【FDA批准补体抑制剂Soliris治疗中枢神经系统免疫疾病 | 资讯】来源：药明康德

美国FDA批准Alexion Pharmaceuticals公司开发的补体抑制剂Soliris（eculizumab）扩展适应症，治疗视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）患者，这些患者携带抗水通道蛋白4（AQP4）的抗体。这是FDA批准治疗这一自身免疫疾病的首款疗法。

NMOSD患者的免疫系统错误攻击自身的健康细胞和蛋白，导致视神经和脊髓的损伤。50%的NMOSD患者会由于疾病的不断发作，导致出现永久性视力损伤或瘫痪。导致NMOSD的重要原因之一是与AQP4蛋白结合的抗体。抗AQP4抗体与靶点的结合能够激活免疫系统的其它信号通路，导致中枢系统炎症和损伤。

Soliris是Alexion公司开发的一款C5补体抑制剂，通过抑制补体级联反应终端的C5蛋白，降低炎症反应。它已经在多个国家获得批准，用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）、非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）和抗乙酰胆碱受体抗体阳性的重症肌无力（anti-AchR+ gMG）等与补体有关的罕见病。

这一批准是基于一项包含143名NMOSD患者的临床试验的结果。这些患者均携带抗AQP4抗体。试验结果表明，与安慰剂相比，在为期48周的临床试验中，Soliris能够将患者复发次数降低94%。它同时降低患者接受住院治疗和使用皮质类固醇或血浆置换治疗急性疾病发作的需求。

“Soliris是治疗NMOSD的首款FDA获批疗法，这一疾病对患者生活产生严重影响，”FDA药物评估和研究中心，神经病学产品部主任Billy Dunn博士说：“这一批准改变了治疗NMOSD患者的现状。它是FDA与药物研发公司合作，加快针对NMOSD疗法的开发和审评的结果。我们将继续致力于促进对其它罕见病疗法的开发。”

痰湿热证型多发性硬化和视神经脊髓炎加减用药
在主要症状的基础上，如伴见头昏沉、健忘、舌强语謇等, 可予菖蒲郁金汤加减;如痰热内扰心神, 出现失眠多梦, 舌红苔黄腻, 可予黄连温胆汤加减;如见下肢沉重僵硬、小便频数、舌红苔黄, 可用四妙散加减;如舌苔黄腻, 且厚而干燥, 大便干结不下, 肢体麻木, 可予升降散加减;如热盛动风, 出现高热惊厥等, 可予羚羊角面, 生石决明, 人工牛黄等。

#惠州快报[超话]#【惠州一男子视力模糊、肢体无力，是脑梗？医生诊断为：视神经脊髓炎】半个月前的一个傍晚，今年38岁的惠州男子（罗丰）和家人在吃饭的时候，突然发现自己竟看不清眼前的饭菜，频繁揉了揉眼睛后，还是看不清。联想到自己右侧肢体已经麻木了近10天，罗丰在家属的陪同下，急忙赶往当地医院就诊。

在当地医院行MRI发现，罗丰左侧桥脑背部有明显异常的信号，医生考虑为脑梗死可能性较大，遂给予抗血小板、改善循环、营养神经以及调脂等对症治疗。“我觉得效果不明显，麻木、看不清的症状依然没有缓解。”第二天，罗丰来到了广东三九脑科医院。

该院神经内二科主任（钟水生）仔细查看了患者的影像资料，完善相关检查后，发现患者抗NMO抗体IgG++为1:32。结合罗丰的症状，钟水生主任诊断为视神经脊髓炎，并给予激素、抗炎、营养神经、维持水电解质平衡及对症治疗。经过十天的治疗，患者现已康复出院。

钟水生主任介绍，视神经脊髓炎是一种中枢神经系统特发性炎性脱髓鞘疾病，主要表现为同时发生或相继发生的视神经炎和脊髓炎。“视神经的炎症包括视力下降、视功能的改变，一般是视神经脊髓炎的首发症状或者临床表现的一部分。”钟水生说，视神经脊髓炎是一个全身性疾病，其典型临床症状包括视神经炎、急性脊髓炎、极后区综合征、急性脑干综合征、急性间脑综合征和大脑综合征等六大核心症状。

视神经脊髓炎的临床表现分为三大类：

1、视神经症候，表现为眼痛、视力下降或失明、视野缺损，可单眼、双眼间隔或同时发病。

2、脊髓症候，以横惯性脊髓损害较为多见，包括有脊髓相应病变平面以下传导束型深浅感觉、运动障碍及膀胱直肠功能障碍，神经根性疼痛、痛性痉挛，Lhermitte征，高颈段受累者可出现呼吸肌麻痹症候。

3、脑干症候，包括：①顽固性呃逆、恶心、呕吐等延髓颈髓交界区受累症状，此表现在NMO 中相对特异，有些病例为唯一首发表现。②间脑病变可出现嗜睡、困倦、低钠血症等。

据了解，视神经脊髓炎一般是在青壮年发病，而且女性较为多见。有少数病人可能在青少年发病，主要还是与自身有免疫功能异常有关。一般情况下，外界的一些刺激比如病毒感染、受凉等造成的自身免疫功能的异常反应，就会导致自身免疫性疾病的出现。

钟水生主任强调，视神经脊髓炎会导致患者会有严重的视力障碍、肢体功能障碍、尿便障碍等，且复发率高，会严重影响其日常生活和社会活动，带来较大的经济负担，所以在患病早期就应加以重视，到专科医院及时诊治，以免误诊误治，造成不良后果。（来源／广东三九脑科医院／整理稿）