#院方回应患者住院4天花费55万元##依库珠单抗# 那今天介绍一个罕见病药物补体C5抑制剂——依库珠单抗（商品名Soliris），每人每年约需要50万美元(美国)，这是吉尼斯世界纪录史上最昂贵的药。而据有关媒体报道，该药在加拿大的售价更高，人均年药费高达70万美元。
用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）、非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）和抗AchR抗体阳性重症肌无力（gMG）。

依库珠单抗 (eculizumab,商品名Soliris) 被认为是“世界上最昂贵的药物”，它使用一年的价格是409500美元，用于治疗两种罕见的血液疾病。
依库珠单抗是一种抑制末端补体C5的重组人源型单克隆抗体。该抗体对C5有高度亲和力，能阻断C5a和C5b-9的形成，并保护哺乳动物细胞不受C5b-9介导的损伤，完全阻断补体介导的血细胞破坏。
依库珠单抗是由亚力兄制药公司（Alexion Pharmaceuticals）投入8亿美元、用了15年时间研发出来的。
2018年12月21日，FDA批准Alexion Pharmaceuticals公司开发的新药ULTOMIRIS（Ravulizumab）上市，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH），该药是第一款长效C5补体抑制剂。
依库丽单抗临床主要用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）、非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）和抗AchR抗体阳性重症肌无力（gMG）。
依库珠单抗2007年首次在美国上市
2018年09月04日在中国获批！
2020年12月13日，英国制药巨头阿斯利康宣布与美国亚力兄制药（Alexion Pharmaceuticals）达成收购协议，阿斯利康将以‘现金+股票’的形式收购Alexion。每股Alexion股份将为Alexion股东带来60美元的现金和2.1243股阿斯利康美国存托股票（ADS），总的交易价值约为390亿美元（约合人民币2554亿元）。2021年7月6日，阿斯利康（AZ）宣布拟收购美国亚力兄制药（Alexion Pharmaceuticals）已获欧盟委员会许可，这标志着向完成收购迈出了重要的一步。此收购预计将于2021年7月21日结束。 https://t.cn/R2WxQOQ

Eculizumab 依库珠单抗
Eculizumab是一种人源化单克隆IgG抗体，可与补体蛋白C5结合，防止其裂解成C5a和C5b。
阻断C5b的形成，可抑制随后形成的末端复合物C5b-9或MAC。
终端补体介导的血管内溶血是阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）的主要临床特征，阻断膜攻击复合物的形成可使血红蛋白稳定，减少对RBC输血的需要。
补体活性调节受损导致非典型溶血性尿毒症综合征中补体激活失控。

适应症
阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）
非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）抑制补体介导的血栓性微血管病
抗乙酰胆碱受体（AchR）抗体阳性的广义重症肌无力（gMG）
抗Aquaporin-4（AQP4）抗体阳性的视神经脊髓炎频谱疾病（NMOSD）

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