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【医保目录动态调整下,罕见病用药缘何一路“高歌猛进”?】

可用的药物种类少、用药贵等问题,一直是罕见病患者诊疗路上最大的障碍。

21世纪经济报道记者 魏笑 深圳报道 “罕见病并不是一个简单的患者个人问题,它是整个社会、民生的问题。”北京五加和基因科技有限公司董事长董小岩博士日前在接受21世纪经济报道采访时指出。

近年来,国家医保药品目录调整备受关注。在2021年末国家医保谈判中的一句“每一个小群体都不应该被放弃”更是引爆舆论,使得罕见病群体的用药需求被大众所知悉。而可用的药物种类少、用药贵等问题,一直是罕见病患者诊疗路上最大的障碍。

9月17日,国家医保局正式公布《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整通过形式审查的申报药品名单》,共343种药品正式通过形式审查。据21世纪经济报道记者梳理,其中涉及2022年6月30日前经国家药监部门批准上市,说明书适应症中包含有卫生健康委《第一批罕见病目录》所收录罕见病的药品共有19个,主要是目录外药品,其中包括治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)药物利司扑兰口服溶液用散、I型戈谢氏病治疗药物注射用伊米苷酶等。

当然,不少罕见病药物属于高值药物,年治疗费用达上百万。而国家医保基金有限并且功能定位为“保基本”,创新多样化支付保障模式对于解决罕见病支付困境将是关键。

对于高值药物进医保问题,国家医保局也表示要尽力而为、量力而行,实事求是地确定保障范围;坚持稳健可持续,将医保基金和参保群众的承受能力作为目录调整工作的基础,通过准入谈判等方式大幅降低独家药品的价格;聚焦群众基本医疗需求和临床技术进步间的平衡,提升可及性,维护公平性。

医保对罕见病用药倾斜

目前,全球已知的罕见病超过7000种。即便是在罕见病产业相对成熟的欧美市场,仍然有90%以上的疾病尚无治疗方案,有药可用的不到10%。

其中,我国有2000多万罕见病患者,每年新增患者超20万。董小岩指出,大多数罕见病是遗传病,患者面临的困境包括,疾病本身带来的痛苦、确诊后无药的绝望、国外有药国内没药的等待,以及药物进来后用不起等问题。

近年来,罕见病患者群体诊疗难题也引起了国家高度重视。2018年5月,国家卫健委等五部门联合制定了《第一批罕见病目录》,公布了121种罕见病,包括21-羟化酶缺乏症、白化病、血友病等。

业内人士指出,该罕见病目录的出台具有里程碑意义,其不仅是官方首次以目录的形式明确了“罕见病”的定义、诊疗规范、治疗药物,还极大推动了日后罕见病领域的公众传播、患者服务、调查研究,以及相关医保政策研究。

随后,自2018年11月开始,我国政府相继发布三批临床急需境外新药名单,其中,罕见病药物达到37个,占比超50%。到2021年,37个罕见病药物品种中,已有21个获批上市。整体来看,目前至少有60种可以治疗中国《第一批罕见病目录》内疾病的药物已经在国内上市。

与此同时,近年来国家医保目录调整也将罕见病药物作为重点之一。到2020年底,已有36种药品被纳入国家医保目录。而2021年国家医保目录中,有7个罕见病用药新增进入医保。

而在日前公布的《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整通过形式审查的申报药品名单》中,目录外药品中有19个相关罕见病用药入围。而《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案》则明确提出“鼓励研发申报罕见病治疗药品”。实际上,早在今年启动医保目录调整工作时,国家医保局就明确,医保目录会向罕见病患者、儿童等特殊人群适当倾斜。

此次,武?入围的两款罕见病药物分别为防遗传性?管性水肿的拉那利尤单抗注射液,1型戈谢病治疗药物注射用维拉苷酶α;赛诺菲有4款产品入围,包括治疗庞贝病的注射用阿糖苷酶α、法布雷病的注射用阿加糖酶β、黏多糖贮积症的注射用拉罗尼酶浓溶液、戈谢病的注射用伊米苷酶等。

此外,协和发酵麒麟(中国)制药有限公司治疗低磷性佝偻病的布罗索尤单抗注射液,诺华治疗多发性硬化的奥法妥木单抗注射液,渤健治疗多发性硬化症的富马酸二甲酯肠溶胶囊也在名单上。

而本土药企也开始力推罕见病药物进医保。如诺爱药业治疗黏多糖贮积症II型的艾度硫酸酯酶?注射液,广州兆科联发医药研发治疗肌萎缩侧索硬化的利鲁唑口服混悬液,汉光药业治疗酪氨酸血症I型的尼替西农胶囊,兆科药业治疗尿素循环障碍的苯丁酸钠颗粒,万邦德制药治疗重症肌无力的石杉碱甲注射液,恒邦药业治疗视神经脊髓炎的伊奈利珠单抗注射液等。

如何突破罕见病药物支付困境?

罕见病药物在医保谈判中一路“高歌猛进”离不开国家的支持与重视。

董小岩指出,国家对罕见病用药的重视,将更好地帮助罕见病患者解决用药、治疗等问题。实际上,目前我国罕见病用药还存在一些待解决的问题,如罕见病种类太多,目前在研的孤儿药品种相对较少;其次是费用太高,对很多患者而言负担不轻。

近年来随着政策支持,罕见病治疗药物,尤其是罕见病基因治疗药物领域迅速发展。但不可否认的是,国内罕见病用药的可及性依然很低。

其中,价格是主要影响因素之一。目前我国罕见病用药市场以外资药物占主导,其价格异常昂贵,例如治疗SMA的基因药Zolgensma的价格是212.5万美元/人的单次治疗费用,合计人民币达1380万,面对如此高昂的药价,普通患者只能望而却步。

在董小岩看来,将罕见病药物纳入医保目录有助于缓解患者用不起药的问题。“根据我国人口工资收入、社会支付能力的分析,理论上,绝大多数患者家庭客观上是需要国家医保支持和承担大部分支付的,患者家庭需要支付的是小头。”

但目前医保基金有限,商业保险等创新支付保障模式对于解决罕见病高值用药支付困境很关键。比如,国家鼓励地方积极探索创新罕见病医疗保障模式,通过建立罕见病专项基金、大病医保、政策性商业保险、医疗救助等方式,化解部分罕见病患者用药贵的困境。同时,地方罕见病医疗保障模式的实践,也为罕见病立法提供了参考。

针对相关罕见病用药支付困境,各地都在探索可行的落地保障模式,目前也已经拥有多个落地经验。

据21世纪经济报道记者了解,在浙江、江苏等地,采取的便是专项基金模式。以江苏省为例,去年7月,戈谢病、庞贝病、法布雷病和黏多糖贮积症IV型等超罕见病病种被纳入了江苏省医保报销范围。符合条件者最高可获得90%的报销比例,大大减轻了患者和家庭的用药负担;此外,山东采取的是大病保险,配合惠民保、商保、企业援助,即1+N多层次保障模式,探索实行了针对罕见病患者的特殊用药保障制度。

中山大学附属第一医院东院院长、神经科黄海威教授对21世纪经济报道记者指出,在支付保障方面,1+N多方的保障模式非常必要。“有些基本医保可以做支撑,但是还要有针对罕见病的专项支付方式,配合社会各种公益组织、个人、商保方面的支持。如果一方支付难以维系,多方模式很重要。”

【西海调查|#西宁#"求医旅馆"刚需背后,凸显城市管理新课题】9月14日,西海都市报报道了《“求医旅馆”藏身小区》一文,引起了许多市民和相关部门的关注。对于异地求医的患者来说,像类似“求医旅馆”这样的短租房是绕不开的刚需。在调查走访中,记者了解到很多异地求医人员有短租需求,那么如何才能缓解异地求医人员居住难题,成为城市管理的新课题。

短租成为刚需

“你好,你那里还有空房子吗?我需要租一间。”9月20日,到西宁来看病的李芸(化名)正在医院门口焦急地打电话咨询。李芸母亲患有乳腺癌,两年前做完手术后,每年都要到西宁的医院继续治疗。这段时间,她再次陪着母亲从州县来到西宁,作为陪护,李芸需要在医院附近租房居住。

“能在医院附近租个房子住挺方便的,住的时间短则一周,长则一个月,所以我对环境的要求并不高,只要价格合适就行。”李芸告诉记者,如果住宾馆,价格相对高,个人负担起来有困难,在医院附近找个短租房,不仅便宜,而且还能方便照顾母亲。

记者在走访中了解到,在西宁各大医院,像李芸这样的异地求医者不在少数,短租逐渐成为异地求医者的刚需。一些患者告诉记者,因为医院住院部床位有限,只能优先照顾即将手术或者危重病人,日常治疗通常被安排在门诊部开展。因此,这部分开展日常治疗的患者,需要在医院周边短租过渡。还有一些异地求医的患者家属,为了省钱或方便陪床,会夜宿在医院的各个角落。

“我听说有的医院附近有很便宜的短租房,一天的价格就是五六十元,我觉得能承受,而且很方便,离医院也就是几分钟路程。所以我来西宁看病,一定会找这样的短租房。”患者赵先生对记者说,虽然有的短租房环境、条件不尽如人意,但对于许多异地求医人员,能找到这样的住房已经很满足,因为并不是每个医院附近都会有“求医旅馆”。

让人欢喜让人忧

记者在走访中了解到,像一些医院附近的短租房,一天的价格在50元至80元不等。而且这些短租房基本都会设在一些老旧小区内,给异地求医患者带来方便的同时,还存在一些问题。

在南山路一家医院附近,记者看到有几家日租房客栈。在一家客栈内,10平方米的房间内,标配两张床和一台电视机,租金按天结算。店老板对记者说:“像这样的房子基本都是租给来医院求医的人,所以我们的定价也很低,按照床位收费,一张床就是一天50元,两张床是一天60元。”因为不是家属楼院内的居民住房,这类客栈的卫生环境相对干净,有专人打扫,也不存在扰民现象。但类似这样的客栈非常少,一般异地求医人员很难找得到,就算找到,也是一房难求。

位于南大街55号小区内的“求医旅馆”带给异地求医人员很多便利,却因卫生环境等问题,引起了小区一些居民的不满。本报报道之后,记者再次来到这个小区,看到之前一些“求医旅馆”的卫生环境有所改善。

一位房东告诉记者,因为小区离医院近,所以把自家房子改成了短租房,收费低廉,受到患者及家属欢迎。“他们不仅可以居住,还可以在家中做饭。至于卫生环境,一般会由我们告知租户,每天按时打扫卫生,不要在楼道里随意走动、大声喧哗干扰楼内居民正常休息,但是这些全靠租户自觉,同时也希望居民理解异地求医人员的苦衷。作为房东,我们也会配合物业公司和社区,尽量规范管理短租房,相信在大家的共同努力下,这个问题一定能够得到妥善解决。”这位房东说。

呼唤公共服务保障

如何解决异地求医患者及家属的居住问题,成为城市管理的新课题。

在城南新区的一家民营医院内记者了解到,为了满足异地求医患者及家属的居住需求,他们会把个别闲置病房设置成为免费的陪护间,在陪护间里,医院还为患者家属配备了电冰箱、电磁炉等电器,患者家属不仅可以免费居住,还可以在陪护间做饭。据相关人员介绍,这种简单的陪护间只能在患者不太多的情况下提供,如果住院患者多,陪护间要优先满足患者的需求。

一些市民反映,一些城市已经逐步推行免费的“求医旅馆”,或者是价格低廉、管理规范的“求医旅馆”。建议可以运用市场化手段来化解供需矛盾。比如,一些医院周边“求医旅馆”供不应求,政府应通过政策鼓励企业开发更多房源。当大医院周边因用地紧张而难以就地扩大房源时,可考虑在其他区域寻找替代用地来建设“求医旅馆”。

异地求医住宿难的问题长久以来困扰着无数患者及其家属。在租住“求医旅馆”期间,不管是权益被侵犯,还是食用不卫生的食品等都可能造成新的伤害。因此,医院附近的“求医旅馆”等服务,亟待纳入规范管理,以消除各种隐患。一些开设“求医旅馆”的负责人也建议,希望相关职能部门能一同支持“求医旅馆”短租房的开设,而不是一味去制止或是取缔,因为长期以来,有大量的异地求医人员对这类短租房有极大的需求,希望能共同规范“求医旅馆”,为患者提供便利。

那么,究竟该如何规范管理“求医旅馆”呢?一些医务工作者建议,一方面,可以制定监管措施,加强监管和执法,促进“求医旅馆”规范合法经营,申领旅馆业相关证照,发布政府指导价,严禁随意涨价、违规经营、违规改造房屋等;另一方面,政府和社会救助力量应该介入,提供正规经营、价格适中的住所。此外,还可将医院部分多出的床位转为护理床位。(西海全媒体记者 燕卓 )

【#西安# 西安浐灞二中被指违规招生收取择校费】近日,有家长反映西安市浐灞二中在今年暑假七年级招生中存在暗箱操作,违规收取择校费等一系列不合理现象。本网派出资深记者前往调查,发现存在的问题远远不止家长反映的这一点点。
 
在2022年暑假期间,浐灞二中对外声称升学率创片区最高。由于该校是近几年新建的一所新学校,校园设施相对应比较新颖,校舍和环境相对来说比较有优势,加上今年开始好多民办院校按照国家政策转公办,由于浐灞生态区附近学校有限,所以在招生中该校大力夸大硬件实力,附近的小区和涉及浐灞,未央等几个小学均有家长前来参观咨询,由此拉开生源大战,一些原本不属于该校片区的学生,只要家长舍得掏腰包,入学通知书分分钟发到加上手中。

在记者采访中得知,陕重学校六年级毕业生有将近五分之一通过走关系,掏腰包的方式轻松进入浐灞二中。据家长反映,原本他们的户籍不在二中,但是突然之间接到自称是浐灞二中的老师打来电话,告知在某一天来学校取考证凭证,家长按照通知来到浐灞二中门房处拿到属于自己孩子的考试卡片,却被通知需要到位于西安市未央区凤城四路与贞观路十字的普方教育机构参加摸底考试。好多家长只能按照二中的要求,次日按时来到该机构。据一位张姓家长反映,他们到了指定的机构按照防疫疫情要去扫码后,排队交了一百元考试费,让孩子自己回到考场去了,每天考试不断,一场好几个教室,大概一百多人。记者带着这个疑问来到该机构,据停车入口保安介绍,暑假时间该机构天天爆满,都是带着娃来考试的,一个暑假就没有停过。

家长们普遍反映,交完钱考完试后石沉大海,没有成绩也没有结果,紧接着就会接到该机构打电话让娃补课,语文数学英语,三门优惠下来将近四千元,但是一想到为了上浐灞二中,咬咬牙交了钱就参与了。在记者调查中,该机构相关人员显得很谨慎,浐灞二中一口否认和该机构合作的事实。
 
还有一部分家长直接接到浐灞二中发的短信,让约定时间前去学校办理相关入学手续。据不完全统计,暑假期间,接到短信的家长达到上千人,等家长到校后,分批次进入校门,按照各种班级分类,明目张胆明码标价收取择校费,火箭班,创新班,精英班等各种名词弄得家长眼花缭乱,缴纳的择校费也不等,从一万到五万元甚至更多,还有一些普通班级的学生,明目张胆的收取一定费用后即可发放录取通知书。学校的教师也积极参与这种“活动”,以自己所在小区为单位,发动身边亲朋好友到学校交钱上学,在利益的驱使下,老师们脸上露出了开心的笑容。

近年来,西安市多次出台文件,规定所有义务教育学校严格按照户口,住宅,外来务工等方式,严禁跨区招生,严谨举办各种实验班重点班等。那么,难道浐灞二中相关领导不清楚文件吗,试问,又是谁在后边做支撑,让其明目张胆地违反规定。
 
教育公平是建立公平和谐社会的根本,学生在校没被分到火箭班,甚至看到极少数不如他的学生利用关系分到火箭班,就会觉得受到不公正的待遇,进而在心中形成社会是不公平的判断。大多数学生可能觉得自己不如他人,自尊心、自信心可能受到影响,极少数学生可能在心理上产生自卑,甚至自暴自弃,最终又反过来影响了学业。

在采访中,浐灞二中一位不愿意透露姓名的副校长告诉记者,之所以这样做,学校也迫不得已有自己的苦衷。他说,二中修建于2019年,是从西安市东元路学校高中部分出去的,原定名字为西安市东元高中或者西安市东元中学,按照原来的计划,凡是学籍在西安市东元路学校小学毕业生,无条件直升到浐灞二中,但是,在2008年左右,成立了浐灞生态区管委会,该校地址划分到浐灞,不再隶属未央区,所以开始不再接收东元路学校的学生,严格按照教育局文件规定实行户籍划片,但是偌大一个学校刚开始根本招不到学生,导致有校无生源,预定的班级都招不够。随着几年时间的发展,现在浐灞二中在外面名气大增,这几年一直采用的是这种办法维持生源,至于考试选拔,是因为新学校想要出头彩,升学率是第一,所以没有办法才四处选拔优质生源,为此,学校通过自媒体,电视等发布了招生简介,目的是吸引更优秀的小学毕业生来就读。

该副校长的说法在随后记者的调查中得到证实。据东元路学校某领导讲,西安市浐灞第二中学建成于2019年9月份。学校前身是陕重子校高中,创建于1965年,后更名为西安市东元路学校(高中部)。浐灞二中的老师甚至很多高层中层都是从本校分出去的,刚开始的时候的确没有人愿意去,后来浐灞发展迅猛,二中借力就水涨船高,他说,现在的东元路学校四分五裂,今年开始又一次分流,今年的六年级毕业生要到凤城四路的实验学校就读,东元路学校开始启动大改造模式,用两年时间交给市民一个全新的学校。当提及到七年级学生入学需要参加考试选拔和各种实验班创新班火箭班等时,他说,这种现象在目前学校很普遍,虽然不合理,但是没办法。不这样选拔质量跟不上,现在生源大战很严重,至于收费问题,他说这是周瑜打黄盖,一些民办中学甚至一些有名的公办院校更离谱。

看来,对于该老师的回答,浐灞二中这样的恶劣行为早已不是什么秘密了。一学生家长告诉记者,对这种变相收费和选拔的事情,作为家长很气愤,凭什么七年级第一次入门考试就把自己孩子否决了,至于收费,他说学校偷偷摸摸的和做贼一样,多次叮咛家长甚至言语恐吓,把一个不合理的收费变成自愿行为,这种做法让家长很无语,关键是交钱的时候还不给凭证,不收取转账微信支付宝,只收取现金但不给收据,看着自己的血汗钱就这样被骗走,心在滴血,但是为了孩子只能忍了。

记者把这一情况电话反映给所属浐灞生态区教育局,得到的答复是,至今没有接到任何投诉,一句话就把事情遮掩过去。随后,记者来到东元路学校,太元路小学,华远小学,大明宫小学,马旗寨小学,东前进小学等二十多个学校对家长展开采访,得到的答复均是不同程度上收到浐灞二中的短信,基本上收到短信的家长都和前面采访的家长一样去指定地方交钱考试,然后石沉大海白白交了一百元。据不完全统计,浐灞二中指定的考试机构在此次暗箱操作中,光考试费就是一笔可观的收入。一些学校负责人告诉记者,浐灞二中这样违反规定超范围选拔招生,对附近学区内的孩子很不公平,也给家长带来了经济负担,特别是外来务工人员,需要缴纳超范围内的择校费,这一点很不合理。

那么,对于浐灞二中这种明目张胆的违规操作行为,难道教育局就不知道吗,还是说这是一种默认行为或者有更大的利益链,本来,按照房户一致或者片区招生加上外来务工人员随迁子女入学,浐灞二中招到自己应该招到的生源就不会有争议,但是如此操作下,竟然无人过问,每年有一多半学生属于花钱择校进入的,按照每个班40人计算,私自择校招生5个班就是200人,按照平均每人3万元,这600万元到底进了谁的口袋,反正不开收据稀里糊涂入账,试问,这笔不应该出现的钱进了谁的腰包。难道教育局和相关单位领导对此事真的是毫不知情吗,还是利益链背后有着什么秘密,还请相关部门给广大家长一个合理的答复。#西安爆料##西安[地点]#


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