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【明年关键临床、未来必备技能】今天Xconomy列出了明年将会对疾病治疗有重要影响的临床试验。常见大众病包括百键粉状蛋白抗体aducanumab的ENGAGE 和EMERGE试验; MDCO/ALNY PCSK9 RNAi疗法inclisiran的ORION-9、ORION-10、ORION-11试验;SAGE重症抑郁药物Sage-217的三期临床; NASH药物Intercept FXR激动剂Ocaliva的REGENERATE(1H)试验和Genfit PPAR激动剂elafibrinor 的RESOLVE-IT(2H)试验。罕见病包括BMRN血友病基因疗法的Gener8-1试验;蓝鸟/新基CAR-T疗法BB2121的KarMMA试验; NKTR/施贵宝IL2制剂NKTR214的PIVOT-02试验;RGNX AMD基因疗法RGX-314的二期临床;MorphoSys CD19抗体MOR208的L-MIND和B-MIND试验; CRSP/福泰的镰刀贫血症疗法基因编辑疗法CTX001和EDIT罕见眼疾LCA基因编辑疗法EDIT-101的一期临床;诺华SMA基因疗法AVXS-101 (Zolgensma)的STRONG和SPR1NT试验;罗氏的小分子SMA药物risdiplam的FIREFISH和SUNFISH试验;GBT的小分子镰刀贫血症药物voxelotor的HOPE试验;福泰的CF三药组合VX-445/ ivacaftor/tezacaftor的三期临床;SRPT、辉瑞、SLDB各有一个DMD药物将会有早期临床数据;多个mRNA药物的一期临床明年也有望产生一些数据。
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2018.7.22#无锡宠物# @无锡宠物
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联系电话:15261523861 / 13861860328
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