#Malec[超话]#[心]#暗影猎人[超话]# [心]
小伙伴们#Monday Malec Energy# 陪伴大家度过每周一[心]
“And silver, though few people knew it, was a rarer metal than gold.”
―The Course of True Love (And First Dates), The Bane Chronicles [心]
#岑勇康[超话]##HarryShumJr[超话]##Magnus Bane##Matthew Daddario##Alec Lightwood# [心]
小伙伴们#Monday Malec Energy# 陪伴大家度过每周一[心]
“And silver, though few people knew it, was a rarer metal than gold.”
―The Course of True Love (And First Dates), The Bane Chronicles [心]
#岑勇康[超话]##HarryShumJr[超话]##Magnus Bane##Matthew Daddario##Alec Lightwood# [心]
【燃油短缺 古巴取消今年“五一”大型游行活动】每年5月1日，古巴都会在哈瓦那市的革命广场（Plaza de la Revolución,La Havana）举行盛大的游行集会，以纪念“五一”国际劳动节。然而，古巴官方近日宣布，今年“五一”劳动节期间将不举办大型游行活动。
古巴“cubanoticias360”网25日报道，古巴劳动者中央工会（CTC）秘书长乌利塞斯·吉拉特·德纳西米恩托（Ulises Guilarte de Nacimiento）近日宣布，因为古巴目前仍面临燃油短缺的问题，“五一”期间革命广场将不举办游行，取而代之的是在哈瓦那马勒孔（Malecón）滨海大道举行一场表演，首都5个中心区域的居民可步行前往。
按以往的惯例，每年5月1日的游行都会聚集数十万古巴人，有时人数甚至超过百万。然而今年与往年不同，整个4月，古巴电视台都未曾播出过邀请民众参加游行活动的宣传。
今年，古巴遭遇了全国范围的燃油供应短缺。近期，古巴多个加油站外等待加油的车辆排起长龙，且供给每辆汽车的汽油量受到了限制。古巴当局称，这与供应燃油的国家不遵守规定有关。
古巴“cubanoticias360”网25日报道，古巴劳动者中央工会（CTC）秘书长乌利塞斯·吉拉特·德纳西米恩托（Ulises Guilarte de Nacimiento）近日宣布，因为古巴目前仍面临燃油短缺的问题，“五一”期间革命广场将不举办游行，取而代之的是在哈瓦那马勒孔（Malecón）滨海大道举行一场表演，首都5个中心区域的居民可步行前往。
按以往的惯例，每年5月1日的游行都会聚集数十万古巴人，有时人数甚至超过百万。然而今年与往年不同，整个4月，古巴电视台都未曾播出过邀请民众参加游行活动的宣传。
今年，古巴遭遇了全国范围的燃油供应短缺。近期，古巴多个加油站外等待加油的车辆排起长龙，且供给每辆汽车的汽油量受到了限制。古巴当局称，这与供应燃油的国家不遵守规定有关。
赛诺菲血友病Altuviiio疗法获FDA批准上市
2月24日，美国FDA批准了赛诺菲（Sanofi）与Sobi共同开发的重组蛋白药物Altuviiio（efanesoctocog alfa）用以预防与治疗A型血友病。这是一种first-in-class高持续性的凝血因子VIII替代疗法，该疗法的优势在于，在传统治疗中，患者需要每周接受3-4次凝血因子VIII注射；而每周一次Altuviiio预防性治疗，即能显著降低严重A型血友病患者的年出血率。
血友病（hemophilia）为一组遗传性凝血功能障碍的出血性疾病，根据病因不同，可分为A，B，C三型。其共同的特征是患者活性凝血活酶生成障碍，凝血时间延长，终身具有轻微创伤后出血倾向，重症患者没有明显外伤也可发生“自发性”出血。其中，A型血友病（又称血友病甲），为因子Ⅷ促凝成分（Ⅷ：C）缺乏症，也称AGH缺乏症，是一种性连锁隐性遗传疾病，女性传递，男性发病。
A型血友病的传统治疗方法包括定期输注凝血因子VIII。然而，传统治疗方法存在耗时、昂贵，并且可能导致抑制性的产生等系列缺点，从而降低治疗的有效性。因此，目前仍需开发新型血友病治疗方法。
Altuviiio疗法是一种全新的血友病治疗策略，旨在提供更持久的药物保护以防止出血发作。适用于常规预防和按需治疗，以及成人和儿童A型血友病的围手术期管理。同时，Altuviiio也是全球首款的每周给药一次（周制剂）的A型血友病治疗方案，此前该药还获有FDA授予的突破性疗法认定、快速通道资格和孤儿药资格。
Altuviiio的主要有效成分为改良的凝血因子VIII，其与血管性血友病因子（von Willebrand factor）结合，从而保护自身在体内不被分解，因此，该新型疗法比传统凝血因子产品的持续时间更长。在体内，经过修饰的凝血因子VIII蛋白可在血液系统中循环，通过促进凝血以应对受伤造成的出血事件。
此次Altuviiio的获批，是基于一项开放标签、多中心的临床III期研究（XTEND-1）。该研究共有了159例12岁及以上的A型血友病患者参与，旨在评估Altuviiio对既往接受过凝血因子VIII替代疗法的严重A型血友病患者的安全性、有效性和药代动力学特征。
结果显示，在每周接受一次Altuviiio预防性治疗的实验组患者中，52周内中位年出血率（ABR）为0，平均ABR为0.71，达到了于预防出血具有临床意义的主要终点；相较于传统疗法，ALTUVIIIO在预防出血事件方面表现出了优效性；此外，与传统凝血因子产品相比，Altuviiio的融合蛋白设计可降低抑制剂产生的风险。因此Altuviiio治疗A型血友病的优势非常显著。
出血性疾病综合中心医学主任、Versiti血液研究所副研究员、威斯康辛医学院医学和儿科副教授Lynn Malec评论："本次批准标志着血友病领域的一个重要临床进展，因为我们有了另一种治疗选择，可以通过每周一次的简化给药剂量而达到更高水平的因子活性。通过在整周内保持高水平的因子活性，患者可以对Altuviiio提供的出血预防充满信心。"
参考资料
https://t.cn/A6Ct9RsG
2月24日，美国FDA批准了赛诺菲（Sanofi）与Sobi共同开发的重组蛋白药物Altuviiio（efanesoctocog alfa）用以预防与治疗A型血友病。这是一种first-in-class高持续性的凝血因子VIII替代疗法，该疗法的优势在于，在传统治疗中，患者需要每周接受3-4次凝血因子VIII注射；而每周一次Altuviiio预防性治疗，即能显著降低严重A型血友病患者的年出血率。
血友病（hemophilia）为一组遗传性凝血功能障碍的出血性疾病，根据病因不同，可分为A，B，C三型。其共同的特征是患者活性凝血活酶生成障碍，凝血时间延长，终身具有轻微创伤后出血倾向，重症患者没有明显外伤也可发生“自发性”出血。其中，A型血友病（又称血友病甲），为因子Ⅷ促凝成分（Ⅷ：C）缺乏症，也称AGH缺乏症，是一种性连锁隐性遗传疾病，女性传递，男性发病。
A型血友病的传统治疗方法包括定期输注凝血因子VIII。然而，传统治疗方法存在耗时、昂贵，并且可能导致抑制性的产生等系列缺点，从而降低治疗的有效性。因此，目前仍需开发新型血友病治疗方法。
Altuviiio疗法是一种全新的血友病治疗策略，旨在提供更持久的药物保护以防止出血发作。适用于常规预防和按需治疗，以及成人和儿童A型血友病的围手术期管理。同时，Altuviiio也是全球首款的每周给药一次（周制剂）的A型血友病治疗方案，此前该药还获有FDA授予的突破性疗法认定、快速通道资格和孤儿药资格。
Altuviiio的主要有效成分为改良的凝血因子VIII，其与血管性血友病因子（von Willebrand factor）结合，从而保护自身在体内不被分解，因此，该新型疗法比传统凝血因子产品的持续时间更长。在体内，经过修饰的凝血因子VIII蛋白可在血液系统中循环，通过促进凝血以应对受伤造成的出血事件。
此次Altuviiio的获批，是基于一项开放标签、多中心的临床III期研究（XTEND-1）。该研究共有了159例12岁及以上的A型血友病患者参与，旨在评估Altuviiio对既往接受过凝血因子VIII替代疗法的严重A型血友病患者的安全性、有效性和药代动力学特征。
结果显示，在每周接受一次Altuviiio预防性治疗的实验组患者中，52周内中位年出血率（ABR）为0，平均ABR为0.71，达到了于预防出血具有临床意义的主要终点；相较于传统疗法，ALTUVIIIO在预防出血事件方面表现出了优效性；此外，与传统凝血因子产品相比，Altuviiio的融合蛋白设计可降低抑制剂产生的风险。因此Altuviiio治疗A型血友病的优势非常显著。
出血性疾病综合中心医学主任、Versiti血液研究所副研究员、威斯康辛医学院医学和儿科副教授Lynn Malec评论："本次批准标志着血友病领域的一个重要临床进展，因为我们有了另一种治疗选择，可以通过每周一次的简化给药剂量而达到更高水平的因子活性。通过在整周内保持高水平的因子活性，患者可以对Altuviiio提供的出血预防充满信心。"
参考资料
https://t.cn/A6Ct9RsG
✋热门推荐