【#CAR-T# 疗法迎新突破,中国科学家开发新型细胞EZ-T,研发适合临床转化的细胞培养和分化体系】
“当时我刚刚成为一个父亲,在邮件里读到关于这个不满一岁孩子神经和消化系统症状的减轻、体重增加的消息,毫无疑问是我从事科研以来最欢欣鼓舞的时刻。”来自美国#哈佛大学医学院# 和波士顿儿童医院的井然博士表示。
此前,美国威斯康辛州的一家医院收治了一名患有罕见病的幼儿,医生根据井然的一项研究结果,让病人服用了在该研究中筛选出的化合物(一种非处方的营养补剂,因而无需临床试验的批准)。令人欣喜的是,医生随后观察到了多种症状好转的迹象。
近日,井然博士和所在团队研发出一种新型基于干细胞的 CAR-T 细胞平台,并发表了相关论文。
据悉,这一领域目前关注的核心在于干细胞来源的 T 细胞和人体外周 T 细胞相比,是否具有类似的功能和特性。
而此次工作首次对实验室内“制造”的 T 细胞和人体血液中提取的 T 细胞,进行了多方面的“头对头”比较,不论是在体外实验还是动物模型中,干细胞来源的 T 细胞都显示出成熟 T 细胞的特性和很强的抗肿瘤能力。
因此,井然希望这一新型技术路线,能让 CAR-T 疗法摆脱对自体细胞的依赖,从而大大提高它的可及性。
据介绍,此次研究旨在探索开发新的免疫细胞治疗手段,尤其是新型的嵌合抗原受体 T 细胞(CAR-T,Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy)疗法。
当下,细胞治疗和基因治疗是#医疗健康# 领域的热点,而 CAR-T 疗法可能是这其中最成功的例子之一。
从最早进入临床到现在,CAR-T 细胞治疗已历经十多年的发展,从起初的一种探索性的疗法,到今天俨然成为一种十分成熟、且被广泛应用的治疗方式,其有效性也得到了充分验证。
一些最早接受 CAR-T 细胞治疗的淋巴细胞#白血病# 患者,在一次治疗后的长达十多年间,其体内都未再检测到#肿瘤细胞# 的出现。因次,即使是一贯审慎的临床医生和科研人员,现在也开始使用“治愈”(cure)这样一个很少在#肿瘤治疗# 领域中被用到的词来描述 CAR-T 细胞治疗。
那么,该疗法到底特殊在哪里?其科学原理并不复杂。在我们体内的免疫细胞中,T 细胞就像巡逻的士兵,负责应对各种健康威胁,这些威胁既包括来自体外的病原体,也包括自身发生变异的肿瘤细胞。
所以,几乎所有癌症的发生,都伴随的这些士兵的“失职”——T 细胞有时无法有效识别肿瘤细胞,或者它们的功能受到了抑制。
而 CAR-T 细胞治疗就是把病人体内的 T 细胞提取收集起来,然后通过基因编辑的手段,给它们装备上嵌合抗原受体(chimeric antigen receptor, CAR)这一利器,给其安上“火眼金睛”,从而以特异性的方式识别肿瘤细胞。
然后,再把这些改造后的 T 细胞重新输回病人的体内,这时 CAR-T 细胞就能高效识别和攻击肿瘤细胞。
作为一种“活的药物”,CAR-T 细胞和我们体内的 T 细胞一样可以长期生存、增殖、甚至具有“记忆”。研究人员已经证明,在经过一次治疗的十年后,这些改造的 CAR-T 细胞依然在患者体内存在,并时刻“监控”着以防止肿瘤细胞的再次出现。
虽然 CAR-T 细胞治疗具有上述优势,它也有其局限性。比如,对实体肿瘤的有效性,CAR-T 细胞远不如血液肿瘤。
此外,目前临床上的 CAR-T 细胞来源都是病人的自体 T 细胞,虽然这样能避免排异反应,尤其是移植物抗宿主病的发生,同时也极大限制了 CAR-T 细胞的应用。
首先,对于有些病人来说,比如低龄患儿、或一些前期经过多轮化疗的病人,要从其体内收集足够数量的健康的 T 细胞可能非常困难。
其次,自体 CAR-T 细胞治疗实质上是一种个体化治疗,不同病人的 T 细胞之间存在异质性,而且每次生产 CAR-T 细胞都需要经过 T 细胞的提取纯化、基因编辑、体外扩增等一系列工序,这大大增加了生产过程的复杂性和生产周期。
最近一项调查显示,目前在美国患者要想排上 CAR-T 治疗需要等待长达六个月,而且最终只有四分之一病人能接受 CAR-T 治疗。生产和质控的高门槛,直接导致了治疗的高价格。
2021 年,CAR-T 治疗甫一进入中国市场,其高达百万元的高额费用就引起了各方争论。而井然的这项研究,正是希望通过探索新的 CAR-T 细胞来源来解决这些问题。
其所采用的策略无需依赖收集外周血细胞,而是在实验室内人工“制造”T 细胞。即借助诱导性多能干细胞,这种细胞类似于胚胎干细胞,可以无限增殖并具有分化为不同细胞类型的潜能,通过在体外对干细胞进行基因编辑和特异、高效的分化,从而得到一种新型的干细胞来源的 CAR-T 细胞。
戳链接查看详情:https://t.cn/A6SYT2Xz
![](https://wx2.sinaimg.cn/large/67a250e0ly1h5zacmaf2mj20o20djais.jpg)
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此前,美国威斯康辛州的一家医院收治了一名患有罕见病的幼儿,医生根据井然的一项研究结果,让病人服用了在该研究中筛选出的化合物(一种非处方的营养补剂,因而无需临床试验的批准)。令人欣喜的是,医生随后观察到了多种症状好转的迹象。
近日,井然博士和所在团队研发出一种新型基于干细胞的 CAR-T 细胞平台,并发表了相关论文。
据悉,这一领域目前关注的核心在于干细胞来源的 T 细胞和人体外周 T 细胞相比,是否具有类似的功能和特性。
而此次工作首次对实验室内“制造”的 T 细胞和人体血液中提取的 T 细胞,进行了多方面的“头对头”比较,不论是在体外实验还是动物模型中,干细胞来源的 T 细胞都显示出成熟 T 细胞的特性和很强的抗肿瘤能力。
因此,井然希望这一新型技术路线,能让 CAR-T 疗法摆脱对自体细胞的依赖,从而大大提高它的可及性。
据介绍,此次研究旨在探索开发新的免疫细胞治疗手段,尤其是新型的嵌合抗原受体 T 细胞(CAR-T,Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy)疗法。
当下,细胞治疗和基因治疗是#医疗健康# 领域的热点,而 CAR-T 疗法可能是这其中最成功的例子之一。
从最早进入临床到现在,CAR-T 细胞治疗已历经十多年的发展,从起初的一种探索性的疗法,到今天俨然成为一种十分成熟、且被广泛应用的治疗方式,其有效性也得到了充分验证。
一些最早接受 CAR-T 细胞治疗的淋巴细胞#白血病# 患者,在一次治疗后的长达十多年间,其体内都未再检测到#肿瘤细胞# 的出现。因次,即使是一贯审慎的临床医生和科研人员,现在也开始使用“治愈”(cure)这样一个很少在#肿瘤治疗# 领域中被用到的词来描述 CAR-T 细胞治疗。
那么,该疗法到底特殊在哪里?其科学原理并不复杂。在我们体内的免疫细胞中,T 细胞就像巡逻的士兵,负责应对各种健康威胁,这些威胁既包括来自体外的病原体,也包括自身发生变异的肿瘤细胞。
所以,几乎所有癌症的发生,都伴随的这些士兵的“失职”——T 细胞有时无法有效识别肿瘤细胞,或者它们的功能受到了抑制。
而 CAR-T 细胞治疗就是把病人体内的 T 细胞提取收集起来,然后通过基因编辑的手段,给它们装备上嵌合抗原受体(chimeric antigen receptor, CAR)这一利器,给其安上“火眼金睛”,从而以特异性的方式识别肿瘤细胞。
然后,再把这些改造后的 T 细胞重新输回病人的体内,这时 CAR-T 细胞就能高效识别和攻击肿瘤细胞。
作为一种“活的药物”,CAR-T 细胞和我们体内的 T 细胞一样可以长期生存、增殖、甚至具有“记忆”。研究人员已经证明,在经过一次治疗的十年后,这些改造的 CAR-T 细胞依然在患者体内存在,并时刻“监控”着以防止肿瘤细胞的再次出现。
虽然 CAR-T 细胞治疗具有上述优势,它也有其局限性。比如,对实体肿瘤的有效性,CAR-T 细胞远不如血液肿瘤。
此外,目前临床上的 CAR-T 细胞来源都是病人的自体 T 细胞,虽然这样能避免排异反应,尤其是移植物抗宿主病的发生,同时也极大限制了 CAR-T 细胞的应用。
首先,对于有些病人来说,比如低龄患儿、或一些前期经过多轮化疗的病人,要从其体内收集足够数量的健康的 T 细胞可能非常困难。
其次,自体 CAR-T 细胞治疗实质上是一种个体化治疗,不同病人的 T 细胞之间存在异质性,而且每次生产 CAR-T 细胞都需要经过 T 细胞的提取纯化、基因编辑、体外扩增等一系列工序,这大大增加了生产过程的复杂性和生产周期。
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通过此次合作,StealthEX 将集成 FlokiFi Locker 协议,为用户提供有关其平台上列出的项目的流动性池 (LP) 代币状态的数据。
这种集成表明 StealthEX 致力于确保用户能够在最安全的环境中交易资产,以及将 FlokiFi Locker 视为领先的数字资产储物柜协议。
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【我市两案例荣获全国优秀就业服务案例三等奖】近日,中国就业培训技术指导中心公布第二届公共就业服务专项业务竞赛获奖名单,我市选送的两篇就业服务案例《清晰定位——择己所长——扬帆职场》《科学职业指导——解决农村大龄劳动力就业难题》获评全国优秀就业服务案例三等奖。
本次大赛由中国就业培训指导中心和中国就业促进会联合举办,以贯彻落实《“十四五”就业促进规划》《“十四五”职业技能培训规划》为主题,旨在推动各级公共就业服务机构将竞赛与行风建设融合衔接,进一步掀起岗位练兵热潮,以赛促学、以赛促练。此次两案例荣获全国三等奖,充分展示了我市公共就业服务人员的就业指导能力,同时展示了我市公共就业创业服务工作成效。
下一步,市人社局将进一步探索创新,将大赛的成果有效转化到工作实践中,不断提高就业创业服务人员就业指导能力,提升就业创业服务质效。
![](https://wx2.sinaimg.cn/large/7258e7d8ly1h5yxxzkfr0j20k00dcdte.jpg)
本次大赛由中国就业培训指导中心和中国就业促进会联合举办,以贯彻落实《“十四五”就业促进规划》《“十四五”职业技能培训规划》为主题,旨在推动各级公共就业服务机构将竞赛与行风建设融合衔接,进一步掀起岗位练兵热潮,以赛促学、以赛促练。此次两案例荣获全国三等奖,充分展示了我市公共就业服务人员的就业指导能力,同时展示了我市公共就业创业服务工作成效。
下一步,市人社局将进一步探索创新,将大赛的成果有效转化到工作实践中,不断提高就业创业服务人员就业指导能力,提升就业创业服务质效。
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