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CAR-T不是万能神药，它的适应症有边界。目前，CAR-T主要用于某些血液系统癌症，对实体瘤效果不理想。

当前，在全世界几十个国家，CAR-T审批的适应症都是某些类型的血液肿瘤。尤其是对于B细胞来源的血液肿瘤，效果最好。有数据显示，对于这类癌症，90%以上的患者在初次使用时就能起效，而且长期有效。

但这说的是血液系统肿瘤，对于实体瘤，也就是像肺癌、胃癌、肝癌、乳腺癌这样的能成块的肿瘤，CAR-T的效果就不理想。

美国在线游戏创建平台Roblox捐赠600万美元，推进#CAR-T疗法#最新进展计划。#加州大学旧金山分校医疗中心#（UCSF）启动了“Baszucki淋巴瘤治疗计划”，以提高嵌合抗原受体T细胞（#CAR-T#）疗法用于治疗#淋巴瘤# 的有效性和可及性。五年间，Roblox平台的首席执行官David Baszucki及妻子Jan Ellison Baszucki共捐赠了600万美元用以支持“Baszucki淋巴瘤治疗计划”。Jan的父亲曾患淋巴瘤，并一度病危，幸运的是，他参与了一项在#UCSF#的临床试验，CAR-T疗法挽救了他的生命。Baszucki夫妇在经历这一切之后，希望帮助加快该领域的发展，让更多的家庭从此受益。

#CAR-T疗法# 是一种新兴免疫疗法，能极大提高某些难治性血液肿瘤患者的生存率。该疗法还在其他方面显示出前景，有望治疗一些实性肿瘤以及癌症之外的疾病，包括自身免疫性疾病和神经退行性疾病。这一疗法需要从患者血液中采集T细胞，并对其进行基因修饰，使之能检测癌细胞表面的特定分子靶点（即抗原）。然后对经过基因修饰的T细胞进行培养以增加其数量，并将其输回病人体内，作为一种“活性药”对抗癌细胞。

“在治疗癌症时，我们很少用到‘治愈’这个词，但CAR-T疗法似乎有‘魔力’。在其他疗法均不奏效的情况下，这种疗法有望彻底清除癌细胞，”淋巴瘤专家、UCSF的临床医学教授Babis Andreadis博士表示。

“目前可用的CAR-T产品针对的是普遍存在于癌细胞表面的抗原，”他补充道，“采用这种方法后，对特定CAR-T产品才有反应的病人数量会增多。因为如果这些抗原在癌细胞表面的表达水平较低，则常用的CAR-T产品可能作用不大。

Andreadis博士的研究是一项I期试验，旨在测试根据定制协议制造的CAR-T细胞的安全性和适当剂量，这种CAR-T细胞将用于靶向经FDA批准的一种常见抗原——CD19。（在UCSF符合动态良好生产规范（cGMP）设施投入使用之前，Andreadis博士的团队一直在加州大学戴维斯分校的一个实验室制造这些细胞）。Ellison是试验纳入的首位受试者。“他刚来的时候病情很严重。”Andreadis博士回忆道。

不过治疗刚开始一个星期，Ellison的病情就开始逐步改善了。“我们一直密切关注，担心病情会持续恶化，但实际上他的状况越来越好。”Jan Baszucki回忆说。“而且副作用为零，一点都没有，”Ellison本人补充说。到2021年12月，他的淋巴瘤已经消失了，彻底摆脱了癌症。（不同患者接受CAR-T治疗后的结果可能不尽相同；一些患者可能会出现短期或长期的副作用，包括出现细胞因子释放综合症和神经中毒症状。）

Jan Baszucki说：“非常感谢Andreadis博士和团队成员，他们提供了非常专业的诊疗服务。”

随后，Andreadis博士的团队在第I期试验中又治疗了五名患者，其中几位患者所患的淋巴瘤无法用商用CAR-T产品治疗或者因为病情太重而没有资格申请医疗保险赔偿。在Baszuckis家族的支持下，该团队现在可以扩大研究范围，招募更多患有各类淋巴瘤的患者，其中包括罕见的亚型淋巴瘤。他们还计划利用患者的血液样本，开始为下一代CAR-T疗法研究新疾病目标。

Andreadis博士预测，这项开创性的计划除了为淋巴瘤患者提供更多治疗选择，还有助于为下一步计划奠定基础，助力UCSF开发针对其他癌症和疾病的CAR-T产品。他表示：“今后，全世界的临床医生和科学家都能以我们的研究成果为基础，在更广泛的应用中定制CAR-T疗法。”

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