注射一次可以持续多久?#遗传病##血液病##白血病# 2021年6月26日,Intellia Therapeutics 在国际顶尖医学期刊《新英格兰医学杂志》(NEJM)发表了具有里程碑意义的临床试验论文。这是首个体内 CRISPR 基因编辑疗法的临床试验结果,大大扩展了 CRISPR 基因编辑疗法的应用范围,直接注射 CRISPR 组份即可在体内进行高效基因编辑,为许多遗传疾病的治疗开辟了新的途径,被誉为“开启了医学新时代”。
少女患上罕见病 一吃东西就胃痛
20岁少女安妮怪病缠身,只要吃东西就会胃痛,尽管四处求医、尝试不同药物及疗法,却依然找不出病因,情况也一直没有改善。正当她想要放弃自己,在面子书上抒发心情时,却收到一位陌生美国网友私讯提醒,才终于找到真正病灶。
综合《镜报》等媒体报道,安妮在去年3月一次食物中毒后开始出现症状,只要进食就腹痛不已,根本吃不了几口,还必须在床上躺整天,一年瘦了近13公斤。一些医生分析这是胃轻瘫,一些医生认为这是厌食症,但不论她改吃流质食物、接受磁核共振造影扫描、胃内注射肉毒杆菌,甚至接受腹腔锁孔手术,都没有改善。
安妮受访时表示,“胃应该在半小时内排空,而我的在4小时后仍完全没有排空。我不知道该怎么办,非常低落,而且几乎想要放弃了,只能在胃轻瘫病友的面子书社团倾诉。”
此时,她收到一位美国女网友私讯,“她说她当了20年的护士,而我应该研究一下中央弓状韧带压迫症候群(MALS)。”MALS又被称为腹腔动脉压迫症候群,这是一种罕见临床疾病,由于中央弓状韧带压迫腹腔动脉,导致肠道血流减少,经常在进食后引发上腹疼痛。
安妮研究一番后,前往伦敦的大医院接受超音波检查及另一个诊断测试,两次都确诊为MALS。她如今已联系上国际顶尖的MALS权威,并被列入手术名单,预计7月前往美国接受手术。
20岁少女安妮怪病缠身,只要吃东西就会胃痛,尽管四处求医、尝试不同药物及疗法,却依然找不出病因,情况也一直没有改善。正当她想要放弃自己,在面子书上抒发心情时,却收到一位陌生美国网友私讯提醒,才终于找到真正病灶。
综合《镜报》等媒体报道,安妮在去年3月一次食物中毒后开始出现症状,只要进食就腹痛不已,根本吃不了几口,还必须在床上躺整天,一年瘦了近13公斤。一些医生分析这是胃轻瘫,一些医生认为这是厌食症,但不论她改吃流质食物、接受磁核共振造影扫描、胃内注射肉毒杆菌,甚至接受腹腔锁孔手术,都没有改善。
安妮受访时表示,“胃应该在半小时内排空,而我的在4小时后仍完全没有排空。我不知道该怎么办,非常低落,而且几乎想要放弃了,只能在胃轻瘫病友的面子书社团倾诉。”
此时,她收到一位美国女网友私讯,“她说她当了20年的护士,而我应该研究一下中央弓状韧带压迫症候群(MALS)。”MALS又被称为腹腔动脉压迫症候群,这是一种罕见临床疾病,由于中央弓状韧带压迫腹腔动脉,导致肠道血流减少,经常在进食后引发上腹疼痛。
安妮研究一番后,前往伦敦的大医院接受超音波检查及另一个诊断测试,两次都确诊为MALS。她如今已联系上国际顶尖的MALS权威,并被列入手术名单,预计7月前往美国接受手术。
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