境外罕见药！】9月4日，来自山西的七岁黏多糖贮积症Ⅵ型患者小乐（化名），在海南省妇女儿童医学中心乐城分院，接受了博鳌乐城维健罕见病临床医学中心引进的国际创新药物NAGLAZYME®的注射治疗，这也是内地首例黏多糖贮积症Ⅵ型儿童患者。https://t.cn/A6IrSGKF

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