2019/10/21：FDA approves new breakthrough therapy for cystic fibrosis。
The U.S. Food and Drug Administration today approved Trikafta (elexacaftor/ivacaftor/tezacaftor), the first triple combination therapy available to treat patients with the most common cystic fibrosis mutation. Trikafta is approved for patients 12 years and older with cystic fibrosis who have at least one F508del mutation in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gene, which is estimated to represent 90% of the cystic fibrosis population.
历时20年研发的新药，美国FDA三个月就把药批了。
Vertex（福泰）这款三联复方新药，未来可以治疗90%的囊性纤维化12岁以上的患者，把能拿的审评通道都拿了（快速，优先，突破性疗法，孤儿药资格）。
另外拿到一张价值连城的孤儿儿童药的优先审评券，https://t.cn/Ai3nih3k。
FDA Approves TRIKAFTA (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor and ivacaftor) to Treat the Underlying Cause of Cystic Fibrosis in People Ages 12 and Older Who Have at Least One F508del Mutation.
https://t.cn/Ai3nih33
The U.S. Food and Drug Administration today approved Trikafta (elexacaftor/ivacaftor/tezacaftor), the first triple combination therapy available to treat patients with the most common cystic fibrosis mutation. Trikafta is approved for patients 12 years and older with cystic fibrosis who have at least one F508del mutation in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gene, which is estimated to represent 90% of the cystic fibrosis population.
历时20年研发的新药，美国FDA三个月就把药批了。
Vertex（福泰）这款三联复方新药，未来可以治疗90%的囊性纤维化12岁以上的患者，把能拿的审评通道都拿了（快速，优先，突破性疗法，孤儿药资格）。
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FDA Approves TRIKAFTA (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor and ivacaftor) to Treat the Underlying Cause of Cystic Fibrosis in People Ages 12 and Older Who Have at Least One F508del Mutation.
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今日size?也是释出了一双和Vans合作的
Sk8-Hi "Halloween"
鞋身采用了黑色麂皮和白色帆布的双色拼接
并采用了紫色和黄色的细节加以点缀
密集的蜘蛛网配上欲滴的液体主题鲜明
中底上还印有五个骨头“X”
但最有意思的细节还是鞋带上的
“TRICK” & “TREAT”
#FUNSOLE球鞋# #Vans#
发售日期：2019年10月25日
发售价格：75 英镑
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#即刻药闻# 辉瑞长效生长激素达到关键性3期临床终点，显著减轻患者治疗负担
今日，OPKO Health和辉瑞（Pfizer）联合宣布，其只需每周注射一次的在研人类生长激素类药物somatrogon，与需每日注射的Genotropin相比，在治疗青春期前的儿童生长激素缺乏症（GHD）的关键3期试验中，取得了非劣效性的顶线结果。
儿童GHD是一种严重的罕见病（患病率在1：4000到1：10000之间），由脑下垂体不能产生足够的生长激素引起。患有GHD的儿童不仅身材矮小，而且还经历代谢异常。儿童GHD治疗的首要目标是儿童期使身高正常化、及时达到青春期和正常的青春期生长。几十年来，儿童GHD的护理标准一直是每天皮下注射一次人类生长激素（hGH），以改善生长和代谢。对于护理者和患者来说，每日注射的治疗负担很高，这会导致依从性差，降低整体治疗结果。
Somatrogon是利用OPKO专有的C末端肽段（C-terminal peptide，CTP）长效技术构成的一个新分子实体。Somatrogon在一段天然生长激素序列的C和N末端分别加上了2个和1个来自人类绒毛膜促性腺激素（HCG）β亚基的CTP拷贝，使其半衰期得以延长。
名为Somatrogon的3期试验招募了约224名青春期前GHD的初治儿童，他们以1：1的比例被随机分成两组，分别接受每周一次somatrogon与每日一次的Genotropin注射治疗。在12个月时，somatrogon与Genotropin达到了年身高增长速度这一主要终点（10.12厘米/每年比9.78厘米/每年），实现了非劣效性。在6个月和12个月时身高变化的标准偏差分数，以及6个月时的身高增长速度这些次要终点方面，somatrogon的表现皆优于Genotropin。此外，somatrogon也展示了良好的安全性和耐受性。
辉瑞全球产品开发部罕见病首席开发官Brenda Cooperstone博士说：“辉瑞为somatrogon的3期数据而感到鼓舞，同时期待着这款长效疗法能应用于儿童。如若获批，somatogon不但可以减轻儿童及其照顾者的日常疾病管理负担，还能提高治疗依从性。辉瑞仍在为更好地满足罕见病患者的需求和改善他们的治疗方案，每天不懈努力。”
图片：OPKO专有的C末端肽段（CTP）长效技术能显著延长蛋白的半衰期（来源：OPKO biologics官方网站）
参考资料：
[1] OPKO and Pfizer Announce Positive Phase 3 Top-Line Results for Somatrogon, an Investigational Long-Acting Human Growth Hormone to Treat Children with Growth Hormone Deficiency. Retrieved Oct. 17, 2019, from https://t.cn/Ai3ENYNK
[2] Wit. et al. （2018）Growth hormone - past, present and future. Nature Reviews Endocrinology. https://t.cn/Ai3ENYNH
今日，OPKO Health和辉瑞（Pfizer）联合宣布，其只需每周注射一次的在研人类生长激素类药物somatrogon，与需每日注射的Genotropin相比，在治疗青春期前的儿童生长激素缺乏症（GHD）的关键3期试验中，取得了非劣效性的顶线结果。
儿童GHD是一种严重的罕见病（患病率在1：4000到1：10000之间），由脑下垂体不能产生足够的生长激素引起。患有GHD的儿童不仅身材矮小，而且还经历代谢异常。儿童GHD治疗的首要目标是儿童期使身高正常化、及时达到青春期和正常的青春期生长。几十年来，儿童GHD的护理标准一直是每天皮下注射一次人类生长激素（hGH），以改善生长和代谢。对于护理者和患者来说，每日注射的治疗负担很高，这会导致依从性差，降低整体治疗结果。
Somatrogon是利用OPKO专有的C末端肽段（C-terminal peptide，CTP）长效技术构成的一个新分子实体。Somatrogon在一段天然生长激素序列的C和N末端分别加上了2个和1个来自人类绒毛膜促性腺激素（HCG）β亚基的CTP拷贝，使其半衰期得以延长。
名为Somatrogon的3期试验招募了约224名青春期前GHD的初治儿童，他们以1：1的比例被随机分成两组，分别接受每周一次somatrogon与每日一次的Genotropin注射治疗。在12个月时，somatrogon与Genotropin达到了年身高增长速度这一主要终点（10.12厘米/每年比9.78厘米/每年），实现了非劣效性。在6个月和12个月时身高变化的标准偏差分数，以及6个月时的身高增长速度这些次要终点方面，somatrogon的表现皆优于Genotropin。此外，somatrogon也展示了良好的安全性和耐受性。
辉瑞全球产品开发部罕见病首席开发官Brenda Cooperstone博士说：“辉瑞为somatrogon的3期数据而感到鼓舞，同时期待着这款长效疗法能应用于儿童。如若获批，somatogon不但可以减轻儿童及其照顾者的日常疾病管理负担，还能提高治疗依从性。辉瑞仍在为更好地满足罕见病患者的需求和改善他们的治疗方案，每天不懈努力。”
图片：OPKO专有的C末端肽段（CTP）长效技术能显著延长蛋白的半衰期（来源：OPKO biologics官方网站）
参考资料：
[1] OPKO and Pfizer Announce Positive Phase 3 Top-Line Results for Somatrogon, an Investigational Long-Acting Human Growth Hormone to Treat Children with Growth Hormone Deficiency. Retrieved Oct. 17, 2019, from https://t.cn/Ai3ENYNK
[2] Wit. et al. （2018）Growth hormone - past, present and future. Nature Reviews Endocrinology. https://t.cn/Ai3ENYNH
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