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【医保目录动态调整下,罕见病用药缘何一路“高歌猛进”?】

可用的药物种类少、用药贵等问题,一直是罕见病患者诊疗路上最大的障碍。

21世纪经济报道记者 魏笑 深圳报道 “罕见病并不是一个简单的患者个人问题,它是整个社会、民生的问题。”北京五加和基因科技有限公司董事长董小岩博士日前在接受21世纪经济报道采访时指出。

近年来,国家医保药品目录调整备受关注。在2021年末国家医保谈判中的一句“每一个小群体都不应该被放弃”更是引爆舆论,使得罕见病群体的用药需求被大众所知悉。而可用的药物种类少、用药贵等问题,一直是罕见病患者诊疗路上最大的障碍。

9月17日,国家医保局正式公布《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整通过形式审查的申报药品名单》,共343种药品正式通过形式审查。据21世纪经济报道记者梳理,其中涉及2022年6月30日前经国家药监部门批准上市,说明书适应症中包含有卫生健康委《第一批罕见病目录》所收录罕见病的药品共有19个,主要是目录外药品,其中包括治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)药物利司扑兰口服溶液用散、I型戈谢氏病治疗药物注射用伊米苷酶等。

当然,不少罕见病药物属于高值药物,年治疗费用达上百万。而国家医保基金有限并且功能定位为“保基本”,创新多样化支付保障模式对于解决罕见病支付困境将是关键。

对于高值药物进医保问题,国家医保局也表示要尽力而为、量力而行,实事求是地确定保障范围;坚持稳健可持续,将医保基金和参保群众的承受能力作为目录调整工作的基础,通过准入谈判等方式大幅降低独家药品的价格;聚焦群众基本医疗需求和临床技术进步间的平衡,提升可及性,维护公平性。

医保对罕见病用药倾斜

目前,全球已知的罕见病超过7000种。即便是在罕见病产业相对成熟的欧美市场,仍然有90%以上的疾病尚无治疗方案,有药可用的不到10%。

其中,我国有2000多万罕见病患者,每年新增患者超20万。董小岩指出,大多数罕见病是遗传病,患者面临的困境包括,疾病本身带来的痛苦、确诊后无药的绝望、国外有药国内没药的等待,以及药物进来后用不起等问题。

近年来,罕见病患者群体诊疗难题也引起了国家高度重视。2018年5月,国家卫健委等五部门联合制定了《第一批罕见病目录》,公布了121种罕见病,包括21-羟化酶缺乏症、白化病、血友病等。

业内人士指出,该罕见病目录的出台具有里程碑意义,其不仅是官方首次以目录的形式明确了“罕见病”的定义、诊疗规范、治疗药物,还极大推动了日后罕见病领域的公众传播、患者服务、调查研究,以及相关医保政策研究。

随后,自2018年11月开始,我国政府相继发布三批临床急需境外新药名单,其中,罕见病药物达到37个,占比超50%。到2021年,37个罕见病药物品种中,已有21个获批上市。整体来看,目前至少有60种可以治疗中国《第一批罕见病目录》内疾病的药物已经在国内上市。

与此同时,近年来国家医保目录调整也将罕见病药物作为重点之一。到2020年底,已有36种药品被纳入国家医保目录。而2021年国家医保目录中,有7个罕见病用药新增进入医保。

而在日前公布的《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整通过形式审查的申报药品名单》中,目录外药品中有19个相关罕见病用药入围。而《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案》则明确提出“鼓励研发申报罕见病治疗药品”。实际上,早在今年启动医保目录调整工作时,国家医保局就明确,医保目录会向罕见病患者、儿童等特殊人群适当倾斜。

此次,武?入围的两款罕见病药物分别为防遗传性?管性水肿的拉那利尤单抗注射液,1型戈谢病治疗药物注射用维拉苷酶α;赛诺菲有4款产品入围,包括治疗庞贝病的注射用阿糖苷酶α、法布雷病的注射用阿加糖酶β、黏多糖贮积症的注射用拉罗尼酶浓溶液、戈谢病的注射用伊米苷酶等。

此外,协和发酵麒麟(中国)制药有限公司治疗低磷性佝偻病的布罗索尤单抗注射液,诺华治疗多发性硬化的奥法妥木单抗注射液,渤健治疗多发性硬化症的富马酸二甲酯肠溶胶囊也在名单上。

而本土药企也开始力推罕见病药物进医保。如诺爱药业治疗黏多糖贮积症II型的艾度硫酸酯酶?注射液,广州兆科联发医药研发治疗肌萎缩侧索硬化的利鲁唑口服混悬液,汉光药业治疗酪氨酸血症I型的尼替西农胶囊,兆科药业治疗尿素循环障碍的苯丁酸钠颗粒,万邦德制药治疗重症肌无力的石杉碱甲注射液,恒邦药业治疗视神经脊髓炎的伊奈利珠单抗注射液等。

如何突破罕见病药物支付困境?

罕见病药物在医保谈判中一路“高歌猛进”离不开国家的支持与重视。

董小岩指出,国家对罕见病用药的重视,将更好地帮助罕见病患者解决用药、治疗等问题。实际上,目前我国罕见病用药还存在一些待解决的问题,如罕见病种类太多,目前在研的孤儿药品种相对较少;其次是费用太高,对很多患者而言负担不轻。

近年来随着政策支持,罕见病治疗药物,尤其是罕见病基因治疗药物领域迅速发展。但不可否认的是,国内罕见病用药的可及性依然很低。

其中,价格是主要影响因素之一。目前我国罕见病用药市场以外资药物占主导,其价格异常昂贵,例如治疗SMA的基因药Zolgensma的价格是212.5万美元/人的单次治疗费用,合计人民币达1380万,面对如此高昂的药价,普通患者只能望而却步。

在董小岩看来,将罕见病药物纳入医保目录有助于缓解患者用不起药的问题。“根据我国人口工资收入、社会支付能力的分析,理论上,绝大多数患者家庭客观上是需要国家医保支持和承担大部分支付的,患者家庭需要支付的是小头。”

但目前医保基金有限,商业保险等创新支付保障模式对于解决罕见病高值用药支付困境很关键。比如,国家鼓励地方积极探索创新罕见病医疗保障模式,通过建立罕见病专项基金、大病医保、政策性商业保险、医疗救助等方式,化解部分罕见病患者用药贵的困境。同时,地方罕见病医疗保障模式的实践,也为罕见病立法提供了参考。

针对相关罕见病用药支付困境,各地都在探索可行的落地保障模式,目前也已经拥有多个落地经验。

据21世纪经济报道记者了解,在浙江、江苏等地,采取的便是专项基金模式。以江苏省为例,去年7月,戈谢病、庞贝病、法布雷病和黏多糖贮积症IV型等超罕见病病种被纳入了江苏省医保报销范围。符合条件者最高可获得90%的报销比例,大大减轻了患者和家庭的用药负担;此外,山东采取的是大病保险,配合惠民保、商保、企业援助,即1+N多层次保障模式,探索实行了针对罕见病患者的特殊用药保障制度。

中山大学附属第一医院东院院长、神经科黄海威教授对21世纪经济报道记者指出,在支付保障方面,1+N多方的保障模式非常必要。“有些基本医保可以做支撑,但是还要有针对罕见病的专项支付方式,配合社会各种公益组织、个人、商保方面的支持。如果一方支付难以维系,多方模式很重要。”

#男子用诈骗赃款买彩票中奖1812万#【#用赃款买彩票中大奖的钱怎么定性#?】近日,一起涉案金额达1150万余元的诈骗听障人士案在浙江省衢州市龙游县人民法院开庭审理,被告人王某边比划着手语边开口吃力地说道。法院当庭以诈骗罪判处被告人王某有期徒刑十一年,并处罚金60万元;以诈骗罪分别判处被告人赵某、张某有期徒刑十一年、有期徒刑十年,各并处罚金;责令被告人退赔各被害人相应的经济损失。

王某听力和说话能力都受限,早年自己办了一个木雕厂,但生意一直不好,便想到了骗听障人士的钱。

2014年初,王某通过听障人士的朋友圈认识了赵某,便虚构自己有镶嵌黄金的龙椅家具项目,暗示赵某可以拉人投资,并承诺项目成功后给赵某分红。不久,赵某便介绍了来自龙游县的听障人士吕某投资该项目。在赵某、王某二人的游说下,吕某很快相信了王某的龙椅家具是高回报项目,便四处借钱投资。

很快,赵某便成了整个项目拉资金最得力的“干将”,后续又有张某接力拉资金。眼看着陆续投入300余万元,却一直不见回报,2021年3月,吕某向警方报了案。随后,王某等人先后落网。经查,2014年至2021年,被骗的听障人士涉及江苏、浙江、陕西、辽宁、黑龙江等地共11人,被骗金额达1150万余元。

2022年1月,王某等人诈骗听障人士案移送龙游县人民检察院审查起诉。审查案件过程中,承办检察官黄晶却接连遇到了两个难点:赵某连续7次接受讯问时都否认是共同作案;王某的女友孟某提到了一笔彩票中奖款项,并坚持认为买彩票中奖的那笔钱属于其本人所有。

面对赵某顽固的态度,黄晶等人对案件进行重新审查。“根据王某供述,被害人把钱给赵某,再由赵某抽取好处费后转给王某。”检察官一方面多次梳理账目,尤其是赵某与被害人之间的资金往来,另一方面直接从王某的供述、相关账户流水等证据入手。经过反复核对转账记录、通话记录等关键证据,赵某是同伙的事实得到了充分的证据印证。在证据面前,赵某最终承认了自己共同作案并企图脱罪的事实。

买彩票的钱哪来的?是否属于无偿取得诈骗财物的孳息?黄晶经审查发现,王某把赃款除用于买保险、投资等之外,其余都交给了孟某保管,包括一笔买彩票中奖的钱。“我以为他给我的钱是开厂赚来的。”在询问孟某时,孟某表示,自己无业且无任何收入,2018年和王某成为男女朋友后,王某陆续给她382万余元。2019年5月,王某向孟某要了1400元(此笔钱从王某给孟某的382万余元中提取),花1386元在一彩票站点购买彩票,当晚共中得奖金1812万元。王某领取这笔巨奖后,将税后的1450万元全部存入孟某的账户。截至案发,孟某的账户上还有1300万元。

此外,黄晶通过查询转账记录,发现1450万元是由某体育彩票管理中心打入王某账户,后王某全部转给孟某,因此孟某账户里现有的1300万元属于无偿取得诈骗财物的孳息,应将其用于王某退赃。经检察官反复解释,王某终于在庭审前表示认罪认罚,并愿意将孟某账户中的1300万元用于退赃。

2022年8月19日,该案开庭审理。庭审中,检察官基于王某的认罪认罚和主动退赃调整了量刑建议,法院审理后采纳了量刑建议并依法作出上述一审判决。3名被告人均没有提出上诉。 (全媒体记者 王春 )

【“欧洲工厂,至暗时刻”】
#高昂能源账单迫使许多欧洲工厂停工#
9月初,俄欧能源博弈战升级,欧洲欲对俄罗斯天然气设置价格上限,俄罗斯则以“无限期完全停止输气”予以回击。如今,不仅普通人能源账单“爆表”,一些欧洲大型工业企业也迎来了“至暗时刻”。

据《纽约时报》当地时间9月19日专题报道,当前能源危机之下,数额暴涨的能源账单已迫使许多欧洲工厂关灯停产,企业主或改用柴油等廉价高污染燃料,或关闭生产线,或让员工暂时休假,只因他们无力支付高昂的天然气和电力费用。

报道特别指出,这些情况并非只是发生在小部分企业的个例,而是一种普遍现象,当前高企的能源价格确实在猛烈冲击整个欧洲工业体系。玻璃品制造业、有色金属制造业、生活用品制造业……这些与民众生活息息相关的领域均受到影响,即便在欧洲最大经济体的德国和法国也不能幸免。

《纽约时报》毫不讳言地指出,这场能源危机就是欧洲制裁俄罗斯所产生的“反作用”,这种痛苦不仅削弱了人们对欧洲企业的信心,也打击了这些企业的计划。更困难的是,许多企业的低价能源合同即将到期,不久之后就必须要以当前高价续签合同。目前,德法两国的天然气价格已达230欧元/兆瓦时的历史新高,未来一年电价更是约为1000欧元/兆瓦时。

“对于(欧洲)工业来说,一场严重的噩梦正在成真!”9月初俄罗斯宣布断供天然气之初,一名英国钢铁行业高管就已这样直言道。

法国弓箭公司(Arc International))是全球最大的玻璃制造商,主要从事生产和销售水晶和玻璃器皿用品。多年来,弓箭公司一直以廉价能源作为动力,发动熔炉和机器设备制造出成千上万的精致酒杯和餐具,销往世界各地。同时,这家公司也为法国北部的工薪阶层聚居区提供了重要就业资源。

然而,随着俄罗斯突然宣布切断通过北溪管道向欧洲输送天然气,这一决定给该公司所处的行业带来了新的风险,弓箭公司CEO尼古拉斯·霍德勒(Nicholas Hodler)两个月内已六度修改企业预测报告。为节省开支,他让全公司4500名员工中的三分之一“部分休假”,关停了九座熔炉中的四座,而没有关停的熔炉则从天然气改用柴油,这是一种更便宜但污染更严重的燃料。

“这是我们遇到过的最突发的情况。”霍德勒在工厂制造玻璃器皿时碰撞出的嘈杂声中大喊着说道:“对于像我们这样的能源密集型企业来说,这是非常严重的。”

当前状况,让法国阿尔克地区的居民感到不安,一个多世纪以来,这个小地方的命运就与玻璃制造业紧密相连。如今,弓箭公司业务规模庞大,在当地间接创造了约15000个工作岗位。

“关闭熔炉是一个坏消息。”一名在弓箭公司工作了28年老工人匿名表示,能源价格的飙涨正在产生影响,发生的速度之快令人担忧。

图1:法国弓箭公司工厂的一处玻璃生产设备 图自《纽约时报》

据报道,弓箭公司的工厂所消耗的能源,相当于20万户家庭的总量,为了生产各种餐具,同时帮助喜力啤酒和麦当劳等品牌生产玻璃制品,该公司的工厂就必须24小时全天候运转熔炉设备。由于今夏欧洲电力短缺,弓箭公司的能源账单从一年前的1900万欧元飙升至7500万欧元。

然而,普通消费者也在担心自己今冬的能源账单,因此许多人暂缓了购买洗衣机等非必需品的计划,这让弓箭公司为这些洗衣机生产了玻璃窗却无法盈利,因为订单大幅下降。加上此前的过度扩张运营和疫情冲击,弓箭公司如今遭受多重打击,解决方案也都不尽如人意。

其实,弓箭公司并非个例,当前高企的能源价格正在猛烈冲击欧洲工业体系,迫使工厂迅速减产,同时让数以万计的员工休假。尽管有人预计这些削减措施是暂时的,但却还是增加了欧洲陷入痛苦经济衰退的风险。今年7月,欧元区工业生产同比下降2.3%,达两年多来的最大降幅。

据欧洲有色金属行业协会(Eurometaux)称,欧洲一半的铝和锌生产已经停摆。由于能源账单暴涨,金属、纸张、肥料和其他产品的制造商已宣布勒紧裤腰带过日子。这些原材料依赖天然气和电力,可转化为汽车车门、纸箱等产品。

安赛乐米塔尔(Arcelor Mittal)是欧洲最大的钢铁制造商,该公司在德国的高炉正处于闲置状态;全球铝制品生产商美国铝业公司(Alcoa),已将其挪威冶炼厂的产量削减三分之一;在荷兰,全球最大锌生产商Nyrstar也正在暂停生产,等待进一步通知。

就连厕纸生产,也未能幸免。在德国,最大的卫生纸制造商之一Hakle也宣布,由于“历史性的能源危机”,该公司已陷入破产的境地。

《纽约时报》直接指出,在某种程度上来说,这场危机就是欧洲制裁俄罗斯所产生的“反作用”,这种痛苦削弱了人们对欧洲企业的信心,也打击了这些企业的计划。

报道称,上周,欧盟委员会主席冯德莱恩提议,通过限制低成本发电机的收入,并施压化石燃料公司分享从能源价格飙涨中所获利润,来抵消当前的冲击。然而,这一解决方案可能还是不够及时,能源成本的飙升已经超出许多制造商的承受能力。

目前,数千家欧洲企业在价格较低时所签订的固定能源合同即将到期,必须在10月份以现价续签合同。而在德国和法国,天然气价格达到了230欧元/兆瓦时的历史高点,与天然气成本挂钩的未来一年电价约为1000欧元/兆瓦时。

图2:德国和法国的电价自今年以来飞速上涨 图自彭博社

早在俄罗斯断供天然气之初,美媒《华尔街日报》9月3日就曾报道指出,若冬季出现能源短缺,欧洲各国政府或实行“能源配给”,加之可预见的能源价格飙升,各领域工业将面临巨大冲击。一名英国钢铁行业高管直言:“对于(欧洲)工业来说,一场严重的噩梦正在成真!”

当地时间9月16日,塞尔维亚总统武契奇在接受本国“PINK”电视台专访时表示,若欧盟继续采取针对俄罗斯能源的制裁措施,其结果可能是俄方完全停止向欧洲供应天然气,届时欧洲将没气可用,“每个人都会挨冻”。

同一天,俄罗斯总统普京则否认俄罗斯与欧洲的能源危机有任何关系,并表示如果欧盟想要更多天然气,就应该取消妨碍“北溪-2”管道开通的制裁。

“最重要的是,如果你有一种冲动,如果这对你来说如此困难,解除对‘北溪-2’的制裁就是了,那是每年550亿立方米的天然气。只要按下按钮,一切都会开始。”普京说。


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