【Losmapimod治疗面肩肱型肌营养不良症的2b期ReDUX4试验启动 | 资讯】
Fulcrum Therapeutics是一家临床阶段生物制药公司,专注于改善遗传性罕见病患者的生活。该公司近日宣布:启动losmapimod 治疗面肩肱型肌营养不良症(facioscapulohumeral muscular dystrophy,FSHD)的2b期ReDUX4临床试验,以评估这种选择性p38α/β MAPK抑制剂的有效性和安全性。
“FSHD目前还没有获批的治疗方法,我们很高兴能够评估losmapimod治疗FSHD的有效性和安全性。”Fulcrum公司总裁兼首席执行官Robert J. Gould博士说,“启动ReDUX4是一个重大里程碑,使得我们距离改善FSHD患者及其家人生活的目标更近了一步。Losmapimod是一种通过我们专有产品引擎识别的p38α/β细胞丝裂原活化蛋白激酶(MAPK)抑制剂,能够减少患者源性肌肉细胞中DUX4基因的表达,解决FSHD的根本病因。”
该多中心试验是一项为期24周的随机、双盲、安慰剂对照研究,将招募经基因确认的FSHD患者。该研究的主要终点是评估losmapimod抑制或降低DUX-4基因表达的有效性。将通过骨骼肌活检中DUX4调控的基因转录子集来测量DUX4表达。预计将于2020年第三季度公布临床数据。与此同时,Fulcrum公司还将启动一项为期52周的非盲研究,其中包括中期分析。
| 关于面肩肱型肌营养不良症(facioscapulohumeral muscular dystrophy,FSHD)
FSHD一种罕见的、进行性和致残性肌营养不良症,其特征是进行性骨骼肌丢失,最初导致患者面部、肩部、手臂和躯干肌肉无力,并会发展到整个下半身肌肉无力。骨骼肌无力会严重限制身体活动,包括无法微笑和难以使用手臂,许多患者最终需要依赖轮椅进行日常活动。
FSHD是由骨骼肌中DUX4的错误表达引起的,导致存在对肌肉组织有毒的DUX4蛋白。正常情况下,受驱动的DUX4基因表达仅限于胚胎发育早期,此后该基因会被沉默。在FSHD患者中,由于基因突变,DUX4基因被开启。其结果是肌肉死亡,并被脂肪替代,导致骨骼肌无力和进行性残疾。FSHD是肌营养不良症最常见的形式之一,目前还没有获批的治疗方法,估计美国有16000-38000名FSHD患者。
原文链接:https://t.cn/AinQVTVa
译:曹文东
Fulcrum Therapeutics是一家临床阶段生物制药公司,专注于改善遗传性罕见病患者的生活。该公司近日宣布:启动losmapimod 治疗面肩肱型肌营养不良症(facioscapulohumeral muscular dystrophy,FSHD)的2b期ReDUX4临床试验,以评估这种选择性p38α/β MAPK抑制剂的有效性和安全性。
“FSHD目前还没有获批的治疗方法,我们很高兴能够评估losmapimod治疗FSHD的有效性和安全性。”Fulcrum公司总裁兼首席执行官Robert J. Gould博士说,“启动ReDUX4是一个重大里程碑,使得我们距离改善FSHD患者及其家人生活的目标更近了一步。Losmapimod是一种通过我们专有产品引擎识别的p38α/β细胞丝裂原活化蛋白激酶(MAPK)抑制剂,能够减少患者源性肌肉细胞中DUX4基因的表达,解决FSHD的根本病因。”
该多中心试验是一项为期24周的随机、双盲、安慰剂对照研究,将招募经基因确认的FSHD患者。该研究的主要终点是评估losmapimod抑制或降低DUX-4基因表达的有效性。将通过骨骼肌活检中DUX4调控的基因转录子集来测量DUX4表达。预计将于2020年第三季度公布临床数据。与此同时,Fulcrum公司还将启动一项为期52周的非盲研究,其中包括中期分析。
| 关于面肩肱型肌营养不良症(facioscapulohumeral muscular dystrophy,FSHD)
FSHD一种罕见的、进行性和致残性肌营养不良症,其特征是进行性骨骼肌丢失,最初导致患者面部、肩部、手臂和躯干肌肉无力,并会发展到整个下半身肌肉无力。骨骼肌无力会严重限制身体活动,包括无法微笑和难以使用手臂,许多患者最终需要依赖轮椅进行日常活动。
FSHD是由骨骼肌中DUX4的错误表达引起的,导致存在对肌肉组织有毒的DUX4蛋白。正常情况下,受驱动的DUX4基因表达仅限于胚胎发育早期,此后该基因会被沉默。在FSHD患者中,由于基因突变,DUX4基因被开启。其结果是肌肉死亡,并被脂肪替代,导致骨骼肌无力和进行性残疾。FSHD是肌营养不良症最常见的形式之一,目前还没有获批的治疗方法,估计美国有16000-38000名FSHD患者。
原文链接:https://t.cn/AinQVTVa
译:曹文东
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