2个月癌细胞“清零”,国内首例CAR-T治疗的患者出院,120万值吗

打针即可杀死癌细胞,这是今年中国癌症治疗最重磅的突破之一。

6月23日,药监局正式批准阿基仑赛注射液上市,这是国内首款CAR-T细胞疗法。此消息一出,引起了巨大的轰动,因为网上流传着一张阿基仑赛注射液的订单显示要120万元。一针堪比一套房,普通人难以承受。

不过,也有人把它当成了最后的救命稻草,近日,国内首例CAR-T治疗的淋巴瘤患者出院,看看效果怎么样?

一、两个月癌细胞消失,国内首例CAR-T治疗的淋巴瘤患者出院

陈阿姨罹患弥漫性B大细胞淋巴瘤多年,该病在临床上较为常见,占所有淋巴瘤的三分之一。目前临床所采取的治疗手段主要是手术和放化疗,很多患者在治疗后出现了耐药和复发。

很不幸,陈阿姨就是其中的一员,陈阿姨于2019年6月确诊弥漫性B大细胞瘤,复发后的治疗效果都不太好。再加上陈阿姨本身也年纪较大,很多治疗方式不适合她。本来已经绝望的陈阿姨在今年6月看到了希望,CAR-T细胞治疗法在我国获批上市。

6月30日,上海交通大学医学院附属瑞金医院副院长赵维莅及其团队为陈阿姨单采细胞,8月2日CAR-T细胞回输回陈阿姨体内。8月底,陈阿姨在PET-CT检查下,发现体内暂时没有癌细胞,症状完全得到了缓解,并于8月26日出院回家。

这是全国首个“吃螃蟹”的人,并且是首位接受了CAR-T治疗后被评估症状完全缓解的患者。陈阿姨的痊愈出院,为其他即将接受治疗或是还在观望期的患者增加了非常大的信心。

二、CAR-T疗法:打针杀死癌细胞

从这个疗法的名称上就可以看出来,它包括两个部分,CAR和T。T细胞是我们体内免疫细胞中的“一员大将”,可以识别、杀伤并清除体内的异变细胞,而CAR其实就是“GPS导航系统”。

癌细胞在我们体内非常的善于伪装,经过伪装的癌细胞很多时候无法被T细胞准确识别,所以需要有GPS导航来精准定位癌细胞,让其无所遁形。改造细胞回输后,这些细胞一旦遇见表达对应抗原的肿瘤细胞,便会被激活并再扩增,发挥其极大的特异杀伤力,杀死癌细胞。

CAR-T疗法的操作步骤主要有四个:

1、采集患者血液,从血液内分离出T细胞并将其激活;

2、利用科学手段,给T细胞们装置上“GPS导航系统”,也就是CAR。装置上CAR后,T细胞就从普通的细胞变成了升级版的CAR-T细胞;

3、将CAR-T细胞在体外进行培养,大量扩增让其数量成倍增加;

4、培养好的CAR-T细胞输送回患者体内,并严密监测患者的反应。

央视也对该疗法做出了报道,经过细胞治疗的患者生活质量可以得到很大提升,并且一次注射,即可保持长期有效。

三、CAR-T疗法可以治疗哪些癌症?

目前市面上已经上市的CAR-T药物有6种,不同的药物所适应的癌症也不同,接下来就来一一了解。

1、阿基仑赛注射液:120万元

阿基仑赛注射液主要适用于二线或以上系统性治疗后复发、难治性大B细胞淋巴瘤成人患者。该药于2021年6月22日在我国获批上市。

2、Kymriah:47.5万美元

Kymriah于2017年8月30日经FDA获批上市,主要用于青少年、儿童患者,对于复发性、难治型以及青少年B细胞急性淋巴性白血病等有较好的效果。

3、Yescarta:37.3万美元

Yescarta在2017年10月18日获批上市,对于复发性、难治型的特定类型成人大B细胞淋巴瘤,这是第一款主要针对非霍奇金淋巴瘤的CAR-T药物。

4、Tecartus:37.3万美元

Tecartus在2020年7月获批上市,主要用于复发、难治性套细胞淋巴瘤患者,这是首个获批针对套细胞淋巴瘤的CAR-T疗法。

5、Breyanzi:41.03万美元

Breyanzi在2021年2月获批上市,用于治疗至少2种其他全身疗法后无应答或是治疗后复发的部分大B细胞淋巴瘤成人患者。

6、Abecma:41.95万美元

Abecma在2021年3月获批上市,用于治疗经过4种或更多种先进疗法的复发、难治型多发性骨髓瘤患者,这是首个FDA获批上市的靶向BCMA的CAR-T疗法。

CAR-T疗法对于多种癌症都具有较好疗效,主要“受众”是在血液肿瘤上,包括淋巴瘤、白血病以及多发性骨髓瘤等。目前临床上也在逐步进行对实体瘤的实验,相信在不久的将来,肝癌、肺癌、卵巢癌等也可以通过CAR-T疗法来进行治疗。

四、CAR-T疗法有什么副作用?

通过上文我们可以得知,每个CAR-T药物都不便宜,这个价格的药物对于一般家庭而言难以承受。即便是药物的治疗效果好,没钱治疗也无济于事……

此外,《CAR-T细胞治疗NHL毒副作用临床管理专家共识》中指出,CAR-T细胞治疗法主要存在的不良反应包括:细胞因子释放综合征(CRS)、CAR-T相关脑病综合征、噬血细胞性淋巴组织细胞增生症/巨噬细胞活化综合征、其他不良事件(骨髓抑制、感染、B细胞缺乏症/低丙种球蛋白血症、肿瘤溶解综合征、过敏反应等。

CAR-T疗法的上市,让很多癌症患者看到了希望,该疗法存在的一些副作用等,相信在未来的科研道路上会逐渐攻克,和癌症的这场“战役”,我们胜利又近了一点!

参考资料:

[1]《CAR-T细胞毒副作用之CRS | CAR-T细胞治疗NHL毒副作用临床管理专家共识》.医脉通血液科.2021.3.1

[2]《中国首款CAR-T癌症细胞疗法正式获批!来自复星凯特》.生物世界.2021.6.23

[3]《科普 | CAR-T免疫细胞疗法是什么?为什么说它是癌症克星?》.中源协和陕西细胞资源库.2021.8.13

2021年医改工作任务划重点!四个时间节点需注意

6月17日,国务院办公厅发布《关于印发深化医药卫生体制改革2021年重点工作任务的通知》,涉及四方面二十项任务。
《通知》指出,常态化制度化开展国家组织药品集中采购,逐步扩大药品和高值医用耗材集中带量采购范围。另外,有几个关键时间点需注意:
加大度推进国谈药品落地使用,2021年8月底前进一步完善相关政策措施
推进深化医疗服务价格改革试点,2021年9月底前印发政策文件
优化支持国有企业办医疗机构发展,2021年10月底前制定相关政策文件
2021年9月底前,制定实施促进中医治未病健康工程升级的意见
一、进一步推广三明市医改经验,加快推进医疗、医保、医药联动改革
一)大力推广三明市医改经验。在三明市建设全国深化医改经验推广基地,加大经验推广力度。按照“腾空间、调结构、保衔接”的路径,以降药价为突破口,同步推进医疗服务价格、薪酬、医保支付等综合改革。完善服务体系和体制机制,促进优质医疗资源均衡布局。加强对推广三明市医改经验的指导。(国务院医改领导小组秘书处、各相关部门按职责分工负责)
(二)推进药品耗材集中采购。常态化制度化开展国家组织药品集中采购,逐步扩大药品和高值医用耗材集中带量采购范围。落实国家组织药品耗材集中采购医保资金结余留用政策,指导医疗机构利用好增加的可支配收入,积极推进薪酬制度改革。
加大力度推进国家医保谈判药品落地使用,2021年8月底前进一步完善相关政策措施。建立实施医药价格和招采信用评价制度。推进统一的医保药品、医用耗材分类与编码标准。推进医疗器械唯一标识在监管、医疗、医保等领域的衔接应用。(国家医保局、国家卫生健康委、财政部、人力资源社会保障部、国家药监局等按职责分工负责)
(三)深化医疗服务价格改革。指导地方建立健全灵敏有度的价格动态调整机制,定期开展调价评估,提高体现技术劳务价值的医疗服务价格,对进展滞后的地区加大指导督促力度。
加快审核新增医疗服务价格项目。指导地方依法依规改革优化政府制定医疗服务价格的行为规则和相关成本监审听证目录,允许定价部门采取简明易行的方式开展成本调查和听取意见。推进深化医疗服务价格改革试点,2021年9月底前印发政策文件。(国家医保局、国家发展改革委、国家卫生健康委、国家中医药局等按职责分工负责)
(四)深化人事薪酬制度改革。落实“两个允许”要求,合理确定、动态调整公立医院薪酬水平。加强对地方的督促指导,推动落实政府办医责任和公立医院投入政策。拓宽公立医院薪酬制度改革的经费渠道。
允许医院自主设立薪酬项目,鼓励对主要负责人实行年薪制。改革完善医务人员职称评价机制,突出实践能力业绩导向,鼓励卫生专业技术人员扎根防病治病一线。(教育部、财政部、人力资源社会保障部、国家卫生健康委、国家中医药局等按职责分工负责)
(五)推进医保支付方式改革。推进按疾病诊断相关分组付费、按病种分值付费试点,促进精细管理,适时总结经验并向全国推广。完善基层机构医保政策,引导恢复期和康复期患者到基层就诊。(国家医保局、财政部、国家卫生健康委、国家中医药局等按职责分工负责)
(六)推动公立医院高质量发展。坚持和加强党对公立医院的全面领导,全面落实党委领导下的院长负责制。深入实施公立医院绩效考核,健全以公益性为导向的考核指标和方式方法,考核结果及时以适当方式向社会公布,并与公立医院新增薪酬总量挂钩。

开展公立医院高质量发展试点。深入推进公立医院综合改革示范和建立健全现代医院管理制度试点。(国家卫生健康委、国务院国资委、中央编办、国家发展改革委、教育部、财政部、人力资源社会保障部、国家医保局、国家中医药局等按职责分工负责)

二、促进优质医疗资源均衡布局,完善分级诊疗体系

(七)推动优质医疗资源扩容和均衡布局。启动国家医学中心和第二批区域医疗中心试点建设项目,统筹谋划推进“十四五”时期区域医疗中心建设,完善合作方式和引导机制,推动试点医院与输出医院同质化发展。

针对省、市、县诊疗需求,规划推进“十四五”时期临床专科能力建设,加快补齐服务短板。加大公立医疗卫生机构建设力度。积极支持社会办医发展。优化支持国有企业办医疗机构发展,2021年10月底前制定相关政策文件。(国家发展改革委、国家卫生健康委、国务院国资委、国家中医药局等按职责分工负责)
(八)推进医疗联合体建设。推进县域医共体和城市医疗集团试点,强化网格化建设布局和规范化管理。完善县域医共体引导政策,提高县域疾病防治水平。推进对紧密型医疗联合体实行总额付费,加强监督考核,结余留用、合理超支分担,引导医疗联合体更加注重疾病预防、提升基层服务能力和推动基层首诊、双向转诊。
社会办医疗机构可牵头组建或参加县域医共体和城市医疗集团。推进专科联盟和远程医疗协作网发展。(国家卫生健康委、国家医保局、国家发展改革委、国家中医药局等按职责分工负责
(九)加快进分级诊疗体系建设。加强“十四五”时期统筹谋划,加大支持引导力度,推动省、市、县、乡、村等各级各类医疗机构落实功能定位,均衡发挥作用。制定加快分级诊疗体系建设的政策文件。开展优质高效的整合型医疗卫生服务体系试点。持续推进县级医院(含中医医院)服务和管理能力建设。
改善基层基础设施条件,发展社区医院。推动采取灵活的家庭医生签约服务周期。落实乡村医生待遇。实施基层中医药服务能力提升工程“十四五”行动计划。(国家卫生健康委、国家发展改革委、教育部、人力资源社会保障部、国家医保局、国家中医药局等按职责分工负责)
(十)完善全民医保制度。加快推进健全重特大疾病医疗保险和救助制度。建立健全职工医保门诊共济保障机制。鼓励有条件的省份按照分级管理、责任共担、统筹调剂、预算考核的思路,推动基本医保省级统筹。

完善异地就医结算管理和服务,基本实现普通门诊费用跨省直接结算统筹地区全覆盖,探索高血压、糖尿病等门诊慢特病跨省直接结算。指导地方做好跨统筹地区医保关系转移接续工作。完善医保定点医疗机构和定点零售药店协议管理,积极推进“掌上办”、“网上办”等便民服务。(国家医保局、财政部、国家卫生健康委、国家中医药局等按职责分工负责

(十一)推动中医药振兴发展。实施中医药振兴发展重大工程。支持打造一批国家中医药传承创新中心、中西医协同“旗舰”医院、中医特色重点医院、国家中医疫病防治基地,实施名医堂工程,提升县级中医医院传染病防治能力。推进中医医院牵头组建医疗联合体。
完善符合中医药特点的医保支付政策,发布中医优势病种。推进国家中医药综合改革示范区建设。2021年9月底前,制定实施促进中医治未病健康工程升级的意见。(国家中医药局、国家发展改革委、国家卫生健康委、国家医保局等按职责分工负责)

三、坚持预防为主,加强公共卫生体系建设

(十二)加强新冠肺炎疫情防控。坚持常态化防控和局部应急处置有机结合,毫不放松做好外防输入、内防反弹各项工作。加快推进新冠病毒疫苗接种,提升接种能力,保障疫苗批签发质量和效率,提升企业有效供给能力。

推动完善公共卫生重大风险评估、研判、决策机制,强化基层公共卫生体系。健全公共卫生应急处置和物资保障体系。(国家卫生健康委、国家疾病预防控制局〔以下简称国家疾控局〕、外交部、国家发展改革委、工业和信息化部、财政部、海关总署、国家医保局、国家移民局、中国民航局、国家药监局等按职责分工负责)

(十三)深化疾病预防控制体系改革。提升早期监测预警、风险评估研判、现场流行病学调查、检验检测、应急处置等能力。建立稳定的公共卫生事业投入机制,创新科研和社会化服务机制。加强国家级公共卫生机构人才队伍和实验室建设,提升重大公共卫生应急和防控能力。

建立健全重大疫情救治体系。健全公共卫生医师制度,完善人才评价,主要评价岗位职责履行情况。(国家卫生健康委、国家疾控局、国家发展改革委、教育部、科技部、财政部、人力资源社会保障部、海关总署、国家中医药局等按职责分工负责)

(十四)持续推进健康中国行动。建立全媒体健康科普知识发布和传播机制。强化市场监管,坚决依法打击非法兜售保健品、坑蒙拐骗等行为。推进基本公共卫生服务均等化。加强精神卫生和心理健康服务。扩大高发癌症筛查覆盖范围,启动县级癌症筛查和早诊早治中心建设试点。推进儿童青少年近视防控和超重肥胖防控。

加强艾滋病、地方病、职业病等重大疾病防治。推动老年健康服务体系建设,增加医养结合服务供给。深入开展爱国卫生运动。推进村(居)民委员会公共卫生委员会建设。(国家卫生健康委、国家疾控局、中央宣传部、中央网信办、教育部、民政部、市场监管总局、体育总局、国家中医药局等按职责分工负责)

(十五)创新医防协同机制。强化疾病预防控制中心技术指导、人员培训、督导评价等职能,督促各级医疗机构落实疾病预防控制职责。推进高血压、高血糖、高血脂“三高”共管试点,推动疾控机构与医疗机构在慢性病综合防治方面业务融合。强化县级医院公共卫生服务职能。

完善妇幼保健机构内部管理,提供防治结合的医疗保健服务。依托现有医疗卫生机构,提升省级、地市级职业病预防控制、诊断治疗、康复能力。加强毕业后教育和继续教育,大力培养医防融合人才。(国家卫生健康委、国家疾控局、国家发展改革委、教育部、财政部、国家中医药局等按职责分工负责)

四、统筹推进相关重点改革,形成工作合力

(十六)推进全民健康信息化建设。制定全国医疗卫生机构医疗健康信息互通共享实施方案,破除信息壁垒,促进数据共享互认。加强智慧医院建设,推动人工智能、第五代移动通信(5G)等新技术应用。规范互联网诊疗服务,严格实行监管,完善药品网络销售监管工作机制。指导医疗机构合理保留传统服务方式,着力解决老年人等群体运用智能技术困难的问题。(工业和信息化部、国家卫生健康委、国家医保局、国家中医药局、国家疾控局、国家药监局等按职责分工负责)

(十七)改善群众服务体验。深入推进“互联网+医疗健康”、“五个一”服务行动。推广多学科诊疗、日间手术等服务模式,优化预约诊疗。推动医疗机构优化线上线下支付流程,改善结算模式。

推进先诊疗后结算或一站式缴费改革试点。明确医疗机构检查结果互认具体办法。加强胸痛、卒中、危重孕产妇、新生儿和儿童、创伤等重大急性病救治中心建设。(国家卫生健康委、国家发展改革委、国家中医药局、中央军委后勤保障部卫生局等按职责分工负责)

(十八)加强医学人才培养和使用。加强全科医生等紧缺人才培养。实施医学专业高校毕业生免试申请乡村医生执业注册政策。面向社会招收的普通高校应届毕业生经住院医师规范化培训合格后当年在医疗卫生机构就业的,在招聘、派遣、落户等方面按应届毕业生同等对待;对经住院医师规范化培训合格的本科学历临床医师,在招聘、职称晋升、岗位聘用、薪酬待遇等方面与临床医学、口腔医学、中医专业学位硕士研究生同等对待。

加强农村订单定向医学生就业安置和履约管理,将定向生违约情况纳入信用信息管理。加强校医队伍建设。(教育部、人力资源社会保障部、国家卫生健康委、国家中医药局等按职责分工负责)

(十九)增强药品供应保障能力。持续推进药品优先审评审批,加快创新药、临床急需药品上市。完善短缺药品保供稳价机制。加强儿童用药供应保障。研究修订国家基本药物目录管理办法,优化目录遴选调整程序,适时启动目录调整工作。加强基本药物配备使用和用药规范管理,促进医疗联合体内部用药衔接。制定医疗机构药事管理办法。(工业和信息化部、国家卫生健康委、国家药监局等按职责分工负责)

(二十)严格监督管理。完善医疗卫生行业综合监管督察机制。大力推行医疗卫生行业“互联网+监管”,加快完善“双随机、一公开”监督抽查、飞行检查等精准监管机制,强化监管结果公开和责任追究。深化医保基金监管制度体系改革,推进医保智能监控示范点建设。制定原料药领域的反垄断指南。(国家卫生健康委、国家疾控局、市场监管总局、国家医保局、国家中医药局等按职责分工负责)

各地各有关部门要切实加强组织领导,勇于担当作为,敢于触碰利益,大力推广三明市医改经验,持续深化医改。国务院医改领导小组秘书处要加强统筹谋划和跟踪监测,建立任务台账并按季度通报。要加强宣传引导,及时回应社会关切,凝聚改革共识。
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#爱读书# 【每日一书】552
《医学的温度》 豆瓣8.8
商务印书馆  作者:韩启德
2020商务印书馆人文社科“十大好书”。著名学者韩启德院士以“医学的温度”为主题,结集了近些年他对医学的本质、医学史、叙事医学、精准医学等的人文思考,阐述了他对癌症、传染病、中医、死亡等的独特看法。作者推崇医者“有时去治愈,常常去帮助,总是去安慰”“医学是人学,医道重温度”。书中有稍显专业性的内容,但对有一定医学基础的人来说,阅读此书一定收获颇丰。


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