#FDA拒绝批准的新药# 【继罗沙司他后，FDA拒绝批准另一款HIF-PH抑制剂！Akebia股价暴跌66%】
3月30日，Akebia宣布已收到FDA关于该公司递交的vadadustat新药申请(NDA)的完整回复函(CRL)。vadadustat是一款口服低氧诱导因子氨酰羟化酶(HIF-PH)抑制剂，正在被审查用于治疗慢性肾病(CKD)所致贫血。FDA表示，对该药物的审查已经结束，现有情况不足以支持该款药物的批准。这也是继去年8月FDA拒绝阿斯利康/FibroGen同作用机制药物罗沙司他(roxadustat)后的又一项拒绝批准。
受此消息影响该公司股价下跌66%。
FDA得出的结论是，NDA中的数据不支持vadadustat对透析和非透析患者有利的获益-风险评估。FDA表达了安全性担忧，指出该药物在非透析患者人群中未达到MACE（ 主要心血管不良事件）的非劣效性，并增加了透析患者中血管通路血栓形成导致血栓栓塞事件风险，并且药物性肝损伤风险增加。FDA表示， 通过新的临床试验，Akebia可以探索出一种可能证明有利的利益-风险评估的方法。Akebia表示将与其合作伙伴讨论CRL的细节，并要求与FDA会面。
“我们对收到vadadustat的CRL非常失望，这种疗法有可能帮助CKD贫血患者。我们继续相信，这些数据支持vadadustat对CKD贫血患者，特别是透析患者的积极效益-风险评估，”Akebia首席执行官John P. Butler说。“尽管遭遇了这一挫折，我们仍继续朝着改善肾病患者生活的目标努力。”
2021年10月，Akebia的合作伙伴大冢制药(Otsuka Pharmaceutical )向欧洲药品管理局(EMA)提交了vadadustat的上市许可申请(MAA)，用于治疗成人CKD所致贫血，审查正在进行中。在日本，vadadustat已被批准用于治疗透析依赖性和非透析依赖性成年患者CKD所致贫血。
3月30日，Akebia宣布已收到FDA关于该公司递交的vadadustat新药申请(NDA)的完整回复函(CRL)。vadadustat是一款口服低氧诱导因子氨酰羟化酶(HIF-PH)抑制剂，正在被审查用于治疗慢性肾病(CKD)所致贫血。FDA表示，对该药物的审查已经结束，现有情况不足以支持该款药物的批准。这也是继去年8月FDA拒绝阿斯利康/FibroGen同作用机制药物罗沙司他(roxadustat)后的又一项拒绝批准。
受此消息影响该公司股价下跌66%。
FDA得出的结论是，NDA中的数据不支持vadadustat对透析和非透析患者有利的获益-风险评估。FDA表达了安全性担忧，指出该药物在非透析患者人群中未达到MACE（ 主要心血管不良事件）的非劣效性，并增加了透析患者中血管通路血栓形成导致血栓栓塞事件风险，并且药物性肝损伤风险增加。FDA表示， 通过新的临床试验，Akebia可以探索出一种可能证明有利的利益-风险评估的方法。Akebia表示将与其合作伙伴讨论CRL的细节，并要求与FDA会面。
“我们对收到vadadustat的CRL非常失望，这种疗法有可能帮助CKD贫血患者。我们继续相信，这些数据支持vadadustat对CKD贫血患者，特别是透析患者的积极效益-风险评估，”Akebia首席执行官John P. Butler说。“尽管遭遇了这一挫折，我们仍继续朝着改善肾病患者生活的目标努力。”
2021年10月，Akebia的合作伙伴大冢制药(Otsuka Pharmaceutical )向欧洲药品管理局(EMA)提交了vadadustat的上市许可申请(MAA)，用于治疗成人CKD所致贫血，审查正在进行中。在日本，vadadustat已被批准用于治疗透析依赖性和非透析依赖性成年患者CKD所致贫血。
肾功能不全后，出现贫血怎么办？
到了CKD 3期以后，通常多数肾友因为肾功能受损，导致肾脏刺激生成促红细胞生成素减少，进而都会出现不同程度贫血的情况，即肾性贫血。
肾性贫血与普通贫血不同在于会进一步加速肾功能的损伤，造成患者出现严重贫血并发症，比如营养不良、自身免疫状态下降、增加心血管及感染风险。患者生活质量也会相应下降。
贫血目标比较多的是采用人工注射促红细胞生成素，还有可以服用罗沙司他胶囊，但后者往往价格比较高，部分患者不能接受压力比较大。调节贫血可以选择中医疗法来进行调理，辅助缓解贫血带来的并发症。
大家有肾病问题可以留言或私信，平时看不到直接留言
到了CKD 3期以后，通常多数肾友因为肾功能受损，导致肾脏刺激生成促红细胞生成素减少，进而都会出现不同程度贫血的情况，即肾性贫血。
肾性贫血与普通贫血不同在于会进一步加速肾功能的损伤，造成患者出现严重贫血并发症，比如营养不良、自身免疫状态下降、增加心血管及感染风险。患者生活质量也会相应下降。
贫血目标比较多的是采用人工注射促红细胞生成素，还有可以服用罗沙司他胶囊，但后者往往价格比较高，部分患者不能接受压力比较大。调节贫血可以选择中医疗法来进行调理，辅助缓解贫血带来的并发症。
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#葛兰素史克 GSK[股票]##慢性肾病贫血##肾性贫血# 【GSK肾性贫血药物「达普司他」有望领先「罗沙司他」获FDA批准上市】
近日，葛兰素史克（GSK）在2021年美国肾脏病学会肾脏周上公布了daprodustat（达普司他）治疗慢性肾病贫血的III期临床结果。数据表明，达普司他在治疗非透析依赖(NDD)和透析依赖(DD)慢性肾病(CKD)贫血成人患者中显示出积极的疗效，且并未增加心血管风险。
达普司他是一种新型口服缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI），用于治疗非透析依赖(NDD)和透析依赖(DD)成人慢性肾病贫血。低氧能够诱导缺氧诱导因子刺激促红细胞生成素产生来促进红细胞的合成。而HIF-PHI抑制脯氨酰羟化酶的结构域可以稳定缺氧诱导因子，通过增加内源性促红细胞生成素生成、改善铁的吸收、下调铁调素水平来促进红细胞的合成，进而治疗贫血。
达普司他的III期临床试验（ASCEND）共有5项研究组成，旨在评估达普司他在慢性肾病贫血患者中的疗效和安全性。5项研究均获得积极顶线结果，达到主要终点。其中关键性心血管结果试验ASCEND-D和ASCEND-ND的详细数据在2021年美国肾病学会肾脏周上公布，同时发表在《新英格兰杂志》上。
意向治疗(ITT)人群的初步安全性分析结果显示，试验的主要不良心血管事件的发生率相似。在ASCEND-ND试验中，风险比HR为1.03，95%CI：0.89~1.19，达到非劣效性标准。在ASCEND-D试验中，风险比HR为0.93，95%CI：0.81~1.07，达到非劣效性标准。结果证实，与促红细胞生成素(ESA)相比，达普司他的心血管风险没有增加。
凭借ASCEND-D和ASCEND-ND的成功，GSK计划在2022年上半年向FDA提交达普司他的NDA申请，这可能是GSK在消费健康业务分拆后首次推出新药。
8月11日，FibroGen收到美国FDA拒绝批准罗沙司他(roxadustat)上市的回复函。FDA对罗沙司他的安全性表示担忧，同时对阿斯利康提出的开展上市后研究以了解更多心脏安全性情况的提议表示怀疑。他们认为罗沙司他在治疗慢性肾病贫血患者中，会增加血栓、严重感染、死亡等风险。目前，罗沙司他已在中国、日本、智利、韩国、欧盟获批用于治疗非透析依赖(NDD)和透析依赖(DD)成人慢性肾性贫血。
基于以上，GSK的达普司他有望成为第一个获FDA批准治疗慢性肾病贫血的缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂。
近日，葛兰素史克（GSK）在2021年美国肾脏病学会肾脏周上公布了daprodustat（达普司他）治疗慢性肾病贫血的III期临床结果。数据表明，达普司他在治疗非透析依赖(NDD)和透析依赖(DD)慢性肾病(CKD)贫血成人患者中显示出积极的疗效，且并未增加心血管风险。
达普司他是一种新型口服缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI），用于治疗非透析依赖(NDD)和透析依赖(DD)成人慢性肾病贫血。低氧能够诱导缺氧诱导因子刺激促红细胞生成素产生来促进红细胞的合成。而HIF-PHI抑制脯氨酰羟化酶的结构域可以稳定缺氧诱导因子，通过增加内源性促红细胞生成素生成、改善铁的吸收、下调铁调素水平来促进红细胞的合成，进而治疗贫血。
达普司他的III期临床试验（ASCEND）共有5项研究组成，旨在评估达普司他在慢性肾病贫血患者中的疗效和安全性。5项研究均获得积极顶线结果，达到主要终点。其中关键性心血管结果试验ASCEND-D和ASCEND-ND的详细数据在2021年美国肾病学会肾脏周上公布，同时发表在《新英格兰杂志》上。
意向治疗(ITT)人群的初步安全性分析结果显示，试验的主要不良心血管事件的发生率相似。在ASCEND-ND试验中，风险比HR为1.03，95%CI：0.89~1.19，达到非劣效性标准。在ASCEND-D试验中，风险比HR为0.93，95%CI：0.81~1.07，达到非劣效性标准。结果证实，与促红细胞生成素(ESA)相比，达普司他的心血管风险没有增加。
凭借ASCEND-D和ASCEND-ND的成功，GSK计划在2022年上半年向FDA提交达普司他的NDA申请，这可能是GSK在消费健康业务分拆后首次推出新药。
8月11日，FibroGen收到美国FDA拒绝批准罗沙司他(roxadustat)上市的回复函。FDA对罗沙司他的安全性表示担忧，同时对阿斯利康提出的开展上市后研究以了解更多心脏安全性情况的提议表示怀疑。他们认为罗沙司他在治疗慢性肾病贫血患者中，会增加血栓、严重感染、死亡等风险。目前，罗沙司他已在中国、日本、智利、韩国、欧盟获批用于治疗非透析依赖(NDD)和透析依赖(DD)成人慢性肾性贫血。
基于以上，GSK的达普司他有望成为第一个获FDA批准治疗慢性肾病贫血的缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂。
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