【Neuren生物药NNZ-2591获FDA孤儿药资格认定,治疗遗传性神经系统疾病 | 孤儿药】
2019年10月21日,动脉网(微信号:vcbeat)通过外媒资讯获悉,生物制药公司Neuren Pharmaceuticals(Neuren)宣布其NNZ-2591获FDA孤儿药资格认定,用于治疗快乐木偶综合征(AS)、Phelan-McDermid综合征(PMS)和皮特·霍普金斯综合征(PTHS)。
AS、PMS和PTHS均为罕见神经系统遗传病。AS是由于人体15号染色体上基因缺失或突变引起,PMS是由于22号染色体22q13区缺失或其他结构缺失引起,患者主要表现为智力发育迟缓、肌张力低和运动迟缓等,可引发癫痫和自闭症。目前还没有专门针对PMS的治疗方法。
NNZ-2591是基于甘氨酸(CGP)开发的一类药物。CGP天然存在于人体大脑中,对神经元发育十分重要。使用NNZ-2591进行治疗,可恢复人体脑神经元之间的正常通路和信号传导。多种动物模型显示,该药物具有保护神经和增强记忆的作用。
Neuren针对PMS进行了shank3基因敲除小鼠模型试验,用NNZ-2591对正常小鼠和病理小鼠进行了为期3周的治疗。试验表明,经药物治疗后的基因敲除小鼠的癫痫发作率降低了60%,且焦虑症、重复性行为、运动缺陷等症状均得到缓解。
Neuren成立于1993年,总部位于澳大利亚坎伯韦尔,是一家生物制药公司。该公司主要针对脑损伤、神经发育障碍和神经退行性疾病等开发创新药物,并为遗传性神经系统疾病患者提供新的疗法。Neuren于2005年2月在澳大利亚证券交易所上市,股票代码为NEU。
除NNZ-2591外,Neuren还开发了Trofinetide(NNZ-2566),这是一款获得专利的分子合成类似物,衍生自人胰岛素样生长因子1(IGF-1)蛋白。IGF-1由神经元和神经胶质细胞产生,可分解为甘氨酸(GPE)蛋白质片段,对于中枢神经系统正常发育及保护至关重要。但至今为止这一机制还未具体阐明。
与传统注射给药的GPE药物不同,Trofinetide可通过口服,疗效更佳且易于保存,在人体血液中的作用时间更长。此前,Neuren曾进行Trofinetide的双盲安慰剂对照试验,以评估其对神经发育障碍类疾病Rett综合征和脆性X(Fragile X)综合征的临床疗效。
Neuren执行董事Richard Treagus评论道:“NNZ-2591获FDA孤儿药资格认定是我们发展过程中的一个里程碑,这将推进该药物在2020年的临床试验及商业化进程。”
来源:动脉网
2019年10月21日,动脉网(微信号:vcbeat)通过外媒资讯获悉,生物制药公司Neuren Pharmaceuticals(Neuren)宣布其NNZ-2591获FDA孤儿药资格认定,用于治疗快乐木偶综合征(AS)、Phelan-McDermid综合征(PMS)和皮特·霍普金斯综合征(PTHS)。
AS、PMS和PTHS均为罕见神经系统遗传病。AS是由于人体15号染色体上基因缺失或突变引起,PMS是由于22号染色体22q13区缺失或其他结构缺失引起,患者主要表现为智力发育迟缓、肌张力低和运动迟缓等,可引发癫痫和自闭症。目前还没有专门针对PMS的治疗方法。
NNZ-2591是基于甘氨酸(CGP)开发的一类药物。CGP天然存在于人体大脑中,对神经元发育十分重要。使用NNZ-2591进行治疗,可恢复人体脑神经元之间的正常通路和信号传导。多种动物模型显示,该药物具有保护神经和增强记忆的作用。
Neuren针对PMS进行了shank3基因敲除小鼠模型试验,用NNZ-2591对正常小鼠和病理小鼠进行了为期3周的治疗。试验表明,经药物治疗后的基因敲除小鼠的癫痫发作率降低了60%,且焦虑症、重复性行为、运动缺陷等症状均得到缓解。
Neuren成立于1993年,总部位于澳大利亚坎伯韦尔,是一家生物制药公司。该公司主要针对脑损伤、神经发育障碍和神经退行性疾病等开发创新药物,并为遗传性神经系统疾病患者提供新的疗法。Neuren于2005年2月在澳大利亚证券交易所上市,股票代码为NEU。
除NNZ-2591外,Neuren还开发了Trofinetide(NNZ-2566),这是一款获得专利的分子合成类似物,衍生自人胰岛素样生长因子1(IGF-1)蛋白。IGF-1由神经元和神经胶质细胞产生,可分解为甘氨酸(GPE)蛋白质片段,对于中枢神经系统正常发育及保护至关重要。但至今为止这一机制还未具体阐明。
与传统注射给药的GPE药物不同,Trofinetide可通过口服,疗效更佳且易于保存,在人体血液中的作用时间更长。此前,Neuren曾进行Trofinetide的双盲安慰剂对照试验,以评估其对神经发育障碍类疾病Rett综合征和脆性X(Fragile X)综合征的临床疗效。
Neuren执行董事Richard Treagus评论道:“NNZ-2591获FDA孤儿药资格认定是我们发展过程中的一个里程碑,这将推进该药物在2020年的临床试验及商业化进程。”
来源:动脉网
之前的一些存图
我是刺痛忠粉啦,每场直播都会蹲直播间,痛痛真的很可爱吖,然后有次他在直播间加路人小姐姐,我正在食堂嗦粉儿就登微信号搜了一下ID,没想到搜到了就成直播现场了..
我真的很喜欢赫尔特痛痛吖,所以当时打游戏的时候紧张的手都是在抖,头脑空白怕打的太差,结果还是玩的很差啦哈哈哈
刺痛真可爱吖
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#lay兴[超话]#
兴视角[doge]
在学校的操场上,他一下子便吸引了我的目光
高冷气质着实和我胃口
我跑过去问:“学长你好~可以加个微信吗?以后可以一起打篮球噢”
我直奔主题的跑去要QQ了,非常勇敢
“真的只想打篮球吗?”他挑眉问道,嘴角藏着让我捉摸不透的笑容
“???那……你缺个男朋友?”我笑着说。
“你哪班的?”他眼神藏着笑意,却让我有点背脊发凉。
“啊……6班的呀……”我呆呆的看着他回答
“哈……我是6班新来的体育老师”他玩味的看着我,威胁道:“好好听我的话噢,你撩男生的把柄再我手上。至于微信……可以给你,你可能会后悔哦~”他笑着,拉着我的手写下微信号,转身走了。
我一脸复杂的看着他。
帅是真的帅,腹黑也是真的腹黑。
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“你哪班的?”他眼神藏着笑意,却让我有点背脊发凉。
“啊……6班的呀……”我呆呆的看着他回答
“哈……我是6班新来的体育老师”他玩味的看着我,威胁道:“好好听我的话噢,你撩男生的把柄再我手上。至于微信……可以给你,你可能会后悔哦~”他笑着,拉着我的手写下微信号,转身走了。
我一脸复杂的看着他。
帅是真的帅,腹黑也是真的腹黑。
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