Emflaza（deflazacort）

纳入2-5岁杜氏肌营养不良症（DMD）儿科患者。Emflaza成为唯一一个被批准用于治疗所有2岁及以上DMD患者的药物。

Translarna 是一种蛋白质修复疗法，开发用于由无义突变所致遗传性疾病的患者群体，旨在使含有无义突变的基因产生功能性蛋白。若基因中存在无义突变，会导致蛋白质合成提前终止，产生无功能的蛋白。Translarna能够与核糖体相互作用，使核糖体能够通过mRNA上的过早无义停止信号，允许细胞产生全长的功能性蛋白质。

杜氏肌营养不良症（DMD）是一种X染色体隐性遗传疾病，主要发生于男孩。该病由抗肌营养不良蛋白基因（dystrophin gene）突变所致，属于进行性肌营养不良症常见类型。患者在学龄前就会因骨骼肌不断退化出现肌肉无力或萎缩，导致不便行走。大部分DMD患者在3-5岁发病，7-12岁彻底丧失行走能力，20岁左右会因为心肌、肺肌无力死亡。

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#小姐姐的一年级#
语文分级书，比较有名的是《小羊上山》、《我会自己读》这两个系列。其中小羊上山适合学龄前，而我会自己读前几级适合学龄前，后面的适合上学后。
小羊上山每本书很薄，故事也不长；而我会自己读每本书有一定厚度，且都是迪士尼故事，有一定局限性。
今天这套书《我爱阅读》也是之前在别处看到的，分三个颜色，蓝黄红（难度依次递增），一个颜色一套，一套有30本，每本是一个故事，适合上小学以后增加识字量，内容也更适合小学生。但即使是最简单的蓝盒，每本书里面的每一页内容也不少，详细可以见图3，如果识字量不是特别高，需要家长在陪读。我计划是每天中午陪着小姐姐读一读，她自己读，遇到不认识的字我再告诉她，希望把这套书读完她的识字量能有所提升。今天开始读第一本。#阅读##一年级##语文分级阅读##语文#

震惊！小孩子为了不去幼儿园竟然说这种话！ #童年的回忆#

学龄前，我有很多时候待在外公外婆家。外公外婆是一对既慈祥同时对孩子的成长也严格的老人。很小的时候，上幼儿园之前，当别人家的老人还在各种溺爱孙辈的时候，我的外公外婆已经偶尔会培养我的自理能力，当然我觉得这是很好的，我那个时候已经可以搬个小板凳刷刷刷地洗袜子了，每次洗完了自己的就洗大人的，然后把洗干净的袜子一字排开，展示自己的骄人成果。
　　可是，那一刻还是来了。
　　我到了要上幼儿园的年纪了。
　　虽然我会洗袜子，但是不代表我有过人之处，更不代表我会成为一名开开心心上幼儿园的小朋友。
　　再次重申，洗袜子这种光辉历史我是有印象的，但是以下情节我是毫无印象的，全部来自于我妈的口述，并且跟上一个故事我爸的态度一样，每次提起都津津乐道。
　　据说事情是这样的，那个平凡的早晨，我得知了要去幼儿园这个噩耗，经历了一连串的心理斗争之后，我选择拒绝。我妈说：别的小朋友都去幼儿园，你不去幼儿园，你在家能干嘛呢？
　　对啊，我能干嘛呢？我绞尽脑汁，灵光一现，我们干嘛？我能洗袜子啊！我是个能干活的小朋友啊！
　　我赶紧嗷嗷叫：我不去幼儿园！我要在家帮姥爷干许多许多的活！ https://t.cn/A6osAONV https://t.cn/A6JvyVKE