据Courtney Love爆料,Jennifer Lopez和Miley Cyrus在意识到其经纪团队中的某些人物与布兰妮的监护计划存在联系后,已及时将他们开除。
经Variety证实,麦莉的确已离开前经纪人Adam Leber并拥有了新的管理队伍。而Adam Leber和Larry Rudolph作为Maverick管理集团的创办合伙人曾共同执掌过布兰妮的职业发展,毫无疑问也均参与了对她的剥削性监护。
有网友发现Courtney Love与麦莉以及J.Lo曾在Instagram相互留言提醒对方查收私信,猜测她们或是因为此事分享过信息。假如爆料属实,那么恭喜麦莉跟J.Lo。相信那些参与过对布兰妮奴役式监管的人势必会在这个行业中逐渐失掉立足之处。
#FreeBritney#
经Variety证实,麦莉的确已离开前经纪人Adam Leber并拥有了新的管理队伍。而Adam Leber和Larry Rudolph作为Maverick管理集团的创办合伙人曾共同执掌过布兰妮的职业发展,毫无疑问也均参与了对她的剥削性监护。
有网友发现Courtney Love与麦莉以及J.Lo曾在Instagram相互留言提醒对方查收私信,猜测她们或是因为此事分享过信息。假如爆料属实,那么恭喜麦莉跟J.Lo。相信那些参与过对布兰妮奴役式监管的人势必会在这个行业中逐渐失掉立足之处。
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#前沿医疗# 【体内基因编辑治疗先天性失明,Editas公布首个人体试验结果 】
先天性黑蒙症(Leber’s congenital amaurosis,LCA)是一种遗传性视网膜病变。患儿出生时或出生后一年内双眼锥杆细胞功能完全丧失,导致患者先天性失明。它是儿童遗传性失明的最常见原因,10万名儿童中会有3人受到影响。CA10是LCA中最常见的类型,占20-30%,它的病因是CEP290基因上的突变。
2021年9月30日,Editas 医药公司公布了其体内基因编辑疗法EDIT-101,在治疗Leber先天性黑蒙10(LCA10)的1/2期临床试验的初步数据。在安全性方面,试验未观察到严重不良事件和剂量限制性毒性。同时,在两名接受中等剂量治疗的患者中发现支持临床获益的疗效信号。
EDIT-101的作用机理,是将编码Cas9核酸酶变体SaCas9的基因和两个指导RNA(gRNA)装进AAV5(腺相关病毒)载体中,通过视网膜下注射将基因编辑系统递送到感光细胞中。gRNA指导的基因编辑可以消除或逆转CEP290基因上的致病突变,从而改善感光细胞功能,为患者带来治愈可能。
在这一临床试验中,目前总计6名成年LCA10患者接受了不同剂量的EDIT-101治疗(两名低剂量,四名中剂量)。最初接受治疗的两名患者随访时间已经超过一年。安全性数据显示,EDIT-101在目前接受治疗的患者中没有出现剂量限制性毒性或严重不良事件,没有发现任何治疗相关的白内障、水肿或视网膜变薄。
因为Cas9是细菌蛋白,它可能激发的免疫反应一直是基因编辑疗法需要面对的一个挑战,针对Cas9的抗体可能降低基因编辑疗法的效果。目前数据显示这一疗法没有诱生针对Cas9的抗体、没有激发人体的显著免疫反应。
在EDIT-101的疗效评估方面,这项试验使用了三种检测视觉功能的测试对患者的视觉敏锐度(BCVA),光敏感性(FST),和借助视觉的导航能力进行了检测。
试验结果显示,接受中剂量EDIT-101治疗的4名患者中,一名患者的视觉功能在三项测试中都获得改善,功能改善持续至少6个月。另外一名接受中剂量治疗的患者在接受治疗3个月后,在光敏感性检测中显示出临床活性信号,其它两种检测尚未发现改善。两名接受低剂量治疗的患者和一名接受中剂量治疗的患者未发现视觉能力改善,还有一名接受中剂量治疗的患者由于随访时间太短,尚无法判断疗效。
基因编辑技术自问世以来不但在基础研究领域,而且在临床开发方面也获得飞速的进展。诚然,在人体内进行基因编辑,疗法的递送和安全性等方面仍然存在多重挑战。不过这一领域的新发现也层出不穷。随着技术的不断涌现和不断成熟,这一创新治疗模式将发挥出它的全部潜力,为患者带来治愈性疗法。
先天性黑蒙症(Leber’s congenital amaurosis,LCA)是一种遗传性视网膜病变。患儿出生时或出生后一年内双眼锥杆细胞功能完全丧失,导致患者先天性失明。它是儿童遗传性失明的最常见原因,10万名儿童中会有3人受到影响。CA10是LCA中最常见的类型,占20-30%,它的病因是CEP290基因上的突变。
2021年9月30日,Editas 医药公司公布了其体内基因编辑疗法EDIT-101,在治疗Leber先天性黑蒙10(LCA10)的1/2期临床试验的初步数据。在安全性方面,试验未观察到严重不良事件和剂量限制性毒性。同时,在两名接受中等剂量治疗的患者中发现支持临床获益的疗效信号。
EDIT-101的作用机理,是将编码Cas9核酸酶变体SaCas9的基因和两个指导RNA(gRNA)装进AAV5(腺相关病毒)载体中,通过视网膜下注射将基因编辑系统递送到感光细胞中。gRNA指导的基因编辑可以消除或逆转CEP290基因上的致病突变,从而改善感光细胞功能,为患者带来治愈可能。
在这一临床试验中,目前总计6名成年LCA10患者接受了不同剂量的EDIT-101治疗(两名低剂量,四名中剂量)。最初接受治疗的两名患者随访时间已经超过一年。安全性数据显示,EDIT-101在目前接受治疗的患者中没有出现剂量限制性毒性或严重不良事件,没有发现任何治疗相关的白内障、水肿或视网膜变薄。
因为Cas9是细菌蛋白,它可能激发的免疫反应一直是基因编辑疗法需要面对的一个挑战,针对Cas9的抗体可能降低基因编辑疗法的效果。目前数据显示这一疗法没有诱生针对Cas9的抗体、没有激发人体的显著免疫反应。
在EDIT-101的疗效评估方面,这项试验使用了三种检测视觉功能的测试对患者的视觉敏锐度(BCVA),光敏感性(FST),和借助视觉的导航能力进行了检测。
试验结果显示,接受中剂量EDIT-101治疗的4名患者中,一名患者的视觉功能在三项测试中都获得改善,功能改善持续至少6个月。另外一名接受中剂量治疗的患者在接受治疗3个月后,在光敏感性检测中显示出临床活性信号,其它两种检测尚未发现改善。两名接受低剂量治疗的患者和一名接受中剂量治疗的患者未发现视觉能力改善,还有一名接受中剂量治疗的患者由于随访时间太短,尚无法判断疗效。
基因编辑技术自问世以来不但在基础研究领域,而且在临床开发方面也获得飞速的进展。诚然,在人体内进行基因编辑,疗法的递送和安全性等方面仍然存在多重挑战。不过这一领域的新发现也层出不穷。随着技术的不断涌现和不断成熟,这一创新治疗模式将发挥出它的全部潜力,为患者带来治愈性疗法。
#第十届中国罕见病高峰论坛# 【“浙江大学精准医学会聚研究计划:罕见病专题”专题会进行中】浙江大学医药学部副主任管敏鑫为大家带来“leber遗传性视神经病变的机制研究和治疗”主题分享,leber遗传性视神经病变是一种母系遗传性眼病,男性多发,遗传早发。@健康中国 @新浪健康 @新浪爱问医生 @浙江在线 @界面新闻 @澎湃新闻 @健康界 @医药经济报 @健识局 @生物探索网 @八点健闻 @每日经济新闻 @脉动网络科技有限公司 @CCMTV临床频道 @良医汇罕见病新进展
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