SOLIRIS(eculizumab)是一种靶向C5以抑制终末补体的抑制剂,获批用于治疗:
①患有阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)的患者。
②患有非典型溶血性尿毒综合征(aHUS)的成人和儿童。SOLIRIS不适用于治疗志贺毒素大肠杆菌相关的溶血性尿毒综合征(STEC-HUS)。
③患有全身性重症肌无力(gMG)的疾病且抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体呈阳性的成人。
④患有视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)的疾病且抗水通道蛋白-4 (AQP4)抗体呈阳性的成人。
尚不清楚SOLIRIS在PNH、gMG或NMOSD儿童中是否安全有效。
[微风]这个是国外的新药,如果需要可以问一下#香港济民药业#
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②患有非典型溶血性尿毒综合征(aHUS)的成人和儿童。SOLIRIS不适用于治疗志贺毒素大肠杆菌相关的溶血性尿毒综合征(STEC-HUS)。
③患有全身性重症肌无力(gMG)的疾病且抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体呈阳性的成人。
④患有视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)的疾病且抗水通道蛋白-4 (AQP4)抗体呈阳性的成人。
尚不清楚SOLIRIS在PNH、gMG或NMOSD儿童中是否安全有效。
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【奋战97天!48岁尿毒症患者肾移植后多次病危,终重获新生[话筒]】近日,今年48岁的肾移植张先生即将带着健康的移植肾,从上海交通大学医学院附属仁济医院西院区康复出院。看着如今气色良好的他,可能没人能相信他曾在仁济医院医护人员的帮助下,与死神奋力搏斗了97天!在此期间,他经历了肾移植术后罕见并发症“移植相关血栓性微血管病(TA-TMA)”的考验,先后出现了溶血、急性移植肾失功、房颤、室颤、心肺功能衰竭等极为凶险的情况。所幸,在仁济医院各科室的通力协作下,将他一次又一次地从死神手中夺回,同时肾功能也奇迹般地完全恢复,最终重获新生。
张先生被尿毒症困扰多年,非常痛苦。其哥哥不忍弟弟受苦,主动提出捐献一个肾脏救治弟弟。通过术前全外显子基因检测,医生发现该患者存在补体相关基因CFHR1、CD46双突变,术后可能有TA-TMA风险。尽管TA-TMA是一种罕见并发症,但一旦发病,患者死亡风险极高。因此医生反复向患者交代手术可能会产生的风险,但张先生不愿意接受终身透析的命运,坚决要求手术。
9月4日,张先生接受了活体肾移植手术。起初肾功能恢复很顺利,但是术后第3天,他出现酱油色血尿,尿量突然减少,血色素和血小板断崖式下降。除了出现溶血、急性移植肾失功表现外,患者随后还出现了房颤、室颤、心肺功能衰竭等危象,数次病危。
综合患者的临床表现及检验检查结果,救治组判断患者出现了TA-TMA,立即在重症医学科的协助下积极抢救,并在肾脏科血液透析室及输血科的协助下开展多次血浆置换及规律血透,同时针对病因给予特效药物依库珠单抗(补体C5抑制剂)治疗,心内科全力协助维持心功能稳定。但张先生病情仍然不断恶化,于9月21日出现室颤及呼吸衰竭,在心血管外科的协助下,成功进行了ECMO人工心肺替代治疗。在多科室全力以赴的救治下,患者病情开始奇迹般地好转,在经历生死考验的25天后脱离ECMO治疗。此时患者肾功能也逐步恢复正常,脱离血透治疗,病情逐步稳定。后又经过72天的康复治疗,将于近日出院。
泌尿科肾移植专业组组长张明介绍,先天性补体相关基因缺陷可能会引发不典型溶血尿毒综合征(aHUS)导致肾功能衰竭,这部分尿毒症患者在肾移植术后容易出现TA-TMA,造成微血管溶血和移植肾快速失功,严重时会危及生命,是肾移植后重要的导致移植肾功能丢失、甚至致死性并发症之一。该病极其罕见,全球发病率尚不明确,有国外报道称其所有年龄段患病率4.9/100万,而肾移植后因补体过度激活导致的TA-TMA则更为罕见,仅补体C5抑制剂是特效药物。该患者的救治成功,再次体现了仁济医院雄厚的综合医疗实力和重症救治能力。
张先生被尿毒症困扰多年,非常痛苦。其哥哥不忍弟弟受苦,主动提出捐献一个肾脏救治弟弟。通过术前全外显子基因检测,医生发现该患者存在补体相关基因CFHR1、CD46双突变,术后可能有TA-TMA风险。尽管TA-TMA是一种罕见并发症,但一旦发病,患者死亡风险极高。因此医生反复向患者交代手术可能会产生的风险,但张先生不愿意接受终身透析的命运,坚决要求手术。
9月4日,张先生接受了活体肾移植手术。起初肾功能恢复很顺利,但是术后第3天,他出现酱油色血尿,尿量突然减少,血色素和血小板断崖式下降。除了出现溶血、急性移植肾失功表现外,患者随后还出现了房颤、室颤、心肺功能衰竭等危象,数次病危。
综合患者的临床表现及检验检查结果,救治组判断患者出现了TA-TMA,立即在重症医学科的协助下积极抢救,并在肾脏科血液透析室及输血科的协助下开展多次血浆置换及规律血透,同时针对病因给予特效药物依库珠单抗(补体C5抑制剂)治疗,心内科全力协助维持心功能稳定。但张先生病情仍然不断恶化,于9月21日出现室颤及呼吸衰竭,在心血管外科的协助下,成功进行了ECMO人工心肺替代治疗。在多科室全力以赴的救治下,患者病情开始奇迹般地好转,在经历生死考验的25天后脱离ECMO治疗。此时患者肾功能也逐步恢复正常,脱离血透治疗,病情逐步稳定。后又经过72天的康复治疗,将于近日出院。
泌尿科肾移植专业组组长张明介绍,先天性补体相关基因缺陷可能会引发不典型溶血尿毒综合征(aHUS)导致肾功能衰竭,这部分尿毒症患者在肾移植术后容易出现TA-TMA,造成微血管溶血和移植肾快速失功,严重时会危及生命,是肾移植后重要的导致移植肾功能丢失、甚至致死性并发症之一。该病极其罕见,全球发病率尚不明确,有国外报道称其所有年龄段患病率4.9/100万,而肾移植后因补体过度激活导致的TA-TMA则更为罕见,仅补体C5抑制剂是特效药物。该患者的救治成功,再次体现了仁济医院雄厚的综合医疗实力和重症救治能力。
#张江企业# 【康景生物完成近亿元A轮融资】近日,上海康景生物医药科技有限公司(以下简称“上海康景”)完成了近亿元A轮融资。本轮融资由红杉中国与雅惠投资共同领投,复创投资和仁佑投资跟投。本轮融资将主要用于在研全新靶点的补体抑制剂临床I期试验,其他管线药物的推进,以及进一步夯实基于补体系统的创新药研发平台的应用。
上海康景成立于2017年,注册地位于张江科学城,专注于补体系统First-in-Class的药物研发。公司打造的补体系统相关药物研发平台以及药效研究平台应用前景广阔,利用该平台公司研发的全新靶点补体抑制剂已获得CDE临床批件,将用于罕见病PNH的治疗。后续将继续利用该平台深入开展针对绝大多数自身免疫病(例如aHUS、gMG、NMOSD、AMD、系统性红斑狼疮、多种肾病、牙周炎、强直性脊柱炎等)的开发,同时在肿瘤免疫治疗领域开展补体激动剂的研发,并打下了扎实的前期理论与技术基础。
点击链接,阅读更多:https://t.cn/A6xVCgFo
上海康景成立于2017年,注册地位于张江科学城,专注于补体系统First-in-Class的药物研发。公司打造的补体系统相关药物研发平台以及药效研究平台应用前景广阔,利用该平台公司研发的全新靶点补体抑制剂已获得CDE临床批件,将用于罕见病PNH的治疗。后续将继续利用该平台深入开展针对绝大多数自身免疫病(例如aHUS、gMG、NMOSD、AMD、系统性红斑狼疮、多种肾病、牙周炎、强直性脊柱炎等)的开发,同时在肿瘤免疫治疗领域开展补体激动剂的研发,并打下了扎实的前期理论与技术基础。
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